En studie av CAP-1002 hos ambulerende og ikke-ambulerende pasienter med Duchenne muskeldystrofi (HOPE-3)
26. august 2026 oppdatert av: Capricor Inc.
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til humane allogene kardiosfære-avledede celler for behandling av Duchenne muskeldystrofi
HOPE-3 er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av en celleterapi kalt CAP-1002 hos studiedeltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og nedsatt skjelettmuskelfunksjon.
Ikke-ambulerende og ambulerende gutter og unge menn som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli tilfeldig tildelt enten CAP-1002 eller placebo hver 3. måned i totalt 4 doser i løpet av en 12-måneders periode.
Alle deltakere vil være kvalifisert til å motta CAP-1002 i ytterligere 12 måneder som en del av en utvidet vurderingsperiode med åpen etikett.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Opptil 68 kvalifiserte studiedeltakere vil bli randomisert til enten CAP-1002 eller placebo i forholdet 1:1. Forsøket vil inkludere besøk ved screening, baseline/dag 1, uke 4 og måned 3, 6, 9 og 12 med IV-infusjoner av CAP-1002 eller placebo på dag 1 og måned 3, 6 og 9.
Den primære analysen av effekt og sikkerhet vil bli utført ved måned 12 etter 4 administreringer av CAP-1002 eller placebo.
Det primære effektendepunktet er den gjennomsnittlige endringen fra baseline i funksjon av øvre lemmer, vurdert av den fullstendige ytelsen til øvre ekstremitetstesten, versjon 2.0 [PUL 2.0] ved 12-månederstidspunktet. Sekundære endepunkter evaluert ved 12-måneders tidspunkt inkluderer vurdering av endringer i hjertemuskelfunksjon og struktur ved hjertemagnetisk resonansavbildning [cMRI], endringer i hånd-til-munn funksjon [spis 10-biter vurdert av Duchenne Video Assessment (DVA) )], og livskvalitetsvurderinger.
Sikkerhetsevalueringer vil inkludere uønskede hendelser, samtidige medisiner, fysisk undersøkelse, vitale tegn og kliniske laboratorietester.
Etter de første 4 infusjonene vil alle forsøkspersoner være kvalifisert til å delta i en 12-måneders åpen utvidet vurderingsperiode og motta opptil 4 ekstra IV-infusjoner av CAP-1002 en gang hver tredje måned. En analyse av utvidet sikkerhet og effekt vil bli utført etter at alle forsøkspersoner har fullført måned 24-besøket.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
106
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California, Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige forsøkspersoner som er minst 10 år gamle på tidspunktet for samtykke som er villige og i stand til å gi informert samtykke til å delta i forsøket og diagnostisert med DMD som bekreftet av etterforskeren
- Genetisk bekreftet DMD
- Utførelse av PUL-posten (Upper Limb Test) scorer 2-6 og total PUL-score mindre enn eller lik 40
- Redusert evne til å gå/løpe (hvis ambulant): forsøkspersonene må bruke mer enn 10 sekunder på å gå/løpe på 10 meter (dvs. hastighet < 1 meter/sekund)
- Hvis ikke-ambulerende, tap av uavhengig ambulering mellom 10- og 18-årsdagen
- Behandling med systemiske glukokortikoider i minst 12 måneder og ved en stabil dose minst 6 måneder før studiedeltakelse, bortsett fra vektbaserte eller toksisitetsrelaterte justeringer
- Nåværende og oppdaterte vaksinasjoner
- Tilstrekkelig venøs tilgang for parenterale IP-infusjoner og rutinemessig blodprøvetaking
- Vurdert av etterforskeren som villig og i stand til å etterkomme kravene i rettssaken
- Seksuelt aktive forsøkspersoner og deres partnere som er fertile må godta å bruke effektiv(e) prevensjonsmetode(r).
Ekskluderingskriterier:
- Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) mindre enn eller lik 35 % før randomisering
- Albuefleksjonskontrakturer > 30° i begge ekstremiteter
- Kroppsmasseindeks (BMI) > 45
- Prosent predikert tvungen vital kapasitet (FVC %) < 35 % innen 6 måneder før randomisering
- Manglende evne til å utføre konsekvent PUL 2.0-måling innen ± 2 punkter uten skulderdomene eller innenfor ± 3 punkter med skulderdomene under paret testing ved screening
- Risiko for kortvarig respirasjonsdekompensasjon etter etterforskerens vurdering, eller behov for initiering av dag og natt ikke-invasiv ventilatorstøtte som definert av serumbikarbonat ≥ 29 mmol/L ved screening
- Anamnese med ikke-DMD-relatert kronisk luftveissykdom som krever pågående eller intermitterende behandling, inkludert, men ikke begrenset til, astma, bronkitt og tuberkulose
- Akutt luftveissykdom innen 30 dager før screening og under screening
- Initiering av nattlig ikke-invasiv ventilasjon innen 30 dager før screening
- Planlagt eller forventet thorax- eller spinalkirurgi innen 6 måneder etter randomisering
- Planlagt eller forventet nedre ekstremitetsoperasjon innen 6 måneder etter randomisering, hvis ambulant
- Kjent overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO) eller bovine produkter
- Oppstart av behandling med metformin eller insulin innen 3 måneder før randomisering
- Start av behandling med en FDA-godkjent exon-hopping-terapi for behandling av DMD og/eller ikke-vektbaserte justeringer innen 12 måneder før randomisering
- Behandling med humant veksthormon innen 3 måneder før randomisering, med mindre på en stabil dose som tillater vektbaserte dosejusteringer (som bestemt av stedets etterforsker) i minst 24 måneder før randomisering
- Behandling med et celleterapiprodukt innen 12 måneder før randomisering; enhver tidligere eksponering for CAP-1002 vil bli ekskludert
- Behandling med et undersøkelsesprodukt innen 6 måneder før randomisering
- Historie, eller nåværende bruk, av narkotika eller alkohol som kan svekke evnen til å overholde deltakelse i rettssaken
- Manglende evne til å overholde undersøkelsesplanen og oppfølgingsplanen for besøk av en eller annen grunn, etter etterforskerens vurdering
- Manglende evne til å gjennomgå en hjerte-MR
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Kohort A: Omtrent 29 forsøkspersoner vil få en placeboløsning via intravenøs infusjon hver tredje måned Kohort B: Omtrent 22 deltakere vil motta en placeboløsning via intravenøs infusjon hver 3. måned |
Placebo
|
|
Eksperimentell: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i øvre ekstremitetsfunksjon
Tidsramme: Etter 12 måneder
|
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i Performance of the Upper Limb test, versjon 2 (PUL 2.0) Totalscore.
Elementer poengsettes på en trepunkts skala: 0=ikke i stand til å utføre elementet, 1=nedsatt eller utfører med kompensasjon, 2=utfører oppgaven uten kompensasjon.
Prosentvis endring fra baseline beregnes som endring fra baseline delt på baseline-score på subjektnivå.
|
Etter 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hånd-til-munn-funksjon i sammenheng med funksjonell spising
Tidsramme: I måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonsevnen til å spise 10 biter evaluert av Duchenne Video Assessment (DVA) ved hjelp av en videoopptak av pasienten som utfører oppgaven hjemme.
Fysioterapeuter skårer pasientens bevegelseskvalitet i videoen ved hjelp av målkort med forhåndsspesifiserte kompensatoriske bevegelseskriterier.
|
I måned 12
|
|
Endring i global statistisk test (Total GST) som kombinerer øvre lemfunksjon, hjertemuskelfunksjon og pasient rapportert mål for alvorlighetsgraden av sykdommer
Tidsramme: I måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i total GST som kombinerer PUL 2.0-score, LVEF-vurdering av CMRI, og pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
|
I måned 12
|
|
Endring i hjertemuskelfunksjon og struktur ved vurdering av venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: Ved måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon vurdert ved hjertemagnetisk resonans (cMRI) og sentralt vurdert
|
Ved måned 12
|
|
Endring i mellomliggende (albue) funksjon i øvre ekstremitet
Tidsramme: Etter 12 måneder
|
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i midterste nivå [albue] funksjon i overekstremitet i Performance of the Upper Limb test, versjon 2 (PUL 2.0); elementer poengsettes på en trepunkts skala: 0=ikke i stand til å utføre elementet, 1=forstyrret eller utfører med kompensasjon, 2=utfører oppgave uten kompensasjon.
Prosentvis endring fra baseline beregnes som endring fra baseline delt på baseline-poengsum på subjektnivå.
|
Etter 12 måneder
|
|
Endring i antall segmenter med myokardarr (Kun Kohort B)
Tidsramme: etter 12 måneder
|
Endring i antall segmenter av myokardskader som observeres ved forsinket gadoliniumforsterkning (LGE)
|
etter 12 måneder
|
|
Endring i hjertefunksjon og struktur ved vurdering av venstre ventrikkel endesystolisk volum
Tidsramme: Etter 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i venstre ventrikkel indeksert endesystolisk volum vurdert ved kardiell magnetisk resonans (cMRI)
|
Etter 12 måneder
|
|
Endring i hjertefunksjon og struktur ved vurdering av venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon hos personer med dokumentert kardiomyopati
Tidsramme: Ved måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon målt med Magnetisk Resonans (MR) av hjertet hos pasienter med dokumentert kardiomyopati ved utgangspunktet.
|
Ved måned 12
|
|
Endring i en global statistisk test (Cardiac GST) som kombinerer vurderinger av hjertemuskelfunksjon og -struktur
Tidsramme: Etter 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i kardial GST som kombinerer LVEF, LV end-systolisk voluminindeks og LV end-diastolisk voluminindeks
|
Etter 12 måneder
|
|
Endring i prosentandel av myokardskade (kun Kohorte B)
Tidsramme: etter 12 måneder
|
Endring i prosentandel av myokardskade observert ved forsinket gadoliniumforsterkning (LGE)
|
etter 12 måneder
|
|
Endringer i hjertebetennelses-biomarkør, kreatinkinase MB-isoenzym [CK-MB]
Tidsramme: Etter 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i CK-MB blodnivåer - MB-fraksjon (% av total CK).
|
Etter 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Hovedetterforsker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
18. juni 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
19. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CAP-1002-DMD-04
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .