Un estudio para examinar los efectos del anticuerpo agonista del receptor de leptina (LEPR) REGN4461 en pacientes adultos con lipodistrofia parcial familiar (FPLD) (LEAP)
8 de octubre de 2025 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo del anticuerpo agonista LEPR REGN4461 para el tratamiento de anomalías metabólicas en pacientes con lipodistrofia parcial familiar
Se están estudiando dos cohortes en función de los niveles de leptina. La cohorte A está compuesta por pacientes con leptina inicial <8,0 ng/mL y la cohorte B está compuesta por pacientes con leptina inicial de 8,0 a ≤20,0 ng/mL
Los objetivos principales se evaluarán solo para los pacientes de la cohorte A:
- Evaluar el efecto de REGN4461 sobre los triglicéridos (TG) en ayunas en pacientes con TG en ayunas iniciales elevados
- Para evaluar el efecto de REGN4461 sobre la hiperglucemia en pacientes con hemoglobina A1c (HbA1c) inicial elevada
Los siguientes objetivos secundarios del estudio se evaluarán para la Cohorte B y para el conjunto combinado de Cohortes A más B:
- Evaluar el efecto de REGN4461 sobre los niveles de TG en ayunas en pacientes con hipertrigliceridemia
- Evaluar el efecto de REGN4461 sobre el control glucémico en pacientes con hiperglucemia
Los siguientes objetivos secundarios del estudio se evaluarán para las Cohortes A y B por separado, y para el conjunto combinado de Cohortes A más B:
- Evaluar el efecto de REGN4461 sobre la grasa hepática en pacientes con esteatosis hepática
- Evaluar el efecto de REGN4461 sobre el hambre
- Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de REGN4461
- Caracterizar el perfil de concentración de REGN4461 a lo largo del tiempo
- Para evaluar la inmunogenicidad a REGN4461
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Galicia
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Santiago de Compostela, Galicia, España, 15706
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institute Of Health
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Paris, Francia, 75013
- ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
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Bornova
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Izmir, Bornova, Turquía (Türkiye), 35100
- Ege University Faculty of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico clínico de lipodistrofia parcial familiar según se define en el protocolo
- Nivel de leptina en ayunas ≤20,0 ng/ml, determinado durante el período de selección
- Presencia de anomalías metabólicas significativas relacionadas con la glucosa y los triglicéridos (TG) según se define en el protocolo
- Peso corporal estable dentro de los 3 meses previos a la selección (sin ganancia o pérdida de >5% del peso actual)
- Dieta estable durante los últimos 3 meses definida como ningún cambio importante en la composición de macronutrientes (p. ej., iniciar o suspender dietas como Atkins, Paleo, Vegetarianismo, Veganismo)
- Ningún cambio clínicamente significativo en el régimen de medicación en los 3 meses previos a la selección según lo definido en el protocolo
Criterios clave de exclusión:
- Tratamiento con metreleptina en los 3 meses anteriores a la visita de selección
- Pacientes con diagnóstico de lipodistrofia generalizada
- Pacientes con diagnóstico de lipodistrofia adquirida
- Mujeres embarazadas o lactantes
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de estudio 1
Aleatorizado a placebo durante 12 semanas y luego cruzado a REGN4461 durante 12 semanas
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Dosis de carga de infusión intravenosa (IV) seguida de inyección subcutánea (SC) semanal (QW).
Otros nombres:
Dosis de carga de infusión intravenosa (IV) seguida de inyección subcutánea (SC) semanal (QW).
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Experimental: Brazo de estudio 2
Aleatorizado para recibir REGN4461 durante 24 semanas
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Dosis de carga de infusión intravenosa (IV) seguida de inyección subcutánea (SC) semanal (QW).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de cambio de la base a la semana 12 en el triglicérido sérico de ayuno (TG) (cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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Se informó un cambio porcentual en el suero en ayunas TG para los participantes con TG en ayunas basal elevada (> 200 mg/dL) y con leptina basal <8.0 ng/ml (cohorte A).
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Línea de base a la semana 12
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Cambio de la línea de base a la semana 12 en la hemoglobina A1C (HBA1C) (Cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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Se informó un cambio en HBA1c para los participantes con HBA1C de línea de base elevada (> 7.0%) y con leptina basal <8.0 ng/ml (cohorte A).
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Línea de base a la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de cambio de la base de base a la semana 12 en el suero en ayunas TG (cohortes B y A + B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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Se informó un cambio de porcentaje en el suero en ayunas TG para los participantes con TG de ayuno de línea de base elevada (> 200 mg/dl) en la cohorte B y las cohortes A + B.
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Línea de base a la semana 12
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Cambio de la línea de base a la semana 12 en HBA1C (cohortes B y A + B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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Se informó un cambio en HBA1c para los participantes con HBA1c de base elevada (> 7.0%) en la cohorte B y las cohortes A + B.
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Línea de base a la semana 12
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Porcentaje de cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en el suero en ayunas TG (brazo de estudio 1)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó un cambio de porcentaje en el suero en ayunas TG para los participantes en el brazo de estudio 1.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Porcentaje de cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en el suero en ayunas TG (brazo de estudio 2)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó un cambio de porcentaje en el suero en ayunas TG para los participantes en el brazo de estudio 2.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en HBA1C (brazo de estudio 1)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó el cambio desde el inicio en HBA1c para los participantes en el brazo de estudio 1.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en HBA1C (brazo de estudio 2)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó un cambio desde el inicio en HBA1c para los participantes en el brazo de estudio 2.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la base de base a las semanas 12 y 24 en glucosa en ayunas (brazo de estudio 1)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó un cambio desde el inicio en la glucosa en ayunas para los participantes en el brazo de estudio 1.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en la glucosa en ayunas (brazo de estudio 2)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó un cambio desde el inicio en la glucosa en ayunas para los participantes en el brazo de estudio 2.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Porcentaje de cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en la fracción de grasa de densidad de protones de resonancia magnética de grasa hepática (MRI-PDFF) (brazo de estudio 1)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó un cambio porcentual desde el inicio en MRI-PDFF para los participantes con MRI-PDFF de referencia ≥8.5% en el brazo de estudio 1.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Porcentaje de cambio de la base de base a las semanas 12 y 24 en MRI-PDFF de grasa hepática (brazo de estudio 2)
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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Se informó un cambio de porcentaje desde el inicio en MRI-PDFF para los participantes con la línea basal de grasa hepática MRI-PDFF ≥8.5% en el brazo de estudio 2.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en el cuestionario de hambre de lipodistrofia diario - puntaje de hambre más alto
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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El cuestionario diario de hambre de lipodistrofia se desarrolló para evaluar los comportamientos relacionados con el hambre entre los pacientes con lipodistrofia.
El puntaje de hambre más alto pidió a los participantes que calificaran su hambre más alta ese día en una escala de 0 a 4, con puntajes más altos que representan el hambre percibida más alta.
Un cambio negativo desde el inicio indicó una reducción en el hambre percibida.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en el cuestionario de hambre de lipodistrofia diario - puntaje de hambre más bajo
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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El cuestionario diario de hambre de lipodistrofia se desarrolló para evaluar los comportamientos relacionados con el hambre entre los pacientes con lipodistrofia.
El puntaje de hambre más bajo pidió a los participantes que calificaran su hambre más bajo ese día en una escala de 0 a 4, con puntajes más altos que indican un mayor hambre percibida.
Un cambio negativo a partir del puntaje basal indicó una reducción en el hambre más baja percibida.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en el cuestionario diario de hambre de lipodistrofia - Sentía puntaje hambriento
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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El cuestionario diario de hambre de lipodistrofia se desarrolló para evaluar los comportamientos relacionados con el hambre entre los participantes con lipodistrofia.
El puntaje hambriento de fieltro preguntó cuánto tiempo los participantes sintieron hambre ese día en una escala de 0 a 4, con puntajes más altos que indican más tiempo sintiéndose hambre.
Un cambio negativo con respecto al puntaje basal indicó una reducción en el tiempo dedicado a sentir hambre.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Cambio de la línea de base a las semanas 12 y 24 en el cuestionario diario de hambre de lipodistrofia - Puntuación de plenitud
Periodo de tiempo: Basación, Semana 12, Semana 24
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El cuestionario diario de hambre de lipodistrofia se desarrolló para evaluar los comportamientos relacionados con el hambre entre los pacientes con lipodistrofia.
El puntaje de plenitud pidió a los participantes que calificaran con qué frecuencia se sentían llenas después de comer ese día en una escala de 0 a 4, con puntajes más altos que indican una mayor sensación de plenitud.
Un cambio negativo desde el inicio indicó una sensación reducida de plenitud.
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Basación, Semana 12, Semana 24
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Hasta el día 169
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Hasta el día 169
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Concentraciones de REGN4461 en suero
Periodo de tiempo: Semanas 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 y 36. Semanas 0 y 12 recolectadas antes y después de la dosis. Todos los demás puntos de tiempo fueron solo antes de la dosis.
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Semanas 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 y 36. Semanas 0 y 12 recolectadas antes y después de la dosis. Todos los demás puntos de tiempo fueron solo antes de la dosis.
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Número de participantes con respuesta antidrogas antidrogas emergentes (ADA)
Periodo de tiempo: Hasta el día 281
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Hasta el día 281
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de febrero de 2022
Finalización primaria (Actual)
13 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
18 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de octubre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
16 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Laminopatías
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades de la piel
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades De La Piel Metabólicas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Lipodistrofia
- Lipodistrofia Familiar Parcial
Otros números de identificación del estudio
- R4461-PLD-20100
- 2021-000138-33 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Se considerará compartir los datos de participantes anónimos individuales una vez que la indicación haya sido aprobada por un organismo regulador, si existe autoridad legal para compartir los datos y no existe una probabilidad razonable de reidentificación del participante.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente o datos agregados del estudio cuando Regeneron haya recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) , etc.) para el producto y la indicación, tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos).
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .