PMS가 있는 어린이를 위한 재조합 인간 성장 호르몬 요법의 효과
2022년 10월 7일 업데이트: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Phelan-McDermid 증후군이 있는 어린이를 위한 재조합 인간 성장 호르몬 요법의 효과: 공개, 교차, 예비 연구
요약하면, 6명의 참가자를 대상으로 한 이 피오트 연구는 재조합 인간 성장 호르몬(rhGH)이 PMS 치료에 긍정적인 영향을 미친다는 것을 보여주었습니다.
또한, 이 연구는 rhGH가 혈청 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1) 및 인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질 3(IGFBP-3) 수준을 증가시켜 PMS 증상을 개선할 수 있음을 나타냅니다.
RhGH는 저렴하고 접근이 용이한 PMS 대체 치료법일 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
위약과 비교하여 rhGH 치료는 3개월 rhGH 치료 후 GDS의 총점과 하위 척도 점수를 유의하게 감소시켰고(P <0.05), SC-ABC의 총 점수와 하위 척도 점수는 유의하게 감소했습니다(P < 0.05).
베이스라인과 비교하여도 유사한 결과가 관찰되었다.
베이스라인과 비교하여 혈청 IGF-1 및 IGFBP-3 수준은 3개월 rhGH 치료 후 유의미하게 증가(P < 0.05)한 반면, 위약 그룹은 혈청 IGF-1 및 IGFBP-3에 유의미한 영향을 미치지 않았습니다(P > 0.05).
한 참가자는 첫 번째 rhGH 치료 다음날 피부 알레르기가 발생했으며 나중에 해결되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, 중국, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1세 이상 5세 미만의 PMS 진단을 받은 환자
제외 기준:
- 활동성 또는 의심되는 종양, 두개내 고혈압, 만성 신장 질환, 급성 증식성 또는 중증 비증식성 당뇨병성 망막병증, rhGH에 대한 알레르기 또는 심한 동반이환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 그룹 A
피험자는 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다.
그룹 A는 위약으로 시작했고 그룹 B는 rhGH로 시작했습니다.
치료 순서의 무작위화(즉, rhGH 또는 위약으로 시작)는 치료 할당에 대해 맹검되지 않은 유일한 사람인 의사가 설계한 순열 4블록을 통해 수행되었습니다.
|
식염수는 위약으로 1일 1회 0.1 IU/kg으로 시작했습니다.
|
|
실험적: 그룹 B
피험자는 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다.
그룹 A는 위약으로 시작했고 그룹 B는 rhGH로 시작했습니다.
치료 순서의 무작위화(즉, rhGH 또는 위약으로 시작)는 치료 할당에 대해 맹검되지 않은 유일한 사람인 의사가 설계한 순열 4블록을 통해 수행되었습니다.
|
RhGH 치료는 1일 1회 0.1 IU/kg으로 시작했습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈청 IGF-1 및 IGFBP-3 수준
기간: 3 개월
|
모든 검사실 지수는 참가자가 금식하는 동안 아침에 완료되었으며 조사관 병원의 검사실에서 분석되었습니다.
|
3 개월
|
|
GDS(Gesell Development Scale)의 중국어 버전
기간: 3 개월
|
신경 심리학적 발달을 측정하기 위해.
GDS의 발달 지수(development quotient, DQ)는 신경 발달의 정도를 나타내는 신경 발달을 정량화하는 데 사용되었으며 DQ=86은 정상, DQ 76~85는 약간 지연됨, DQ 55~75는 약간 지연됨으로 해석됩니다. , 40-54의 DQ는 적당히 지연되고 DQ⩽39는 심각하게 지연됩니다.
|
3 개월
|
|
비정상적인 행동 체크리스트(SC-ABC)의 중국어 간체 버전
기간: 3 개월
|
SC-ABC는 1980년 Krug가 만든 영문판과 달리 2009년 Krug의 연구를 바탕으로 14개월 유아도 ABC를 사용할 수 있음이 입증된 후 Peking University의 연구원들이 중국어 간체로 번역했습니다. 여섯 번째 병원. 현재까지 SC-ABC 척도는 14개월에서 14세 사이의 행동 문제가 있는 중국 어린이의 증상 변화를 평가하기 위해 검증되었으며 10년 이상 널리 사용되었습니다. 이 체크리스트에는 감각 행동, 사회적 관계, 신체 및 사물 사용, 언어 및 의사소통 기술, 사회적 및 적응 기술 등 57개 항목과 5개의 하위 척도가 포함됩니다. 각 항목의 점수는 0에서 3까지로 점수가 높을수록 증상이 심한 것을 의미합니다. |
3 개월
|
|
부작용
기간: 3 개월
|
부작용(AE)은 2주마다 적응된 반구조화된 인터뷰를 사용하여 모니터링 방문 또는 전화 통화를 통해 시험 기간 동안 측정되었습니다.
|
3 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 14일
기본 완료 (실제)
2021년 5월 12일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 7일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
식염에 대한 임상 시험
-
The Allergy and Asthma Institute, PakistanUniversity of Edinburgh모병코로나바이러스감염증-19 : 코로나19파키스탄
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...완전한
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.빼는지리적 위축 | 연령 관련 황반 변성호주, 미국, 뉴질랜드
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...완전한
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...완전한