Effektiviteten af rekombinant humant væksthormonterapi til børn med PMS
7. oktober 2022 opdateret af: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Effektiviteten af rekombinant humant væksthormonterapi til børn med Phelan-McDermid syndrom: en åben-label, cross-over, foreløbig undersøgelse
Sammenfattende viste dette piot-studie med 6 deltagere, at rekombinant humant væksthormon (rhGH) har en positiv effekt på behandlingen med PMS.
Derudover indikerede denne undersøgelse, at rhGH kan forbedre PMS-symptomer ved at øge niveauet af serum insulin-lignende vækstfaktor-1 (IGF-1) og insulin-lignende vækstfaktor bindende protein 3 (IGFBP-3).
RhGH kan være billig, mere tilgængelig, alternativ behandling for PMS.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Sammenlignet med placebo reducerede rhGH-behandling signifikant de totale scores og subskala-scores for GDS (P <0,05), mens de samlede scores og subskala-scores for SC-ABC faldt signifikant (P < 0,05) efter tre måneders rhGH-behandling.
De lignende resultater blev også observeret i sammenligning med baseline.
Sammenlignet med baseline steg niveauet af serum IGF-1 og IGFBP-3 signifikant (P < 0,05) efter tre måneders rhGH-behandling, mens placebogruppen ikke havde nogen signifikant indflydelse på serum IGF-1 og IGFBP-3 (P > 0,05).
En deltager udviklede hudallergi dagen efter den første rhGH-behandling, som blev løst senere.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kina, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 5 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter diagnosticeret med PMS i alderen fra 1 år til 5 år
Ekskluderingskriterier:
- aktiv eller mistænkt tumor, intrakraniel hypertension, kronisk nyresygdom, akut proliferativ eller svær ikke-proliferativ diabetisk retinopati, allergi over for rhGH eller svær komorbiditet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Gruppe A
Forsøgspersonerne blev tilfældigt opdelt i to forskellige grupper.
Gruppe A begyndte med placebo, mens gruppe B med rhGH.
Randomisering af behandlingsrækkefølgen (dvs. begyndende med rhGH eller placebo) blev udført gennem en permuteret fire-blok designet af lægen, som var den eneste, der ikke var blindet for behandlingstildeling.
|
Saltvand blev startet med 0,1 IE/kg én gang dagligt som placebo
|
|
Eksperimentel: Gruppe B
Forsøgspersonerne blev tilfældigt opdelt i to forskellige grupper.
Gruppe A begyndte med placebo, mens gruppe B med rhGH.
Randomisering af behandlingsrækkefølgen (dvs. begyndende med rhGH eller placebo) blev udført gennem en permuteret fire-blok designet af lægen, som var den eneste, der ikke var blindet for behandlingstildeling.
|
RhGH-behandling blev startet med 0,1 IE/kg én gang dagligt
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
niveau af serum IGF-1 og IGFBP-3
Tidsramme: 3 måneder
|
Alle laboratorieindeks blev afsluttet om morgenen, mens deltagerne fastede og blev analyseret af laboratoriet på efterforskernes hospital.
|
3 måneder
|
|
Kinesisk version af Gesell Development Scale (GDS)
Tidsramme: 3 måneder
|
At måle neuropsykologisk udvikling.
Udviklingskvotienten (DQ) i GDS blev brugt til at kvantificere neuroudvikling, hvilket kan indikere niveauet af neuroudvikling og tolkes som følger: DQ=86 som normalt, DQ 76 til 85 som marginalt forsinket, DQ ved 55-75 som let forsinket , DQ ved 40 til 54 som moderat forsinket, og DQ⩽39 som alvorligt forsinket.
|
3 måneder
|
|
Forenklet kinesisk version af den afvigende adfærdstjekliste (SC-ABC)
Tidsramme: 3 måneder
|
Forskellig fra den engelske version, der blev oprettet af Krug i 1980, var SC-ABC baseret på undersøgelsen af Krug i 2009, hvor ABC kan bruges til 14 måneders børn, derefter blev det oversat til forenklet kinesisk af forskerne fra Peking University Sjette Hospital. Til dato er SC-ABC-skalaen blevet verificeret og meget brugt i mere end 10 år til at vurdere ændringerne af symptomer hos kinesiske børn i alderen fra 14 måneder til 14 år med adfærdsproblemer. Denne tjekliste omfatter 57 punkter og fem underskalaer: sensorisk adfærd, social relation, krops- og objektbrug, sprog- og kommunikationsevner og sociale og adaptive færdigheder. Hvert element blev scoret fra 0 til 3, med højere score indikerer mere alvorlige symptomer. |
3 måneder
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: 3 måneder
|
Bivirkninger (AE'er) blev målt under forsøget under via monitoreringsbesøg eller telefonopkald ved hjælp af et tilpasset semistruktureret interview hver anden uge
|
3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. juni 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. maj 2021
Studieafslutning (Faktiske)
8. juni 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. oktober 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. oktober 2021
Først opslået (Faktiske)
3. november 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. oktober 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. oktober 2022
Sidst verificeret
1. oktober 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 395779225
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .