Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A rekombináns humán növekedési hormon terápia hatékonysága PMS-ben szenvedő gyermekek számára

2022. október 7. frissítette: Affiliated Hospital of Jiangnan University

A rekombináns humán növekedési hormon terápia hatékonysága Phelan-McDermid szindrómás gyermekeknél: nyílt, keresztezett, előzetes tanulmány

Összefoglalva, ez a 6 résztvevővel végzett kísérleti tanulmány kimutatta, hogy a rekombináns humán növekedési hormon (rhGH) pozitív hatással van a PMS kezelésében. Ezenkívül ez a tanulmány kimutatta, hogy az rhGH javíthatja a PMS tüneteit a szérum inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) és az inzulinszerű növekedési faktor kötő fehérje 3 (IGFBP-3) szintjének növelésével. Az RhGH alacsony költségű, elérhetőbb, alternatív kezelés lehet a PMS kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A placebóval összehasonlítva az rhGH-kezelés szignifikánsan csökkentette a GDS összpontszámait és alskálái pontszámait (P <0,05), míg az SC-ABC összpontszáma és alskálája szignifikánsan csökkent (P <0,05) három hónapos rhGH-kezelést követően. Hasonló eredményeket figyeltek meg az alapvonalhoz képest is. A kiindulási értékhez képest a szérum IGF-1 és IGFBP-3 szintje szignifikánsan megemelkedett (P < 0,05) a három hónapos rhGH-kezelést követően, míg a placebo-csoport nem volt szignifikáns hatással a szérum IGF-1-re és IGFBP-3-ra (P > 0,05). Az egyik résztvevőnél az első rhGH-kezelést követő napon bőrallergia alakult ki, amely később megoldódott.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Kína, 226600
        • Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • PMS-ben diagnosztizált betegek 1 és 5 év közöttiek

Kizárási kritériumok:

- aktív vagy gyanított daganat, intracranialis hypertonia, krónikus vesebetegség, akut proliferatív vagy súlyos nonproliferatív diabéteszes retinopátia, rhGH-allergia vagy súlyos társbetegség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: A csoport
Az alanyokat véletlenszerűen két különböző csoportra osztották. Az A csoport placebóval, míg a B csoport rhGH-val kezdődött. A kezelési sorrend véletlenszerű besorolása (azaz rhGH-val vagy placebóval kezdődően) egy négyes permutált blokkon keresztül történt, amelyet az orvos tervezett, aki az egyetlen, aki nem volt vak a kezelés kiosztására.
Drog: Sóoldat
A sóoldatot 0,1 NE/ttkg-mal kezdték naponta egyszer placeboként
Kísérleti: B csoport
Az alanyokat véletlenszerűen két különböző csoportra osztották. Az A csoport placebóval, míg a B csoport rhGH-val kezdődött. A kezelési sorrend véletlenszerű besorolása (azaz rhGH-val vagy placebóval kezdődően) egy négyes permutált blokkon keresztül történt, amelyet az orvos tervezett, aki az egyetlen, aki nem volt vak a kezelés kiosztására.
Drog: rekombináns emberi növekedési hormon
Az RhGH-kezelést 0,1 NE/ttkg-mal kezdték naponta egyszer
Más nevek:
  • rhGH (Changchun Jinsai Pharmaceutical Co., Ltd., S20080011)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
szérum IGF-1 és IGFBP-3 szintje
Időkeret: 3 hónap
Az összes laboratóriumi mutatót délelőtt végezték el, miközben a résztvevők koplaltak, és a vizsgálók kórházának laboratóriuma elemezte őket.
3 hónap
A Gesell Development Scale (GDS) kínai változata
Időkeret: 3 hónap
A neuropszichológiai fejlődés mérésére. A GDS-ben a fejlődési hányadost (DQ) használták az idegrendszer fejlődésének számszerűsítésére, amely jelezheti az idegrendszer fejlődésének szintjét, és a következőképpen értelmezhető: DQ=86 normális, DQ 76-85 kismértékben késleltetett, DQ 55-75 enyhén késleltetett. , DQ 40 és 54 között mérsékelten késleltetett, és DQ⩽39 súlyos késleltetésként.
3 hónap
Az Aberrant Behaviour Checklist (SC-ABC) egyszerűsített kínai változata
Időkeret: 3 hónap

A Krug által 1980-ban készített angol verziótól eltérően az SC-ABC a Krug 2009-es tanulmányán alapult, amelyben bebizonyosodott, hogy az ABC használható 14 hónapos gyermekeknél, majd a Pekingi Egyetem kutatói lefordították egyszerűsített kínaira. Hatodik Kórház. A mai napig az SC-ABC skálát több mint 10 éve igazolták és széles körben használják a 14 hónapos és 14 éves kor közötti, viselkedési problémákkal küzdő kínai gyermekek tüneteinek változásának felmérésére.

Ez az ellenőrző lista 57 elemet és öt alskálát tartalmaz: érzékszervi viselkedés, társas kapcsolat, test- és tárgyhasználat, nyelvi és kommunikációs készségek, valamint szociális és alkalmazkodási készségek. Minden elemet 0-tól 3-ig értékeltek, a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek.
3 hónap
Mellékhatások
Időkeret: 3 hónap
A nemkívánatos eseményeket (AE) a vizsgálat során megfigyelő látogatások vagy telefonhívások során mérték, adaptált félig strukturált interjú segítségével kéthetente
3 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Affiliated Hospital of Jiangnan University

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. június 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. május 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. június 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 25.

Első közzététel (Tényleges)

2021. november 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 395779225

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Növekedési hormon kezelés

Klinikai vizsgálatok a Sóoldat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel