Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie CAP-1002 u pacjentów ambulatoryjnych i niechodzących z dystrofią mięśniową Duchenne'a (HOPE-3)

29 marca 2024 zaktualizowane przez: Capricor Inc.

Faza 3, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo ludzkich allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a

HOPE-3 to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii komórkowej o nazwie CAP-1002 u uczestników badania z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) i upośledzoną funkcją mięśni szkieletowych. Chłopcy i młodzi mężczyźni niechodzący i chodzący, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne, zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania CAP-1002 lub placebo co 3 miesiące, łącznie 4 dawki w okresie 12 miesięcy. Wszyscy uczestnicy będą uprawnieni do otrzymywania CAP-1002 przez dodatkowe 12 miesięcy w ramach otwartego przedłużonego okresu oceny.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do 68 kwalifikujących się uczestników badania zostanie losowo przydzielonych do CAP-1002 lub placebo w stosunku 1:1. Badanie będzie obejmowało wizyty w fazie badania przesiewowego, w dniu początkowym/dniu 1, w 4. tygodniu oraz w 3., 6., 9. i 12. miesiącu z infuzjami dożylnymi CAP-1002 lub placebo w 1. dniu oraz w 3., 6. i 9. miesiącu.

Podstawowa analiza skuteczności i bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona w 12 miesiącu po 4 podaniach CAP-1002 lub placebo.

Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest średnia zmiana funkcji kończyny górnej w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą pełnego testu wydajności kończyny górnej, wersja 2.0 [PUL 2.0] w 12-miesięcznym punkcie czasowym. Drugorzędowe punkty końcowe oceniane w 12-miesięcznym punkcie czasowym obejmują ocenę zmian w funkcji i strukturze mięśnia sercowego za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego serca [cMRI], zmiany w funkcji ręka-usta [zjedzenie 10 kęsów ocenione za pomocą oceny wideo Duchenne'a (DVA )] oraz oceny jakości życia.

Oceny bezpieczeństwa będą obejmować zdarzenia niepożądane, leki towarzyszące, badanie fizykalne, parametry życiowe i kliniczne testy laboratoryjne.

Po pierwszych 4 infuzjach wszyscy uczestnicy będą mogli wziąć udział w 12-miesięcznym rozszerzonym okresie oceny otwartej i otrzymać do 4 dodatkowych infuzji dożylnych CAP-1002 raz na 3 miesiące. Analiza rozszerzonego bezpieczeństwa i skuteczności zostanie przeprowadzona po zakończeniu przez wszystkich pacjentów wizyty w 24. miesiącu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

102

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Saunder Bernes, MD
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Główny śledczy:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Davis
        • Główny śledczy:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • Rekrutacyjny
        • University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Stany Zjednoczone, 11733
        • Rekrutacyjny
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • Główny śledczy:
          • Simona Treidler, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Rekrutacyjny
        • Akron Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Cuixia Tian, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Rekrutacyjny
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Główny śledczy:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku co najmniej 10 lat w chwili wyrażenia zgody, którzy chcą i są w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, u których zdiagnozowano DMD potwierdzoną przez Badacza
  2. DMD potwierdzony genetycznie
  3. Wyniki pozycji wejściowej testu kończyn górnych (PUL) wynoszą 2-6, a całkowity wynik PUL jest mniejszy lub równy 40
  4. Zmniejszona zdolność chodu/biegu (w przypadku poruszania się): badanym potrzeba więcej niż 10 sekund na 10-metrowy marsz/bieg (tj. prędkość < 1 metr/sekundę)
  5. Jeśli nie chodzi, utrata samodzielnego poruszania się między 10. a 18. rokiem życia
  6. Leczenie ogólnoustrojowymi glikokortykosteroidami przez co najmniej 12 miesięcy i stabilną dawką przez co najmniej 6 miesięcy przed udziałem w badaniu, z wyjątkiem dostosowania na podstawie masy ciała lub toksyczności
  7. Szczepienia aktualne i aktualne
  8. Odpowiedni dostęp żylny do infuzji pozajelitowych IP i rutynowego pobierania krwi
  9. Oceniony przez Badacza jako chętny i zdolny do spełnienia wymagań badania
  10. Osoby aktywne seksualnie i ich partnerzy, którzy są płodni, muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) mniejsza lub równa 35% przed randomizacją
  2. Przykurcze zgięcia łokciowego > 30° w obu kończynach
  3. Wskaźnik masy ciała (BMI) > 45
  4. Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC%) < 35% w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją
  5. Niemożność wykonania spójnego pomiaru PUL 2.0 w granicach ± ​​2 punktów bez domeny barkowej lub w granicach ± ​​3 punktów z domeną barkową podczas testów w parach podczas badania przesiewowego
  6. Ryzyko krótkoterminowej dekompensacji oddechowej w ocenie badacza lub konieczność rozpoczęcia dziennego i nocnego wspomagania respiratorem nieinwazyjnym, określone na podstawie stężenia wodorowęglanów w surowicy ≥ 29 mmol/l podczas badania przesiewowego
  7. Przewlekła choroba układu oddechowego niezwiązana z DMD w wywiadzie, wymagająca ciągłego lub przerywanego leczenia, w tym między innymi astma, zapalenie oskrzeli i gruźlica
  8. Ostra choroba układu oddechowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym i podczas badania przesiewowego
  9. Rozpoczęcie nocnej nieinwazyjnej wentylacji w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  10. Planowana lub przewidywana operacja klatki piersiowej lub kręgosłupa w ciągu 6 miesięcy po randomizacji
  11. Planowana lub przewidywana operacja kończyn dolnych w ciągu 6 miesięcy po randomizacji, jeśli jest ambulatoryjna
  12. Znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO) lub produkty pochodzenia bydlęcego
  13. Rozpoczęcie leczenia metforminą lub insuliną w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją
  14. Rozpoczęcie leczenia zatwierdzoną przez FDA terapią z pominięciem egzonu w leczeniu DMD i/lub korekt niezwiązanych z masą ciała w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją
  15. Leczenie ludzkim hormonem wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją, chyba że w stabilnej dawce umożliwiającej dostosowanie dawki w zależności od masy ciała (zgodnie z ustaleniami badacza ośrodka) przez co najmniej 24 miesiące przed randomizacją
  16. Leczenie produktem terapii komórkowej w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją; wszelkie wcześniejsze narażenie na CAP-1002 zostanie wykluczone
  17. Leczenie badanym produktem w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją
  18. Historia lub obecne zażywanie narkotyków lub alkoholu, które mogłyby upośledzać zdolność do przestrzegania warunków uczestnictwa w badaniu
  19. Niezdolność do przestrzegania planu badania i harmonogramu wizyt kontrolnych z jakiegokolwiek powodu, w ocenie badacza
  20. Niemożność poddania się rezonansowi magnetycznemu serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CAP-1002

Kohorta A: Około 29 pacjentów otrzyma aktywne leczenie CAP-1002A składające się ze 150 milionów komórek pochodzących z kardiosfery (CDC) w infuzji dożylnej co 3 miesiące

Kohorta B: Około 22 uczestników otrzyma aktywne leczenie CAP-1002B składające się ze 150 milionów komórek pochodzących z kardiosfery (CDC) w infuzji dożylnej co 3 miesiące
Biologiczny: CAP-1002
Kohorta A: CAP-1002A wyprodukowany w Los Angeles, Kalifornia; Kohorta B: CAP-1002B wyprodukowany w San Diego w Kalifornii
Inne nazwy:
  • Komórki pochodzące z kardiosfery (CDC)
Komparator placebo: Placebo

Kohorta A: Około 29 pacjentów otrzyma roztwór placebo w infuzji dożylnej co 3 miesiące

Kohorta B: Około 22 uczestników otrzyma roztwór placebo w infuzji dożylnej co 3 miesiące
Biologiczny: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana funkcji kończyny górnej
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku całkowitego wyniku testu kończyny górnej, wersja 2 (PUL 2.0). Pozycje są oceniane w trzypunktowej skali: 0 = niezdolny do wykonania danej pozycji, 1 = upośledzony lub wykonuje zadanie za wynagrodzeniem, 2 = wykonuje zadanie bez wynagrodzenia
W miesiącu 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana funkcji i struktury mięśnia sercowego na podstawie oceny frakcji wyrzutowej lewej komory
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory w stosunku do wartości początkowej, oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (cMRI)
W miesiącu 12
Zmiana funkcji i struktury mięśnia sercowego poprzez ocenę objętości końcowoskurczowej lewej komory
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana od wartości początkowej objętości końcowoskurczowej lewej komory, oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (cMRI)
W miesiącu 12
Zmiana funkcji i struktury mięśnia sercowego poprzez ocenę objętości końcoworozkurczowej lewej komory
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana od wartości początkowej objętości końcoworozkurczowej lewej komory, oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (cMRI)
W miesiącu 12
Zmiana funkcji łokcia i dystalnej części kończyny górnej
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana od wartości początkowej w funkcji kończyny górnej w części środkowej [łokcia] oraz dystalnej części kończyny górnej w teście Performance of the Upper Limb, wersja 2 (PUL 2.0); pozycje oceniane są w trzystopniowej skali: 0=niezdolny do wykonania przedmiotu, 1=niesprawny lub wykonuje z kompensacją, 2=wykonuje zadanie bez kompensacji
W miesiącu 12
Zmiana funkcji ręka-usta w kontekście jedzenia funkcjonalnego
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w funkcjonalnej zdolności zjedzenia 10 kęsów oceniana za pomocą Duchenne Video Assessment (DVA) przy użyciu nagrania wideo pacjenta wykonującego zadanie w domu. Fizjoterapeuci oceniają jakość ruchu pacjenta na filmie za pomocą kart wyników z wcześniej określonymi kryteriami ruchu kompensacyjnego.
W miesiącu 12
Zmiana funkcji ręka-usta
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana od wartości początkowej w pozycji 7 [ręka-usta] w teście Performance of the Upper Limb, wersja 2 (PUL 2.0); pozycje oceniane są w trzystopniowej skali: 0=niezdolny do wykonania przedmiotu, 1=niesprawny lub wykonuje z kompensacją, 2=wykonuje zadanie bez kompensacji
W miesiącu 12
Liczba pacjentów z całkowitą utratą funkcji ręka-usta
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Odsetek pacjentów z całkowitą utratą funkcji ręka-usta ocenianej według pozycji 7 [ręka-usta] w teście Performance of the Upper Limb, wersja 2 (PUL 2.0)
W miesiącu 12
Zmiany funkcji kończyny górnej zgłaszane przez pacjentów
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Średnia zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu oceny wyników zgłaszanych przez pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a kończyny górnej (DMD UL PROM). Pacjent lub opiekun ocenia odczuwaną trudność w wykonywaniu czynności dnia codziennego na 3-stopniowej skali: 0=niemożliwe bez pomocy, 1=może wykonać zadanie z trudnością, 2=może wykonać zadanie z łatwością.
W miesiącu 12
Zmiany biomarkera zapalenia serca, izoenzymu kinazy kreatynowej MB [CK-MB]
Ramy czasowe: W miesiącach 1, 3, 6, 9, 12
Średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej stężeń CK-MB we krwi — frakcja MB (% całkowitej CK).
W miesiącach 1, 3, 6, 9, 12
Ocena wpływu CAP-1002 modyfikującego przebieg choroby
Ramy czasowe: W miesiącu 24
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych między pacjentami początkowo losowo przydzielonymi do grupy otrzymującej CAP-1002 lub placebo w pełnym teście Performance of the Upper Limb, wersja 2 (PUL 2.0) w 24. miesiącu otwartej fazy badania. pozycje w PUL 2.0 oceniane są w trzystopniowej skali: 0=niezdolny do wykonania przedmiotu, 1=niesprawny lub wykonuje z kompensacją, 2=wykonuje zadanie bez kompensacji
W miesiącu 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Capricor Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Główny śledczy: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAP-1002-DMD-04

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby Układu Nerwowego

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj