Een studie van CAP-1002 bij ambulante en niet-ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie (HOPE-3)
26 augustus 2026 bijgewerkt door: Capricor Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van van menselijke allogene cardiosfeer afgeleide cellen voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie
HOPE-3 is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van een celtherapie genaamd CAP-1002 bij studiedeelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) en verminderde skeletspierfunctie.
Niet-ambulante en ambulante jongens en jonge mannen die aan de geschiktheidscriteria voldoen, zullen willekeurig worden toegewezen aan CAP-1002 of placebo om de 3 maanden voor een totaal van 4 doses gedurende een periode van 12 maanden.
Alle deelnemers komen in aanmerking voor CAP-1002 voor nog eens 12 maanden als onderdeel van een open-label verlengde beoordelingsperiode.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Maximaal 68 in aanmerking komende studiedeelnemers zullen worden gerandomiseerd naar CAP-1002 of placebo in een verhouding van 1:1. De proef omvat bezoeken op screening, basislijn/dag 1, week 4 en maanden 3, 6, 9 en 12 met IV-infusies van CAP-1002 of placebo op dag 1 en maanden 3, 6 en 9.
De primaire analyse van werkzaamheid en veiligheid zal worden uitgevoerd in maand 12 na 4 toedieningen van CAP-1002 of placebo.
Het primaire werkzaamheidseindpunt is de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functie van de bovenste ledematen zoals beoordeeld door de volledige Performance of the Upper Limb-test, versie 2.0 [PUL 2.0] op het tijdspunt van 12 maanden. Secundaire eindpunten geëvalueerd op het tijdstip van 12 maanden omvatten beoordeling van veranderingen in hartspierfunctie en -structuur door cardiale magnetische resonantie beeldvorming [cMRI], veranderingen in hand-op-mondfunctie [eet 10-bites beoordeeld door de Duchenne Video Assessment (DVA )], en beoordelingen van de levenskwaliteit.
Veiligheidsevaluaties omvatten bijwerkingen, gelijktijdige medicatie, lichamelijk onderzoek, vitale functies en klinische laboratoriumtests.
Na de eerste 4 infusies komen alle proefpersonen in aanmerking voor deelname aan een open-label verlengde beoordelingsperiode van 12 maanden en ontvangen ze maximaal 4 extra intraveneuze infusies van CAP-1002 eens in de 3 maanden. Een analyse van uitgebreide veiligheid en werkzaamheid zal worden uitgevoerd nadat alle proefpersonen het bezoek van maand 24 hebben voltooid.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
106
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California, Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Verenigde Staten, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke proefpersonen die ten minste 10 jaar oud zijn op het moment van toestemming die bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek en met de diagnose DMD, zoals bevestigd door de onderzoeker
- Genetisch bevestigde DMD
- Prestaties van de Bovenste Ledematentest (PUL) ingangsitemscores 2-6 en totale PUL-score lager dan of gelijk aan 40
- Verminderd vermogen om te lopen/rennen (indien ambulant): proefpersonen moeten meer dan 10 seconden nodig hebben voor de 10 meter lopen/rennen (d.w.z. snelheid < 1 meter/seconde)
- Indien niet-ambulant, verlies van zelfstandig kunnen lopen tussen de 10e en 18e verjaardag
- Behandeling met systemische glucocorticoïden gedurende ten minste 12 maanden en met een stabiele dosis ten minste 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, met uitzondering van aanpassingen op basis van gewicht of toxiciteit
- Actuele en up-to-date vaccinaties
- Adequate veneuze toegang voor parenterale IP-infusies en routinematige bloedafname
- Door de onderzoeker beoordeeld als bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten van het proces
- Seksueel actieve proefpersonen en hun partners die vruchtbaar zijn, moeten ermee instemmen effectieve anticonceptiemethode(n) te gebruiken
Uitsluitingscriteria:
- Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) kleiner dan of gelijk aan 35% voorafgaand aan randomisatie
- Elleboogflexiecontracturen > 30° in beide extremiteiten
- Lichaamsmassa-index (BMI) > 45
- Percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC%) < 35% binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Onvermogen om consistente PUL 2.0-meting uit te voeren binnen ± 2 punten zonder schouderdomein of binnen ± 3 punten met schouderdomein tijdens gepaarde testen bij screening
- Risico op kortdurende respiratoire decompensatie naar het oordeel van de onderzoeker, of de noodzaak van het starten van dag en nacht niet-invasieve beademingsondersteuning zoals gedefinieerd door serumbicarbonaat ≥ 29 mmol/L bij screening
- Voorgeschiedenis van niet-DMD-gerelateerde chronische luchtwegaandoeningen die voortdurende of intermitterende behandeling vereisen, waaronder, maar niet beperkt tot, astma, bronchitis en tuberculose
- Acute luchtwegaandoening binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening en tijdens de screening
- Start van nachtelijke niet-invasieve beademing binnen 30 dagen voorafgaand aan screening
- Geplande of verwachte thoracale of spinale chirurgie binnen de 6 maanden na randomisatie
- Geplande of verwachte operaties aan de onderste ledematen binnen 6 maanden na randomisatie, indien ambulant
- Bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO) of runderproducten
- Start van behandeling met metformine of insuline binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Start van de behandeling met een door de FDA goedgekeurde exon-skipping-therapie voor de behandeling van DMD en/of niet op gewicht gebaseerde aanpassingen binnen 12 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Behandeling met humaan groeihormoon binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie, tenzij op een stabiele dosis waarbij dosisaanpassingen op basis van gewicht mogelijk zijn (zoals bepaald door de onderzoeker van de site) gedurende ten minste 24 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Behandeling met een celtherapieproduct binnen 12 maanden voorafgaand aan randomisatie; elke eerdere blootstelling aan CAP-1002 wordt uitgesloten
- Behandeling met een onderzoeksproduct binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Geschiedenis of huidig gebruik van drugs of alcohol dat het vermogen om aan deelname aan het onderzoek te voldoen, zou kunnen aantasten
- Onvermogen om het onderzoeksplan en het schema voor vervolgbezoeken om welke reden dan ook na te leven, naar het oordeel van de onderzoeker
- Onvermogen om een cardiale MRI te ondergaan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Cohort A: Ongeveer 29 proefpersonen zullen elke 3 maanden een Placebo-oplossing via intraveneuze infusie ontvangen Cohort B: Ongeveer 22 deelnemers ontvangen elke drie maanden een Placebo-oplossing via intraveneuze infusie |
Placebo
|
|
Experimenteel: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de functie van de bovenste ledematen
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Gemiddeld procentuele verandering ten opzichte van de baseline in de Performance of the Upper Limb test, versie 2 (PUL 2.0) Totale Score.
Items worden gescoord op een driepuntsschaal: 0=niet in staat het item uit te voeren, 1=beperkt of uitvoeren met compensatie, 2=uitvoeren van de taak zonder compensatie.
Procentuele verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als verandering ten opzichte van de baseline gedeeld door de baselinescore op subjectniveau.
|
Na 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hand-op-mondfunctie in de context van functioneel eten
Tijdsspanne: Op maand 12
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het functionele vermogen om 10 happen te eten, geëvalueerd door Duchenne Video Assessment (DVA) met behulp van een videorecord van de patiënt die de taak thuis uitvoert.
Fysiotherapeuten scoren de bewegingskwaliteit van de patiënt in de video met behulp van scorekaarten met vooraf gespecificeerde criteria voor compenserende beweging.
|
Op maand 12
|
|
Verandering in globale statistische test (totale GST) die de bovenste ledemaatfunctie, hartspierfunctie en patiënt gerapporteerde maat voor de ernst van de ziekte combineert
Tijdsspanne: Op maand 12
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in totale GST die Pul 2.0-score, LVEF-beoordeling door CMRI combineert en de globale indruk van de patiënt van ernst (PGI-S)
|
Op maand 12
|
|
Verandering in hartspierfunctie en -structuur door beoordeling van de ejectiefractie van de linkerventrikel
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in de ejectiefractie van de linkerventrikel zoals beoordeeld door Cardiac Magnetic Resonance (cMRI) en centraal beoordeeld
|
Na 12 maanden
|
|
Verandering in middenniveau (elleboog) bovenste ledemaatfunctie
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Gemiddeld procentuele verandering ten opzichte van de baseline in mid-level [elleboog] bovenste ledemaatfunctie in de Performance of the Upper Limb test, versie 2 (PUL 2.0); items worden gescoord op een driepuntsschaal: 0=kan het item niet uitvoeren, 1=beperkt of voert uit met compensatie, 2=voert taak uit zonder compensatie.
Procentuele verandering ten opzichte van de baseline wordt berekend als verandering ten opzichte van de baseline gedeeld door de baselinescore op subjectniveau.
|
Na 12 maanden
|
|
Verandering in het aantal segmenten van myocardiale littekenvorming (alleen Cohort B)
Tijdsspanne: na 12 maanden
|
Verandering in het aantal segmenten van myocardiale littekenvorming zoals waargenomen door late gadoliniumenhancement (LGE)
|
na 12 maanden
|
|
Verandering in hartspierfunctie en -structuur door beoordeling van het linkerventrikel eind-systolisch volume
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de geïndexeerde linker ventrikel eind-systolische volume zoals beoordeeld door Cardiale Magnetische Resonantie (cMRI)
|
Na 12 maanden
|
|
Verandering in hartspierfunctie en -structuur door beoordeling van de linkerventrikelejectiefractie bij proefpersonen met gedocumenteerde cardiomyopathie
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de linkerventrikel ejectiefractie zoals beoordeeld door Cardiac Magnetic Resonance (cMRI) bij proefpersonen met gedocumenteerde cardiomyopathie bij de uitgangswaarde.
|
Na 12 maanden
|
|
Verandering in een globale statistische test (Cardiac GST) die beoordelingen van hartspierfunctie en -structuur combineert
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Cardiac GST die LVEF, LV-endsystolisch volume-index en LV-enddiastolisch volume-index combineert
|
Na 12 maanden
|
|
Verandering in het percentage myocardiale littekenvorming (alleen Cohort B)
Tijdsspanne: na 12 maanden
|
Verandering in het percentage van myocardiale littekenvorming zoals waargenomen door late gadoliniumversterking (LGE)
|
na 12 maanden
|
|
Veranderingen in de cardiale ontstekingsbiomarker, creatinekinase MB-isoenzym [CK-MB]
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in CK-MB bloedspiegels - MB-fractie (% van totale CK).
|
Na 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Hoofdonderzoeker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 juni 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 juni 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 november 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 november 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 november 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAP-1002-DMD-04
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .