Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CAP-1002 vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő ambuláns és nem járóbetegeknél (HOPE-3)

2024. március 29. frissítette: Capricor Inc.

Harmadik fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely a humán allogén kardioszféra-eredetű sejtek hatékonyságát és biztonságosságát értékeli a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére

A HOPE-3 egy többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat, amely a CAP-1002 nevű sejtterápia biztonságosságát és hatékonyságát értékeli Duchenne-izomdystrophiában (DMD) és károsodott vázizomműködésben szenvedő résztvevők körében. A nem járóképes és járóképes fiúkat és fiatal férfiakat, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek, véletlenszerűen besorolják, hogy 3 havonta kapjanak CAP-1002-t vagy placebót, összesen 4 adagban egy 12 hónapos időszak alatt. Minden résztvevő jogosult lesz a CAP-1002-re további 12 hónapig a nyílt elnevezésű meghosszabbított értékelési időszak részeként.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Legfeljebb 68 jogosult vizsgálati résztvevőt véletlenszerűen CAP-1002-re vagy placebóra osztanak be 1:1 arányban. A vizsgálat magában foglalja a szűrés, a kiindulási állapot/1. nap, a 4. hét, valamint a 3., 6., 9. és 12. hónapban végzett látogatásokat CAP-1002 vagy placebo IV infúzióval az 1. napon és a 3., 6. és 9. hónapban.

A hatásosság és biztonságosság elsődleges elemzését a CAP-1002 vagy placebo 4 beadását követő 12. hónapban kell elvégezni.

Az elsődleges hatásossági végpont a felső végtag funkciójának kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változása, amelyet az Upper Limb teszt 2.0-s verziója [PUL 2.0] teljes teljesítménye alapján értékeltek a 12 hónapos időpontban. A 12 hónapos időpontban értékelt másodlagos végpontok közé tartozik a szívizom működésében és szerkezetében bekövetkező változások értékelése szívmágneses rezonancia képalkotással [cMRI], a kéz-száj funkció változásai [egyél 10 falatot a Duchenne Video Assessment (DVA) által értékelve )], valamint az életminőség felmérései.

A biztonsági értékelések magukban foglalják a nemkívánatos eseményeket, az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, a fizikális vizsgálatot, az életjeleket és a klinikai laboratóriumi vizsgálatokat.

A kezdeti 4 infúziót követően minden alany jogosult részt venni egy 12 hónapos nyílt, kiterjesztett értékelési időszakban, és 3 havonta egyszer további 4 CAP-1002 IV infúziót kaphat. A kiterjesztett biztonságosság és hatásosság elemzésére azután kerül sor, hogy az összes alany elvégezte a 24. hónapos látogatást.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

102

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Toborzás
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Saunder Bernes, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Toborzás
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Kutatásvezető:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Toborzás
        • University of California, Davis
        • Kutatásvezető:
          • Craig McDonald, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • Children's Hospital Colorado
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Susan Apkon, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kutatásvezető:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
        • Toborzás
        • University of Missouri Health Care
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Egyesült Államok, 11733
        • Toborzás
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • Kutatásvezető:
          • Simona Treidler, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Egyesült Államok, 27278
        • Toborzás
        • Rare Disease Research NC LLC
        • Kutatásvezető:
          • Edward C Smith, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Toborzás
        • Akron Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Cuixia Tian, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
        • Toborzás
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Kutatásvezető:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Toborzás
        • University of Utah Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • Toborzás
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Toborzás
        • Children's Wisconsin
        • Kutatásvezető:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi alanyok, akik a beleegyezés időpontjában legalább 10 évesek, akik hajlandóak és képesek tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez, és akiknél DMD-vel diagnosztizáltak, amint azt a vizsgáló megerősítette.
  2. Genetikailag igazolt DMD
  3. A felső végtag teszt (PUL) belépési tételének teljesítménye 2-6 pont, és a teljes PUL-pontszám kisebb vagy egyenlő, mint 40
  4. Csökkent járási/futási képesség (ha ambuláns): az alanyoknak több mint 10 másodpercet kell igénybe venniük a 10 méteres sétához/futáshoz (azaz a sebesség < 1 méter/másodperc)
  5. Ha nem járóképes, az önálló járás elvesztése 10. és 18. születésnap között
  6. Szisztémás glükokortikoidokkal végzett kezelés legalább 12 hónapig és stabil dózissal legalább 6 hónappal a vizsgálatban való részvétel előtt, kivéve a testtömeg-alapú vagy toxicitási módosításokat
  7. Aktuális és aktuális védőoltások
  8. Megfelelő vénás hozzáférés a parenterális IP infúziókhoz és a rutin vérvételhez
  9. A nyomozó úgy értékelte, hogy hajlandó és képes megfelelni a tárgyalás követelményeinek
  10. A szexuálisan aktív alanyoknak és termékeny partnereiknek meg kell állapodniuk a hatékony fogamzásgátlási módszer(ek) használatában.

Kizárási kritériumok:

  1. A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) 35%-nál kisebb vagy egyenlő a randomizálás előtt
  2. Könyökhajlítási kontraktúrák > 30° mindkét végtagon
  3. Testtömegindex (BMI) > 45
  4. Százalékos előrejelzett kényszeres vitálkapacitás (FVC%) < 35% a randomizálást megelőző 6 hónapon belül
  5. Képtelenség konzisztens PUL 2.0 mérés elvégzésére ± 2 ponton belül válltartomány nélkül vagy ± 3 ponton belül válldoménnel a szűrés során végzett páros tesztelés során
  6. A vizsgáló megítélése szerint rövid távú légzési dekompenzáció kockázata, vagy a nappali és éjszakai non-invazív lélegeztetőgép-támogatás megkezdésének szükségessége a szűréskor szérum-bikarbonát ≥ 29 mmol/l érték alapján.
  7. Folyamatos vagy időszakos kezelést igénylő, nem DMD-vel összefüggő krónikus légúti betegség a kórtörténetben, beleértve, de nem kizárólagosan az asztmát, hörghurutot és tuberkulózist
  8. Akut légúti megbetegedés a szűrést megelőző 30 napon belül és a szűrés alatt
  9. Éjszakai non-invazív lélegeztetés megkezdése a szűrést megelőző 30 napon belül
  10. Tervezett vagy várható mellkasi vagy gerincműtét a randomizációt követő 6 hónapon belül
  11. Tervezett vagy várható alsó végtagi műtét a randomizációt követő 6 hónapon belül, ha ambuláns
  12. Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) vagy szarvasmarha-termékekkel szembeni ismert túlérzékenység
  13. A metformin vagy inzulin kezelés megkezdése a randomizálást megelőző 3 hónapon belül
  14. A kezelés megkezdése az FDA által jóváhagyott exonkihagyásos terápiával a DMD kezelésére és/vagy nem testsúly alapú korrekciók a randomizálást megelőző 12 hónapon belül
  15. Humán növekedési hormon kezelés a randomizálást megelőző 3 hónapon belül, kivéve, ha a randomizálást megelőzően legalább 24 hónapig olyan stabil adagon, amely lehetővé teszi a testtömeg alapú dózismódosítást (a helyszíni vizsgáló meghatározása szerint)
  16. Sejtterápiás termékkel végzett kezelés a randomizációt megelőző 12 hónapon belül; minden korábbi CAP-1002 expozíció kizárásra kerül
  17. Kezelés vizsgálati készítménnyel a randomizálást megelőző 6 hónapon belül
  18. Olyan kábítószerek vagy alkohol előzményei vagy jelenlegi használata, amelyek ronthatják a kísérletben való részvételt
  19. A vizsgálati tervnek és a nyomon követési látogatási ütemtervnek a vizsgáló megítélése szerint bármilyen okból történő betartásának hiánya
  20. Képtelenség átesni a szív MRI-n

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CAP-1002

A kohorsz: Körülbelül 29 alany részesül CAP-1002A aktív kezelésben, amely 150 millió kardioszféra eredetű sejtből (CDC) áll intravénás infúzióban 3 havonta.

B kohorsz: Körülbelül 22 résztvevő részesül CAP-1002B aktív kezelésben, amely 150 millió kardioszféra eredetű sejtből (CDC) áll intravénás infúzióban 3 havonta.
Biológiai: CAP-1002
A kohorsz: CAP-1002A, gyártva: Los Angeles, CA; B kohorsz: CAP-1002B, San Diego, CA
Más nevek:
  • Kardioszférából származó sejtek (CDC)
Placebo Comparator: Placebo

A kohorsz: Körülbelül 29 alany kap placebo oldatot intravénás infúzió formájában 3 havonta

B kohorsz: Körülbelül 22 résztvevő kap placebo oldatot intravénás infúzió formájában 3 havonta
Biológiai: Placebo
Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a felső végtag funkciójában
Időkeret: 12 hónapban
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a Felső végtagi teszt teljesítménye, 2. verzió (PUL 2.0) összpontszámban. A tételek értékelése háromfokú skálán történik: 0=nem tudja elvégezni a tételt, 1=rosszul vagy kompenzációval teljesít, 2=kompenzáció nélkül végzi a feladatot
12 hónapban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szívizom működésének és szerkezetének változása a bal kamrai ejekciós frakció értékelésével
Időkeret: 12 hónapban
A bal kamrai ejekciós frakció átlagos változása a kiindulási értékhez képest, szívmágneses rezonanciával (cMRI) mérve
12 hónapban
A szívizom működésének és szerkezetének változása a bal kamra vég-szisztolés térfogatának felmérésével
Időkeret: 12 hónapban
A szívmágneses rezonanciával (cMRI) meghatározott bal kamrai szisztolés végtérfogat átlagos változása a kiindulási értékhez képest
12 hónapban
A szívizom működésének és szerkezetének változása a bal kamra végdiasztolés térfogatának felmérésével
Időkeret: 12 hónapban
A bal kamra végdiasztolés térfogatának átlagos változása a kiindulási értékhez képest, szívmágneses rezonanciával (cMRI) mérve
12 hónapban
Változás a könyök és a disztális szintű felső végtag funkciójában
Időkeret: 12 hónapban
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a középső [könyök] plusz disztális szintű felső végtag funkciójában a Felső végtag teszt végrehajtása, 2. verzió (PUL 2.0); a tételeket háromfokú skálán értékelik: 0=nem tudja elvégezni a tételt, 1=rosszul vagy kompenzációval teljesít, 2=kompenzáció nélkül végzi a feladatot
12 hónapban
A kéz-száj funkció változása a funkcionális étkezés összefüggésében
Időkeret: 12 hónapban
A 10 falat evés funkcionális képességének átlagos változása a kiindulási értékhez képest, amelyet a Duchenne Video Assessment (DVA) értékelt a páciens otthoni feladatát elvégző videófelvétele alapján. A fizikoterapeuták előre meghatározott kompenzációs mozgáskritériumokkal rendelkező pontozókártyák segítségével pontozzák a páciens mozgásminőségét a videóban.
12 hónapban
Változás a kéz-száj funkcióban
Időkeret: 12 hónapban
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a 7. pontban [kézből szájba] a Felső végtagi teszt teljesítménye, 2. verzió (PUL 2.0); a tételeket háromfokú skálán értékelik: 0=nem tudja elvégezni a tételt, 1=rosszul vagy kompenzációval teljesít, 2=kompenzáció nélkül végzi a feladatot
12 hónapban
A kéz-száj funkció teljes elvesztésével járó betegek száma
Időkeret: 12 hónapban
A kéz-száj funkció teljes elvesztésével járó betegek aránya a 7. pont [kézből szájba] értékelése szerint a Felső végtag teszt végrehajtása, 2. verzió (PUL 2.0) szerint
12 hónapban
Változások a betegek által jelentett felső végtag funkciójában
Időkeret: 12 hónapban
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a Duchenne Muscular Dystrophy Upper Limb Patient-Reported Outcome Measures (DMD UL PROM) kérdőívben. A beteg vagy gondozó a mindennapi élettevékenységek elvégzésének észlelt nehézségeit 3 ​​fokozatú skálán értékeli: 0=segítség nélkül lehetetlen, 1=nehezen tudja elvégezni a feladatot, 2=könnyen meg tudja csinálni.
12 hónapban
Változások a szívgyulladás biomarkerében, a kreatin-kináz MB izoenzimben [CK-MB]
Időkeret: 1., 3., 6., 9., 12. hónapban
A CK-MB vérszintjének átlagos változása a kiindulási értékhez képest – MB frakció (a teljes CK %-a).
1., 3., 6., 9., 12. hónapban
A CAP-1002 betegségmódosító hatásának értékelése
Időkeret: 24 hónapban
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest az eredetileg CAP-1002-re vagy placebóra randomizált betegek között. A Felső végtag teszt 2. verziója (PUL 2.0) végrehajtása a 24. hónapban a vizsgálat nyílt szakaszában. A PUL 2.0 tételei háromfokú skálán vannak értékelve: 0=nem tudja végrehajtani a tételt, 1=rosszul vagy kompenzációval teljesít, 2=kompenzáció nélkül végzi a feladatot
24 hónapban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Capricor Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Kutatásvezető: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 16.

Első közzététel (Tényleges)

2021. november 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAP-1002-DMD-04

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Idegrendszeri betegségek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel