Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka effekterna av leptinreceptor (LEPR) agonistantikropp REGN4461 hos vuxna patienter med familjär partiell lipodystrofi (FPLD) (LEAP)

8 oktober 2025 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie av LEPR-agonistantikroppen REGN4461 för behandling av metabola abnormiteter hos patienter med familjär partiell lipodystrofi

Två kohorter studeras utifrån leptinnivåer. Kohort A består av patienter med baseline leptin <8,0 ng/ml och kohort B består av patienter med baseline leptin 8,0 till ≤20,0 ng/mL

De primära målen kommer endast att utvärderas för patienter i kohort A:

  • För att utvärdera effekten av REGN4461 på fastande triglycerider (TG) hos patienter med förhöjd fastande TG
  • För att utvärdera effekten av REGN4461 på hyperglykemi hos patienter med förhöjd hemoglobin A1c (HbA1c)

Följande sekundära mål för studien kommer att utvärderas för kohort B och för den kombinerade uppsättningen av kohorter A plus B:

  • För att utvärdera effekten av REGN4461 på fastande TG-nivåer hos patienter med hypertriglyceridemi
  • För att utvärdera effekten av REGN4461 på glykemisk kontroll hos patienter med hyperglykemi

Följande sekundära mål för studien kommer att utvärderas för kohorter A och B separat, och för den kombinerade uppsättningen av kohorter A plus B:

  • För att utvärdera effekten av REGN4461 på leverfett hos patienter med leversteatos
  • För att utvärdera effekten av REGN4461 på hunger
  • För att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för REGN4461
  • Att karakterisera koncentrationsprofilen för REGN4461 över tid
  • För att bedöma immunogenicitet mot REGN4461

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Spanien
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanien, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Turkiet (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turkiet (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Klinisk diagnos av familjär partiell lipodystrofi enligt definitionen i protokollet
  • Fastande leptinnivå ≤20,0 ng/ml, bestämd under screeningsperioden
  • Förekomst av signifikanta metabola avvikelser relaterade till glukos och triglycerider (TG) enligt definitionen i protokollet
  • Stabil kroppsvikt inom 3 månader före screening (ingen ökning eller förlust av >5 % nuvarande vikt)
  • Stabil kost under de senaste 3 månaderna definierad som ingen större förändring i makronäringsämnessammansättningen (t.ex. startande eller avbruten dieter som Atkins, Paleo, Vegetarianism, Veganism)
  • Ingen kliniskt betydelsefull förändring av läkemedelsregimen under de 3 månaderna före screening enligt definitionen i protokollet

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Behandling med metreleptin inom 3 månader efter screeningbesöket
  • Patienter med diagnosen generaliserad lipodystrofi
  • Patienter med diagnosen förvärvad lipodystrofi
  • Gravida eller ammande kvinnor

