FCR001:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus aikuisilla, joilla on nopeasti etenevä diffuusi ihon systeeminen skleroosi (FREEDOM-3)
Yksihaarainen, monikeskus, avoin käsitetodiste FCR001-solupohjaisen hoidon turvallisuus- ja tehokkuustutkimus aikuisilla, joilla on nopeasti etenevä diffuusi ihon systeeminen skleroosi, jolla on riski elinten vajaatoiminnalle
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän monikeskustutkimuksen, yksihaaraisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida FCR001-soluhoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä ja tutkia sen tehokkuutta aikuisilla, joilla on nopeasti etenevä dcSSc-sairaus, jolla on riski elinten vajaatoiminnasta. Se koostuu 2 vuoden hoidosta ja 3 vuoden seurannasta, ja ensisijainen analyysi tehdään 24 kuukauden kuluttua.
FCR001 on soluterapiatuote, joka annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona ei-myeloablatiivisen (NMA) hoitotoimenpiteen jälkeen. Se koostuu mobilisoiduista perifeerisistä verisoluista, helpottavista soluista ja αβ-T-soluista. Tämä hoito on suunniteltu indusoimaan luovuttajaspesifistä toleranssia luomalla jatkuvaa kimerismia ja suojaamaan siirrettä vastaan isäntätaudilta (GvHD), joka on suurin este allogeenisen hematopoieettisen kantasoluhoidon (HSCT) edistämiselle mahdollisena hoitona potilailla.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Keskeiset osallistumiskriteerit (vastaanottajat):
- Ikä ≥ 18 ja < 70 vuotta
- Diffuusi ihon systeemisen skleroosin diagnoosi
- Taudin kesto < 5 vuotta ensimmäisestä ei-Raynaudin ilmiön oireesta
- saanut vähintään yhtä immunosuppressanttia systeemisen skleroosin (SSc) hoitoon tai tällä hetkellä immunosuppressiivisessa hoidossa
- Muokattu Rodnan-ihon pistemäärä > 15 ja < 40
Dokumentoitu näyttö keuhkojen tai munuaisten vaikutuksesta, jos sinulla on vähintään yksi seuraavista:
a) Keuhko, molemmat vaaditaan: i. FVC > 45 % ja < 80 % ennustettu tai hemoglobiinisovitettu DLco > 45 % ja < 80 % ennustettu JA ii. Interstitiaalinen keuhkosairaus, joka on todettu rintakehän korkearesoluutioisella tietokonetomografialla b) Munuaiset: aiempi munuaiskriisi, joka ei ole aktiivinen seulonnan aikana. Vakaa seerumin kreatiniini (< 20 % nousu) on dokumentoitava vähintään 3 kuukauden ajan munuaiskriisin jälkeen seulontakäynnin aikana.
Keskeiset osallistumiskriteerit (luovuttajat): Ikä ≥ 18 ja < 60 vuotta
Keskeiset poissulkemiskriteerit (luovuttaja ja vastaanottaja):
- Tutkimuslääkkeiden käyttö 30 päivän sisällä (tai 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä) tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta
- Raskaana oleva tai imettävä (imettävä) nainen
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -virus (HCV) -positiivinen. Ne, joilla on ollut HCV-infektio, joka on onnistuneesti hoidettu ja parantunut, voivat osallistua
- Pahanlaatuinen kasvain (muu kuin paikallinen ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpä tai in situ kohdunkaulansyöpä ilman uusiutumista) tai premaligni oireyhtymä viimeisen 5 vuoden aikana
- Tunnettu luuytimen aplasia
Keskeiset poissulkemiskriteerit (vastaanottaja):
- Reumasairaus, muu kuin systeeminen skleroosi
- FVC < 45 % ennustetusta tai hemoglobiinisopeutunut DLco < 45 % ennustetusta
- Keuhkoverenpainetauti (PAH)
- LVEF < 50 % kaikukuvauksen perusteella tai kliininen näyttö merkittävästä CHF:stä (New York Heart Associationin luokka III tai IV) tai oireellisesta sydänsairaudesta tai hallitsemattomista kliinisesti merkittävistä rytmihäiriöistä
- Arvioitu GFR < 40 ml/min
- Aiempi syklofosfamidihoito, joka määritellään aiemman oraalisen ja suonensisäisen syklofosfamidin yhdistelmänä > 9 kuukautta, annoksesta riippumatta
- Kortikosteroidihoito prednisonia vastaavilla annoksilla, jotka ovat suurempia kuin 10 mg/vrk tai enemmän kuin kaksi pulssia samanaikaisten sairauksien yhteydessä edellisten 12 kuukauden aikana
- Hallitsematon verenpainetauti
- Aktiivinen mahalaukun antraalinen vaskulaarinen ektasia, joka tunnetaan myös nimellä "vesimelonivatsa"
- Skleroderma-spesifisten hoitojen käyttö protokollassa määritellyn huuhtoutumisajan jälkeen, lukuun ottamatta PDE-5-estäjiä Raynaud'n ilmiöön ja sormihaavoihin
- Aiempi luuytimensiirto, kokonaislymfoidisäteilytys, kiinteä elinsiirto, autologinen tai allogeeninen hematopoieettinen progenitori tai mesenkymaalinen kantasolusiirto
- Luovuttajaspesifisten vasta-aineiden esiintyminen
- Painoindeksi < 18 tai > 35 kg/m^2
Keskeiset poissulkemiskriteerit (luovuttaja): Biologisesti riippumaton naispuolinen luovuttaja miespuoliselle vastaanottajalle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FCR001
FCR001 on kylmäsäilytetty allogeeninen kantasoluhoito, joka on johdettu mobilisoiduista perifeerisistä verisoluista ja toimitetaan yhtenä infuusiona ei-myeloablatiivisella hoito-ohjelmalla.
|
Rikastettu hematopoieettinen kantasoluinfuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vastaanottajan haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävästä päivästä 60 kuukauteen
|
Infuusiota edeltävästä päivästä 60 kuukauteen
|
|
Vastaanottajan vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Infuusiota edeltävästä päivästä 60 kuukauteen
|
Infuusiota edeltävästä päivästä 60 kuukauteen
|
|
Siirrännäis-isäntätaudin (GvHD) esiintyminen
Aikaikkuna: Infuusiosta 60 kuukauteen
|
Infuusiosta 60 kuukauteen
|
|
Aika neutrofiilien palautumiseen
Aikaikkuna: Infuusiosta 28 päivään
|
Infuusiosta 28 päivään
|
|
Aika verihiutaleiden palautumiseen
Aikaikkuna: Infuusiosta 28 päivään
|
Infuusiosta 28 päivään
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Luovuttajien kokoveren kimerismi prosentteina
Aikaikkuna: Infuusiosta 60 kuukauteen
|
Infuusiosta 60 kuukauteen
|
|
Luovuttajien T-solukimerismin prosenttiosuus
Aikaikkuna: Infuusiosta 60 kuukauteen
|
Infuusiosta 60 kuukauteen
|
|
Luovuttajien AE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lahjoituksesta 12 kuukauteen
|
Lahjoituksesta 12 kuukauteen
|
|
Luovuttajien SAE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lahjoituksesta 12 kuukauteen
|
Lahjoituksesta 12 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joel Weinthal, MD, Talaris Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FCR001C2201 (FREEDOM-3)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .