Ihmisen yhdistelmä-DNA-tekniikan kasvuhormonihoidon tehokkuus lapsille, joilla on PMS
perjantai 7. lokakuuta 2022 päivittänyt: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Ihmisen yhdistelmä-DNA-tekniikalla tehdyn kasvuhormonihoidon tehokkuus lapsille, joilla on Phelan-McDermid-oireyhtymä: avoin, ristikkäinen, alustava tutkimus
Yhteenvetona tämä kuuden osallistujan esitutkimus osoitti, että ihmisen rekombinanttisella kasvuhormonilla (rhGH) on positiivinen vaikutus PMS-hoitoon.
Lisäksi Tämä tutkimus osoitti, että rhGH voi parantaa PMS-oireita lisäämällä seerumin insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n (IGF-1) ja insuliinin kaltaisen kasvutekijää sitovan proteiinin 3 (IGFBP-3) tasoa.
RhGH voi olla edullinen, helpommin saatavilla oleva vaihtoehtoinen PMS-hoito.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Verrattuna lumelääkkeeseen rhGH-hoito alensi merkitsevästi GDS:n kokonaispisteitä ja alaasteikkopisteitä (P <0,05), kun taas SC-ABC:n kokonaispisteet ja alaskaalan pisteet laskivat merkittävästi (P < 0,05) kolmen kuukauden rhGH-hoidon jälkeen.
Samanlaisia tuloksia havaittiin myös verrattuna lähtötasoon.
Perustasoon verrattuna seerumin IGF-1- ja IGFBP-3-tasot nousivat merkittävästi (P < 0,05) kolmen kuukauden rhGH-hoidon jälkeen, kun taas lumeryhmällä ei ollut merkittävää vaikutusta seerumin IGF-1- ja IGFBP-3-arvoihin (P > 0,05).
Yhdelle osallistujalle kehittyi ensimmäisen rhGH-hoidon jälkeisenä päivänä ihoallergia, joka korjaantui myöhemmin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kiina, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu PMS, iältään 1-5 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- aktiivinen tai epäilty kasvain, kallonsisäinen verenpainetauti, krooninen munuaissairaus, akuutti proliferatiivinen tai vaikea ei-proliferatiivinen diabeettinen retinopatia, allergia rhGH:lle tai vakava samanaikainen sairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Ryhmä A
Koehenkilöt jaettiin satunnaisesti kahteen eri ryhmään.
Ryhmä A aloitti lumelääkkeellä, kun taas ryhmä B rhGH:lla.
Hoitojärjestyksen satunnaistaminen (eli aloittamalla rhGH:lla tai plasebolla) tehtiin permutoidulla neljällä lohkolla, jonka suunnitteli lääkäri, joka oli ainoa, joka ei ollut sokeutunut hoidon jakamiseen.
|
Suolaliuosta aloitettiin annoksella 0,1 IU/kg kerran päivässä lumelääkkeenä
|
|
Kokeellinen: Ryhmä B
Koehenkilöt jaettiin satunnaisesti kahteen eri ryhmään.
Ryhmä A aloitti lumelääkkeellä, kun taas ryhmä B rhGH:lla.
Hoitojärjestyksen satunnaistaminen (eli aloittamalla rhGH:lla tai plasebolla) tehtiin permutoidulla neljällä lohkolla, jonka suunnitteli lääkäri, joka oli ainoa, joka ei ollut sokeutunut hoidon jakamiseen.
|
RhGH-hoito aloitettiin annoksella 0,1 IU/kg kerran päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
seerumin IGF-1- ja IGFBP-3-taso
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kaikki laboratorioindeksit suoritettiin aamulla, kun osallistujat paastosivat, ja heidät analysoitiin tutkijoiden sairaalan laboratoriossa.
|
3 kuukautta
|
|
Gesell Development Scalen (GDS) kiinalainen versio
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Mittaa neuropsykologista kehitystä.
GDS:n kehitysosamäärää (DQ) käytettiin neurokehityksen kvantifiointiin, mikä voi osoittaa hermoston kehityksen tason ja tulkitaan seuraavasti: DQ = 86 normaalina, DQ 76 - 85 marginaalisesti viivästyneenä, DQ 55 - 75 hieman viivästyneenä , DQ 40–54 kohtalaisen viivästyneenä ja DQ⩽39 vakavana viivästyksenä.
|
3 kuukautta
|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (SC-ABC) yksinkertaistettu kiinalainen versio
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Poiketen englanninkielisestä versiostaan, jonka Krug loi vuonna 1980, SC-ABC perustui vuonna 2009 tehtyyn Krugin tutkimukseen, jossa todistettiin, että ABC:tä voidaan käyttää 14 kuukauden ikäisille lapsille, minkä jälkeen Pekingin yliopiston tutkijat käänsivät sen yksinkertaistetuksi kiinaksi. Kuudes sairaala. Tähän mennessä SC-ABC-asteikko on todennettu ja käytetty laajalti yli 10 vuoden ajan arvioimaan oireiden muutoksia 14 kuukauden ja 14 vuoden ikäisillä kiinalaisilla lapsilla, joilla on käyttäytymisongelmia. Tämä tarkistuslista sisältää 57 kohtaa ja viisi alaasteikkoa: aistikäyttäytyminen, sosiaalinen suhde, kehon ja esineiden käyttö, kieli- ja kommunikaatiotaidot sekä sosiaaliset ja sopeutumistaidot. Jokainen kohta pisteytettiin 0–3, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita. |
3 kuukautta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Haittatapahtumat (AE) mitattiin kokeen aikana seurantakäynneillä tai puheluilla käyttämällä sovitettua puolistrukturoitua haastattelua kahden viikon välein
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 14. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. toukokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. kesäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 3. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 395779225
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .