PMSの子供に対する組換えヒト成長ホルモン療法の有効性
2022年10月7日 更新者：Affiliated Hospital of Jiangnan University
フェラン・マクダーミド症候群の子供に対する組換えヒト成長ホルモン療法の有効性：オープンラベル、クロスオーバー、予備研究
要約すると、6人の参加者によるこのpiot研究は、組換えヒト成長ホルモン（rhGH）がPMSの治療にプラスの効果をもたらすことを示しました.
さらに、この研究は、rhGH が血清インスリン様成長因子-1 (IGF-1) およびインスリン様成長因子結合タンパク質 3 (IGFBP-3) のレベルの増加を介して PMS 症状を改善できることを示しました。
RhGH は、低コストで利用しやすく、PMS の代替治療となる可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
プラセボと比較して、rhGH 治療は GDS の合計スコアとサブスケール スコアを有意に減少させたが (P < 0.05)、SC-ABC の合計スコアとサブスケール スコアは 3 か月の rhGH 治療後に有意に減少した (P < 0.05)。
同様の結果は、ベースラインとの比較でも観察されました。
ベースラインと比較して、血清 IGF-1 および IGFBP-3 のレベルは、3 か月の rhGH 治療後に有意に増加しました (P < 0.05) が、プラセボ群は血清 IGF-1 および IGFBP-3 に有意な影響を与えませんでした (P > 0.05)。
参加者の 1 人は、最初の rhGH 治療の翌日に皮膚アレルギーを発症しましたが、その後解消されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Jiangsu
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Wuxi、Jiangsu、中国、226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1歳から5歳までのPMSと診断された患者
除外基準:
-活動性または疑わしい腫瘍、頭蓋内圧亢進症、慢性腎臓病、急性増殖性または重度の非増殖性糖尿病性網膜症、rhGHに対するアレルギーまたは重度の併存症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：グループA
被験者は無作為に 2 つの異なるグループに分けられました。
グループ A はプラセボで開始し、グループ B は rhGH で開始しました。
治療順序の無作為化 (すなわち、rhGH またはプラセボから開始) は、治療割り当てについて盲検化されていない唯一の医師によって設計された順列 4 ブロックによって行われました。
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生理食塩水は、プラセボとして 1 日 1 回 0.1 IU/kg で開始されました
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実験的：グループB
被験者は無作為に 2 つの異なるグループに分けられました。
グループ A はプラセボで開始し、グループ B は rhGH で開始しました。
治療順序の無作為化 (すなわち、rhGH またはプラセボから開始) は、治療割り当てについて盲検化されていない唯一の医師によって設計された順列 4 ブロックによって行われました。
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RhGH 治療は、1 日 1 回 0.1 IU/kg で開始されました
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血清IGF-1およびIGFBP-3のレベル
時間枠：3ヶ月
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すべての検査指標は、参加者が絶食している間に午前中に完成し、治験責任医師病院の検査室によって分析されました。
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3ヶ月
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Gesell Development Scale (GDS) の中国語版
時間枠：3ヶ月
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神経心理学的発達を測定します。
GDS の発達商 (DQ) は、神経発達のレベルを示すことができる神経発達を定量化するために使用され、次のように解釈されます。 、中程度の遅延として40〜54のDQ、および深刻な遅延としてDQ39。
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3ヶ月
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異常行動チェックリスト (SC-ABC) の簡体字中国語版
時間枠：3ヶ月
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1980 年に Krug によって作成された英語版とは異なり、SC-ABC は 2009 年の Krug の研究に基づいており、ABC が生後 14 か月の子供に使用できることが証明され、北京大学の研究者によって簡体字中国語に翻訳されました。第六病院。 現在までに、SC-ABC スケールが検証され、10 年以上にわたって広く使用されており、生後 14 か月から 14 歳までの行動上の問題を抱えた中国の子供たちの症状の変化を評価しています。 このチェックリストには、57 の項目と 5 つのサブスケールが含まれています: 感覚的行動、社会的関連、身体と物の使用、言語とコミュニケーションのスキル、社会的および適応的スキル。 各項目は 0 から 3 までの点数で採点され、点数が高いほど症状が深刻であることを示します。 |
3ヶ月
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有害事象
時間枠：3ヶ月
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有害事象（AE）は、2週間ごとに適合した半構造化面接を使用して、モニタリング訪問または電話を介して、試験中に測定されました
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3ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：YueYing Liu, Phd、Affiliated Hospital of Jiangnan University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月14日
一次修了 (実際)
2021年5月12日
研究の完了 (実際)
2021年6月8日
試験登録日
最初に提出
2021年10月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月25日
最初の投稿 (実際)
2021年11月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年10月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月7日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。