급속 진행성 미만성 피부 전신 경화증이 있는 성인에서 FCR001의 안전성 및 효능 연구 (FREEDOM-3)
장기 부전 위험이 있는 급속 진행성 미만성 피부 전신 경화증이 있는 성인을 대상으로 한 FCR001 세포 기반 요법의 단일군, 다기관, 공개 라벨 개념 증명 안전성 및 효능 연구
연구 개요
상세 설명
이 다기관 단일군 연구의 목적은 안전성과 내약성을 평가하고 장기 부전의 위험이 있는 빠르게 진행하는 dcSSc가 있는 성인에서 FCR001 세포 요법의 효능을 탐색하는 것입니다. 2년의 치료와 3년의 추적으로 구성되며, 24개월에 1차 분석이 수행됩니다.
FCR001은 NMA(nonmyeloablative) 컨디셔닝 후 정맥(IV) 주입으로 투여되는 세포 치료제입니다. 동원된 말초 혈액 세포, 촉진 세포 및 αβ T 세포로 구성됩니다. 이 요법은 지속적인 키메라 현상을 확립하여 공여자 특이적 관용을 유도하고 환자의 잠재적 요법으로 동종이계 조혈 줄기 세포 요법(HSCT)을 발전시키는 데 주요 장애물인 이식편대숙주병(GvHD)을 예방하도록 설계되었습니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준(수혜자):
- 18세 이상 70세 미만
- 미만성 피부 전신 경화증의 진단
- 질병 지속 기간 < 첫 비-레이노 현상 증상으로부터 5년
- 과거에 전신 경화증(SSc)을 치료하기 위해 적어도 하나의 면역억제제를 받았거나 현재 면역억제 요법을 받고 있습니다.
- 수정된 로드난 피부 점수 > 15 및 < 40
다음 중 하나 이상을 포함하여 폐 또는 신장 침범의 문서화된 증거:
a) 폐, 둘 다 필요: i. FVC > 45% 및 < 80% 예측 또는 헤모글로빈 조정 DLco > 45% 및 < 80% 예측 AND ii. 흉부 고해상도 컴퓨터 단층촬영에 의해 입증된 간질성 폐 질환 b) 신장: 스크리닝 시 활성이 아닌 신장 위기의 병력. 안정적인 혈청 크레아티닌(< 20% 증가)은 스크리닝 방문 시점에 신장 위기 후 최소 3개월 동안 문서화되어야 합니다.
주요 포함 기준(기증자): 연령 ≥ 18 및 < 60세
주요 제외 기준(기증자 및 수혜자):
- 정보에 입각한 동의서 서명 후 30일 이내(또는 약물 반감기 5일 이내) 시험용 약물 사용
- 임신 또는 수유(수유) 여성
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 양성. 성공적으로 치료 및 치료된 HCV 감염 병력이 있는 사람은 참여할 수 있습니다.
- 지난 5년 이내에 악성 종양(피부의 국소 편평 또는 기저 세포 암종 또는 재발 없는 제자리 자궁경부암 제외) 또는 전암성 증후군의 병력
- 알려진 골수 무형성증
주요 제외 기준(수신자):
- 전신 경화증 이외의 류마티스 질환
- FVC < 예측의 45% 또는 헤모글로빈 조정 DLco < 예측의 45%
- 폐동맥고혈압(PAH)
- 심초음파 또는 유의한 CHF(New York Heart Association Class III 또는 IV)의 임상적 증거에 의한 LVEF < 50% 또는 증상이 있는 심장 질환 또는 조절되지 않는 임상적으로 유의한 부정맥
- 예상 사구체여과율 < 40mL/분
- 이전 경구 및 정맥 내 시클로포스파마이드의 조합으로 정의된 시클로포스파마이드를 사용한 이전 치료 > 9개월, 용량과 무관
- 1일 10mg 이상의 프레드니손 등가 용량의 코르티코스테로이드 요법 또는 이전 12개월 이내에 동시 질병의 경우 2회 이상의 맥박
- 조절되지 않는 고혈압
- 활동성 위전방혈관확장증, 일명 "수박 위"
- 레이노 현상 및 손가락 궤양에 대한 PDE-5 억제제를 제외하고 프로토콜에 지정된 휴약 기간을 초과한 경피증 특정 요법의 사용
- 골수 이식, 총 림프계 방사선 조사, 고형 장기 이식, 자가 또는 동종 조혈 전구 세포 또는 간엽 줄기 세포 이식의 이전 병력
- 기증자 특정 항체의 존재
- 체질량 지수 < 18 또는 > 35kg/m^2
주요 제외 기준(기증자): 생물학적으로 관련이 없는 여성 기증자와 남성 수혜자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FCR001
FCR001은 동원된 말초혈액 세포에서 추출한 동결보존 동종 줄기세포 치료제로 비골수파괴 컨디셔닝 요법과 함께 단일 주입으로 전달된다.
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농축 조혈 줄기 세포 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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수혜자 부작용 발생률(AE)
기간: 투여 전날부터 60개월까지
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투여 전날부터 60개월까지
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수혜자에게 심각한 부작용(SAE) 발생률
기간: 투여 전날부터 60개월까지
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투여 전날부터 60개월까지
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이식편대숙주병(GvHD)의 발생
기간: 주입에서 60개월까지
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주입에서 60개월까지
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호중구 회복 시간
기간: 주입부터 28일까지
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주입부터 28일까지
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혈소판 회복 시간
기간: 주입부터 28일까지
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주입부터 28일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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% 기증자 전혈 키메라 현상
기간: 주입에서 60개월까지
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주입에서 60개월까지
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기증자 T 세포 키메라 현상의 백분율
기간: 주입에서 60개월까지
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주입에서 60개월까지
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기증자 AE의 부각
기간: 기부에서 12개월까지
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기부에서 12개월까지
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기증자 SAE의 발생률
기간: 기부에서 12개월까지
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기부에서 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Joel Weinthal, MD, Talaris Therapeutics
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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FCR001에 대한 임상 시험
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Talaris Therapeutics Inc.종료됨