Эффективность терапии рекомбинантным гормоном роста человека у детей с ПМС
7 октября 2022 г. обновлено: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Эффективность терапии рекомбинантным человеческим гормоном роста у детей с синдромом Фелана-Макдермида: открытое перекрестное предварительное исследование
Таким образом, это пилотное исследование с 6 участниками показало, что рекомбинантный гормон роста человека (rhGH) оказывает положительное влияние на лечение ПМС.
Кроме того, это исследование показало, что rhGH может улучшить симптомы ПМС за счет повышения уровня сывороточного инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1) и белка, связывающего инсулиноподобный фактор роста-3 (IGFBP-3).
RhGH может быть недорогим, более доступным альтернативным средством для лечения ПМС.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
По сравнению с плацебо лечение rhGH значительно снизило общие баллы и баллы по подшкалам GDS (P <0,05), в то время как общие баллы и баллы по субшкалам SC-ABC значительно снизились (P <0,05) после трехмесячного лечения rhGH.
Аналогичные результаты наблюдались и по сравнению с исходным уровнем.
По сравнению с исходным уровнем уровень IGF-1 и IGFBP-3 в сыворотке значительно увеличился (P < 0,05) после трехмесячного лечения rhGH, в то время как группа плацебо не оказала значительного влияния на уровни IGF-1 и IGFBP-3 в сыворотке (P > 0,05).
У одного участника развилась кожная аллергия на следующий день после первой обработки rhGH, которая разрешилась позже.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Китай, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом ПМС в возрасте от 1 года до 5 лет
Критерий исключения:
- активная или предполагаемая опухоль, внутричерепная гипертензия, хроническая болезнь почек, острая пролиферативная или тяжелая непролиферативная диабетическая ретинопатия, аллергия на rhGH или тяжелая сопутствующая патология
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Группа А
Испытуемых случайным образом разделили на две разные группы.
Группа А начала с плацебо, а группа В с rhGH.
Рандомизация порядка лечения (т. е. начиная с rhGH или плацебо) осуществлялась с помощью перестановки из четырех блоков, разработанной врачом, который был единственным, кто не был ослеплен при назначении лечения.
|
Солевой раствор начинали с 0,1 МЕ/кг один раз в день в качестве плацебо.
|
|
Экспериментальный: Группа Б
Испытуемых случайным образом разделили на две разные группы.
Группа А начала с плацебо, а группа В с rhGH.
Рандомизация порядка лечения (т. е. начиная с rhGH или плацебо) осуществлялась с помощью перестановки из четырех блоков, разработанной врачом, который был единственным, кто не был ослеплен при назначении лечения.
|
Лечение RhGH начинали с 0,1 МЕ/кг один раз в день.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
уровень сывороточного IGF-1 и IGFBP-3
Временное ограничение: 3 месяца
|
Все лабораторные показатели были заполнены утром, когда участники голодали, и были проанализированы в лаборатории исследовательской больницы.
|
3 месяца
|
|
Китайская версия шкалы развития Gesell (GDS)
Временное ограничение: 3 месяца
|
Для измерения нервно-психического развития.
Коэффициент развития (DQ) в GDS использовался для количественной оценки развития нервной системы, который может указывать на уровень развития нервной системы и интерпретируется следующим образом: DQ = 86 — нормальный, DQ от 76 до 85 — незначительное замедление, DQ 55–75 — незначительное замедление. , DQ от 40 до 54 баллов — умеренное замедление, а DQ ≤ 39 — сильное замедление.
|
3 месяца
|
|
Упрощенная китайская версия Контрольного списка аберрантного поведения (SC-ABC)
Временное ограничение: 3 месяца
|
В отличие от своей английской версии, созданной Кругом в 1980 году, SC-ABC был основан на исследовании Круга в 2009 году, в котором доказано, что ABC можно использовать у 14-месячных детей, а затем он был переведен на упрощенный китайский исследователями Пекинского университета. Шестая больница. На сегодняшний день шкала SC-ABC проверена и более 10 лет широко используется для оценки изменений симптомов у китайских детей в возрасте от 14 месяцев до 14 лет с поведенческими проблемами. Этот контрольный список включает 57 пунктов и пять подшкал: сенсорное поведение, социальные отношения, использование тела и объектов, языковые и коммуникативные навыки, а также социальные и адаптивные навыки. Каждый пункт оценивался по шкале от 0 до 3, при этом более высокие баллы указывают на более тяжелые симптомы. |
3 месяца
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 3 месяца
|
Нежелательные явления (НЯ) измерялись во время исследования во время контрольных посещений или телефонных звонков с использованием адаптированного полуструктурированного интервью каждые две недели.
|
3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 июня 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 мая 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 июня 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 октября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 октября 2022 г.
Последняя проверка
1 октября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 395779225
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .