Studie CAP-1002 u ambulantních a nechodících pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (HOPE-3)
26. srpna 2026 aktualizováno: Capricor Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost buněk získaných z lidské alogenní kardiosféry pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie
HOPE-3 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost buněčné terapie zvané CAP-1002 u účastníků studie s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a poruchou funkce kosterního svalstva.
Nechodící a ambulantní chlapci a mladí muži, kteří splňují kritéria způsobilosti, budou náhodně přiřazeni k podávání buď CAP-1002 nebo placeba každé 3 měsíce v celkovém počtu 4 dávek během 12měsíčního období.
Všichni účastníci budou mít nárok na získání CAP-1002 po dobu dalších 12 měsíců jako součást otevřeného prodlouženého období hodnocení.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Až 68 způsobilých účastníků studie bude randomizováno buď k CAP-1002 nebo placebu v poměru 1:1. Studie bude zahrnovat návštěvy ve screeningu, základní stav/den 1, týden 4 a měsíce 3, 6, 9 a 12 s IV infuzemi CAP-1002 nebo placeba v den 1 a v měsících 3, 6 a 9.
Primární analýza účinnosti a bezpečnosti bude provedena ve 12. měsíci po 4 podáních CAP-1002 nebo placeba.
Primárním cílovým parametrem účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty ve funkci horní končetiny, jak byla hodnocena úplným výkonem testu Upper Limb, verze 2.0 [PUL 2.0] v časovém bodě 12 měsíců. Sekundární koncové body hodnocené v časovém bodě 12 měsíců zahrnují hodnocení změn ve funkci a struktuře srdečního svalu pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí [cMRI], změny ve funkci z ruky do úst [sníst 10 kousnutí hodnocené podle Duchenne Video Assessment (DVA )] a hodnocení kvality života.
Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat nežádoucí účinky, souběžnou medikaci, fyzikální vyšetření, vitální funkce a klinické laboratorní testy.
Po prvních 4 infuzích budou všichni jedinci způsobilí účastnit se 12měsíčního otevřeného prodlouženého období hodnocení a dostanou až 4 další IV infuze CAP-1002 jednou za 3 měsíce. Analýza rozšířené bezpečnosti a účinnosti bude provedena poté, co všechny subjekty dokončí návštěvu 24. měsíce.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
106
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California, Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužské subjekty ve věku alespoň 10 let v době souhlasu, kteří jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii a s diagnózou DMD, jak potvrdil zkoušející
- Geneticky potvrzená DMD
- Výkon vstupní položky testu horní končetiny (PUL) skóre 2–6 a celkové skóre PUL menší nebo rovno 40
- Snížená schopnost chůze/běh (pokud je ambulantní): 10metrová chůze/běh musí subjektům trvat déle než 10 sekund (tj. rychlost < 1 metr/sekundu)
- Pokud nechodí, ztráta samostatné chůze mezi 10. a 18. rokem narozenin
- Léčba systémovými glukokortikoidy po dobu nejméně 12 měsíců a ve stabilní dávce nejméně 6 měsíců před účastí ve studii, s výjimkou úprav na základě hmotnosti nebo toxicity
- Aktuální a aktuální imunizace
- Adekvátní venózní přístup pro parenterální IP infuze a rutinní odběr krve
- Vyšetřovatel posoudil jako ochotu a schopnost vyhovět požadavkům zkoušky
- Sexuálně aktivní subjekty a jejich partneři, kteří jsou plodní, musí souhlasit s používáním účinné metody (metod) antikoncepce
Kritéria vyloučení:
- Ejekční frakce levé komory (LVEF) menší nebo rovna 35 % před randomizací
- Loketní flekční kontraktury > 30° na obou končetinách
- Index tělesné hmotnosti (BMI) > 45
- Procento předpokládané usilovné vitální kapacity (FVC %) < 35 % během 6 měsíců před randomizací
- Neschopnost provádět konzistentní měření PUL 2.0 v rozmezí ± 2 body bez oblasti ramene nebo v rozmezí ± 3 bodů s doménou ramene během párového testování při screeningu
- Riziko krátkodobé respirační dekompenzace podle úsudku zkoušejícího nebo potřeba zahájit denní a noční neinvazivní ventilátorovou podporu definovanou sérovým bikarbonátem ≥ 29 mmol/l při screeningu
- Chronické respirační onemocnění nesouvisející s DMD v anamnéze vyžadující pokračující nebo přerušovanou léčbu, včetně, ale bez omezení na ně, astmatu, bronchitidy a tuberkulózy
- Akutní respirační onemocnění do 30 dnů před screeningem a během screeningu
- Zahájení noční neinvazivní ventilace do 30 dnů před screeningem
- Plánovaná nebo předpokládaná operace hrudníku nebo páteře během 6 měsíců po randomizaci
- Plánovaná nebo předpokládaná operace dolních končetin během 6 měsíců po randomizaci, pokud je ambulantní
- Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO) nebo hovězí produkty
- Zahájení léčby metforminem nebo inzulínem během 3 měsíců před randomizací
- Zahájení léčby terapií přeskočením exonu schválenou FDA pro léčbu DMD a/nebo úpravami nezaloženými na hmotnosti během 12 měsíců před randomizací
- Léčba lidským růstovým hormonem v průběhu 3 měsíců před randomizací, pokud nejde o stabilní dávku umožňující úpravu dávky podle hmotnosti (jak určí zkoušející na místě) po dobu alespoň 24 měsíců před randomizací
- Léčba produktem buněčné terapie během 12 měsíců před randomizací; jakákoli předchozí expozice CAP-1002 bude vyloučena
- Léčba hodnoceným přípravkem během 6 měsíců před randomizací
- Anamnéza nebo současné užívání drog nebo alkoholu, které by mohly narušit schopnost dodržet účast ve studii
- Neschopnost dodržet plán vyšetřování a plán následných návštěv z jakéhokoli důvodu, podle úsudku zkoušejícího
- Neschopnost podstoupit MRI srdce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Kohorta A: Přibližně 29 subjektů dostane roztok placeba prostřednictvím intravenózní infuze každé 3 měsíce Kohorta B: Přibližně 22 účastníků dostane roztok placeba prostřednictvím intravenózní infuze každé 3 měsíce |
Placebo
|
|
Experimentální: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna funkce horní končetiny
Časové okno: Ve 12. měsíci
|
Průměrné procentuální změny oproti výchozí hodnotě v testu Performance of the Upper Limb verze 2 (PUL 2.0) celkového skóre.
Položky jsou hodnoceny na tříbodové stupnici: 0=není schopen provést položku, 1=zhoršený nebo provádí s kompenzací, 2=provádí úkol bez kompenzace.
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě je vypočítána jako změna oproti výchozí hodnotě dělená výchozím skóre na úrovni subjektu.
|
Ve 12. měsíci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna funkce z ruky do úst v kontextu funkčního stravování
Časové okno: V měsíci 12
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve funkční schopnosti sníst 10 kousků hodnocená Duchenne Video Assessment (DVA) s použitím videozáznamu pacienta, který plnil daný úkol doma.
Fyzioterapeuti hodnotí kvalitu pohybu pacienta na videu pomocí skórovacích karet s předem stanovenými kritérii kompenzačního pohybu.
|
V měsíci 12
|
|
Změna v globálním statistickém testu (celkem GST) Kombinace funkce horní končetiny, funkce srdečního svalů a pacienta hlásila míra závažnosti onemocnění
Časové okno: Ve 12. měsíci
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v celkovém GST, která kombinuje skóre PUL 2.0, hodnocení LVEF pomocí CMRI a globální dojem pacienta o závažnosti (PGI-S)
|
Ve 12. měsíci
|
|
Změna funkce a struktury srdečního svalu hodnocením ejekční frakce levé komory
Časové okno: Ve 12. měsíci
|
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě ejekční frakce levé komory hodnocená pomocí srdeční magnetické rezonance (cMRI) a centrálně posouzená
|
Ve 12. měsíci
|
|
Změna středně pokročilé (loketní) funkce horní končetiny
Časové okno: V 12. měsíci
|
Průměrné procentuální změny od výchozí hodnoty u střední úrovně funkce horní končetiny v testu Performance of the Upper Limb verze 2 (PUL 2.0); položky jsou hodnoceny na tříbodové stupnici: 0=není schopen provést položku, 1=zhoršený nebo provádí s kompenzací, 2=provádí úkol bez kompenzace.
Procentuální změna od výchozí hodnoty se vypočítá jako změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou na úrovni subjektu.
|
V 12. měsíci
|
|
Změna v počtu segmentů s myokardiální jizvou (pouze Kohorta B)
Časové okno: v 12. měsíci
|
Změna v počtu segmentů jizvení myokardu pozorovaná pomocí pozdního gadoliniového zesílení (LGE)
|
v 12. měsíci
|
|
Změna funkce a struktury srdečního svalu hodnocením systolického objemu levé komory
Časové okno: V 12. měsíci
|
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě v indexovaném koncově systolickém objemu levé komory hodnocená pomocí magnetické rezonance srdce (cMRI)
|
V 12. měsíci
|
|
Změna funkce a struktury srdečního svalu hodnocením ejekční frakce levé komory u pacientů s dokumentovanou kardiomyopatií
Časové okno: Ve 12. měsíci
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v ejekční frakci levé komory, hodnocená pomocí magnetické rezonance srdce (cMRI) u subjektů s prokázanou kardiomyopatií při výchozím vyšetření.
|
Ve 12. měsíci
|
|
Změna v globálním statistickém testu (srdeční GST) kombinujícím hodnocení funkce a struktury srdečního svalu
Časové okno: Ve 12. měsíci
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v kardiálním GST kombinující LVEF, index koncově-systolického objemu levé komory a index koncově-diastolického objemu levé komory
|
Ve 12. měsíci
|
|
Změna v procentuálním podílu jizvení myokardu (pouze Kohorta B)
Časové okno: v 12. měsíci
|
Změna v procentuálním podílu jizvení myokardu pozorovaného pomocí pozdního zesílení gadolinia (LGE)
|
v 12. měsíci
|
|
Změny v zánětlivém biomarkeru srdce, izoenzymu kreatinkinázy MB [CK-MB]
Časové okno: Ve 12. měsíci
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty hladiny CK-MB v krvi - frakce MB (% z celkové CK).
|
Ve 12. měsíci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Vrchní vyšetřovatel: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. června 2022
Primární dokončení (Aktuální)
18. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
19. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CAP-1002-DMD-04
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .