此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项研究瘦素受体 (LEPR) 激动剂抗体 REGN4461 对成年家族性部分性脂肪营养不良 (FPLD) 患者的影响的研究 (LEAP)

2025年10月8日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

LEPR 激动剂抗体 REGN4461 治疗家族性部分脂肪营养不良患者代谢异常的随机双盲安慰剂对照研究

正在根据瘦素水平研究两个队列。 队列 A 由基线瘦素 <8.0 ng/mL 的患者组成，队列 B 由基线瘦素 8.0 至 ≤20.0 ng/mL 的患者组成

主要目标将仅针对队列 A 中的患者进行评估：

  • 评估 REGN4461 对基线空腹 TG 升高患者空腹甘油三酯 (TG) 的影响
  • 评估 REGN4461 对基线血红蛋白 A1c (HbA1c) 升高患者高血糖的影响

研究的以下次要目标将针对队列 B 和队列 A 加 B 的组合集进行评估：

  • 评估 REGN4461 对高甘油三酯血症患者空腹 TG 水平的影响
  • 评估REGN4461对高血糖患者血糖控制的影响

研究的以下次要目标将分别针对队列 A 和 B 以及队列 A 和 B 的组合进行评估：

  • 评估REGN4461对脂肪肝患者肝脏脂肪的影响
  • 评估 REGN4461 对饥饿的影响
  • 评估 REGN4461 的安全性和耐受性
  • 表征 REGN4461 随时间的浓度分布
  • 评估对 REGN4461 的免疫原性

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 土耳其（türkiye）
    • Bornova
      • Izmir、Bornova、土耳其（türkiye）、35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • 法国
      • Paris、法国、75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • 美国
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • 西班牙
    • Galicia
      • Santiago de Compostela、Galicia、西班牙、15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 方案中定义的家族性部分脂肪营养不良的临床诊断
  • 筛选期间确定的空腹瘦素水平≤20.0 ng/ml
  • 存在与方案中定义的葡萄糖和甘油三酯 (TG) 相关的显着代谢异常
  • 筛选前 3 个月内体重稳定（当前体重没有增加或减少 >5%）
  • 过去 3 个月内的稳定饮食定义为常量营养素成分没有重大变化（例如，开始或停止阿特金斯、原始饮食、素食主义、素食主义等饮食）
  • 根据方案定义，筛选前 3 个月内药物治疗方案无临床意义的变化

关键排除标准：

  • 在筛选访视后 3 个月内接受美曲普汀治疗
  • 诊断为全身性脂肪代谢障碍的患者
  • 诊断为获得性脂肪代谢障碍的患者
  • 孕妇或哺乳期妇女

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：研究组 1
随机分配至安慰剂组 12 周，然后交叉至 REGN4461 组 12 周
药品：REGN4461
静脉内 (IV) 输注负荷剂量，然后每周 (QW) 皮下 (SC) 注射。
其他名称：
  • 米巴瓦德马布
药品：匹配安慰剂
静脉内 (IV) 输注负荷剂量，然后每周 (QW) 皮下 (SC) 注射。
实验性的：研究组 2
随机接受 REGN4461 治疗 24 周
药品：REGN4461
静脉内 (IV) 输注负荷剂量，然后每周 (QW) 皮下 (SC) 注射。
其他名称：
  • 米巴瓦德马布

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在禁食血清甘油三酸酯（TG）中，从基线变为第12周的百分比变化（队列A）
大体时间：基线到第12周
据报道，基线空腹TG（> 200 mg/dl）且基线瘦素<8.0 ng/mL的参与者的禁食血清TG百分比变化为TG。
基线到第12周
在血红蛋白A1C（HBA1C）（队列A）中从基线到第12周更改
大体时间：基线到第12周
据报道，基线HBA1C（> 7.0％）和基线瘦素<8.0 ng/mL的参与者的HBA1C变化是HBA1C的变化。
基线到第12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在禁食血清TG中，从基线变为第12周的百分比（队列B和A + B）
大体时间：基线到第12周
据报道，在同伴B中，基线空腹TG（> 200 mg/dl）的参与者的禁食血清TG变化百分比。
基线到第12周
从基线到第12周的HBA1C（同类B和A + B）
大体时间：基线到第12周
据报道，在B和队列A + B中，基线HBA1C（> 7.0％）的参与者的HBA1C变化发生了变化。
基线到第12周
在禁食血清TG中，从基线变为第12和24周的百分比（研究组1）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，研究部门1的参与者禁食血清TG的百分比变化。
基线，第12周，第24周
在空腹血清TG中，从基线变为第12和24周的百分比（研究组2）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，研究组2的参与者禁食血清TG的百分比变化。
基线，第12周，第24周
在HBA1C中从基线到第12和24周的变化（研究组1）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，研究部门1的参与者报告了HBA1C的基线。
基线，第12周，第24周
在HBA1C中从基线到第12和24周的变化（研究组2）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，研究组2中的参与者在HBA1C中的基线变化。
基线，第12周，第24周
在禁食葡萄糖中从基线变为第12和24周（研究臂1）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，研究组1的参与者在禁食葡萄糖中的基线变化。
基线，第12周，第24周
在禁食葡萄糖中从基线变为第12和24周（研究臂2）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，研究臂2的参与者在禁食葡萄糖中的基线变化。
基线，第12周，第24周
在肝脂肪磁共振成像衍生的质子密度分数（MRI-PDFF）中，从基线到第12周和第24周的变化百分比变化（研究组1）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，研究组中基线MRI-PDFF≥8.5％的参与者的MRI-PDFF的基线变化百分比变化。
基线，第12周，第24周
肝脏脂肪MRI-PDFF的基线变为第12和24周的百分比（研究组2）
大体时间：基线，第12周，第24周
据报道，在研究组2中，基线肝脏脂肪MRI-PDFF≥8.5％的参与者的MRI-PDFF中的基线变化百分比变化。
基线，第12周，第24周
每日脂肪营养不良饥饿调查表中的基线从基线到第12周和第24周更改 - 最高的饥饿评分
大体时间：基线，第12周，第24周
开发了每日脂肪营养不良的饥饿问卷，以评估脂肪营养不良患者的饥饿相关行为。 最高的饥饿得分要求参与者在当天的最高饥饿状态下，从0到4，得分较高，代表较高的饥饿感。 基线的负面变化表明饥饿感减少了。
基线，第12周，第24周
每日脂肪营养不良饥饿调查表中的基线从基线到第12和24周的变化 - 最低的饥饿评分
大体时间：基线，第12周，第24周
开发了每日脂肪营养不良的饥饿问卷，以评估脂肪营养不良患者的饥饿相关行为。 最低的饥饿分数要求参与者以0至4的比例对他们的最低饥饿进行评分，得分较高，表明越来越多的饥饿感。 与基线得分的负变化表明，最低的饥饿感减少了。
基线，第12周，第24周
每日脂肪营养不良的饥饿问卷中的基线从基线到第12周和第24周变化 - 感觉饥饿得分
大体时间：基线，第12周，第24周
开发了每日脂肪营养不良的饥饿问卷，以评估脂肪营养不良参与者的饥饿相关行为。 饥饿的分数问，参与者那天在0到4的范围内感到饥饿，得分越高，表明更多的时间感到饥饿。 与基线得分的负面变化表明，花费的时间减少了饥饿的时间。
基线，第12周，第24周
每日脂肪营养不良饥饿问卷的基线从基线到第12周和第24周更改 - 饱满得分
大体时间：基线，第12周，第24周
开发了每日脂肪营养不良的饥饿问卷，以评估脂肪营养不良患者的饥饿相关行为。 饱满的分数要求参与者对当天的饮食量从0到4的量表进行评分，而得分更高，表明饱满感更高。 与基线的负面变化表明饱满感的感觉减少了。
基线，第12周，第24周
患有治疗效果不良事件（TEAE）的参与者数量
大体时间：直到第169天
直到第169天
Regn4461在血清中的浓度
大体时间：第0、1、2、3、4、6、9、9、13、13、14、16、16、17、18、21、28、32和36。0和第12周收集的剂量和第12周。所有其他时间点仅是预剂量。
第0、1、2、3、4、6、9、9、13、13、14、16、16、17、18、21、28、32和36。0和第12周收集的剂量和第12周。所有其他时间点仅是预剂量。
患有治疗急性抗药物抗体（ADA）反应的参与者数量
大体时间：直到第281天
直到第281天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月28日

初级完成 (实际的)

2023年12月13日

研究完成 (实际的)

2024年4月18日

研究注册日期

首次提交

2021年10月12日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月12日

首次发布 (实际的)

2021年10月22日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月8日

最后验证

2025年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享

IPD 共享时间框架

一旦监管机构批准了适应症，如果有共享数据的合法权限并且没有合理的可能性重新识别参与者，则将考虑共享个人匿名参与者数据

IPD 共享访问标准

当 Regeneron 获得主要卫生当局（例如食品和药物管理局 (FDA)、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA)）的营销授权时，合格的研究人员可以请求访问匿名的患者水平数据或汇总研究数据等）的产品和适应症，具有共享数据的合法权限，并已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册）。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