Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af CAP-1002 hos ambulante og ikke-ambulerende patienter med Duchenne muskeldystrofi (HOPE-3)

29. marts 2024 opdateret af: Capricor Inc.

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​humane allogene kardiosfære-afledte celler til behandling af Duchenne muskeldystrofi

HOPE-3 er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en celleterapi kaldet CAP-1002 hos deltagere i undersøgelsen med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og nedsat skeletmuskelfunktion. Ikke-ambulerende og ambulerende drenge og unge mænd, der opfylder berettigelseskriterierne, vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten CAP-1002 eller placebo hver 3. måned i i alt 4 doser i løbet af en 12-måneders periode. Alle deltagere vil være berettiget til at modtage CAP-1002 i yderligere 12 måneder som en del af en udvidet åben bedømmelsesperiode.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Op til 68 kvalificerede undersøgelsesdeltagere vil blive randomiseret til enten CAP-1002 eller placebo i et 1:1-forhold. Forsøget vil omfatte besøg ved screening, baseline/dag 1, uge ​​4 og måned 3, 6, 9 og 12 med IV-infusioner af CAP-1002 eller placebo på dag 1 og måned 3, 6 og 9.

Den primære analyse af effekt og sikkerhed vil blive udført ved måned 12 efter 4 administrationer af CAP-1002 eller placebo.

Det primære effektmål er den gennemsnitlige ændring fra baseline i funktion af øvre ekstremiteter vurderet ved den fulde Performance of Upper Limb-testen, version 2.0 [PUL 2.0] på 12-måneders tidspunktet. Sekundære endepunkter evalueret på 12-måneders tidspunktet inkluderer vurdering af ændringer i hjertemuskelfunktion og struktur ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse [cMRI], ændringer i hånd-til-mund funktion [spis 10-bid vurderet af Duchenne Video Assessment (DVA) )], og livskvalitetsvurderinger.

Sikkerhedsevalueringer vil omfatte uønskede hændelser, samtidig medicinering, fysisk undersøgelse, vitale tegn og kliniske laboratorietests.

Efter de første 4 infusioner vil alle forsøgspersoner være berettiget til at deltage i en 12-måneders åben forlænget vurderingsperiode og modtage op til 4 yderligere IV-infusioner af CAP-1002 en gang hver 3. måned. En analyse af udvidet sikkerhed og effekt vil blive udført, efter at alle forsøgspersoner har gennemført måned 24 besøget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

102

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Saunder Bernes, MD
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Ledende efterforsker:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Apkon, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Rekruttering
        • University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Forenede Stater, 11733
        • Rekruttering
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • Ledende efterforsker:
          • Simona Treidler, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Cuixia Tian, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Rekruttering
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige forsøgspersoner, der er mindst 10 år gamle på tidspunktet for samtykke, som er villige og i stand til at give informeret samtykke til at deltage i forsøget og diagnosticeret med DMD som bekræftet af investigator
  2. Genetisk bekræftet DMD
  3. Udførelse af PUL-indgangspunktet (Upper Limb Test) scorer 2-6 og samlet PUL-score mindre end eller lig med 40
  4. Nedsat evne til at gå/løbe (hvis ambulant): forsøgspersoner skal bruge mere end 10 sekunder på at gå/løbe 10 meter (dvs. hastighed < 1 meter/sekund)
  5. Hvis ikke-ambulant, tab af selvstændig ambulation mellem 10 og 18 års fødselsdag
  6. Behandling med systemiske glukokortikoider i mindst 12 måneder og i en stabil dosis mindst 6 måneder før studiedeltagelse, undtagen vægtbaserede eller toksicitetsrelaterede justeringer
  7. Nuværende og ajourførte vaccinationer
  8. Tilstrækkelig venøs adgang til parenterale IP-infusioner og rutinemæssig blodopsamling
  9. Vurderet af efterforskeren som villig og i stand til at overholde forsøgets krav
  10. Seksuelt aktive forsøgspersoner og deres partnere, der er fertile, skal acceptere at bruge effektive præventionsmetode(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) mindre end eller lig med 35 % før randomisering
  2. Albue-fleksion kontrakturer > 30° i begge ekstremiteter
  3. Body mass index (BMI) > 45
  4. Procent forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC%) < 35% inden for 6 måneder før randomisering
  5. Manglende evne til at udføre konsekvent PUL 2.0-måling inden for ± 2 punkter uden skulderdomæne eller inden for ± 3 punkter med skulderdomæne under parret test ved screening
  6. Risiko for kortvarig respiratorisk dekompensation efter investigators vurdering eller behov for initiering af dag og nat non-invasiv ventilatorstøtte som defineret ved serumbicarbonat ≥ 29 mmol/L ved screening
  7. Anamnese med ikke-DMD-relateret kronisk luftvejssygdom, der kræver igangværende eller intermitterende behandling, inklusive, men ikke begrænset til, astma, bronkitis og tuberkulose
  8. Akut luftvejssygdom inden for 30 dage før screening og under screening
  9. Påbegyndelse af natlig non-invasiv ventilation inden for 30 dage før screening
  10. Planlagt eller forventet thorax- eller spinalkirurgi inden for 6 måneder efter randomisering
  11. Planlagt eller forventet operation i nedre ekstremiteter inden for 6 måneder efter randomisering, hvis ambulant
  12. Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO) eller kvægprodukter
  13. Påbegyndelse af behandling med metformin eller insulin inden for 3 måneder før randomisering
  14. Påbegyndelse af behandling med en FDA-godkendt exon skipping-terapi til behandling af DMD og/eller ikke-vægtbaserede justeringer inden for 12 måneder før randomisering
  15. Behandling med humant væksthormon inden for 3 måneder før randomisering, medmindre på en stabil dosis, der giver mulighed for vægtbaserede dosisjusteringer (som bestemt af stedets investigator) i mindst 24 måneder før randomisering
  16. Behandling med et celleterapiprodukt inden for 12 måneder før randomisering; enhver tidligere eksponering for CAP-1002 vil blive udelukket
  17. Behandling med et forsøgsprodukt inden for 6 måneder før randomisering
  18. Historie eller nuværende brug af stoffer eller alkohol, der kan svække evnen til at overholde deltagelse i forsøget
  19. Manglende evne til at overholde undersøgelsesplanen og opfølgende besøgsplan af en eller anden grund, efter investigatorens vurdering
  20. Manglende evne til at gennemgå en hjerte-MR

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CAP-1002

Kohorte A: Cirka 29 forsøgspersoner vil modtage CAP-1002A aktiv behandling bestående af 150 millioner kardiosfære-afledte celler (CDC'er) via intravenøs infusion hver 3. måned

Kohorte B: Cirka 22 deltagere vil modtage CAP-1002B aktiv behandling bestående af 150 millioner kardiosfære-afledte celler (CDC'er) via intravenøs infusion hver 3. måned
Biologisk: CAP-1002
Kohorte A: CAP-1002A fremstillet i Los Angeles, Californien; Kohorte B: CAP-1002B fremstillet i San Diego, CA
Andre navne:
  • Kardiosfære-afledte celler (CDC'er)
Placebo komparator: Placebo

Kohorte A: Ca. 29 forsøgspersoner vil modtage en placeboopløsning via intravenøs infusion hver 3. måned

Kohorte B: Cirka 22 deltagere vil modtage en placeboopløsning via intravenøs infusion hver 3. måned
Biologisk: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i overekstremiteternes funktion
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Performance of the Upper Limb-test, version 2 (PUL 2.0) Total Score. Elementer bedømmes på en tre-punkts skala: 0=ude af stand til at udføre emnet, 1=forringet eller udfører med kompensation, 2=udfører opgave uden kompensation
I måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hjertemuskelfunktion og -struktur ved vurdering af venstre ventrikulær ejektionsfraktion
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion som vurderet ved Cardiac Magnetic Resonance (cMRI)
I måned 12
Ændring i hjertemuskelfunktion og struktur ved vurdering af venstre ventrikel end-systolisk volumen
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i venstre ventrikel end-systolisk volumen vurderet ved hjertemagnetisk resonans (cMRI)
I måned 12
Ændring i hjertemuskelfunktion og struktur ved vurdering af venstre ventrikel end-diastolisk volumen
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i venstre ventrikulær end-diastolisk volumen vurderet ved hjertemagnetisk resonans (cMRI)
I måned 12
Ændring i albue og distalt niveau overekstremitetsfunktion
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i midten af ​​[albue] plus distalt niveau overekstremitetsfunktion i Performance of Upper Limb-testen, version 2 (PUL 2.0); emner bedømmes på en tre-punkts skala: 0=ude af stand til at udføre emnet, 1=forringet eller udfører med kompensation, 2=udfører opgave uden kompensation
I måned 12
Ændring i hånd-til-mund funktion i forbindelse med funktionel spisning
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den funktionelle evne til at spise 10 bid vurderet af Duchenne Video Assessment (DVA) ved hjælp af en videooptagelse af patient, der udfører opgaven derhjemme. Fysioterapeuter scorer patientens bevægelseskvalitet i videoen ved hjælp af scorekort med forudspecificerede kompensatoriske bevægelseskriterier.
I måned 12
Ændring af hånd-til-mund funktion
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i punkt 7 [hånd-til-mund] i Performance of the Upper Limb-test, version 2 (PUL 2.0); emner bedømmes på en tre-punkts skala: 0=ude af stand til at udføre emnet, 1=forringet eller udfører med kompensation, 2=udfører opgave uden kompensation
I måned 12
Antal patienter med totalt tab af hånd-til-mund funktion
Tidsramme: I måned 12
Andel af patienter med totalt tab af hånd-til-mund-funktion som vurderet ved punkt 7 [hånd-til-mund] i Performance of the Upper Limb-test, version 2 (PUL 2.0)
I måned 12
Ændringer i patientrapporteret funktion af øvre lemmer
Tidsramme: I måned 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Duchenne Muscular Dystrophy Upper Limb Patient-Reported Outcome Measures (DMD UL PROM) spørgeskema. Patient eller vicevært vurderer den oplevede vanskelighed ved at udføre daglige aktiviteter på en 3-niveauskala: 0=umuligt uden hjælp, 1=kan udføre opgave med besvær, 2= kan nemt udføre opgave.
I måned 12
Ændringer i biomarkør for hjerteinflammation, kreatinkinase MB isoenzym [CK-MB]
Tidsramme: I måned 1, 3, 6, 9, 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CK-MB-blodniveauer - MB-fraktion (% af total CK).
I måned 1, 3, 6, 9, 12
Evaluering af sygdomsmodificerende virkninger af CAP-1002
Tidsramme: I måned 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline mellem patienter, der initialt blev randomiseret til enten CAP-1002 eller placebo i fuld udførelse af den øvre lemmer-test, version 2 (PUL 2.0) ved måned 24 i forsøgets åbne fase. elementer i PUL 2.0 bedømmes på en tre-punkts skala: 0=ude af stand til at udføre emnet, 1=forringet eller udfører med kompensation, 2=udfører opgave uden kompensation
I måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Capricor Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Ledende efterforsker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2021

Først opslået (Faktiske)

19. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAP-1002-DMD-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner