Effectiviteit van recombinant humaan groeihormoontherapie voor kinderen met PMS
7 oktober 2022 bijgewerkt door: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Effectiviteit van therapie met recombinant humaan groeihormoon voor kinderen met het syndroom van Phelan-McDermid: een open-label, cross-over, voorbereidend onderzoek
Samengevat heeft deze pilotstudie met 6 deelnemers aangetoond dat recombinant humaan groeihormoon (rhGH) een positief effect heeft op de behandeling met PMS.
Bovendien gaf deze studie aan dat rhGH PMS-symptomen kan verbeteren door het niveau van serum insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1) en insuline-achtige groeifactor bindend eiwit 3 (IGFBP-3) te verhogen.
RhGH kan een goedkope, meer toegankelijke, alternatieve behandeling voor PMS zijn.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In vergelijking met de placebo verminderde de rhGH-behandeling significant de totale scores en subschaalscores van GDS (P <0,05), terwijl de totale scores en subschaalscores van SC-ABC significant afnamen (P <0,05) na drie maanden durende rhGH-behandeling.
De vergelijkbare resultaten werden ook waargenomen in vergelijking met de basislijn.
Vergeleken met de basislijn nam het niveau van serum IGF-1 en IGFBP-3 significant toe (P < 0,05) na drie maanden rhGH-behandeling, terwijl de placebogroep geen significante invloed had op serum IGF-1 en IGFBP-3 (P > 0,05).
Eén deelnemer ontwikkelde de dag na de eerste rhGH-behandeling een huidallergie, die later werd verholpen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, China, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 5 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met de diagnose PMS in de leeftijd van 1 jaar tot 5 jaar
Uitsluitingscriteria:
- actieve of vermoedelijke tumor, intracraniële hypertensie, chronische nierziekte, acute proliferatieve of ernstige niet-proliferatieve diabetische retinopathie, allergie voor rhGH of ernstige comorbiditeit
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Groep A
Onderwerpen werden willekeurig verdeeld in twee verschillende groepen.
Groep A begon met placebo terwijl groep B met rhGH.
Randomisatie van de behandelingsvolgorde (d.w.z. beginnend met rhGH of placebo) werd gedaan door middel van een gepermuteerd blok van vier blokken, ontworpen door de arts, die de enige was die niet geblindeerd was voor de toewijzing van de behandeling.
|
De zoutoplossing werd gestart met eenmaal daags 0,1 IE/kg als placebo
|
|
Experimenteel: Groep B
Onderwerpen werden willekeurig verdeeld in twee verschillende groepen.
Groep A begon met placebo terwijl groep B met rhGH.
Randomisatie van de behandelingsvolgorde (d.w.z. beginnend met rhGH of placebo) werd gedaan door middel van een gepermuteerd blok van vier blokken, ontworpen door de arts, die de enige was die niet geblindeerd was voor de toewijzing van de behandeling.
|
De RhGH-behandeling werd gestart met 0,1 IE/kg eenmaal daags
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
niveau van serum IGF-1 en IGFBP-3
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Alle laboratoriumindices werden 's ochtends voltooid terwijl de deelnemers vastten en werden geanalyseerd door het laboratorium van het onderzoekersziekenhuis.
|
3 maanden
|
|
Chinese versie van de Gesell Development Scale (GDS)
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Om de neuropsychologische ontwikkeling te meten.
Het ontwikkelingsquotiënt (DQ) in de GDS werd gebruikt om neurologische ontwikkeling te kwantificeren, wat het niveau van neurologische ontwikkeling kan aangeven en wordt als volgt geïnterpreteerd: DQ = 86 als normaal, DQ 76 tot 85 als marginaal vertraagd, DQ bij 55-75 als enigszins vertraagd , DQ op 40 tot 54 als matig vertraagd en DQ⩽39 als ernstig vertraagd.
|
3 maanden
|
|
Vereenvoudigde Chinese versie van de Checklist Afwijkend Gedrag (SC-ABC)
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Anders dan de Engelse versie die in 1980 door Krug is gemaakt, was SC-ABC gebaseerd op de studie van Krug in 2009, waarin bewezen werd dat ABC kan worden gebruikt bij kinderen van 14 maanden, waarna het werd vertaald in Vereenvoudigd Chinees door de onderzoekers van de Universiteit van Peking Zesde Ziekenhuis. Tot op heden is de SC-ABC-schaal geverifieerd en al meer dan 10 jaar op grote schaal gebruikt om de veranderingen van de symptomen te beoordelen bij Chinese kinderen van 14 maanden tot 14 jaar oud met gedragsproblemen. Deze checklist bevat 57 items en vijf subschalen: zintuiglijk gedrag, sociale relaties, gebruik van lichaam en voorwerpen, taal- en communicatieve vaardigheden, en sociale en adaptieve vaardigheden. Elk item werd gescoord van 0 tot 3, waarbij hogere scores duiden op ernstigere symptomen. |
3 maanden
|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Bijwerkingen (AE's) werden gemeten tijdens de studie tijdens controlebezoeken of telefoontjes met behulp van een aangepast semi-gestructureerd interview om de twee weken
|
3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 juni 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 mei 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 juni 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 oktober 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 november 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 395779225
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .