Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost terapie rekombinantním lidským růstovým hormonem pro děti s PMS

7. října 2022 aktualizováno: Affiliated Hospital of Jiangnan University

Účinnost terapie rekombinantním lidským růstovým hormonem u dětí s Phelan-McDermidovým syndromem: otevřená, zkřížená, předběžná studie

Stručně řečeno, tato pilotní studie se 6 účastníky ukázala, že rekombinantní lidský růstový hormon (rhGH) má pozitivní vliv na léčbu PMS. Kromě toho tato studie ukázala, že rhGH může zlepšit symptomy PMS prostřednictvím zvýšení hladiny sérového inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) a inzulínu podobného růstového faktoru vázajícího protein 3 (IGFBP-3). RhGH může být levnější, dostupnější alternativní léčba PMS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ve srovnání s placebem léčba rhGH významně snížila celkové skóre a skóre subškály GDS (P <0,05), zatímco celková skóre a skóre subškály SC-ABC významně klesla (P < 0,05) po tříměsíční léčbě rhGH. Podobné výsledky byly pozorovány také ve srovnání s výchozí hodnotou. Ve srovnání s výchozí hodnotou se hladina sérového IGF-1 a IGFBP-3 významně zvýšila (P < 0,05) po tříměsíční léčbě rhGH, zatímco skupina s placebem neměla žádný významný vliv na sérové ​​IGF-1 a IGFBP-3 (P > 0,05). U jednoho účastníka se objevila kožní alergie den po první léčbě rhGH, která byla později vyřešena.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Čína, 226600
        • Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnostikovaným PMS ve věku od 1 roku do 5 let

Kritéria vyloučení:

- aktivní nebo suspektní nádor, intrakraniální hypertenze, chronické onemocnění ledvin, akutní proliferativní nebo těžká neproliferativní diabetická retinopatie, alergie na rhGH nebo závažná komorbidita

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Skupina A
Subjekty byly náhodně rozděleny do dvou různých skupin. Skupina A začala s placebem, zatímco skupina B s rhGH. Randomizace pořadí léčby (tj. počínaje rhGH nebo placebem) byla provedena prostřednictvím permutovaného čtyřbloku navrženého lékařem, který jako jediný nebyl zaslepený pro alokaci léčby.
Lék: Solný
Fyziologický roztok byl zahájen na 0,1 IU/kg jednou denně jako placebo
Experimentální: Skupina B
Subjekty byly náhodně rozděleny do dvou různých skupin. Skupina A začala s placebem, zatímco skupina B s rhGH. Randomizace pořadí léčby (tj. počínaje rhGH nebo placebem) byla provedena prostřednictvím permutovaného čtyřbloku navrženého lékařem, který jako jediný nebyl zaslepený pro alokaci léčby.
Lék: rekombinantní lidský růstový hormon
Léčba RhGH byla zahájena dávkou 0,1 IU/kg jednou denně
Ostatní jména:
  • rhGH (Changchun Jinsai Pharmaceutical Co., Ltd, S20080011)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
hladina sérového IGF-1 a IGFBP-3
Časové okno: 3 měsíce
Všechny laboratorní indexy byly dokončeny ráno, zatímco účastníci hladověli a byly analyzovány laboratoří nemocnice vyšetřovatelů.
3 měsíce
Čínská verze Gesell Development Scale (GDS)
Časové okno: 3 měsíce
Měřit neuropsychický vývoj. Vývojový kvocient (DQ) v GDS byl použit ke kvantifikaci neurovývoje, který může indikovat úroveň neurovývoje a je interpretován následovně: DQ=86 jako normální, DQ 76 až 85 jako okrajově opožděné, DQ na 55-75 jako mírně opožděné , DQ na 40 až 54 jako středně opožděné a DQ⩽39 jako silně opožděné.
3 měsíce
Zjednodušená čínská verze kontrolního seznamu Aberrant Behavior Checklist (SC-ABC)
Časové okno: 3 měsíce

Na rozdíl od své anglické verze, kterou vytvořil Krug v roce 1980, SC-ABC vycházel ze studie Krug z roku 2009, ve které bylo prokázáno, že ABC může být použito u dětí ve věku 14 měsíců, poté byl přeložen do zjednodušené čínštiny vědci z Pekingské univerzity. Šestá nemocnice. K dnešnímu dni byla škála SC-ABC ověřena a široce používána již více než 10 let k posouzení změn symptomů u čínských dětí ve věku od 14 měsíců do 14 let s problémy s chováním.

Tento kontrolní seznam obsahuje 57 položek a pět subškál: smyslové chování, sociální vztahy, používání těla a předmětů, jazykové a komunikační dovednosti a sociální a adaptivní dovednosti. Každá položka byla hodnocena od 0 do 3, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky.
3 měsíce
Nežádoucí události
Časové okno: 3 měsíce
Nežádoucí příhody (AE) byly měřeny během studie během monitorovacích návštěv nebo telefonních hovorů s použitím upraveného polostrukturovaného rozhovoru každé dva týdny
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Affiliated Hospital of Jiangnan University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

12. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

8. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 395779225

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Léčba růstovým hormonem

Klinické studie na Solný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit