Uno studio sul CAP-1002 nei pazienti ambulatoriali e non ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne (HOPE-3)
26 agosto 2026 aggiornato da: Capricor Inc.
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza delle cellule umane derivate dalla cardiosfera allogenica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
HOPE-3 è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia di una terapia cellulare chiamata CAP-1002 nei partecipanti allo studio con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e ridotta funzionalità dei muscoli scheletrici.
Ragazzi e giovani non deambulanti e deambulanti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno assegnati in modo casuale a ricevere CAP-1002 o placebo ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi durante un periodo di 12 mesi.
Tutti i partecipanti avranno diritto a ricevere CAP-1002 per altri 12 mesi come parte di un periodo di valutazione esteso in aperto.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Fino a 68 partecipanti idonei allo studio saranno randomizzati a CAP-1002 o placebo in un rapporto 1:1. Lo studio includerà visite allo screening, basale/giorno 1, settimana 4 e mesi 3, 6, 9 e 12 con infusioni endovenose di CAP-1002 o placebo il giorno 1 e i mesi 3, 6 e 9.
L'analisi primaria di efficacia e sicurezza sarà eseguita al mese 12 dopo 4 somministrazioni di CAP-1002 o placebo.
L'endpoint primario di efficacia è la variazione media rispetto al basale della funzionalità dell'arto superiore valutata dal test completo Performance of the Upper Limb, versione 2.0 [PUL 2.0] al punto temporale di 12 mesi. Gli endpoint secondari valutati al punto temporale di 12 mesi includono la valutazione dei cambiamenti nella funzione e nella struttura del muscolo cardiaco mediante risonanza magnetica cardiaca [cMRI], i cambiamenti nella funzione mano-bocca [mangiare 10 morsi valutati dal Duchenne Video Assessment (DVA )] e la valutazione della qualità della vita.
Le valutazioni di sicurezza includeranno eventi avversi, farmaci concomitanti, esame fisico, segni vitali e test clinici di laboratorio.
Dopo le 4 infusioni iniziali, tutti i soggetti potranno partecipare a un periodo di valutazione esteso in aperto di 12 mesi e ricevere fino a 4 infusioni endovenose aggiuntive di CAP-1002 una volta ogni 3 mesi. Un'analisi della sicurezza e dell'efficacia estesa sarà condotta dopo che tutti i soggetti avranno completato la visita del mese 24.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
106
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California, Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
- University of Missouri Health Care
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi di almeno 10 anni di età al momento del consenso che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato a partecipare allo studio e con diagnosi di DMD come confermato dallo sperimentatore
- DMD geneticamente confermata
- Punteggi dell'elemento di ingresso del test dell'arto superiore (PUL) da 2 a 6 e punteggio PUL totale inferiore o uguale a 40
- Ridotta capacità di camminare/correre (se deambulante): i soggetti devono impiegare più di 10 secondi per la camminata/corsa di 10 metri (cioè velocità < 1 metro/secondo)
- Se non deambulante, perdita della deambulazione indipendente tra il 10° e il 18° anno di età
- Trattamento con glucocorticoidi sistemici per almeno 12 mesi e a una dose stabile almeno 6 mesi prima della partecipazione allo studio, ad eccezione degli aggiustamenti basati sul peso o correlati alla tossicità
- Vaccinazioni attuali e aggiornate
- Accesso venoso adeguato per infusioni IP parenterali e prelievo di sangue di routine
- Valutato dall'investigatore come disposto e in grado di soddisfare i requisiti del processo
- I soggetti sessualmente attivi ei loro partner fertili devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci
Criteri di esclusione:
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore o uguale al 35% prima della randomizzazione
- Contratture in flessione del gomito > 30° in entrambe le estremità
- Indice di massa corporea (BMI) > 45
- Percentuale prevista della capacità vitale forzata (FVC%) <35% entro 6 mesi prima della randomizzazione
- Incapacità di eseguire misurazioni PUL 2.0 coerenti entro ± 2 punti senza dominio della spalla o entro ± 3 punti con dominio della spalla durante il test appaiato allo screening
- Rischio di scompenso respiratorio a breve termine a giudizio dello sperimentatore o necessità di iniziare il supporto ventilatorio non invasivo diurno e notturno come definito da bicarbonato sierico ≥ 29 mmol/L allo screening
- Anamnesi di malattia respiratoria cronica non correlata alla DMD che richiede un trattamento continuo o intermittente, incluse, ma non limitate a, asma, bronchite e tubercolosi
- Malattia respiratoria acuta entro 30 giorni prima dello screening e durante lo screening
- Inizio della ventilazione notturna non invasiva entro 30 giorni prima dello screening
- Chirurgia toracica o spinale pianificata o prevista entro i 6 mesi successivi alla randomizzazione
- Chirurgia degli arti inferiori pianificata o anticipata entro i 6 mesi successivi alla randomizzazione, se ambulatoriale
- Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO) o ai prodotti bovini
- Inizio del trattamento con metformina o insulina entro 3 mesi prima della randomizzazione
- Inizio del trattamento con una terapia per saltare l'esone approvata dalla FDA per il trattamento della DMD e/o aggiustamenti non basati sul peso entro 12 mesi prima della randomizzazione
- Trattamento con ormone della crescita umano nei 3 mesi precedenti la randomizzazione, a meno che non si assumano una dose stabile che consenta aggiustamenti della dose in base al peso (come determinato dallo sperimentatore del sito) per almeno 24 mesi prima della randomizzazione
- Trattamento con un prodotto di terapia cellulare entro 12 mesi prima della randomizzazione; qualsiasi precedente esposizione a CAP-1002 sarà esclusa
- Trattamento con un prodotto sperimentale nei 6 mesi precedenti la randomizzazione
- Storia, o uso attuale, di droghe o alcol che potrebbero compromettere la capacità di ottemperare alla partecipazione al processo
- Incapacità di rispettare il piano investigativo e il programma delle visite di follow-up per qualsiasi motivo, a giudizio dell'investigatore
- Incapacità di sottoporsi a una risonanza magnetica cardiaca
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
Coorte A: circa 29 soggetti riceveranno una soluzione placebo tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi Coorte B: circa 22 partecipanti riceveranno una soluzione placebo tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi |
Placebo
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Sperimentale: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica della funzione dell'arto superiore
Lasso di tempo: Al mese 12
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Variazione percentuale media rispetto al basale nel punteggio totale del test Performance of the Upper Limb, versione 2 (PUL 2.0).
Gli item sono valutati su una scala a tre punti: 0=incapace di eseguire l'item, 1=compromesso o esegue con compensazione, 2=esegue il compito senza compensazione.
La variazione percentuale rispetto al basale è calcolata come variazione rispetto al basale divisa per il punteggio basale a livello del soggetto.
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Al mese 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento della funzione mano a bocca nel contesto dell'alimentazione funzionale
Lasso di tempo: Al mese 12
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Variazione media rispetto al basale nella capacità funzionale di mangiare 10 morsi valutata dal Duchenne Video Assessment (DVA) utilizzando una registrazione video del paziente che esegue l'attività a casa.
I fisioterapisti assegnano un punteggio alla qualità del movimento del paziente nel video utilizzando scorecard con criteri di movimento compensatori pre-specificati.
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Al mese 12
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Cambiamento nel test statistico globale (GST totale) che combina la funzione dell'arto superiore, la funzione del muscolo cardiaco e la misura del paziente hanno riportato la gravità della malattia
Lasso di tempo: Al mese 12
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Modifica media rispetto al basale nel GST totale che combina il punteggio PUL 2.0, la valutazione LVEF da parte di CMRI e l'impressione globale del paziente di gravità (PGI)
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Al mese 12
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Variazione della funzione e della struttura del muscolo cardiaco tramite valutazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: Al mese 12
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Variazione media rispetto al basale nella frazione di eiezione ventricolare sinistra valutata tramite Risonanza Magnetica Cardiaca (RMC) e valutata centralmente
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Al mese 12
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Variazione della funzione dell'arto superiore a livello medio (gomito)
Lasso di tempo: Al mese 12
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Variazione percentuale media rispetto al basale nella funzione dell'arto superiore di medio livello [gomito] nel test Performance of the Upper Limb, versione 2 (PUL 2.0); gli item sono valutati su una scala a tre punti: 0=incapace di eseguire l'item, 1=compromesso o esegue con compensazione, 2=esegue il compito senza compensazione.
La variazione percentuale rispetto al basale è calcolata come variazione rispetto al basale divisa per il punteggio basale a livello del soggetto.
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Al mese 12
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Variazione del numero di segmenti di cicatrizzazione miocardica (solo per la coorte B)
Lasso di tempo: al mese 12
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Variazione nel numero di segmenti di cicatrizzazione miocardica osservata mediante enhancement tardivo del gadolinio (LGE)
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al mese 12
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Modificazione della funzione e della struttura del muscolo cardiaco mediante valutazione del volume telediastolico del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Al mese 12
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Variazione media rispetto al basale del volume telediastolico ventricolare sinistro indicizzato valutato tramite Risonanza Magnetica Cardiaca (RMC)
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Al mese 12
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Variazione della funzione e della struttura del muscolo cardiaco mediante valutazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra in soggetti con cardiomiopatia documentata
Lasso di tempo: Al mese 12
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Variazione media rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra valutata mediante Risonanza Magnetica Cardiaca (cMRI) in soggetti con cardiomiopatia documentata al basale.
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Al mese 12
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Variazione in un test statistico globale (Cardiac GST) che combina le valutazioni della funzione e della struttura del muscolo cardiaco
Lasso di tempo: A 12 mesi
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Variazione media rispetto al basale nel GST cardiaco che combina la frazione di eiezione ventricolare sinistra, l'indice del volume telesistolico ventricolare sinistro e l'indice del volume telediastolico ventricolare sinistro
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A 12 mesi
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Variazione della percentuale di cicatrizzazione miocardica (solo Cohorte B)
Lasso di tempo: al Mese 12
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Variazione nella percentuale di cicatrizzazione miocardica osservata tramite late gadolinium enhancement (LGE)
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al Mese 12
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Variazioni del biomarcatore dell'infiammazione cardiaca, isoenzima MB della creatin-chinasi [CK-MB]
Lasso di tempo: Al mese 12
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Variazione media rispetto al basale dei livelli ematici di CK-MB - frazione MB (% della CK totale).
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Al mese 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Investigatore principale: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 giugno 2022
Completamento primario (Effettivo)
18 giugno 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
19 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 agosto 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAP-1002-DMD-04
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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