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Efficacité de l'hormonothérapie de croissance humaine recombinante pour les enfants atteints de SPM

7 octobre 2022 mis à jour par: Affiliated Hospital of Jiangnan University

Efficacité de l'hormonothérapie de croissance humaine recombinante pour les enfants atteints du syndrome de Phelan-McDermid : une étude préliminaire ouverte et croisée

En résumé, cette étude pilote avec 6 participants a montré que l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) a un effet positif sur le traitement par le SPM. En outre, cette étude a indiqué que la rhGH peut améliorer les symptômes du syndrome prémenstruel en augmentant le niveau de facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) et de protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline 3 (IGFBP-3). La RhGH peut être un traitement alternatif peu coûteux et plus accessible pour le SPM.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Comparé au placebo, le traitement à la rhGH a significativement diminué les scores totaux et les scores des sous-échelles de GDS (P <0,05), tandis que les scores totaux et les scores des sous-échelles de SC-ABC ont significativement diminué (P <0,05) après un traitement de trois mois à la rhGH. Des résultats similaires ont également été observés par rapport à la ligne de base. Par rapport à la ligne de base, le taux sérique d'IGF-1 et d'IGFBP-3 a augmenté de manière significative (P < 0,05) après un traitement de trois mois à la rhGH, tandis que le groupe placebo n'a eu aucun impact significatif sur le sérum IGF-1 et IGFBP-3 (P > 0,05). Un participant a développé une allergie cutanée le lendemain du premier traitement à la rhGH, qui a été résolue plus tard.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Chine, 226600
        • Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients diagnostiqués avec le syndrome prémenstruel âgés de 1 ans à 5 ans

Critère d'exclusion:

- tumeur active ou suspectée, hypertension intracrânienne, maladie rénale chronique, rétinopathie diabétique aiguë proliférative ou non proliférative sévère, allergie à la rhGH ou comorbidité sévère

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Groupe A
Les sujets ont été divisés au hasard en deux groupes différents. Le groupe A a commencé avec un placebo tandis que le groupe B avec rhGH. La randomisation de l'ordre de traitement (c'est-à-dire en commençant par la rhGH ou le placebo) a été effectuée au moyen d'un quatre blocs permutés conçu par le médecin, qui était le seul à ne pas être en aveugle pour l'attribution du traitement.
Médicament: Saline
Une solution saline a été démarrée à 0,1 UI/kg une fois par jour comme placebo
Expérimental: Groupe B
Les sujets ont été divisés au hasard en deux groupes différents. Le groupe A a commencé avec un placebo tandis que le groupe B avec rhGH. La randomisation de l'ordre de traitement (c'est-à-dire en commençant par la rhGH ou le placebo) a été effectuée au moyen d'un quatre blocs permutés conçu par le médecin, qui était le seul à ne pas être en aveugle pour l'attribution du traitement.
Médicament: hormone de croissance humaine recombinante
Le traitement par RhGH a été débuté à 0,1 UI/kg une fois par jour
Autres noms:
  • rhGH (Changchun Jinsai Pharmaceutical Co., Ltd, S20080011)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux sérique d'IGF-1 et d'IGFBP-3
Délai: 3 mois
Tous les indices de laboratoire ont été remplis le matin pendant que les participants jeûnaient et ont été analysés par le laboratoire de l'hôpital des investigateurs.
3 mois
Version chinoise de l'échelle de développement de Gesell (GDS)
Délai: 3 mois
Mesurer le développement neuropsychologique. Le quotient de développement (QD) dans le GDS a été utilisé pour quantifier le développement neurologique, qui peut indiquer le niveau de développement neurologique et est interprété comme suit : DQ = 86 comme normal, DQ 76 à 85 comme légèrement retardé, DQ à 55-75 comme légèrement retardé , DQ à 40 à 54 comme modérément retardé et DQ⩽39 comme sévèrement retardé.
3 mois
Version chinoise simplifiée de la liste de contrôle des comportements aberrants (SC-ABC)
Délai: 3 mois

Différent de sa version anglaise créée par Krug en 1980, SC-ABC était basé sur l'étude de Krug en 2009, dans laquelle il a été prouvé que l'ABC peut être utilisé chez les enfants de 14 mois, puis il a été traduit en chinois simplifié par les chercheurs de l'Université de Pékin. Sixième hôpital. À ce jour, l'échelle SC-ABC est vérifiée et largement utilisée depuis plus de 10 ans pour évaluer les changements de symptômes chez les enfants chinois âgés de 14 mois à 14 ans ayant des problèmes de comportement.

Cette liste de contrôle comprend 57 éléments et cinq sous-échelles : comportement sensoriel, relations sociales, utilisation du corps et des objets, compétences linguistiques et de communication, et compétences sociales et adaptatives. Chaque élément a été noté de 0 à 3, les scores les plus élevés indiquant des symptômes plus graves.
3 mois
Événements indésirables
Délai: 3 mois
Les événements indésirables (EI) ont été mesurés au cours de l'essai lors de visites de suivi ou d'appels téléphoniques à l'aide d'un entretien semi-structuré adapté toutes les deux semaines
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Affiliated Hospital of Jiangnan University

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

12 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

8 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 octobre 2021

Première publication (Réel)

3 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 395779225

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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