重组人生长激素治疗 PMS 儿童的有效性
2022年10月7日 更新者：Affiliated Hospital of Jiangnan University
重组人生长激素治疗 Phelan-McDermid 综合征儿童的有效性：一项开放标签、交叉、初步研究
总之，这项有 6 名参与者参与的试点研究表明，重组人生长激素 (rhGH) 对 PMS 的治疗具有积极作用。
此外，本研究表明，rhGH 可通过提高血清胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 和胰岛素样生长因子结合蛋白 3 (IGFBP-3) 的水平来改善 PMS 症状。
RhGH 可能是 PMS 的低成本、更容易获得的替代疗法。
研究概览
详细说明
与安慰剂组相比，rhGH 治疗 3 个月后 GDS 总分和分量表得分显着降低（P <0.05），而 SC-ABC 总分和分量表得分显着降低（P < 0.05）。
与基线相比也观察到类似的结果。
与基线相比，rhGH治疗3个月后血清IGF-1和IGFBP-3水平显着升高（P < 0.05），而安慰剂组对血清IGF-1和IGFBP-3无显着影响（P > 0.05）。
一名参与者在第一次 rhGH 治疗后的第二天出现皮肤过敏，后来得到解决。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Wuxi、Jiangsu、中国、226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1岁至5岁被诊断患有PMS的患者
排除标准：
- 活动性或疑似肿瘤、颅内高压、慢性肾病、急性增殖性或严重非增殖性糖尿病视网膜病变、rhGH 过敏或严重合并症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：A组
受试者被随机分为两个不同的组。
A 组从安慰剂开始，B 组从 rhGH 开始。
治疗顺序的随机化（即从 rhGH 或安慰剂开始）是通过医生设计的置换四区组完成的，医生是唯一一个对治疗分配不设盲的人。
|
作为安慰剂，生理盐水起始剂量为 0.1 IU/kg，每天一次
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实验性的：B组
受试者被随机分为两个不同的组。
A 组从安慰剂开始，B 组从 rhGH 开始。
治疗顺序的随机化（即从 rhGH 或安慰剂开始）是通过医生设计的置换四区组完成的，医生是唯一一个对治疗分配不设盲的人。
|
RhGH 治疗开始于 0.1 IU/kg 每天一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清IGF-1和IGFBP-3水平
大体时间：3个月
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所有实验室指标在参与者禁食时于早上完成，并由研究者所在医院的实验室进行分析。
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3个月
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Gesell发展量表（GDS）中文版
大体时间：3个月
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测量神经心理发育。
GDS中的发育商（development quotient，DQ）用于量化神经发育，可以表示神经发育的水平，解释如下：DQ=86为正常，DQ 76-85为轻度延迟，DQ为55-75为轻度延迟, DQ 在 40 到 54 为中度延迟，DQ39 为严重延迟。
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3个月
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异常行为检查表（SC-ABC）简体中文版
大体时间：3个月
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与1980年Krug创制的英文版本不同，SC-ABC是在2009年Krug的研究基础上，证明ABC可以用于14个月的儿童，然后由北京大学的研究人员翻译成简体中文第六医院。 迄今为止，SC-ABC量表已经验证并广泛使用了10多年，用于评估中国14个月至14岁有行为问题儿童的症状变化。 该清单包括 57 个项目和五个分量表：感官行为、社交关系、身体和物体使用、语言和沟通技巧以及社交和适应技能。 每项评分为0～3分，评分越高表示症状越严重。 |
3个月
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不良事件
大体时间：3个月
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在试验期间，每两周使用经过调整的半结构化访谈，通过监测访视或电话来测量不良事件 (AE)
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：YueYing Liu, Phd、Affiliated Hospital of Jiangnan University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月14日
初级完成 (实际的)
2021年5月12日
研究完成 (实际的)
2021年6月8日
研究注册日期
首次提交
2021年10月25日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月25日
首次发布 (实际的)
2021年11月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年10月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月7日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
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