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Uno studio sul CAP-1002 nei pazienti ambulatoriali e non ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne (HOPE-3)

29 marzo 2024 aggiornato da: Capricor Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza delle cellule umane derivate dalla cardiosfera allogenica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

HOPE-3 è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia di una terapia cellulare chiamata CAP-1002 nei partecipanti allo studio con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e ridotta funzionalità dei muscoli scheletrici. Ragazzi e giovani non deambulanti e deambulanti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno assegnati in modo casuale a ricevere CAP-1002 o placebo ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi durante un periodo di 12 mesi. Tutti i partecipanti avranno diritto a ricevere CAP-1002 per altri 12 mesi come parte di un periodo di valutazione esteso in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Fino a 68 partecipanti idonei allo studio saranno randomizzati a CAP-1002 o placebo in un rapporto 1:1. Lo studio includerà visite allo screening, basale/giorno 1, settimana 4 e mesi 3, 6, 9 e 12 con infusioni endovenose di CAP-1002 o placebo il giorno 1 e i mesi 3, 6 e 9.

L'analisi primaria di efficacia e sicurezza sarà eseguita al mese 12 dopo 4 somministrazioni di CAP-1002 o placebo.

L'endpoint primario di efficacia è la variazione media rispetto al basale della funzionalità dell'arto superiore valutata dal test completo Performance of the Upper Limb, versione 2.0 [PUL 2.0] al punto temporale di 12 mesi. Gli endpoint secondari valutati al punto temporale di 12 mesi includono la valutazione dei cambiamenti nella funzione e nella struttura del muscolo cardiaco mediante risonanza magnetica cardiaca [cMRI], i cambiamenti nella funzione mano-bocca [mangiare 10 morsi valutati dal Duchenne Video Assessment (DVA )] e la valutazione della qualità della vita.

Le valutazioni di sicurezza includeranno eventi avversi, farmaci concomitanti, esame fisico, segni vitali e test clinici di laboratorio.

Dopo le 4 infusioni iniziali, tutti i soggetti potranno partecipare a un periodo di valutazione esteso in aperto di 12 mesi e ricevere fino a 4 infusioni endovenose aggiuntive di CAP-1002 una volta ogni 3 mesi. Un'analisi della sicurezza e dell'efficacia estesa sarà condotta dopo che tutti i soggetti avranno completato la visita del mese 24.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

102

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Saunder Bernes, MD
        • Contatto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contatto:
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California, Davis
        • Investigatore principale:
          • Craig McDonald, MD
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Susan Apkon, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Reclutamento
        • University of Missouri Health Care
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Stati Uniti, 11733
        • Reclutamento
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • Investigatore principale:
          • Simona Treidler, MD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research NC LLC
        • Investigatore principale:
          • Edward C Smith, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Akron Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Contatto:
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Cuixia Tian, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Reclutamento
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Investigatore principale:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • University of Utah Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's
        • Investigatore principale:
          • Seth Perlman, MD
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti maschi di almeno 10 anni di età al momento del consenso che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato a partecipare allo studio e con diagnosi di DMD come confermato dallo sperimentatore
  2. DMD geneticamente confermata
  3. Punteggi dell'elemento di ingresso del test dell'arto superiore (PUL) da 2 a 6 e punteggio PUL totale inferiore o uguale a 40
  4. Ridotta capacità di camminare/correre (se deambulante): i soggetti devono impiegare più di 10 secondi per la camminata/corsa di 10 metri (cioè velocità < 1 metro/secondo)
  5. Se non deambulante, perdita della deambulazione indipendente tra il 10° e il 18° anno di età
  6. Trattamento con glucocorticoidi sistemici per almeno 12 mesi e a una dose stabile almeno 6 mesi prima della partecipazione allo studio, ad eccezione degli aggiustamenti basati sul peso o correlati alla tossicità
  7. Vaccinazioni attuali e aggiornate
  8. Accesso venoso adeguato per infusioni IP parenterali e prelievo di sangue di routine
  9. Valutato dall'investigatore come disposto e in grado di soddisfare i requisiti del processo
  10. I soggetti sessualmente attivi ei loro partner fertili devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci

Criteri di esclusione:

  1. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore o uguale al 35% prima della randomizzazione
  2. Contratture in flessione del gomito > 30° in entrambe le estremità
  3. Indice di massa corporea (BMI) > 45
  4. Percentuale prevista della capacità vitale forzata (FVC%) <35% entro 6 mesi prima della randomizzazione
  5. Incapacità di eseguire misurazioni PUL 2.0 coerenti entro ± 2 punti senza dominio della spalla o entro ± 3 punti con dominio della spalla durante il test appaiato allo screening
  6. Rischio di scompenso respiratorio a breve termine a giudizio dello sperimentatore o necessità di iniziare il supporto ventilatorio non invasivo diurno e notturno come definito da bicarbonato sierico ≥ 29 mmol/L allo screening
  7. Anamnesi di malattia respiratoria cronica non correlata alla DMD che richiede un trattamento continuo o intermittente, incluse, ma non limitate a, asma, bronchite e tubercolosi
  8. Malattia respiratoria acuta entro 30 giorni prima dello screening e durante lo screening
  9. Inizio della ventilazione notturna non invasiva entro 30 giorni prima dello screening
  10. Chirurgia toracica o spinale pianificata o prevista entro i 6 mesi successivi alla randomizzazione
  11. Chirurgia degli arti inferiori pianificata o anticipata entro i 6 mesi successivi alla randomizzazione, se ambulatoriale
  12. Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO) o ai prodotti bovini
  13. Inizio del trattamento con metformina o insulina entro 3 mesi prima della randomizzazione
  14. Inizio del trattamento con una terapia per saltare l'esone approvata dalla FDA per il trattamento della DMD e/o aggiustamenti non basati sul peso entro 12 mesi prima della randomizzazione
  15. Trattamento con ormone della crescita umano nei 3 mesi precedenti la randomizzazione, a meno che non si assumano una dose stabile che consenta aggiustamenti della dose in base al peso (come determinato dallo sperimentatore del sito) per almeno 24 mesi prima della randomizzazione
  16. Trattamento con un prodotto di terapia cellulare entro 12 mesi prima della randomizzazione; qualsiasi precedente esposizione a CAP-1002 sarà esclusa
  17. Trattamento con un prodotto sperimentale nei 6 mesi precedenti la randomizzazione
  18. Storia, o uso attuale, di droghe o alcol che potrebbero compromettere la capacità di ottemperare alla partecipazione al processo
  19. Incapacità di rispettare il piano investigativo e il programma delle visite di follow-up per qualsiasi motivo, a giudizio dell'investigatore
  20. Incapacità di sottoporsi a una risonanza magnetica cardiaca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CAP-1002

Coorte A: circa 29 soggetti riceveranno un trattamento attivo CAP-1002A costituito da 150 milioni di cellule derivate dalla cardiosfera (CDC) tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi

Coorte B: circa 22 partecipanti riceveranno un trattamento attivo CAP-1002B costituito da 150 milioni di cellule derivate dalla cardiosfera (CDC) tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi
Biologico: CAP-1002
Coorte A: CAP-1002A prodotto a Los Angeles, California; Coorte B: CAP-1002B prodotto a San Diego, California
Altri nomi:
  • Cellule derivate dalla cardiosfera (CDC)
Comparatore placebo: Placebo

Coorte A: circa 29 soggetti riceveranno una soluzione placebo tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi

Coorte B: circa 22 partecipanti riceveranno una soluzione placebo tramite infusione endovenosa ogni 3 mesi
Biologico: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella funzione degli arti superiori
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale delle prestazioni del test degli arti superiori, versione 2 (PUL 2.0). Gli elementi vengono valutati su una scala a tre punti: 0=incapace di eseguire l'elemento, 1=compromesso o esegue con compensazione, 2=esegue l'attività senza compensazione
Al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della funzione e della struttura del muscolo cardiaco mediante valutazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra valutata mediante risonanza magnetica cardiaca (cMRI)
Al mese 12
Modifica della funzione e della struttura del muscolo cardiaco mediante valutazione del volume telesistolico del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale del volume telesistolico del ventricolo sinistro valutato mediante risonanza magnetica cardiaca (cMRI)
Al mese 12
Modifica della funzione e della struttura del muscolo cardiaco mediante valutazione del volume telediastolico del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale del volume telediastolico del ventricolo sinistro valutato mediante risonanza magnetica cardiaca (cMRI)
Al mese 12
Modifica della funzione del gomito e dell'arto superiore a livello distale
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale a metà [gomito] più la funzione dell'arto superiore a livello distale nel test Performance of the Upper Limb, versione 2 (PUL 2.0); gli item vengono valutati su una scala a tre punti: 0=incapace di eseguire l'item, 1=menomato o performante con compenso, 2=esegue l'attività senza compenso
Al mese 12
Cambiamento della funzione mano a bocca nel contesto dell'alimentazione funzionale
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale nella capacità funzionale di mangiare 10 morsi valutata dal Duchenne Video Assessment (DVA) utilizzando una registrazione video del paziente che esegue l'attività a casa. I fisioterapisti assegnano un punteggio alla qualità del movimento del paziente nel video utilizzando scorecard con criteri di movimento compensatori pre-specificati.
Al mese 12
Modifica della funzione mano-bocca
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale nell'item 7 [mano a bocca] in Performance of the Upper Limb test, versione 2 (PUL 2.0); gli item vengono valutati su una scala a tre punti: 0=incapace di eseguire l'item, 1=menomato o performante con compenso, 2=esegue l'attività senza compenso
Al mese 12
Numero di pazienti con perdita totale della funzione mano-bocca
Lasso di tempo: Al mese 12
Percentuale di pazienti con perdita totale della funzione mano-bocca valutata dall'item 7 [mano-bocca] in Performance of the Upper Limb test, version 2 (PUL 2.0)
Al mese 12
Cambiamenti nella funzione dell'arto superiore riferiti dal paziente
Lasso di tempo: Al mese 12
Variazione media rispetto al basale nel questionario sulle misure di esito riportato dal paziente sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD UL PROM). Il paziente o il caregiver valuta la difficoltà percepita nello svolgere le attività della vita quotidiana su una scala a 3 livelli: 0=impossibile senza aiuto, 1=può svolgere il compito con difficoltà, 2= può svolgere il compito facilmente.
Al mese 12
Cambiamenti nel biomarcatore dell'infiammazione cardiaca, isoenzima creatina chinasi MB [CK-MB]
Lasso di tempo: Ai mesi 1, 3, 6, 9, 12
Variazione media rispetto al basale dei livelli ematici di CK-MB - frazione MB (% della CK totale).
Ai mesi 1, 3, 6, 9, 12
Valutazione degli effetti modificanti la malattia di CAP-1002
Lasso di tempo: Al mese 24
Variazione media rispetto al basale tra i pazienti inizialmente randomizzati a CAP-1002 o placebo nel test completo Performance of the Upper Limb, versione 2 (PUL 2.0) al mese 24 nella fase in aperto dello studio. gli item in PUL 2.0 sono valutati su una scala a tre punti: 0=incapace di eseguire l'item, 1=menomato o esegue con compenso, 2=esegue l'attività senza compenso
Al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Capricor Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Investigatore principale: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAP-1002-DMD-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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