Une étude de CAP-1002 chez des patients ambulatoires et non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (HOPE-3)
26 août 2026 mis à jour par: Capricor Inc.
Un essai de phase 3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluant l'efficacité et l'innocuité des cellules allogéniques humaines dérivées de la cardiosphère pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
HOPE-3 est un essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie cellulaire appelée CAP-1002 chez des participants à l'étude atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et d'une fonction musculaire squelettique altérée.
Les garçons et les jeunes hommes non ambulatoires et ambulatoires qui répondent aux critères d'éligibilité seront assignés au hasard pour recevoir soit CAP-1002 soit un placebo tous les 3 mois pour un total de 4 doses sur une période de 12 mois.
Tous les participants seront éligibles pour recevoir CAP-1002 pendant 12 mois supplémentaires dans le cadre d'une période d'évaluation prolongée en ouvert.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Jusqu'à 68 participants éligibles à l'étude seront randomisés pour recevoir soit CAP-1002, soit un placebo dans un rapport de 1:1. L'essai comprendra des visites au dépistage, au départ/jour 1, à la semaine 4 et aux mois 3, 6, 9 et 12 avec des perfusions intraveineuses de CAP-1002 ou de placebo le jour 1 et les mois 3, 6 et 9.
L'analyse principale de l'efficacité et de l'innocuité sera effectuée au mois 12 après 4 administrations de CAP-1002 ou de placebo.
Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est la variation moyenne par rapport à la ligne de base de la fonction des membres supérieurs, telle qu'évaluée par le test complet Performance of the Upper Limb, version 2.0 [PUL 2.0] au bout de 12 mois. Les critères d'évaluation secondaires évalués au bout de 12 mois comprennent l'évaluation des modifications de la fonction et de la structure du muscle cardiaque par imagerie par résonance magnétique cardiaque [IRMc], les modifications de la fonction main-bouche [manger 10 bites évaluées par l'évaluation vidéo de Duchenne (DVA )], et des évaluations de la qualité de vie.
Les évaluations de sécurité comprendront les événements indésirables, les médicaments concomitants, l'examen physique, les signes vitaux et les tests de laboratoire clinique.
Après les 4 perfusions initiales, tous les sujets seront éligibles pour participer à une période d'évaluation prolongée en ouvert de 12 mois et recevront jusqu'à 4 perfusions IV supplémentaires de CAP-1002 une fois tous les 3 mois. Une analyse de l'innocuité et de l'efficacité prolongées sera effectuée une fois que tous les sujets auront terminé la visite du mois 24.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
106
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California, Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
- University of Missouri Health Care
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins âgés d'au moins 10 ans au moment du consentement qui sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé pour participer à l'essai et diagnostiqués avec DMD comme confirmé par l'investigateur
- DMD génétiquement confirmé
- Performance de l'élément d'entrée du test des membres supérieurs (PUL) scores 2-6 et score PUL total inférieur ou égal à 40
- Capacité réduite à marcher/courir (si ambulatoire) : les sujets doivent prendre plus de 10 secondes pour la marche/course de 10 mètres (c'est-à-dire, vitesse < 1 mètre/seconde)
- Si non ambulatoire, perte de la marche autonome entre le 10e et le 18e anniversaire
- Traitement par des glucocorticoïdes systémiques pendant au moins 12 mois et à une dose stable au moins 6 mois avant la participation à l'étude, à l'exception des ajustements basés sur le poids ou liés à la toxicité
- Vaccinations actuelles et à jour
- Accès veineux adéquat pour les perfusions IP parentérales et les prélèvements sanguins de routine
- Évalué par l'investigateur comme désireux et capable de se conformer aux exigences de l'essai
- Les sujets sexuellement actifs et leurs partenaires fertiles doivent accepter d'utiliser une (des) méthode(s) de contraception efficace(s)
Critère d'exclusion:
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) inférieure ou égale à 35 % avant la randomisation
- Contractures de flexion du coude > 30° aux deux extrémités
- Indice de masse corporelle (IMC) > 45
- Pourcentage de capacité vitale forcée prédite (FVC%) < 35 % dans les 6 mois précédant la randomisation
- Incapacité à effectuer une mesure PUL 2.0 cohérente à ± 2 points sans domaine de l'épaule ou à ± 3 points avec le domaine de l'épaule pendant les tests appariés lors de la sélection
- Risque de décompensation respiratoire à court terme selon le jugement de l'investigateur, ou nécessité d'initier une assistance respiratoire non invasive jour et nuit telle que définie par un bicarbonate sérique ≥ 29 mmol/L lors du dépistage
- Antécédents de maladie respiratoire chronique non liée à la DMD nécessitant un traitement continu ou intermittent, y compris, mais sans s'y limiter, l'asthme, la bronchite et la tuberculose
- Maladie respiratoire aiguë dans les 30 jours précédant le dépistage et pendant le dépistage
- Initiation de la ventilation nocturne non invasive dans les 30 jours précédant le dépistage
- Chirurgie thoracique ou rachidienne planifiée ou anticipée dans les 6 mois suivant la randomisation
- Chirurgie planifiée ou anticipée du membre inférieur dans les 6 mois suivant la randomisation, si ambulatoire
- Hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO) ou aux produits bovins
- Initiation du traitement par metformine ou insuline dans les 3 mois précédant la randomisation
- Initiation du traitement avec une thérapie par saut d'exon approuvée par la FDA pour le traitement de la DMD et/ou des ajustements non basés sur le poids dans les 12 mois précédant la randomisation
- Traitement par hormone de croissance humaine dans les 3 mois précédant la randomisation, sauf si une dose stable permet des ajustements de dose en fonction du poids (tel que déterminé par l'investigateur du site) pendant au moins 24 mois avant la randomisation
- Traitement avec un produit de thérapie cellulaire dans les 12 mois précédant la randomisation ; toute exposition antérieure au CAP-1002 sera exclue
- Traitement avec un produit expérimental dans les 6 mois précédant la randomisation
- Antécédents ou consommation actuelle de drogues ou d'alcool qui pourraient nuire à la capacité de se conformer à la participation à l'essai
- Incapacité à se conformer au plan d'investigation et au calendrier des visites de suivi pour quelque raison que ce soit, au jugement de l'investigateur
- Incapacité à subir une IRM cardiaque
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
Cohorte A : Environ 29 sujets recevront une solution placebo par perfusion intraveineuse tous les 3 mois Cohorte B : environ 22 participants recevront une solution placebo par perfusion intraveineuse tous les 3 mois |
Placebo
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Expérimental: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement dans la fonction du membre supérieur
Délai: À 12 mois
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Changement moyen en pourcentage par rapport à la valeur de base dans le test de performance des membres supérieurs, version 2 (PUL 2.0) Score total.
Les items sont notés sur une échelle à trois points : 0=incapable de réaliser l'item, 1=performance altérée ou réalisée avec compensation, 2=réalise la tâche sans compensation.
Le changement en pourcentage par rapport à la valeur de base est calculé comme le changement par rapport à la valeur de base divisé par le score de base au niveau du sujet.
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À 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la fonction main-bouche dans le contexte de l'alimentation fonctionnelle
Délai: Au mois 12
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Changement moyen par rapport au départ de la capacité fonctionnelle de manger 10 bouchées évaluées par Duchenne Video Assessment (DVA) à l'aide d'un enregistrement vidéo du patient effectuant la tâche à domicile.
Les physiothérapeutes notent la qualité des mouvements du patient dans la vidéo à l'aide de cartes de pointage avec des critères de mouvement compensatoires prédéfinis.
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Au mois 12
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Changement du test statistique mondial (TOT total) combinant la fonction des membres supérieurs, la fonction des muscles cardiaques et la mesure de la gravité de la maladie signalée par le patient
Délai: Au mois 12
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Changement moyen par rapport à la base de référence dans la TPS totale qui combine le score Pul 2.0, l'évaluation de la FEV par CMRI et l'impression globale du patient de gravité (PGI-S)
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Au mois 12
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Modification de la fonction et de la structure du muscle cardiaque par évaluation de la fraction d'éjection ventriculaire gauche
Délai: Au mois 12
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Variation moyenne par rapport à la valeur de base de la fraction d'éjection ventriculaire gauche, évaluée par résonance magnétique cardiaque (cMRI) et évaluée de manière centralisée
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Au mois 12
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Changement de la fonction du membre supérieur au niveau moyen (coude)
Délai: Au mois 12
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Pourcentage moyen de changement par rapport à la valeur initiale de la fonction du membre supérieur au niveau du coude dans le test de Performance du Membre Supérieur, version 2 (PUL 2.0) ; les items sont notés sur une échelle en trois points : 0=incapable de réaliser l'item, 1=réalisation altérée ou avec compensation, 2=réalisation de la tâche sans compensation.
Le pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale est calculé comme le changement par rapport à la valeur initiale divisé par le score initial au niveau du sujet.
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Au mois 12
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Changement du nombre de segments de cicatrisation myocardique (Cohorte B uniquement)
Délai: à 12 mois
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Modification du nombre de segments de cicatrisation myocardique observée par rehaussement tardif au gadolinium (LGE)
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à 12 mois
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Modification de la fonction et de la structure du muscle cardiaque par évaluation du volume télésystolique du ventricule gauche
Délai: À 12 mois
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Variation moyenne par rapport à la valeur de référence du volume télésystolique indexé du ventricule gauche évaluée par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM cardiaque)
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À 12 mois
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Changement de la fonction et de la structure du muscle cardiaque par évaluation de la fraction d'éjection ventriculaire gauche chez des sujets atteints de cardiomyopathie documentée
Délai: À 12 mois
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Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la fraction d'éjection ventriculaire gauche évaluée par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRMc) chez les sujets présentant une cardiomyopathie documentée à l'inclusion.
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À 12 mois
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Variation d'un test statistique global (GST cardiaque) combinant les évaluations de la fonction et de la structure du muscle cardiaque
Délai: Au mois 12
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Changement moyen par rapport à la valeur initiale du GST cardiaque qui combine la FEVG, l'indice de volume télésystolique du VG et l'indice de volume télédiastolique du VG
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Au mois 12
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Changement du pourcentage de cicatrisation myocardique (Cohort B uniquement)
Délai: à 12 mois
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Modification du pourcentage de cicatrisation myocardique observée par rehaussement tardif au gadolinium (LGE)
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à 12 mois
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Modifications du biomarqueur inflammatoire cardiaque, l'isoenzyme MB de la créatine kinase [CK-MB]
Délai: À 12 mois
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Variation moyenne par rapport à la valeur initiale des taux sanguins de CK-MB - fraction MB (% de la CK totale).
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À 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Chercheur principal: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 juin 2022
Achèvement primaire (Réel)
18 juin 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 novembre 2021
Première publication (Réel)
19 novembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies génétiques, innées
- Dystrophies musculaires
- Maladies musculaires
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
Autres numéros d'identification d'étude
- CAP-1002-DMD-04
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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