OBS: Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier gäller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Studiearm 1
Randomiserad till placebo i 12 veckor och sedan crossover till REGN4461 i 12 veckor
Läkemedel: REGN4461
Intravenös (IV) infusionsladdningsdos följt av subkutan (SC) injektion varje vecka (QW).
Andra namn:
  • mibavademab
Läkemedel: Matchande placebo
Intravenös (IV) infusionsladdningsdos följt av subkutan (SC) injektion varje vecka (QW).
Experimentell: Studiearm 2
Randomiserad för att få REGN4461 i 24 veckor
Läkemedel: REGN4461
Intravenös (IV) infusionsladdningsdos följt av subkutan (SC) injektion varje vecka (QW).
Andra namn:
  • mibavademab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentförändring från baslinje till vecka 12 i Fasting Serum Triglyceride (TG) (kohort A)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Procentandelförändring i fasta serum TG rapporterades för deltagare med förhöjd baslinjefasta TG (> 200 mg/dL) och med baslinjen leptin <8,0 ng/ml (kohort A).
Baslinje till vecka 12
Ändra från baslinje till vecka 12 i hemoglobin A1C (HBA1C) (kohort A)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Förändring i HbA1C rapporterades för deltagare med förhöjd baslinje HbA1c (> 7,0%) och med baslinjen leptin <8,0 ng/ml (kohort A).
Baslinje till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentförändring från baslinje till vecka 12 i Fasting Serum TG (Cohorts B och A + B)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Procentförändring i fasta serum TG rapporterades för deltagare med förhöjd baslinjefasta TG (> 200 mg/dl) i kohort B och kohorter A + B.
Baslinje till vecka 12
Ändra från baslinjen till vecka 12 i HbA1c (kohorter B och A + B)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Förändring i HBA1C rapporterades för deltagare med förhöjd baslinje HbA1c (> 7,0%) i kohort B och kohorter A + B.
Baslinje till vecka 12
Procentförändring från baslinjen till veckor 12 och 24 i fasta serum TG (studiearm 1)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Procentförändring i fasta serum TG rapporterades för deltagare i studiearm 1.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Procentförändring från baslinjen till veckor 12 och 24 i fasta serum TG (studiearm 2)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Procentförändring i fasta serum TG rapporterades för deltagare i studiearm 2.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 i HBA1C (studiearm 1)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Förändring från baslinjen i HBA1C rapporterades för deltagare i studiearm 1.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 i HbA1c (studiearm 2)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Förändring från baslinjen i HBA1C rapporterades för deltagare i studiearm 2.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 i fastande glukos (studiearm 1)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Förändring från baslinjen vid fastande glukos rapporterades för deltagare i studiearm 1.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 i fastande glukos (studiearm 2)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Förändring från baslinjen i fastande glukos rapporterades för deltagare i studiearm 2.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Procentförändring från baslinjen till veckor 12 och 24 i leverfett magnetisk resonansavbildning-härledd protondensitet Fettfraktion (MRI-PDFF) (studiearm 1)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Procentförändring från baslinjen i MRI-PDFF rapporterades för deltagare med baslinje MRI-PDFF ≥8,5% i studiearm 1.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Procentförändring från baslinjen till veckor 12 och 24 i leverfett MRI-PDFF (studiearm 2)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Procentförändring från baslinjen i MRI-PDFF rapporterades för deltagare med baslinjefett MRI-PDFF ≥8,5% i studiearm 2.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 på den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret - högsta hungerpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret utvecklades för att bedöma hungerrelaterade beteenden bland patienter med lipodystrofi. Den högsta hungerpoängen bad deltagarna att betygsätta sin högsta hunger den dagen på en skala från 0 till 4, med högre poäng som representerar den högre upplevda hungern. En negativ förändring från baslinjen indikerade en minskning av upplevd hunger.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 på den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret - lägsta hungerpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret utvecklades för att bedöma hungerrelaterade beteenden bland patienter med lipodystrofi. Den lägsta hungerpoängen bad deltagarna att betygsätta sin lägsta hunger den dagen på en skala från 0 till 4, med högre poäng som indikerar högre upplevd hunger. En negativ förändring från baslinjespoängen indikerade en minskning av upplevd lägsta hunger.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 på den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret - Felt hungrig poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret utvecklades för att bedöma hungerrelaterade beteenden bland deltagare med lipodystrofi. Den filt hungriga poängen frågade hur mycket tid deltagarna kände hunger den dagen på en skala från 0 till 4, med högre poäng som indikerar mer tid att känna hungrig. En negativ förändring från baslinjespoängen indikerade en minskning av tiden som användes hungrig.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Ändra från baslinjen till veckor 12 och 24 på den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret - fullhetsresultat
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Den dagliga lipodystrofi hungerfrågeformuläret utvecklades för att bedöma hungerrelaterade beteenden bland patienter med lipodystrofi. Fullhetsresultatet bad deltagarna att betygsätta hur ofta de kände sig fulla efter att ha ätit den dagen på en skala från 0 till 4, med högre poäng som indikerar högre känsla av fullhet. En negativ förändring från baslinjen indikerade en minskad känsla av fullhet.
Baslinje, vecka 12, vecka 24
Antal deltagare med behandlings-emergente-händelser (TEAE)
Tidsram: Upp till dag 169
Upp till dag 169
Koncentrationer av REGN4461 i serum
Tidsram: Veckor 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 och 36. veckor 0 och 12 samlade in- och postdos. Alla andra tidpunkter var bara fördos.
Veckor 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 och 36. veckor 0 och 12 samlade in- och postdos. Alla andra tidpunkter var bara fördos.
Antal deltagare med behandling av behandlingsfritt antikroppsantikropp (ADA)
Tidsram: Upp till dag 281
Upp till dag 281

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 februari 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

13 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

18 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

22 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning

Tidsram för IPD-delning

Individuell anonymiserad deltagardata kommer att övervägas för delning när indikationen har godkänts av ett tillsynsorgan, om det finns laglig befogenhet att dela uppgifterna och det inte finns en rimlig sannolikhet för deltagarens omidentifiering

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå eller samlade studiedata när Regeneron har fått marknadsföringstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) , etc) för produkten och indikationen, har laglig behörighet att dela data och har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar).

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera