Eficácia da terapia com hormônio de crescimento humano recombinante para crianças com TPM
7 de outubro de 2022 atualizado por: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Eficácia da terapia com hormônio de crescimento humano recombinante para crianças com síndrome de Phelan-McDermid: um estudo preliminar, cruzado e aberto
Em resumo, este estudo piloto com 6 participantes mostrou que o hormônio de crescimento humano recombinante (rhGH) tem um efeito positivo no tratamento com TPM.
Além disso, este estudo indicou que o rhGH pode melhorar os sintomas da TPM através do aumento do nível sérico do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1) e da proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGFBP-3).
O RhGH pode ser um tratamento alternativo de baixo custo e mais acessível para a TPM.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Comparado com o placebo, o tratamento com rhGH diminuiu significativamente os escores totais e subescalas de GDS (P <0,05), enquanto os escores totais e subescalas de SC-ABC diminuíram significativamente (P <0,05) após três meses de tratamento com rhGH.
Os resultados semelhantes também foram observados em comparação com a linha de base.
Comparado com a linha de base, o nível de soro IGF-1 e IGFBP-3 aumentou significativamente (P <0,05) após três meses de tratamento com rhGH, enquanto o grupo placebo não teve impacto significativo no soro IGF-1 e IGFBP-3 (P > 0,05).
Um participante desenvolveu alergia cutânea no dia seguinte ao primeiro tratamento com rhGH, que foi resolvida posteriormente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Jiangsu
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Wuxi, Jiangsu, China, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico de TPM com idade de 1 a 5 anos
Critério de exclusão:
- tumor ativo ou suspeito, hipertensão intracraniana, doença renal crônica, retinopatia diabética proliferativa aguda ou não proliferativa grave, alergia a rhGH ou comorbidade grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Grupo A
Os indivíduos foram divididos aleatoriamente em dois grupos diferentes.
O grupo A começou com placebo enquanto o grupo B com rhGH.
A randomização da ordem do tratamento (i.e., começando com rhGH ou placebo) foi feita por meio de quatro blocos permutados projetados pelo médico, que era o único não cego para a alocação do tratamento.
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A solução salina foi iniciada em 0,1 UI/kg uma vez ao dia como placebo
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Experimental: Grupo B
Os indivíduos foram divididos aleatoriamente em dois grupos diferentes.
O grupo A começou com placebo enquanto o grupo B com rhGH.
A randomização da ordem do tratamento (i.e., começando com rhGH ou placebo) foi feita por meio de quatro blocos permutados projetados pelo médico, que era o único não cego para a alocação do tratamento.
|
O tratamento com RhGH foi iniciado com 0,1 UI/kg uma vez ao dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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nível sérico de IGF-1 e IGFBP-3
Prazo: 3 meses
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Todos os índices laboratoriais foram preenchidos pela manhã enquanto os participantes estavam em jejum e foram analisados pelo laboratório do hospital dos investigadores.
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3 meses
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Versão chinesa da Gesell Development Scale (GDS)
Prazo: 3 meses
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Para medir o desenvolvimento neuropsicológico.
O quociente de desenvolvimento (DQ) no GDS foi usado para quantificar o neurodesenvolvimento, que pode indicar o nível de neurodesenvolvimento e é interpretado da seguinte forma: DQ = 86 como normal, DQ 76 a 85 como marginalmente atrasado, DQ em 55-75 como ligeiramente atrasado , DQ em 40 a 54 como moderadamente atrasado e DQ⩽39 como severamente atrasado.
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3 meses
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Versão chinesa simplificada da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (SC-ABC)
Prazo: 3 meses
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Diferente de sua versão em inglês criada por Krug em 1980, o SC-ABC foi baseado no estudo de Krug em 2009, no qual provou que o ABC pode ser usado em crianças de 14 meses, depois foi traduzido para o chinês simplificado pelos pesquisadores da Universidade de Pequim Sexto Hospital. Até o momento, a escala SC-ABC foi verificada e amplamente utilizada por mais de 10 anos para avaliar as mudanças de sintomas em crianças chinesas de 14 meses a 14 anos com problemas comportamentais. Esta lista de verificação inclui 57 itens e cinco subescalas: comportamento sensorial, relacionamento social, uso do corpo e de objetos, habilidades de linguagem e comunicação e habilidades sociais e adaptativas. Cada item foi pontuado de 0 a 3, sendo que pontuações mais altas indicam sintomas mais graves. |
3 meses
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Eventos adversos
Prazo: 3 meses
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Os eventos adversos (EAs) foram medidos durante o estudo por meio de visitas de monitoramento ou telefonemas usando uma entrevista semiestruturada adaptada a cada duas semanas
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
12 de maio de 2021
Conclusão do estudo (Real)
8 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
3 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de outubro de 2022
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 395779225
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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