Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CAP-1002:sta ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (HOPE-3)

perjantai 29. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Capricor Inc.

Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe, jossa arvioidaan ihmisen allogeenisten kardiosfääristä peräisin olevien solujen tehokkuutta ja turvallisuutta Duchennen lihasdystrofian hoidossa

HOPE-3 on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CAP-1002-nimisen soluterapian turvallisuutta ja tehoa tutkimukseen osallistuneilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja luustolihasten toimintahäiriö. Ei-ambulatoriset ja avohoidossa olevat pojat ja nuoret miehet, jotka täyttävät kelpoisuusehdot, määrätään satunnaisesti saamaan joko CAP-1002:ta tai lumelääkettä kolmen kuukauden välein yhteensä 4 annosta 12 kuukauden aikana. Kaikki osallistujat ovat oikeutettuja saamaan CAP-1002:n vielä 12 kuukaudeksi osana avoimen pidennetyn arviointijakson aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Jopa 68 soveltuvaa tutkimuksen osallistujaa satunnaistetaan joko CAP-1002:een tai lumelääkkeeseen suhteessa 1:1. Kokeeseen sisältyy vierailuja seulonnassa, lähtötilanteessa/päivänä 1, viikolla 4 ja kuukausina 3, 6, 9 ja 12 CAP-1002:n tai lumelääkkeen IV-infuusioilla päivänä 1 ja kuukausina 3, 6 ja 9.

Ensisijainen tehon ja turvallisuuden analyysi suoritetaan 12. kuukaudessa neljän CAP-1002:n tai lumelääkkeen annon jälkeen.

Ensisijainen tehon päätetapahtuma on yläraajan toiminnan keskimääräinen muutos lähtötilanteesta, joka on arvioitu yläraajan testin versio 2.0 [PUL 2.0] täydellä suorituskyvyllä 12 kuukauden ajankohdassa. Toissijaisia ​​päätepisteitä, jotka on arvioitu 12 kuukauden ajankohdassa, ovat sydänlihaksen toiminnan ja rakenteen muutosten arviointi sydämen magneettikuvauksella [cMRI], muutokset kädestä suuhun -toiminnossa [syö 10 suupalaa Duchenne Video Assessmentin (DVA) arvioimina )] ja elämänlaadun arvioinnit.

Turvallisuusarvioinnit sisältävät haittatapahtumat, samanaikaiset lääkkeet, fyysisen kokeen, elintoiminnot ja kliiniset laboratoriotutkimukset.

Ensimmäisen 4 infuusion jälkeen kaikki koehenkilöt voivat osallistua 12 kuukauden avoimeen jatkettavaan arviointijaksoon ja saada enintään 4 lisäinfuusiota CAP-1002:ta kolmen kuukauden välein. Laajennetun turvallisuuden ja tehon analyysi suoritetaan sen jälkeen, kun kaikki tutkittavat ovat suorittaneet 24. kuukauden käynnin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

102

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Saunder Bernes, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Päätutkija:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • University of California, Davis
        • Päätutkija:
          • Craig McDonald, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susan Apkon, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Päätutkija:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • Rekrytointi
        • University of Missouri Health Care
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Yhdysvallat, 11733
        • Rekrytointi
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • Päätutkija:
          • Simona Treidler, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
        • Rekrytointi
        • Rare Disease Research NC LLC
        • Päätutkija:
          • Edward C Smith, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Rekrytointi
        • Akron Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Päätutkija:
          • Cuixia Tian, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Rekrytointi
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Päätutkija:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • University of Utah Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Children's Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miespuoliset koehenkilöt, jotka ovat suostumuksen myöntämishetkellä vähintään 10-vuotiaita, jotka haluavat ja pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen osallistuakseen tutkimukseen ja joilla on diagnosoitu DMD, kuten tutkija on vahvistanut
  2. Geneettisesti vahvistettu DMD
  3. Yläraajojen testin (PUL) suorituspisteet 2–6 ja kokonais-PUL-pisteet enintään 40
  4. Heikentynyt kyky kävellä/juoksua (jos liikkuu): koehenkilön 10 metrin kävelyyn/juoksuun on kuluttava yli 10 sekuntia (eli nopeus < 1 metri sekunnissa)
  5. Jos ei-liikkuja, itsenäisen liikkumisen menetys 10. ja 18. syntymäpäivän välillä
  6. Hoito systeemisillä glukokortikoideilla vähintään 12 kuukauden ajan ja vakaalla annoksella vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta painoon tai toksisuuteen liittyviä muutoksia
  7. Nykyiset ja ajantasaiset rokotukset
  8. Riittävä laskimopääsy parenteraalisiin IP-infuusioihin ja rutiininomaiseen verenkeräykseen
  9. Tutkija arvioi hänet halukkaaksi ja kykeneväksi noudattamaan kokeen vaatimuksia
  10. Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden ja heidän hedelmällisten kumppaniensa on suostuttava käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) pienempi tai yhtä suuri kuin 35 % ennen satunnaistamista
  2. Kyynärpään koukistuskontraktuurit > 30° molemmissa raajoissa
  3. Painoindeksi (BMI) > 45
  4. Prosenttiosuus ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC %) < 35 % 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  5. Kyvyttömyys suorittaa johdonmukaista PUL 2.0 -mittausta ± 2 pisteen sisällä ilman olkapääaluetta tai ± 3 pisteen sisällä olkapääalueen kanssa paritestauksen aikana seulonnassa
  6. Tutkijan arvion mukaan hengitysteiden vajaatoiminnan riski tai ei-invasiivisen päivä- ja yöhoitotuen aloittaminen, kuten seerumin bikarbonaattipitoisuus on ≥ 29 mmol/L seulonnassa.
  7. Aiemmin DMD:hen liittymätön krooninen hengitystiesairaus, joka vaatii jatkuvaa tai ajoittaista hoitoa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, astma, keuhkoputkentulehdus ja tuberkuloosi
  8. Akuutti hengitystiesairaus 30 päivän sisällä ennen seulontaan ja seulonnan aikana
  9. Yöllinen ei-invasiivinen ventilaatio 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  10. Suunniteltu tai odotettu rintakehän tai selkärangan leikkaus 6 kuukauden sisällä satunnaistamisen jälkeen
  11. Suunniteltu tai ennakoitu alaraajojen leikkaus 6 kuukauden sisällä satunnaistamisen jälkeen, jos se on ambulatorinen
  12. Tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO) tai naudan tuotteille
  13. Hoito metformiinilla tai insuliinilla aloitetaan 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  14. Hoidon aloittaminen FDA:n hyväksymällä eksonin ohitushoidolla DMD:n hoitoon ja/tai ei-painoon perustuvilla säätöillä 12 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  15. Hoito ihmisen kasvuhormonilla 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista, paitsi jos käytössä on vakaa annos, joka mahdollistaa painoon perustuvan annoksen säätämisen (paikallisen tutkijan määrittämänä) vähintään 24 kuukauden ajan ennen satunnaistamista
  16. Hoito soluterapiatuotteella 12 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista; aiempi altistuminen CAP-1002:lle suljetaan pois
  17. Hoito tutkimustuotteella 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  18. Sellaisten huumeiden tai alkoholin historia tai nykyinen käyttö, jotka voivat heikentää kykyä noudattaa tutkimukseen osallistumista
  19. Tutkijan harkinnan mukaan kyvyttömyys noudattaa tutkimussuunnitelmaa ja seurantakäyntiaikataulua mistä tahansa syystä
  20. Kyvyttömyys suorittaa sydämen MRI-tutkimusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CAP-1002

Kohortti A: Noin 29 potilasta saa CAP-1002A-aktiivista hoitoa, joka koostuu 150 miljoonasta kardiosfääristä peräisin olevasta solusta (CDC) suonensisäisenä infuusiona kolmen kuukauden välein

Kohortti B: Noin 22 osallistujaa saa CAP-1002B-aktiivista hoitoa, joka koostuu 150 miljoonasta kardiosfääristä peräisin olevasta solusta (CDC) suonensisäisenä infuusiona kolmen kuukauden välein
Biologinen: CAP-1002
Kohortti A: CAP-1002A, valmistettu Los Angelesissa, Kaliforniassa; Kohortti B: CAP-1002B, valmistettu San Diegossa, CA
Muut nimet:
  • Cardiosphere-Dived Cells (CDC:t)
Placebo Comparator: Plasebo

Kohortti A: Noin 29 koehenkilöä saa lumelääkeliuoksen suonensisäisenä infuusiona 3 kuukauden välein

Kohortti B: Noin 22 osallistujaa saa plaseboliuoksen suonensisäisenä infuusiona 3 kuukauden välein
Biologinen: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos yläraajan toiminnassa
Aikaikkuna: Kuukaudessa 12
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Yläraajan testin suorituskyvyssä, versio 2 (PUL 2.0) kokonaispistemäärä. Kohteet pisteytetään kolmipisteasteikolla: 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksen, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta
Kuukaudessa 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos sydämen lihaksen toiminnassa ja rakenteessa arvioimalla vasemman kammion ejektiofraktio
Aikaikkuna: Kuussa 12
Vasemman kammion ejektiofraktion keskimääräinen muutos lähtötilanteesta sydämen magneettiresonanssilla (cMRI) arvioituna
Kuussa 12
Muutos sydämen lihaksen toiminnassa ja rakenteessa arvioimalla vasemman kammion loppusystolinen tilavuus
Aikaikkuna: Kuussa 12
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta vasemman kammion loppusystolisessa tilavuudessa sydämen magneettiresonanssilla (cMRI) arvioituna
Kuussa 12
Muutos sydänlihaksen toiminnassa ja rakenteessa arvioimalla vasemman kammion loppudiastolinen tilavuus
Aikaikkuna: Kuussa 12
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta vasemman kammion loppudiastolisessa tilavuudessa sydämen magneettiresonanssilla (cMRI) arvioituna
Kuussa 12
Muutos kyynärpään ja distaalitason yläraajan toiminnassa
Aikaikkuna: Kuussa 12
Keskimääräinen muutos perustasosta keskiosassa [kyynärpää] plus distaalisen tason yläraajan toiminto Yläraajan testin suoritus, versio 2 (PUL 2.0); kohteet arvostetaan kolmipisteasteikolla: 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksen, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta
Kuussa 12
Muutos kädestä suuhun -toiminnassa toiminnallisen syömisen yhteydessä
Aikaikkuna: Kuussa 12
Duchenne Video Assessment (DVA) -arvioinnin keskimääräinen muutos perustasosta toiminnallisessa kyvyssä syödä 10 puremaa. Fysioterapeutit arvioivat potilaan liikkeen laadun videossa käyttämällä tuloskortteja, joissa on ennalta määritellyt kompensoivat liikekriteerit.
Kuussa 12
Muutos kädestä suuhun -toiminnossa
Aikaikkuna: Kuussa 12
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kohdassa 7 [kädestä suuhun] Yläraajan testin suoritus, versio 2 (PUL 2.0); kohteet arvostetaan kolmipisteasteikolla: 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksen, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta
Kuussa 12
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla kädestä-suuhun toiminta on kokonaan menetetty
Aikaikkuna: Kuussa 12
Niiden potilaiden osuus, jotka menettivät kokonaan kädestä suuhun -toiminnon, arvioituna kohdan 7 [kädestä suuhun] perusteella Yläraajojen testin suoritus, versio 2 (PUL 2.0)
Kuussa 12
Muutokset potilaan ilmoittamassa yläraajan toiminnassa
Aikaikkuna: Kuussa 12
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Duchennen lihasdystrofian yläraajan potilaiden raportoimien tulosmittausten (DMD UL PROM) kyselylomakkeessa. Potilas tai hoitaja arvioi arkielämän toimintojen suorittamisen koettua vaikeutta 3-asteisella asteikolla: 0=mahdoton ilman apua, 1=voi tehdä tehtävän vaikeasti, 2= osaa tehdä tehtävän helposti.
Kuussa 12
Muutokset sydämen tulehduksen biomarkkerissa, kreatiinikinaasi MB-isoentsyymissä [CK-MB]
Aikaikkuna: Kuukausina 1, 3, 6, 9, 12
Keskimääräinen muutos lähtötasosta veren CK-MB-tasoissa - MB-fraktio (% kokonais-CK:sta).
Kuukausina 1, 3, 6, 9, 12
CAP-1002:n sairautta modifioivien vaikutusten arviointi
Aikaikkuna: Kuussa 24
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaiden välillä, jotka alun perin satunnaistettiin joko CAP-1002:een tai lumelääkeryhmään. Yläraajatestin versio 2 (PUL 2.0) suorittaminen 24. kuukaudella tutkimuksen avoimessa vaiheessa. PUL 2.0:n kohteet pisteytetään kolmipisteasteikolla: 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksella, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta
Kuussa 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Capricor Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Päätutkija: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAP-1002-DMD-04

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hermoston sairaudet

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Myanmar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa