Skuteczność terapii rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu u dzieci z PMS
7 października 2022 zaktualizowane przez: Affiliated Hospital of Jiangnan University
Skuteczność terapii rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu u dzieci z zespołem Phelan-McDermid: otwarte, krzyżowe, wstępne badanie
Podsumowując, to pilotażowe badanie z udziałem 6 uczestników wykazało, że rekombinowany ludzki hormon wzrostu (rhGH) ma pozytywny wpływ na leczenie PMS.
Ponadto badanie to wykazało, że rhGH może złagodzić objawy PMS poprzez zwiększenie poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) w surowicy i białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu 3 (IGFBP-3).
RhGH może być tanią, bardziej dostępną, alternatywną metodą leczenia PMS.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W porównaniu z placebo, leczenie rhGH znacząco obniżyło wyniki całkowite i wyniki podskali GDS (P <0,05), podczas gdy wyniki całkowite i wyniki podskali SC-ABC znacząco spadły (P <0,05) po trzymiesięcznym leczeniu rhGH.
Podobne wyniki zaobserwowano również w porównaniu z wartością wyjściową.
W porównaniu z wartością wyjściową poziom IGF-1 i IGFBP-3 w surowicy wzrósł istotnie (P < 0,05) po trzymiesięcznym leczeniu rhGH, podczas gdy grupa placebo nie miała istotnego wpływu na poziom IGF-1 i IGFBP-3 w surowicy (P > 0,05).
U jednego uczestnika rozwinęła się alergia skórna dzień po pierwszym zabiegu rhGH, która później ustąpiła.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Chiny, 226600
- Affiliated Hospital of JiangNan University, Department of Pediatrics
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z rozpoznaniem PMS w wieku od 1 roku do 5 lat
Kryteria wyłączenia:
- aktywny lub podejrzewany nowotwór, nadciśnienie wewnątrzczaszkowe, przewlekła choroba nerek, ostra proliferacyjna lub ciężka nieproliferacyjna retinopatia cukrzycowa, alergia na rhGH lub ciężkie choroby współistniejące
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Grupa A
Badani zostali losowo podzieleni na dwie różne grupy.
Grupa A rozpoczęła od placebo, podczas gdy grupa B od rhGH.
Randomizacja kolejności leczenia (tj. rozpoczynanie od rhGH lub placebo) została przeprowadzona za pomocą permutowanego czterobloku zaprojektowanego przez lekarza, który jako jedyny nie został zaślepiony przy przydzielaniu leczenia.
|
Sól fizjologiczną rozpoczęto od 0,1 IU/kg raz dziennie jako placebo
|
|
Eksperymentalny: Grupa B
Badani zostali losowo podzieleni na dwie różne grupy.
Grupa A rozpoczęła od placebo, podczas gdy grupa B od rhGH.
Randomizacja kolejności leczenia (tj. rozpoczynanie od rhGH lub placebo) została przeprowadzona za pomocą permutowanego czterobloku zaprojektowanego przez lekarza, który jako jedyny nie został zaślepiony przy przydzielaniu leczenia.
|
Leczenie RhGH rozpoczęto od dawki 0,1 IU/kg raz dziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
poziom IGF-1 i IGFBP-3 w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Wszystkie wskaźniki laboratoryjne zostały uzupełnione rano, gdy uczestnicy pościli i zostały przeanalizowane przez laboratorium szpitala badaczy.
|
3 miesiące
|
|
Chińska wersja Skali Rozwoju Gesella (GDS)
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Aby zmierzyć rozwój neuropsychologiczny.
Iloraz rozwoju (DQ) w GDS został użyty do ilościowego określenia rozwoju neurologicznego, który może wskazywać poziom rozwoju neurologicznego i jest interpretowany w następujący sposób: DQ=86 jako normalny, DQ 76 do 85 jako nieznacznie opóźniony, DQ przy 55-75 jako nieznacznie opóźniony , DQ przy 40 do 54 jako umiarkowanie opóźnione, a DQ⩽39 jako poważnie opóźnione.
|
3 miesiące
|
|
Uproszczona chińska wersja listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań (SC-ABC)
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
W odróżnieniu od swojej angielskiej wersji stworzonej przez Kruga w 1980 roku, SC-ABC opierało się na badaniu Kruga z 2009 roku, w którym udowodniono, że ABC może być używane u dzieci w wieku 14 miesięcy, a następnie zostało przetłumaczone na chiński uproszczony przez naukowców z Uniwersytetu Pekińskiego Szósty szpital. Do chwili obecnej skala SC-ABC jest weryfikowana i powszechnie stosowana od ponad 10 lat do oceny zmian objawów u chińskich dzieci w wieku od 14 miesięcy do 14 lat z problemami behawioralnymi. Ta lista kontrolna obejmuje 57 pozycji i pięć podskal: zachowania sensoryczne, relacje społeczne, używanie ciała i przedmiotów, umiejętności językowe i komunikacyjne oraz umiejętności społeczne i adaptacyjne. Każda pozycja była oceniana w skali od 0 do 3, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy. |
3 miesiące
|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Zdarzenia niepożądane (AE) mierzono podczas badania podczas wizyt monitorujących lub rozmów telefonicznych z wykorzystaniem dostosowanego częściowo ustrukturyzowanego wywiadu co dwa tygodnie
|
3 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: YueYing Liu, Phd, Affiliated Hospital of Jiangnan University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 czerwca 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 maja 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 czerwca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 października 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 października 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 października 2022
Ostatnia weryfikacja
1 października 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 395779225
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .