デュシェンヌ型筋ジストロフィーの外来および非歩行患者におけるCAP-1002の研究 (HOPE-3)
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のためのヒト同種心筋球由来細胞の有効性と安全性を評価する第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
調査の概要
状態
詳細な説明
最大 68 人の適格な研究参加者が、1:1 の比率で CAP-1002 またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。 この試験には、スクリーニング、ベースライン/1 日目、4 週目、3、6、9、12 か月目の訪問が含まれ、1 日目と 3、6、9 か月目に CAP-1002 またはプラセボの IV 注入が行われます。
CAP-1002またはプラセボを4回投与した後、有効性と安全性の主要な分析を12か月目に行います。
主要な有効性エンドポイントは、12 か月の時点での上肢テスト バージョン 2.0 [PUL 2.0] の完全なパフォーマンスによって評価される上肢機能のベースラインからの平均変化です。 12 か月の時点で評価された副次的評価項目には、心臓磁気共鳴画像法 [cMRI] による心筋機能および構造の変化の評価、手口機能の変化 [デュシェンヌ ビデオ アセスメント (DVA ）]、および生活の質の評価。
安全性評価には、有害事象、併用薬、身体検査、バイタルサイン、および臨床検査が含まれます。
最初の 4 回の注入に続いて、すべての被験者は 12 か月の非盲検延長評価期間に参加し、3 か月ごとに CAP-1002 の追加の IV 注入を最大 4 回受ける資格があります。 すべての被験者が月24の訪問を完了した後、拡張された安全性と有効性の分析が行われます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri Health Care
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Saint Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
- Rare Disease Research NC LLC
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Wisconsin
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -同意時に少なくとも10歳の男性被験者 治験に参加するためのインフォームドコンセントを提供する意思と能力があり、治験責任医師によって確認されたDMDと診断された
- 遺伝的に確認されたDMD
- -上肢テスト（PUL）エントリーアイテムのスコアが2〜6で、合計PULスコアが40以下のパフォーマンス
- 歩行/走行能力の低下 (歩行可能な場合): 被験者は 10 メートルの歩行/走行に 10 秒以上かかる必要があります (つまり、速度 < 1 メートル/秒)
- 歩行不能の場合、10 歳から 18 歳の誕生日までの間に自立歩行ができなくなった
- -少なくとも12か月間の全身性グルココルチコイドによる治療 研究参加の少なくとも6か月前の安定した用量で、体重ベースまたは毒性関連の調整を除く
- 現在および最新の予防接種
- 非経口IP注入および定期的な採血のための適切な静脈アクセス
- -治験責任医師によって、治験の要件を喜んで順守できると評価された
- -性的に活発な被験者と妊娠可能なそのパートナーは、効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります
除外基準:
- -無作為化前の左室駆出率（LVEF）が35％以下
- 両四肢で30°を超える肘屈曲拘縮
- 体格指数 (BMI) > 45
- -無作為化前の6か月以内に予想された強制肺活量（FVC％）の割合が35％未満
- -スクリーニングでのペアテスト中に、肩ドメインなしで±2ポイント以内、または肩ドメインありで±3ポイント以内で一貫したPUL 2.0測定を実行できない
- -治験責任医師の判断における短期的な呼吸代償不全のリスク、またはスクリーニング時の血清重炭酸塩≥29mmol / Lによって定義される昼夜の非侵襲的人工呼吸器サポートの開始の必要性
- 喘息、気管支炎、および結核を含むがこれらに限定されない、継続的または断続的な治療を必要とする非 DMD 関連の慢性呼吸器疾患の病歴
- -スクリーニング前およびスクリーニング中の30日以内の急性呼吸器疾患
- -スクリーニング前の30日以内の夜間非侵襲的換気の開始
- -無作為化後6か月以内に計画または予想される胸部または脊椎手術
- -無作為化後6か月以内に計画または予想される下肢手術、外来の場合
- -ジメチルスルホキシド（DMSO）またはウシ製品に対する既知の過敏症
- -無作為化前の3か月以内にメトホルミンまたはインスリンによる治療を開始
- -DMDの治療のためのFDA承認のエクソンスキッピング療法による治療の開始および/または無作為化前の12か月以内の非体重ベースの調整
- -無作為化前の3か月以内のヒト成長ホルモンによる治療、体重に基づく用量調整を可能にする安定した用量を除く（サイトによって決定される 治験責任医師） 無作為化の少なくとも24か月間
- -無作為化前の12か月以内の細胞療法製品による治療; CAP-1002への以前の曝露は除外されます
- -無作為化前の6か月以内の治験薬による治療
- -試験への参加を遵守する能力を損なう可能性のある薬物またはアルコールの履歴または現在の使用
- -調査員の判断で、何らかの理由で調査計画およびフォローアップ訪問スケジュールを遵守できない
- 心臓MRIを受けることができない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
コホート A: 約 29 名の被験者が 3 か月ごとにプラセボ溶液を静脈内投与されます。 コホート B: 約 22 人の参加者が 3 か月ごとにプラセボ溶液を静脈内投与されます。 |
プラセボ
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実験的：Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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上肢機能の変化
時間枠：12か月目
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ベースラインからのPerformance of the Upper Limb test, version 2 (PUL 2.0) 総合スコアの平均変化率。
項目は3段階で評価されます：0=項目を実行できない、1=障害があるか代償を伴って実行する、2=代償なく課題を実行する。
ベースラインからの変化率は、被験者レベルでベースラインからの変化をベースラインスコアで割って算出されます。
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12か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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機能的な食事の文脈における手から口への機能の変化
時間枠：12 か月目
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自宅でタスクを実行している患者のビデオ記録を使用して、デュシェンヌ ビデオ アセスメント (DVA) によって評価された 10 バイトを食べる機能能力のベースラインからの平均変化。
理学療法士は、事前に指定された代償運動基準を含むスコアカードを使用して、ビデオで患者の運動の質を採点します。
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12 か月目
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上肢機能、心筋機能、患者が報告した疾患の重症度の測定を組み合わせたグローバル統計テスト（Total GST）の変化
時間枠：12か月
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PUL 2.0スコア、CMRIによるLVEF評価、および患者のグローバルな重症度（PGI-S）を組み合わせた合計GSTのベースラインからの平均変化
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12か月
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左心室駆出率の評価による心筋機能と構造の変化
時間枠：12ヶ月時点
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心臓磁気共鳴画像法（cMRI）により評価され、中央で評価された左室駆出率のベースラインからの平均変化
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12ヶ月時点
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中程度（肘）上肢機能の変化
時間枠：12ヶ月時点で
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Performance of the Upper Limb test, version 2 (PUL 2.0) における中程度 [肘] 上肢機能のベースラインからの平均変化率; 項目は3段階で評価されます: 0=項目を実行できない, 1=障害がある、または代償動作を伴って実行する, 2=代償動作なしで課題を実行する。
ベースラインからの変化率は、被験者レベルで、ベースラインからの変化をベースラインスコアで割ることによって計算されます。
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12ヶ月時点で
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心筋瘢痕セグメント数の変化（コホートBのみ）
時間枠：12か月目に
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遅延ガドリニウム増強（LGE）により観察された心筋瘢痕セグメント数の変化
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12か月目に
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左室収縮末期容積の評価による心筋機能と構造の変化
時間枠：12ヶ月目
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心臓磁気共鳴画像法（cMRI）により評価された左心室体表面積当たり収縮末期容積のベースラインからの平均変化
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12ヶ月目
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文書化された心筋症を有する被験者における左室駆出率の評価による心筋機能と構造の変化
時間枠：12ヶ月目
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ベースライン時に心筋症が確認された被験者における、心臓磁気共鳴画像法（cMRI）によって評価された左室駆出率のベースラインからの平均変化
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12ヶ月目
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心筋の機能と構造の評価を組み合わせた包括的な統計検査（心臓GST）の変化
時間枠：12か月目に
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左室駆出率、左室収縮末期容積指数、左室拡張末期容積指数を組み合わせた心臓GSTにおけるベースラインからの平均変化
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12か月目に
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心筋瘢痕の割合の変化（コホートBのみ）
時間枠：12か月目に
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遅延ガドリニウム造影（LGE）で観察される心筋瘢痕の割合の変化
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12か月目に
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心臓炎症バイオマーカー、クレアチンキナーゼMBアイソザイム[CK-MB]の変化
時間枠：12ヶ月目
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CK-MB血液レベル（総CKに対するMB分画の割合（%））のベースラインからの平均変化
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12ヶ月目
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Mark Awadalla、Capricor Inc.
- 主任研究者：Craig McDonald, MD、University of California, Davis
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CAP-1002-DMD-04
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米国FDA規制医薬品の研究
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