Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af CAP-1002 hos ambulante og ikke-ambulerende patienter med Duchenne muskeldystrofi (HOPE-3)

26. august 2026 opdateret af: Capricor Inc.

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​humane allogene kardiosfære-afledte celler til behandling af Duchenne muskeldystrofi

HOPE-3 er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en celleterapi kaldet CAP-1002 hos deltagere i undersøgelsen med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og nedsat skeletmuskelfunktion. Ikke-ambulerende og ambulerende drenge og unge mænd, der opfylder berettigelseskriterierne, vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten CAP-1002 eller placebo hver 3. måned i i alt 4 doser i løbet af en 12-måneders periode. Alle deltagere vil være berettiget til at modtage CAP-1002 i yderligere 12 måneder som en del af en udvidet åben bedømmelsesperiode.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Op til 68 kvalificerede undersøgelsesdeltagere vil blive randomiseret til enten CAP-1002 eller placebo i et 1:1-forhold. Forsøget vil omfatte besøg ved screening, baseline/dag 1, uge ​​4 og måned 3, 6, 9 og 12 med IV-infusioner af CAP-1002 eller placebo på dag 1 og måned 3, 6 og 9.

Den primære analyse af effekt og sikkerhed vil blive udført ved måned 12 efter 4 administrationer af CAP-1002 eller placebo.

Det primære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra baseline i funktion af øvre ekstremiteter vurderet ved den fulde Performance of Upper Limb-testen, version 2.0 [PUL 2.0] på 12-måneders tidspunktet. Sekundære endepunkter evalueret på 12-måneders tidspunktet inkluderer vurdering af ændringer i hjertemuskelfunktion og struktur ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse [cMRI], ændringer i hånd-til-mund funktion [spis 10-bid vurderet af Duchenne Video Assessment (DVA) )], og livskvalitetsvurderinger.

Sikkerhedsevalueringer vil omfatte uønskede hændelser, samtidig medicinering, fysisk undersøgelse, vitale tegn og kliniske laboratorietests.

Efter de første 4 infusioner vil alle forsøgspersoner være berettiget til at deltage i en 12-måneders åben forlænget vurderingsperiode og modtage op til 4 yderligere IV-infusioner af CAP-1002 en gang hver 3. måned. En analyse af udvidet sikkerhed og effekt vil blive udført, efter at alle forsøgspersoner har gennemført måned 24 besøget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

106

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Rare Disease Research NC LLC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige forsøgspersoner, der er mindst 10 år gamle på tidspunktet for samtykke, som er villige og i stand til at give informeret samtykke til at deltage i forsøget og diagnosticeret med DMD som bekræftet af investigator
  2. Genetisk bekræftet DMD
  3. Udførelse af PUL-indgangspunktet (Upper Limb Test) scorer 2-6 og samlet PUL-score mindre end eller lig med 40
  4. Nedsat evne til at gå/løbe (hvis ambulant): forsøgspersoner skal bruge mere end 10 sekunder på at gå/løbe 10 meter (dvs. hastighed < 1 meter/sekund)
  5. Hvis ikke-ambulant, tab af selvstændig ambulation mellem 10 og 18 års fødselsdag
  6. Behandling med systemiske glukokortikoider i mindst 12 måneder og i en stabil dosis mindst 6 måneder før studiedeltagelse, undtagen vægtbaserede eller toksicitetsrelaterede justeringer
  7. Nuværende og ajourførte vaccinationer
  8. Tilstrækkelig venøs adgang til parenterale IP-infusioner og rutinemæssig blodopsamling
  9. Vurderet af efterforskeren som villig og i stand til at overholde forsøgets krav
  10. Seksuelt aktive forsøgspersoner og deres partnere, der er fertile, skal acceptere at bruge effektive præventionsmetode(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) mindre end eller lig med 35 % før randomisering
  2. Albue-fleksion kontrakturer > 30° i begge ekstremiteter
  3. Body mass index (BMI) > 45
  4. Procent forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC%) < 35% inden for 6 måneder før randomisering
  5. Manglende evne til at udføre konsekvent PUL 2.0-måling inden for ± 2 punkter uden skulderdomæne eller inden for ± 3 punkter med skulderdomæne under parret test ved screening
  6. Risiko for kortvarig respiratorisk dekompensation efter investigators vurdering eller behov for initiering af dag og nat non-invasiv ventilatorstøtte som defineret ved serumbicarbonat ≥ 29 mmol/L ved screening
  7. Anamnese med ikke-DMD-relateret kronisk luftvejssygdom, der kræver igangværende eller intermitterende behandling, inklusive, men ikke begrænset til, astma, bronkitis og tuberkulose
  8. Akut luftvejssygdom inden for 30 dage før screening og under screening
  9. Påbegyndelse af natlig non-invasiv ventilation inden for 30 dage før screening
  10. Planlagt eller forventet thorax- eller spinalkirurgi inden for 6 måneder efter randomisering
  11. Planlagt eller forventet operation i nedre ekstremiteter inden for 6 måneder efter randomisering, hvis ambulant
  12. Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO) eller kvægprodukter
  13. Påbegyndelse af behandling med metformin eller insulin inden for 3 måneder før randomisering
  14. Påbegyndelse af behandling med en FDA-godkendt exon skipping-terapi til behandling af DMD og/eller ikke-vægtbaserede justeringer inden for 12 måneder før randomisering
  15. Behandling med humant væksthormon inden for 3 måneder før randomisering, medmindre på en stabil dosis, der giver mulighed for vægtbaserede dosisjusteringer (som bestemt af stedets investigator) i mindst 24 måneder før randomisering
  16. Behandling med et celleterapiprodukt inden for 12 måneder før randomisering; enhver tidligere eksponering for CAP-1002 vil blive udelukket
  17. Behandling med et forsøgsprodukt inden for 6 måneder før randomisering
  18. Historie eller nuværende brug af stoffer eller alkohol, der kan svække evnen til at overholde deltagelse i forsøget
  19. Manglende evne til at overholde undersøgelsesplanen og opfølgende besøgsplan af en eller anden grund, efter investigatorens vurdering
  20. Manglende evne til at gennemgå en hjerte-MR

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo

Kohorte A: Ca. 29 forsøgspersoner vil modtage en placeboopløsning via intravenøs infusion hver 3. måned

Kohorte B: Cirka 22 deltagere vil modtage en placeboopløsning via intravenøs infusion hver 3. måned
Biologisk: Placebo
Placebo
Eksperimentel: Deramiocel (CAP-1002)

Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision.
Biologisk: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Andre navne:
  • Kardiosfære-afledte celler (CDC'er)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den øvre ekstremitets funktion
Tidsramme: Efter 12 måneder
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i Performance of the Upper Limb test, version 2 (PUL 2.0) Total Score. Punkterne scores på en tretrins skala: 0=ikke i stand til at udføre opgaven, 1=nedsat eller udfører med kompensation, 2=udfører opgaven uden kompensation. Procentvis ændring fra baseline beregnes som ændring fra baseline divideret med baseline score på subjektniveau.
Efter 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hånd-til-mund funktion i forbindelse med funktionel spisning
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den funktionelle evne til at spise 10 bid vurderet af Duchenne Video Assessment (DVA) ved hjælp af en videooptagelse af patient, der udfører opgaven derhjemme. Fysioterapeuter scorer patientens bevægelseskvalitet i videoen ved hjælp af scorekort med forudspecificerede kompensatoriske bevægelseskriterier.
I måned 12
Ændring i den globale statistiske test (total GST), der kombinerer øvre lemfunktion, hjertemuskelfunktion og patient rapporterede mål for sygdomsgradskab
Tidsramme: Ved måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i total GST, der kombinerer PUL 2.0-score, LVEF-vurdering af CMRI og det patient globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Ved måned 12
Ændring i hjertemuskelfunktion og -struktur ved vurdering af venstre ventrikels udstødningsfraktion
Tidsramme: Ved måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i venstresidig ejektionsfraktion vurderet ved Cardiac Magnetic Resonance (cMRI) og centralt vurderet
Ved måned 12
Ændring i mellemniveau (albue) overekstremitetsfunktion
Tidsramme: Ved måned 12
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i mellemniveau [albue] øvre ekstremitetsfunktion i Performance of the Upper Limb test, version 2 (PUL 2.0); punkter vurderes på en tretrins skala: 0=ikke i stand til at udføre punktet, 1=nedsat eller udfører med kompensation, 2=udfører opgaven uden kompensation. Procentvis ændring fra baseline beregnes som ændring fra baseline divideret med baseline-score på subjektniveau.
Ved måned 12
Ændring i antallet af segmenter med myokardfibrose (kun Kohorte B)
Tidsramme: efter 12 måneder
Ændring i antallet af segmenter af myokardiel arvæv observeret ved forsinket gadoliniumforstærkning (LGE)
efter 12 måneder
Ændring i hjertemuskelfunktion og -struktur ved vurdering af venstre ventrikels endesystoliske volumen
Tidsramme: Efter 12 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i venstre ventrikulære indekserede endesystoliske volumen vurderet ved hjertemagnetisk resonans (cMRI)
Efter 12 måneder
Ændring i hjertemuskelfunktion og -struktur ved vurdering af venstre ventrikels ejektionsfraktion hos personer med dokumenteret kardiomyopati
Tidsramme: Ved måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i venstre ventrikels ejektionsfraktion vurderet ved hjertemagnetisk resonans (cMRI) hos forsøgspersoner med dokumenteret kardiomyopati ved baseline.
Ved måned 12
Ændring i en global statistisk test (Cardiac GST), der kombinerer vurderinger af hjertemuskelfunktion og -struktur
Tidsramme: Ved måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i kardial GST, der kombinerer LVEF, LV end-systolisk volumenindeks og LV end-diastolisk volumenindeks
Ved måned 12
Ændring i procentdelen af hjertemuskelskader (kun kohorte B)
Tidsramme: efter 12 måneder
Ændring i procentdelen af myokardiel arvæv observeret ved forsinket gadoliniumforstærkning (LGE)
efter 12 måneder
Ændringer i hjerteinsuflammations-biomarkør, kreatinkinase MB-isoenzym [CK-MB]
Tidsramme: Efter 12 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CK-MB-blodniveauer - MB-fraktion (% af total CK).
Efter 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Capricor Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Ledende efterforsker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2021

Først opslået (Faktiske)

19. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAP-1002-DMD-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner