Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av CAP-1002 hos ambulerende og ikke-ambulerende pasienter med Duchenne muskeldystrofi (HOPE-3)

29. mars 2024 oppdatert av: Capricor Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til humane allogene kardiosfære-avledede celler for behandling av Duchenne muskeldystrofi

HOPE-3 er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av en celleterapi kalt CAP-1002 hos studiedeltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og nedsatt skjelettmuskelfunksjon. Ikke-ambulerende og ambulerende gutter og unge menn som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli tilfeldig tildelt enten CAP-1002 eller placebo hver 3. måned i totalt 4 doser i løpet av en 12-måneders periode. Alle deltakere vil være kvalifisert til å motta CAP-1002 i ytterligere 12 måneder som en del av en utvidet vurderingsperiode med åpen etikett.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Opptil 68 kvalifiserte studiedeltakere vil bli randomisert til enten CAP-1002 eller placebo i forholdet 1:1. Forsøket vil inkludere besøk ved screening, baseline/dag 1, uke 4 og måned 3, 6, 9 og 12 med IV-infusjoner av CAP-1002 eller placebo på dag 1 og måned 3, 6 og 9.

Den primære analysen av effekt og sikkerhet vil bli utført ved måned 12 etter 4 administreringer av CAP-1002 eller placebo.

Det primære effektendepunktet er den gjennomsnittlige endringen fra baseline i funksjon av øvre lemmer, vurdert av den fullstendige ytelsen til øvre ekstremitetstesten, versjon 2.0 [PUL 2.0] ved 12-månederstidspunktet. Sekundære endepunkter evaluert ved 12-måneders tidspunkt inkluderer vurdering av endringer i hjertemuskelfunksjon og struktur ved hjertemagnetisk resonansavbildning [cMRI], endringer i hånd-til-munn funksjon [spis 10-biter vurdert av Duchenne Video Assessment (DVA) )], og livskvalitetsvurderinger.

Sikkerhetsevalueringer vil inkludere uønskede hendelser, samtidige medisiner, fysisk undersøkelse, vitale tegn og kliniske laboratorietester.

Etter de første 4 infusjonene vil alle forsøkspersoner være kvalifisert til å delta i en 12-måneders åpen utvidet vurderingsperiode og motta opptil 4 ekstra IV-infusjoner av CAP-1002 en gang hver tredje måned. En analyse av utvidet sikkerhet og effekt vil bli utført etter at alle forsøkspersoner har fullført måned 24-besøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

102

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Saunder Bernes, MD
        • Ta kontakt med:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ta kontakt med:
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Hovedetterforsker:
          • Craig McDonald, MD
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Apkon, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • Rekruttering
        • University of Missouri Health Care
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Forente stater, 11733
        • Rekruttering
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Simona Treidler, MD
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research NC LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Edward C Smith, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Akron Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Ta kontakt med:
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Cuixia Tian, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Rekruttering
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Rekruttering
        • University of Utah Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige forsøkspersoner som er minst 10 år gamle på tidspunktet for samtykke som er villige og i stand til å gi informert samtykke til å delta i forsøket og diagnostisert med DMD som bekreftet av etterforskeren
  2. Genetisk bekreftet DMD
  3. Utførelse av PUL-posten (Upper Limb Test) scorer 2-6 og total PUL-score mindre enn eller lik 40
  4. Redusert evne til å gå/løpe (hvis ambulant): forsøkspersonene må bruke mer enn 10 sekunder på å gå/løpe på 10 meter (dvs. hastighet < 1 meter/sekund)
  5. Hvis ikke-ambulerende, tap av uavhengig ambulering mellom 10- og 18-årsdagen
  6. Behandling med systemiske glukokortikoider i minst 12 måneder og ved en stabil dose minst 6 måneder før studiedeltakelse, bortsett fra vektbaserte eller toksisitetsrelaterte justeringer
  7. Nåværende og oppdaterte vaksinasjoner
  8. Tilstrekkelig venøs tilgang for parenterale IP-infusjoner og rutinemessig blodprøvetaking
  9. Vurdert av etterforskeren som villig og i stand til å etterkomme kravene i rettssaken
  10. Seksuelt aktive forsøkspersoner og deres partnere som er fertile må godta å bruke effektiv(e) prevensjonsmetode(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) mindre enn eller lik 35 % før randomisering
  2. Albuefleksjonskontrakturer > 30° i begge ekstremiteter
  3. Kroppsmasseindeks (BMI) > 45
  4. Prosent predikert tvungen vital kapasitet (FVC %) < 35 % innen 6 måneder før randomisering
  5. Manglende evne til å utføre konsekvent PUL 2.0-måling innen ± 2 punkter uten skulderdomene eller innenfor ± 3 punkter med skulderdomene under paret testing ved screening
  6. Risiko for kortvarig respirasjonsdekompensasjon etter etterforskerens vurdering, eller behov for initiering av dag og natt ikke-invasiv ventilatorstøtte som definert av serumbikarbonat ≥ 29 mmol/L ved screening
  7. Anamnese med ikke-DMD-relatert kronisk luftveissykdom som krever pågående eller intermitterende behandling, inkludert, men ikke begrenset til, astma, bronkitt og tuberkulose
  8. Akutt luftveissykdom innen 30 dager før screening og under screening
  9. Initiering av nattlig ikke-invasiv ventilasjon innen 30 dager før screening
  10. Planlagt eller forventet thorax- eller spinalkirurgi innen 6 måneder etter randomisering
  11. Planlagt eller forventet nedre ekstremitetsoperasjon innen 6 måneder etter randomisering, hvis ambulant
  12. Kjent overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO) eller bovine produkter
  13. Oppstart av behandling med metformin eller insulin innen 3 måneder før randomisering
  14. Start av behandling med en FDA-godkjent exon-hopping-terapi for behandling av DMD og/eller ikke-vektbaserte justeringer innen 12 måneder før randomisering
  15. Behandling med humant veksthormon innen 3 måneder før randomisering, med mindre på en stabil dose som tillater vektbaserte dosejusteringer (som bestemt av stedets etterforsker) i minst 24 måneder før randomisering
  16. Behandling med et celleterapiprodukt innen 12 måneder før randomisering; enhver tidligere eksponering for CAP-1002 vil bli ekskludert
  17. Behandling med et undersøkelsesprodukt innen 6 måneder før randomisering
  18. Historie, eller nåværende bruk, av narkotika eller alkohol som kan svekke evnen til å overholde deltakelse i rettssaken
  19. Manglende evne til å overholde undersøkelsesplanen og oppfølgingsplanen for besøk av en eller annen grunn, etter etterforskerens vurdering
  20. Manglende evne til å gjennomgå en hjerte-MR

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CAP-1002

Kohort A: Omtrent 29 forsøkspersoner vil motta CAP-1002A aktiv behandling bestående av 150 millioner kardiosfære-avledede celler (CDCs) via intravenøs infusjon hver 3. måned

Kohort B: Omtrent 22 deltakere vil motta CAP-1002B aktiv behandling bestående av 150 millioner kardiosfære-avledede celler (CDCs) via intravenøs infusjon hver 3. måned
Biologisk: CAP-1002
Kohort A: CAP-1002A produsert i Los Angeles, CA; Kohort B: CAP-1002B produsert i San Diego, CA
Andre navn:
  • Kardiosfære-avledede celler (CDCs)
Placebo komparator: Placebo

Kohort A: Omtrent 29 forsøkspersoner vil få en placeboløsning via intravenøs infusjon hver tredje måned

Kohort B: Omtrent 22 deltakere vil motta en placeboløsning via intravenøs infusjon hver 3. måned
Biologisk: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i overekstremitetsfunksjonen
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Performance of the Upper Limb-test, versjon 2 (PUL 2.0) Total Score. Elementer skåres på en trepunktsskala: 0=ikke i stand til å utføre elementet, 1=svekket eller utfører med kompensasjon, 2=utfører oppgave uten kompensasjon
I måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hjertemuskelfunksjon og struktur ved vurdering av venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon vurdert ved hjertemagnetisk resonans (cMRI)
I måned 12
Endring i hjertemuskelfunksjon og struktur ved vurdering av venstre ventrikkel endesystolisk volum
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i venstre ventrikkels endesystoliske volum vurdert ved hjertemagnetisk resonans (cMRI)
I måned 12
Endring i hjertemuskelfunksjon og struktur ved vurdering av venstre ventrikkel-enddiastolisk volum
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i venstre ventrikulær endediastolisk volum, vurdert ved hjertemagnetisk resonans (cMRI)
I måned 12
Endring i albue- og distale nivå av øvre lemmerfunksjon
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i midten av [albue] pluss funksjon på distalt nivå av øvre lem i Performance of Upper Limb-testen, versjon 2 (PUL 2.0); elementer skåres på en tre-punkts skala: 0 = kan ikke utføre elementet, 1 = svekket eller utfører med kompensasjon, 2 = utfører oppgave uten kompensasjon
I måned 12
Endring i hånd-til-munn-funksjon i sammenheng med funksjonell spising
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonsevnen til å spise 10 biter evaluert av Duchenne Video Assessment (DVA) ved hjelp av en videoopptak av pasienten som utfører oppgaven hjemme. Fysioterapeuter skårer pasientens bevegelseskvalitet i videoen ved hjelp av målkort med forhåndsspesifiserte kompensatoriske bevegelseskriterier.
I måned 12
Endring i hånd-til-munn-funksjon
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i punkt 7 [hånd-til-munn] i Performance of the Upper Limb-test, versjon 2 (PUL 2.0); elementer skåres på en tre-punkts skala: 0 = kan ikke utføre elementet, 1 = svekket eller utfører med kompensasjon, 2 = utfører oppgave uten kompensasjon
I måned 12
Antall pasienter med totalt tap av hånd-til-munn-funksjon
Tidsramme: I måned 12
Andel pasienter med totalt tap av hånd-til-munn-funksjon som vurdert av punkt 7 [hånd-til-munn] i Performance of the Upper Limb-test, versjon 2 (PUL 2.0)
I måned 12
Endringer i pasientrapportert funksjon i øvre lemmer
Tidsramme: I måned 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Duchenne Muscular Dystrophy Upper Limb Patient-Reported Outcome Measures (DMD UL PROM) spørreskjema. Pasient eller vaktmester vurderer den opplevde vanskeligheten med å utføre dagliglivets aktiviteter på en 3-nivå skala: 0=umulig uten hjelp, 1=kan gjøre oppgave med vanskeligheter, 2= kan gjøre oppgaven enkelt.
I måned 12
Endringer i biomarkør for hjertebetennelse, kreatinkinase MB isoenzym [CK-MB]
Tidsramme: I månedene 1, 3, 6, 9, 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i CK-MB-blodnivåer - MB-fraksjon (% av total CK).
I månedene 1, 3, 6, 9, 12
Evaluering av sykdomsmodifiserende effekter av CAP-1002
Tidsramme: I måned 24
Gjennomsnittlig endring fra baseline mellom pasienter som opprinnelig ble randomisert til enten CAP-1002 eller placebo i full ytelse av øvre ekstremitetstest, versjon 2 (PUL 2.0) ved måned 24 i den åpne fasen av studien. elementer i PUL 2.0 skåres på en trepunktsskala: 0=ikke i stand til å utføre elementet, 1=svekket eller utfører med kompensasjon, 2=utfører oppgave uten kompensasjon
I måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Capricor Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Hovedetterforsker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAP-1002-DMD-04

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i nervesystemet

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere