Wirksamkeit der Therapie mit rekombinantem menschlichem Wachstumshormon bei Kindern mit PMS
7. Oktober 2022 aktualisiert von: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Wirksamkeit der Therapie mit rekombinantem menschlichem Wachstumshormon bei Kindern mit Phelan-McDermid-Syndrom: Eine Open-Label-Crossover-Vorstudie
Zusammenfassend zeigte diese Pilotstudie mit 6 Teilnehmern, dass rekombinantes humanes Wachstumshormon (rhGH) einen positiven Effekt auf die Behandlung mit PMS hat.
Darüber hinaus zeigte diese Studie, dass rhGH die PMS-Symptome verbessern kann, indem es den Serumspiegel des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1) und des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-Bindungsproteins 3 (IGFBP-3) erhöht.
RhGH kann eine kostengünstige, zugänglichere Alternative zur Behandlung von PMS sein.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Verglichen mit dem Placebo senkte die rhGH-Behandlung die Gesamtpunktzahl und die Subskalenpunktzahl von GDS signifikant (P < 0,05), während die Gesamtpunktzahl und die Subskalenpunktzahl von SC-ABC nach einer dreimonatigen rhGH-Behandlung signifikant abnahmen (P < 0,05).
Die ähnlichen Ergebnisse wurden auch im Vergleich zur Grundlinie beobachtet.
Verglichen mit dem Ausgangswert stiegen die Serumspiegel von IGF-1 und IGFBP-3 nach einer dreimonatigen rhGH-Behandlung signifikant an (P < 0,05), während die Placebogruppe keinen signifikanten Einfluss auf Serum-IGF-1 und -IGFBP-3 (P > 0,05) hatte 0,05).
Ein Teilnehmer entwickelte am Tag nach der ersten rhGH-Behandlung eine Hautallergie, die später behoben wurde.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
6
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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Jiangsu
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Wuxi, Jiangsu, China, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 5 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten im Alter von 1 bis 5 Jahren, bei denen PMS diagnostiziert wurde
Ausschlusskriterien:
- aktiver oder vermuteter Tumor, intrakranielle Hypertonie, chronische Nierenerkrankung, akute proliferative oder schwere nicht-proliferative diabetische Retinopathie, Allergie gegen rhGH oder schwere Komorbidität
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Gruppe A
Die Probanden wurden nach dem Zufallsprinzip in zwei verschiedene Gruppen eingeteilt.
Gruppe A begann mit Placebo, während Gruppe B mit rhGH begann.
Die Randomisierung der Behandlungsreihenfolge (d. h. beginnend mit rhGH oder Placebo) erfolgte durch einen permutierten Viererblock, der vom Arzt entworfen wurde, der als einziger nicht für die Behandlungszuweisung verblindet war.
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Kochsalzlösung wurde mit 0,1 IE/kg einmal täglich als Placebo begonnen
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Experimental: Gruppe B
Die Probanden wurden nach dem Zufallsprinzip in zwei verschiedene Gruppen eingeteilt.
Gruppe A begann mit Placebo, während Gruppe B mit rhGH begann.
Die Randomisierung der Behandlungsreihenfolge (d. h. beginnend mit rhGH oder Placebo) erfolgte durch einen permutierten Viererblock, der vom Arzt entworfen wurde, der als einziger nicht für die Behandlungszuweisung verblindet war.
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Die RhGH-Behandlung wurde mit 0,1 IE/kg einmal täglich begonnen
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Serumspiegel von IGF-1 und IGFBP-3
Zeitfenster: 3 Monate
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Alle Laborwerte wurden morgens, während die Teilnehmer nüchtern waren, ausgefüllt und vom Labor des Untersuchungskrankenhauses analysiert.
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3 Monate
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Chinesische Version der Gesell Development Scale (GDS)
Zeitfenster: 3 Monate
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Um die neuropsychologische Entwicklung zu messen.
Zur Quantifizierung der Neuroentwicklung wurde der Entwicklungsquotient (DQ) im GDS verwendet, der den Grad der Neuroentwicklung anzeigen kann und wie folgt interpretiert wird: DQ=86 als normal, DQ 76 bis 85 als geringfügig verzögert, DQ bei 55-75 als leicht verzögert , DQ bei 40 bis 54 als mäßig verzögert und DQ⩽39 als stark verzögert.
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3 Monate
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Vereinfachte chinesische Version der Checkliste für abweichendes Verhalten (SC-ABC)
Zeitfenster: 3 Monate
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Im Gegensatz zu seiner englischen Version, die 1980 von Krug erstellt wurde, basierte SC-ABC auf der Studie von Krug aus dem Jahr 2009, in der bewiesen wurde, dass ABC in 14-Monats-Kindern verwendet werden kann, und wurde dann von den Forschern der Peking-Universität ins vereinfachte Chinesisch übersetzt Sechstes Krankenhaus. Bis heute ist die SC-ABC-Skala seit mehr als 10 Jahren verifiziert und weit verbreitet, um die Veränderungen der Symptome bei chinesischen Kindern im Alter von 14 Monaten bis 14 Jahren mit Verhaltensproblemen zu bewerten. Diese Checkliste umfasst 57 Items und fünf Subskalen: sensorisches Verhalten, soziale Beziehungen, Körper- und Objektgebrauch, Sprach- und Kommunikationsfähigkeiten sowie soziale und adaptive Fähigkeiten. Jedes Item wurde mit 0 bis 3 bewertet, wobei höhere Werte schwerere Symptome anzeigen. |
3 Monate
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Nebenwirkungen
Zeitfenster: 3 Monate
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Unerwünschte Ereignisse (AEs) wurden während der Studie während Kontrollbesuchen oder Telefonanrufen unter Verwendung eines angepassten halbstrukturierten Interviews alle zwei Wochen gemessen
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3 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Studienleiter: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
14. Juni 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
12. Mai 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
8. Juni 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Oktober 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
25. Oktober 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
3. November 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Oktober 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. Oktober 2022
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 395779225
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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