Effektiviteten av rekombinant humant veksthormonterapi for barn med PMS
7. oktober 2022 oppdatert av: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Effektiviteten av rekombinant humant veksthormonterapi for barn med Phelan-McDermid syndrom: en åpen, cross-over, foreløpig studie
Oppsummert viste denne piotstudien med 6 deltakere at rekombinant humant veksthormon (rhGH) har en positiv effekt på behandlingen med PMS.
I tillegg indikerte denne studien at rhGH kan forbedre PMS-symptomer ved å øke nivået av serum insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) og insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 (IGFBP-3).
RhGH kan være billig, mer tilgjengelig, alternativ behandling for PMS.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Sammenlignet med placebo, reduserte rhGH-behandlingen signifikant de totale skårene og subskala-skårene til GDS (P <0,05), mens de totale skårene og subskala-skårene for SC-ABC reduserte signifikant (P < 0,05) etter tre måneders rhGH-behandling.
De lignende resultatene ble også observert sammenlignet med baseline.
Sammenlignet med baseline, økte nivået av serum IGF-1 og IGFBP-3 signifikant (P < 0,05) etter tre måneders rhGH-behandling, mens placebogruppen ikke hadde noen signifikant innvirkning på serum IGF-1 og IGFBP-3 (P > 0,05).
En deltaker utviklet hudallergi dagen etter den første rhGH-behandlingen, som ble løst senere.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kina, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter diagnostisert med PMS i alderen fra 1 år til 5 år
Ekskluderingskriterier:
- aktiv eller mistenkt svulst, intrakraniell hypertensjon, kronisk nyresykdom, akutt proliferativ eller alvorlig ikke-proliferativ diabetisk retinopati, allergi mot rhGH eller alvorlig komorbiditet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Gruppe A
Forsøkspersonene ble tilfeldig delt inn i to forskjellige grupper.
Gruppe A begynte med placebo mens gruppe B med rhGH.
Randomisering av behandlingsrekkefølgen (dvs. starter med rhGH eller placebo) ble gjort gjennom en permutert fireblokk designet av legen, som var den eneste som ikke ble blindet for behandlingstildeling.
|
Saltvann ble startet med 0,1 IE/kg én gang daglig som placebo
|
|
Eksperimentell: Gruppe B
Forsøkspersonene ble tilfeldig delt inn i to forskjellige grupper.
Gruppe A begynte med placebo mens gruppe B med rhGH.
Randomisering av behandlingsrekkefølgen (dvs. starter med rhGH eller placebo) ble gjort gjennom en permutert fireblokk designet av legen, som var den eneste som ikke ble blindet for behandlingstildeling.
|
RhGH-behandling ble startet med 0,1 IE/kg én gang daglig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
nivå av serum IGF-1 og IGFBP-3
Tidsramme: 3 måneder
|
Alle laboratorieindekser ble fullført om morgenen mens deltakerne fastet og ble analysert av laboratoriet til etterforskernes sykehus.
|
3 måneder
|
|
Kinesisk versjon av Gesell Development Scale (GDS)
Tidsramme: 3 måneder
|
Å måle nevropsykologisk utvikling.
Utviklingskvotienten (DQ) i GDS ble brukt til å kvantifisere nevroutvikling, som kan indikere nivået av nevroutvikling og tolkes som følger: DQ=86 som normalt, DQ 76 til 85 som marginalt forsinket, DQ ved 55-75 som litt forsinket , DQ ved 40 til 54 som moderat forsinket, og DQ⩽39 som sterkt forsinket.
|
3 måneder
|
|
Forenklet kinesisk versjon av sjekklisten for avvikende oppførsel (SC-ABC)
Tidsramme: 3 måneder
|
Forskjellig fra den engelske versjonen som ble opprettet av Krug i 1980, var SC-ABC basert på studien av Krug i 2009, der beviste at ABC kan brukes i 14 måneders barn, deretter ble den oversatt til forenklet kinesisk av forskerne ved Peking University Sjette sykehus. Til dags dato har SC-ABC-skalaen blitt verifisert og mye brukt i mer enn 10 år for å vurdere endringene av symptomer hos kinesiske barn i alderen fra 14 måneder til 14 år med atferdsproblemer. Denne sjekklisten inkluderer 57 elementer og fem underskalaer: sensorisk atferd, sosial relasjon, kropps- og objektbruk, språk- og kommunikasjonsferdigheter, og sosiale og tilpasningsdyktige ferdigheter. Hvert element ble skåret fra 0 til 3, med høyere score indikerer mer alvorlige symptomer. |
3 måneder
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 3 måneder
|
Bivirkninger (AE) ble målt under forsøket under via overvåkingsbesøk eller telefonsamtaler ved bruk av et tilpasset semistrukturert intervju annenhver uke
|
3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. juni 2020
Primær fullføring (Faktiske)
12. mai 2021
Studiet fullført (Faktiske)
8. juni 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
3. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 395779225
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .