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CAP-1002 在杜氏肌营养不良症门诊和非门诊患者中的研究 (HOPE-3)

2024年3月29日 更新者：Capricor Inc.

一项评估人类同种异体心脏球衍生细胞治疗杜氏肌营养不良症的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照试验

HOPE-3 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估一种名为 CAP-1002 的细胞疗法在杜氏肌营养不良症 (DMD) 和骨骼肌功能受损的研究参与者中的安全性和有效性。 符合资格标准的非卧床和卧床男孩和年轻男性将被随机分配接受每 3 个月一次的 CAP-1002 或安慰剂，在 12 个月期间共注射 4 剂。 作为开放标签延长评估期的一部分，所有参与者将有资格获得额外 12 个月的 CAP-1002。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

最多 68 名符合条件的研究参与者将以 1:1 的比例随机分配到 CAP-1002 或安慰剂组。 该试验将包括在筛选、基线/第 1 天、第 4 周和第 3、6、9 和 12 个月进行的访问，并在第 1 天和第 3、6 和 9 个月静脉输注 CAP-1002 或安慰剂。

有效性和安全性的主要分析将在 4 次 CAP-1002 或安慰剂给药后的第 12 个月进行。

主要疗效终点是上肢功能相对于基线的平均变化，这是在 12 个月的时间点通过完整的上肢性能测试 2.0 版 [PUL 2.0] 评估的。 在 12 个月的时间点评估的次要终点包括通过心脏磁共振成像 [cMRI] 评估心肌功能和结构的变化、手到嘴功能的变化 [通过 Duchenne 视频评估 (DVA) 评估的吃 10 口食物)]，以及生活质量评估。

安全性评估将包括不良事件、合并用药、身​​体检查、生命体征和临床实验室测试。

在最初的 4 次输注后，所有受试者将有资格参加为期 12 个月的开放标签延长评估期，并每 3 个月接受最多 4 次额外的 CAP-1002 IV 输注。 在所有受试者完成第 24 个月的访问后，将进行扩展安全性和有效性分析。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

102

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • 招聘中
        • Phoenix Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Saunder Bernes, MD
        • 接触：
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • 接触：
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • 招聘中
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • 首席研究员：
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • 接触：
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 招聘中
        • University of California, Davis
        • 首席研究员：
          • Craig McDonald, MD
        • 接触：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 首席研究员：
          • Katheryn Gambetta, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • 招聘中
        • University of Missouri Health Care
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Saint Louis Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket、New York、美国、11733
        • 招聘中
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • 首席研究员：
          • Simona Treidler, MD
        • 接触：
    • North Carolina
      • Hillsborough、North Carolina、美国、27278
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • 招聘中
        • Akron Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Kathryn Mosher, MD
        • 接触：
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 首席研究员：
          • Cuixia Tian, MD
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • 招聘中
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • 首席研究员：
          • Susan Iannaccone, MD
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • 招聘中
        • University of Utah Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 招聘中
        • University of Virginia Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Children's Wisconsin
        • 首席研究员：
          • Matthew Harmelink, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 男性受试者在同意时至少 10 岁，愿意并能够提供知情同意参加试验，并经研究者确认诊断为 DMD
  2. 经基因证实的 DMD
  3. 上肢测试 (PUL) 入门项目得分 2-6 且 PUL 总分小于或等于 40 的表现
  4. 行走/跑步能力下降（如果走动）：受试者必须花费超过 10 秒的时间来完成 10 米的步行/跑步（即速度 < 1 米/秒）
  5. 如果不能走动，则在 10 岁和 18 岁生日之间丧失独立行走能力
  6. 在参与研究前至少 6 个月接受全身性糖皮质激素治疗至少 12 个月且剂量稳定，基于体重或毒性相关的调整除外
  7. 当前和最新的免疫接种
  8. 足够的静脉通路用于肠外 IP 输注和常规采血
  9. 由研究者评估为愿意并能够遵守试验的要求
  10. 性活跃的受试者及其生育能力的伴侣必须同意使用有效的避孕方法

排除标准：

  1. 随机分组前左心室射血分数 (LVEF) 小于或等于 35%
  2. 双肘屈曲挛缩 > 30°
  3. 体重指数 (BMI) > 45
  4. 随机分组前 6 个月内预测用力肺活量 (FVC%) 百分比 < 35%
  5. 在筛选时的配对测试期间，无法在没有肩域的 ± 2 点内或有肩域的 ± 3 点内执行一致的 PUL 2.0 测量
  6. 根据研究者的判断，存在近期呼吸代偿失调的风险，或筛选时血清碳酸氢盐≥ 29 mmol/L 所定义的需要开始昼夜无创呼吸机支持
  7. 需要持续或间歇治疗的非 DMD 相关慢性呼吸道疾病史，包括但不限于哮喘、支气管炎和肺结核
  8. 筛选前 30 天内和筛选期间出现急性呼吸道疾病
  9. 筛选前 30 天内开始夜间无创通气
  10. 随机分组后 6 个月内计划或预期的胸部或脊柱手术
  11. 计划或预期在随机分组后 6 个月内进行下肢手术（如果需要门诊）
  12. 已知对二甲基亚砜 (DMSO) 或牛制品过敏
  13. 在随机分组前 3 个月内开始使用二甲双胍或胰岛素治疗
  14. 在随机分组前 12 个月内开始使用 FDA 批准的外显子跳跃疗法治疗 DMD 和/或非基于体重的调整
  15. 在随机分组前 3 个月内接受人生长激素治疗，除非在随机分组前至少 24 个月使用稳定剂量，允许根据体重调整剂量（由现场研究人员确定）
  16. 在随机分组前 12 个月内接受细胞治疗产品治疗；将排除任何先前接触过 CAP-1002 的情况
  17. 随机分组前 6 个月内接受过研究药物治疗
  18. 药物或酒精的使用史或当前使用情况可能会影响依从参与试验的能力
  19. 因任何原因无法遵守研究计划和随访计划，经研究者判断
  20. 无法进行心脏核磁共振检查

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CAP-1002

A 组：大约 29 名受试者将接受 CAP-1002A 积极治疗，该治疗由 1.5 亿个心球衍生细胞 (CDC) 组成，每 3 个月通过静脉输注进行治疗

B 组：大约 22 名参与者将接受 CAP-1002B 主动治疗，该治疗由 1.5 亿个心肌衍生细胞 (CDC) 组成，每 3 个月通过静脉输注进行一次
生物：CAP-1002
A组：CAP-1002A在加利福尼亚州洛杉矶制造； B 组：CAP-1002B 在加利福尼亚州圣地亚哥制造
其他名称：
  • 心源性细胞 (CDC)
安慰剂比较：安慰剂

A 组：大约 29 名受试者每 3 个月通过静脉输注接受安慰剂溶液

B 组：大约 22 名参与者将每 3 个月通过静脉输注接受安慰剂溶液
生物：安慰剂
安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
上肢功能改变
大体时间：第 12 个月
上肢表现测试第 2 版 (PUL 2.0) 总分相对于基线的平均变化。 项目按三分制评分：0=无法执行该项目，1=受损或有补偿地执行任务，2=无补偿地执行任务
第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过评估左心室射血分数改变心肌功能和结构
大体时间：在第 12 个月
通过心脏磁共振 (cMRI) 评估的左心室射血分数相对于基线的平均变化
在第 12 个月
通过评估左心室收缩末期容积改变心肌功能和结构
大体时间：在第 12 个月
通过心脏磁共振 (cMRI) 评估的左心室收缩末期容积相对于基线的平均变化
在第 12 个月
通过评估左心室舒张末期容积改变心肌功能和结构
大体时间：在第 12 个月
通过心脏磁共振 (cMRI) 评估的左心室舒张末期容积相对于基线的平均变化
在第 12 个月
肘部和远端上肢功能的变化
大体时间：在第 12 个月
上肢性能测试第 2 版 (PUL 2.0) 中 [肘部] 加远端上肢功能相对于基线的平均变化；项目按三分制评分：0=无法执行项目，1=受损或有补偿执行，2=无补偿执行任务
在第 12 个月
功能性饮食背景下手口功能的变化
大体时间：在第 12 个月
通过 Duchenne 视频评估 (DVA) 使用患者在家中执行任务的视频记录评估的吃 10 口食物的功能能力相对于基线的平均变化。 物理治疗师使用带有预先指定的补偿运动标准的记分卡对视频中患者的运动质量进行评分。
在第 12 个月
手口功能的改变
大体时间：在第 12 个月
上肢性能测试第 2 版 (PUL 2.0) 中第 7 项 [从手到嘴] 相对于基线的平均变化；项目按三分制评分：0=无法执行项目，1=受损或有补偿执行，2=无补偿执行任务
在第 12 个月
完全丧失手口功能的患者人数
大体时间：在第 12 个月
根据上肢性能测试第 2 版 (PUL 2.0) 中的第 7 项 [手对嘴] 评估的完全丧失手对嘴功能的患者比例
在第 12 个月
患者报告的上肢功能变化
大体时间：在第 12 个月
Duchenne 肌营养不良症上肢患者报告的结果测量 (DMD UL PROM) 问卷相对于基线的平均变化。 患者或看护人按 3 级量表评估执行日常生活活动的感知困难：0 = 没有帮助是不可能的，1 = 可以有困难地完成任务，2 = 可以轻松地完成任务。
在第 12 个月
心脏炎症生物标志物、肌酸激酶 MB 同工酶 [CK-MB] 的变化
大体时间：在第 1、3、6、9、12 个月
CK-MB 血液水平相对于基线的平均变化 - MB 分数（占总 CK 的百分比）。
在第 1、3、6、9、12 个月
评估 CAP-1002 的疾病改善作用
大体时间：在第 24 个月
在试验的开放标签阶段的第 24 个月，最初随机分配到 CAP-1002 或安慰剂的患者在完全上肢性能测试第 2 版 (PUL 2.0) 中相对于基线的平均变化。 PUL 2.0 中的项目按三分制评分：0 = 无法执行项目，1 = 受损或有补偿执行，2 = 无补偿执行任务
在第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Capricor Inc.

调查人员

  • 研究主任：Mark Awadalla、Capricor Inc.
  • 首席研究员：Craig McDonald, MD、University of California, Davis

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月22日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2026年12月1日

研究注册日期

首次提交

2021年11月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年11月16日

首次发布 (实际的)

2021年11月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月29日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAP-1002-DMD-04

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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