FCR001 在快速进展性弥漫性皮肤系统性硬化症成人中的安全性和有效性研究 (FREEDOM-3)

关键纳入标准（收件人）：

1. 年龄 ≥ 18 岁且 < 70 岁
2. 弥漫性皮肤系统性硬化症的诊断
3. 疾病持续时间 < 5 年从第一个非雷诺现象症状
4. 过去接受过至少一种免疫抑制剂治疗系统性硬化症 (SSc) 或目前正在接受免疫抑制治疗
5. 改良 Rodnan 皮肤评分 > 15 且 < 40

6. 通过至少具有以下一项来记录肺部或肾脏受累的证据：

   a) 肺，两者都需要： i. FVC > 45% 且 < 80% 预计值或血红蛋白调整后的 DLco > 45% 且 < 80% 预计值且 ii. 胸部高分辨率计算机断层扫描证实的间质性肺病 b) 肾脏：筛选时不活跃的肾脏危象病史。 在筛查访视时，必须记录肾危象后至少 3 个月的稳定血清肌酐（增加 < 20%）。

关键纳入标准（捐赠者）：年龄≥ 18 岁且 < 60 岁

关键排除标准（捐赠者和接受者）：

1. 在签署知情同意书后 30 天内（或 5 个药物半衰期内）使用研究药物
2. 孕妇或哺乳期妇女
3. 人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或丙型肝炎病毒（HCV）阳性。 有HCV感染史并成功治疗治愈者可参加
4. 在过去 5 年内有恶性肿瘤史（局部鳞状或基底细胞皮肤癌或未复发的原位宫颈癌除外）或癌前综合症
5. 已知的骨髓发育不全

关键排除标准（收件人）：

1. 风湿性疾病，系统性硬化症除外
2. FVC < 预测值的 45% 或血红蛋白调整后的 DLco < 预测值的 45%
3. 肺动脉高压 (PAH)
4. 超声心动图显示 LVEF < 50% 或显着 CHF（纽约心脏协会 III 级或 IV 级）或有症状的心脏病或不受控制的临床显着心律失常的临床证据
5. 估计 GFR < 40 mL/min
6. 既往接受过环磷酰胺治疗，定义为既往口服和静脉注射环磷酰胺 > 9 个月，与剂量无关
7. 皮质类固醇治疗，强的松等效剂量大于 10 毫克/天，或在之前 12 个月内并发疾病超过两次脉冲
8. 不受控制的高血压
9. 活动性胃窦血管扩张，又称“西瓜胃”
10. 在协议规定的清除期之外使用硬皮病特异性疗法，但针对雷诺现象和手指溃疡的 PDE-5 抑制剂除外
11. 骨髓移植、全淋巴照射、实体器官移植、自体或同种异体造血祖细胞或间充质干细胞移植的既往史
12. 存在供体特异性抗体
13. 体重指数 < 18 或 > 35 kg/m^2

关键排除标准（捐赠者）：与男性接受者无生物学关系的女性捐赠者