Badanie CAP-1002 u pacjentów ambulatoryjnych i niechodzących z dystrofią mięśniową Duchenne'a (HOPE-3)
26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Capricor Inc.
Faza 3, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo ludzkich allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a
HOPE-3 to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii komórkowej o nazwie CAP-1002 u uczestników badania z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) i upośledzoną funkcją mięśni szkieletowych.
Chłopcy i młodzi mężczyźni niechodzący i chodzący, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne, zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania CAP-1002 lub placebo co 3 miesiące, łącznie 4 dawki w okresie 12 miesięcy.
Wszyscy uczestnicy będą uprawnieni do otrzymywania CAP-1002 przez dodatkowe 12 miesięcy w ramach otwartego przedłużonego okresu oceny.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Do 68 kwalifikujących się uczestników badania zostanie losowo przydzielonych do CAP-1002 lub placebo w stosunku 1:1. Badanie będzie obejmowało wizyty w fazie badania przesiewowego, w dniu początkowym/dniu 1, w 4. tygodniu oraz w 3., 6., 9. i 12. miesiącu z infuzjami dożylnymi CAP-1002 lub placebo w 1. dniu oraz w 3., 6. i 9. miesiącu.
Podstawowa analiza skuteczności i bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona w 12 miesiącu po 4 podaniach CAP-1002 lub placebo.
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest średnia zmiana funkcji kończyny górnej w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą pełnego testu wydajności kończyny górnej, wersja 2.0 [PUL 2.0] w 12-miesięcznym punkcie czasowym. Drugorzędowe punkty końcowe oceniane w 12-miesięcznym punkcie czasowym obejmują ocenę zmian w funkcji i strukturze mięśnia sercowego za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego serca [cMRI], zmiany w funkcji ręka-usta [zjedzenie 10 kęsów ocenione za pomocą oceny wideo Duchenne'a (DVA )] oraz oceny jakości życia.
Oceny bezpieczeństwa będą obejmować zdarzenia niepożądane, leki towarzyszące, badanie fizykalne, parametry życiowe i kliniczne testy laboratoryjne.
Po pierwszych 4 infuzjach wszyscy uczestnicy będą mogli wziąć udział w 12-miesięcznym rozszerzonym okresie oceny otwartej i otrzymać do 4 dodatkowych infuzji dożylnych CAP-1002 raz na 3 miesiące. Analiza rozszerzonego bezpieczeństwa i skuteczności zostanie przeprowadzona po zakończeniu przez wszystkich pacjentów wizyty w 24. miesiącu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
106
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California, Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku co najmniej 10 lat w chwili wyrażenia zgody, którzy chcą i są w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, u których zdiagnozowano DMD potwierdzoną przez Badacza
- DMD potwierdzony genetycznie
- Wyniki pozycji wejściowej testu kończyn górnych (PUL) wynoszą 2-6, a całkowity wynik PUL jest mniejszy lub równy 40
- Zmniejszona zdolność chodu/biegu (w przypadku poruszania się): badanym potrzeba więcej niż 10 sekund na 10-metrowy marsz/bieg (tj. prędkość < 1 metr/sekundę)
- Jeśli nie chodzi, utrata samodzielnego poruszania się między 10. a 18. rokiem życia
- Leczenie ogólnoustrojowymi glikokortykosteroidami przez co najmniej 12 miesięcy i stabilną dawką przez co najmniej 6 miesięcy przed udziałem w badaniu, z wyjątkiem dostosowania na podstawie masy ciała lub toksyczności
- Szczepienia aktualne i aktualne
- Odpowiedni dostęp żylny do infuzji pozajelitowych IP i rutynowego pobierania krwi
- Oceniony przez Badacza jako chętny i zdolny do spełnienia wymagań badania
- Osoby aktywne seksualnie i ich partnerzy, którzy są płodni, muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) mniejsza lub równa 35% przed randomizacją
- Przykurcze zgięcia łokciowego > 30° w obu kończynach
- Wskaźnik masy ciała (BMI) > 45
- Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC%) < 35% w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją
- Niemożność wykonania spójnego pomiaru PUL 2.0 w granicach ± 2 punktów bez domeny barkowej lub w granicach ± 3 punktów z domeną barkową podczas testów w parach podczas badania przesiewowego
- Ryzyko krótkoterminowej dekompensacji oddechowej w ocenie badacza lub konieczność rozpoczęcia dziennego i nocnego wspomagania respiratorem nieinwazyjnym, określone na podstawie stężenia wodorowęglanów w surowicy ≥ 29 mmol/l podczas badania przesiewowego
- Przewlekła choroba układu oddechowego niezwiązana z DMD w wywiadzie, wymagająca ciągłego lub przerywanego leczenia, w tym między innymi astma, zapalenie oskrzeli i gruźlica
- Ostra choroba układu oddechowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym i podczas badania przesiewowego
- Rozpoczęcie nocnej nieinwazyjnej wentylacji w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
- Planowana lub przewidywana operacja klatki piersiowej lub kręgosłupa w ciągu 6 miesięcy po randomizacji
- Planowana lub przewidywana operacja kończyn dolnych w ciągu 6 miesięcy po randomizacji, jeśli jest ambulatoryjna
- Znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO) lub produkty pochodzenia bydlęcego
- Rozpoczęcie leczenia metforminą lub insuliną w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją
- Rozpoczęcie leczenia zatwierdzoną przez FDA terapią z pominięciem egzonu w leczeniu DMD i/lub korekt niezwiązanych z masą ciała w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją
- Leczenie ludzkim hormonem wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją, chyba że w stabilnej dawce umożliwiającej dostosowanie dawki w zależności od masy ciała (zgodnie z ustaleniami badacza ośrodka) przez co najmniej 24 miesiące przed randomizacją
- Leczenie produktem terapii komórkowej w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją; wszelkie wcześniejsze narażenie na CAP-1002 zostanie wykluczone
- Leczenie badanym produktem w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją
- Historia lub obecne zażywanie narkotyków lub alkoholu, które mogłyby upośledzać zdolność do przestrzegania warunków uczestnictwa w badaniu
- Niezdolność do przestrzegania planu badania i harmonogramu wizyt kontrolnych z jakiegokolwiek powodu, w ocenie badacza
- Niemożność poddania się rezonansowi magnetycznemu serca
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Kohorta A: Około 29 pacjentów otrzyma roztwór placebo w infuzji dożylnej co 3 miesiące Kohorta B: Około 22 uczestników otrzyma roztwór placebo w infuzji dożylnej co 3 miesiące |
Placebo
|
|
Eksperymentalny: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcji kończyny górnej
Ramy czasowe: W miesiącu 12
|
Średnia procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w teście sprawności kończyny górnej, wersja 2 (PUL 2.0) – wynik całkowity.
Punkty są oceniane w trzystopniowej skali: 0 = niezdolny do wykonania zadania, 1 = wykonanie upośledzone lub z kompensacją, 2 = wykonanie zadania bez kompensacji.
Procentową zmianę względem wartości wyjściowej oblicza się jako zmianę względem wartości wyjściowej podzieloną przez wynik wyjściowy na poziomie badanego.
|
W miesiącu 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcji ręka-usta w kontekście jedzenia funkcjonalnego
Ramy czasowe: W miesiącu 12
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w funkcjonalnej zdolności zjedzenia 10 kęsów oceniana za pomocą Duchenne Video Assessment (DVA) przy użyciu nagrania wideo pacjenta wykonującego zadanie w domu.
Fizjoterapeuci oceniają jakość ruchu pacjenta na filmie za pomocą kart wyników z wcześniej określonymi kryteriami ruchu kompensacyjnego.
|
W miesiącu 12
|
|
Zmiana globalnego testu statystycznego (całkowita GST) łącząca funkcję kończyny górnej, funkcję mięśni sercowych i pacjenta zgłosiło miarę nasilenia choroby
Ramy czasowe: W 12. miesiącu
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej GST, która łączy wynik PUL 2.0, ocenę LVEF według CMRI i globalne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S)
|
W 12. miesiącu
|
|
Zmiana funkcji i struktury mięśnia sercowego poprzez ocenę frakcji wyrzutowej lewej komory
Ramy czasowe: W 12. miesiącu
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w zakresie frakcji wyrzutowej lewej komory oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (cMRI) i oceniana centralnie
|
W 12. miesiącu
|
|
Zmiana funkcji kończyny górnej na poziomie środkowym (łokcia)
Ramy czasowe: W 12. miesiącu
|
Średnia procentowa zmiana od wartości wyjściowej w zakresie funkcji kończyny górnej na średnim poziomie [łokieć] w teście Wydolności Kończyny Górnej, wersja 2 (PUL 2.0); pozycje oceniane są w skali trójpunktowej: 0=niezdolny do wykonania pozycji, 1=osłabiony lub wykonuje z kompensacją, 2=wykonuje zadanie bez kompensacji.
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej jest obliczana jako zmiana od wartości wyjściowej podzielona przez wynik wyjściowy na poziomie pacjenta.
|
W 12. miesiącu
|
|
Zmiana liczby segmentów bliznowacenia mięśnia sercowego (tylko Kohorta B)
Ramy czasowe: w 12 miesiącu
|
Zmiana liczby segmentów bliznowacenia mięśnia sercowego obserwowana w badaniu późnego wzmocnienia kontrastowego gadolinem (LGE)
|
w 12 miesiącu
|
|
Zmiana funkcji i struktury mięśnia sercowego poprzez ocenę końcowo-skurczowej objętości lewej komory
Ramy czasowe: W miesiącu 12
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w indeksowanej objętości końcowo-skurczowej lewej komory ocenianej za pomocą rezonansu magnetycznego serca (cMRI)
|
W miesiącu 12
|
|
Zmiana funkcji i struktury mięśnia sercowego poprzez ocenę frakcji wyrzutowej lewej komory u osób z udokumentowaną kardiomiopatią
Ramy czasowe: W 12. miesiącu
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej frakcji wyrzutowej lewej komory oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (cMRI) u pacjentów z udokumentowaną kardiomiopatią w punkcie wyjściowym.
|
W 12. miesiącu
|
|
Zmiana w globalnym teście statystycznym (Cardiac GST) łączącym oceny funkcji i struktury mięśnia sercowego
Ramy czasowe: W 12. miesiącu
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w GST serca, która łączy LVEF, wskaźnik objętości końcowoskurczowej LV oraz wskaźnik objętości końcoworozkurczowej LV
|
W 12. miesiącu
|
|
Zmiana procentowa bliznowacenia mięśnia sercowego (tylko Kohorta B)
Ramy czasowe: w miesiącu 12
|
Zmiana procentowa bliznowacenia mięśnia sercowego obserwowana w badaniu późnego wzmocnienia gadolinowego (LGE)
|
w miesiącu 12
|
|
Zmiany w biomarkerze zapalenia serca, izoenzymie kinazy kreatynowej MB [CK-MB]
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach
|
Średnia zmiana względem wartości wyjściowych w poziomach CK-MB we krwi - frakcja MB (% całkowitej CK).
|
Po 12 miesiącach
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Główny śledczy: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 czerwca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Dystrofie mięśniowe
- Choroby mięśni
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- CAP-1002-DMD-04
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .