Tutkimus CAP-1002:sta ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (HOPE-3)
keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Capricor Inc.
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe, jossa arvioidaan ihmisen allogeenisten kardiosfääristä peräisin olevien solujen tehokkuutta ja turvallisuutta Duchennen lihasdystrofian hoidossa
HOPE-3 on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CAP-1002-nimisen soluterapian turvallisuutta ja tehoa tutkimukseen osallistuneilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja luustolihasten toimintahäiriö.
Ei-ambulatoriset ja avohoidossa olevat pojat ja nuoret miehet, jotka täyttävät kelpoisuusehdot, määrätään satunnaisesti saamaan joko CAP-1002:ta tai lumelääkettä kolmen kuukauden välein yhteensä 4 annosta 12 kuukauden aikana.
Kaikki osallistujat ovat oikeutettuja saamaan CAP-1002:n vielä 12 kuukaudeksi osana avoimen pidennetyn arviointijakson aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Jopa 68 soveltuvaa tutkimuksen osallistujaa satunnaistetaan joko CAP-1002:een tai lumelääkkeeseen suhteessa 1:1. Kokeeseen sisältyy vierailuja seulonnassa, lähtötilanteessa/päivänä 1, viikolla 4 ja kuukausina 3, 6, 9 ja 12 CAP-1002:n tai lumelääkkeen IV-infuusioilla päivänä 1 ja kuukausina 3, 6 ja 9.
Ensisijainen tehon ja turvallisuuden analyysi suoritetaan 12. kuukaudessa neljän CAP-1002:n tai lumelääkkeen annon jälkeen.
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on yläraajan toiminnan keskimääräinen muutos lähtötilanteesta, joka on arvioitu yläraajan testin versio 2.0 [PUL 2.0] täydellä suorituskyvyllä 12 kuukauden ajankohdassa. Toissijaisia päätepisteitä, jotka on arvioitu 12 kuukauden ajankohdassa, ovat sydänlihaksen toiminnan ja rakenteen muutosten arviointi sydämen magneettikuvauksella [cMRI], muutokset kädestä suuhun -toiminnossa [syö 10 suupalaa Duchenne Video Assessmentin (DVA) arvioimina )] ja elämänlaadun arvioinnit.
Turvallisuusarvioinnit sisältävät haittatapahtumat, samanaikaiset lääkkeet, fyysisen kokeen, elintoiminnot ja kliiniset laboratoriotutkimukset.
Ensimmäisen 4 infuusion jälkeen kaikki koehenkilöt voivat osallistua 12 kuukauden avoimeen jatkettavaan arviointijaksoon ja saada enintään 4 lisäinfuusiota CAP-1002:ta kolmen kuukauden välein. Laajennetun turvallisuuden ja tehon analyysi suoritetaan sen jälkeen, kun kaikki tutkittavat ovat suorittaneet 24. kuukauden käynnin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
106
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California, Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespuoliset koehenkilöt, jotka ovat suostumuksen myöntämishetkellä vähintään 10-vuotiaita, jotka haluavat ja pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen osallistuakseen tutkimukseen ja joilla on diagnosoitu DMD, kuten tutkija on vahvistanut
- Geneettisesti vahvistettu DMD
- Yläraajojen testin (PUL) suorituspisteet 2–6 ja kokonais-PUL-pisteet enintään 40
- Heikentynyt kyky kävellä/juoksua (jos liikkuu): koehenkilön 10 metrin kävelyyn/juoksuun on kuluttava yli 10 sekuntia (eli nopeus < 1 metri sekunnissa)
- Jos ei-liikkuja, itsenäisen liikkumisen menetys 10. ja 18. syntymäpäivän välillä
- Hoito systeemisillä glukokortikoideilla vähintään 12 kuukauden ajan ja vakaalla annoksella vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta painoon tai toksisuuteen liittyviä muutoksia
- Nykyiset ja ajantasaiset rokotukset
- Riittävä laskimopääsy parenteraalisiin IP-infuusioihin ja rutiininomaiseen verenkeräykseen
- Tutkija arvioi hänet halukkaaksi ja kykeneväksi noudattamaan kokeen vaatimuksia
- Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden ja heidän hedelmällisten kumppaniensa on suostuttava käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä
Poissulkemiskriteerit:
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) pienempi tai yhtä suuri kuin 35 % ennen satunnaistamista
- Kyynärpään koukistuskontraktuurit > 30° molemmissa raajoissa
- Painoindeksi (BMI) > 45
- Prosenttiosuus ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC %) < 35 % 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Kyvyttömyys suorittaa johdonmukaista PUL 2.0 -mittausta ± 2 pisteen sisällä ilman olkapääaluetta tai ± 3 pisteen sisällä olkapääalueen kanssa paritestauksen aikana seulonnassa
- Tutkijan arvion mukaan hengitysteiden vajaatoiminnan riski tai ei-invasiivisen päivä- ja yöhoitotuen aloittaminen, kuten seerumin bikarbonaattipitoisuus on ≥ 29 mmol/L seulonnassa.
- Aiemmin DMD:hen liittymätön krooninen hengitystiesairaus, joka vaatii jatkuvaa tai ajoittaista hoitoa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, astma, keuhkoputkentulehdus ja tuberkuloosi
- Akuutti hengitystiesairaus 30 päivän sisällä ennen seulontaan ja seulonnan aikana
- Yöllinen ei-invasiivinen ventilaatio 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Suunniteltu tai odotettu rintakehän tai selkärangan leikkaus 6 kuukauden sisällä satunnaistamisen jälkeen
- Suunniteltu tai ennakoitu alaraajojen leikkaus 6 kuukauden sisällä satunnaistamisen jälkeen, jos se on ambulatorinen
- Tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO) tai naudan tuotteille
- Hoito metformiinilla tai insuliinilla aloitetaan 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Hoidon aloittaminen FDA:n hyväksymällä eksonin ohitushoidolla DMD:n hoitoon ja/tai ei-painoon perustuvilla säätöillä 12 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Hoito ihmisen kasvuhormonilla 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista, paitsi jos käytössä on vakaa annos, joka mahdollistaa painoon perustuvan annoksen säätämisen (paikallisen tutkijan määrittämänä) vähintään 24 kuukauden ajan ennen satunnaistamista
- Hoito soluterapiatuotteella 12 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista; aiempi altistuminen CAP-1002:lle suljetaan pois
- Hoito tutkimustuotteella 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Sellaisten huumeiden tai alkoholin historia tai nykyinen käyttö, jotka voivat heikentää kykyä noudattaa tutkimukseen osallistumista
- Tutkijan harkinnan mukaan kyvyttömyys noudattaa tutkimussuunnitelmaa ja seurantakäyntiaikataulua mistä tahansa syystä
- Kyvyttömyys suorittaa sydämen MRI-tutkimusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kohortti A: Noin 29 koehenkilöä saa lumelääkeliuoksen suonensisäisenä infuusiona 3 kuukauden välein Kohortti B: Noin 22 osallistujaa saa plaseboliuoksen suonensisäisenä infuusiona 3 kuukauden välein |
Plasebo
|
|
Kokeellinen: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yläraajan toiminnan muutos
Aikaikkuna: 12 kuukauden kohdalla
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasoon verrattuna Performance of the Upper Limb -testin versio 2 (PUL 2.0) kokonaispisteissä.
Kohteet pisteytetään kolmiportaisella asteikolla: 0=ei pysty suorittamaan kohdetta, 1=heikentynyt tai suorittaa kompensoimalla, 2=suorittaa tehtävän ilman kompensointia.
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta lasketaan muutoksena lähtötasoon verrattuna jaettuna lähtötason pisteillä koehenkilötasolla.
|
12 kuukauden kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kädestä suuhun -toiminnassa toiminnallisen syömisen yhteydessä
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Duchenne Video Assessment (DVA) -arvioinnin keskimääräinen muutos perustasosta toiminnallisessa kyvyssä syödä 10 puremaa.
Fysioterapeutit arvioivat potilaan liikkeen laadun videossa käyttämällä tuloskortteja, joissa on ennalta määritellyt kompensoivat liikekriteerit.
|
Kuussa 12
|
|
Muutos globaalissa tilastollisessa testissä (kokonais GST) yhdistämällä yläraajojen toiminnan, sydämen lihasten toiminnan ja potilaan ilmoittamat tautien vakavuuden mittaukset
Aikaikkuna: Kuukaudessa 12
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kokonaismäärästä GST: ssä, jossa yhdistyvät PUL 2.0 -pistemäärä, CMRI: n LVEF-arviointi ja potilaan maailmanlaajuinen vakavuusvaikutelma (PGI-S)
|
Kuukaudessa 12
|
|
Sydänlihaksen toiminnan ja rakenteen muutos vasemman kammion ejektiofraktion arvioinnilla
Aikaikkuna: 12 kuukauden kohdalla
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta vasemman kammion ejektiofraktiossa, arvioituna sydämen magneettikuvauksella (cMRI) ja keskitetysti arvioituna
|
12 kuukauden kohdalla
|
|
Käsiväen keskiosan (kyynärpää) toiminnan muutos
Aikaikkuna: 12 kuukauden kohdalla
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtöarvosta kyynärnivelen yläraajan keskitasoisessa toiminnassa Performance of the Upper Limb -testissä, versio 2.0 (PUL 2.0); kohteet arvostellaan kolmiportaisella asteikolla: 0=ei pysty suorittamaan kohdetta, 1=heikentynyt tai suorittaa kompensoimalla, 2=suorittaa tehtävän ilman kompensaatiota.
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta lasketaan muutoksena lähtöarvosta jaettuna lähtöarvopisteillä henkilötasolla.
|
12 kuukauden kohdalla
|
|
Muutos sydänlihaskudoksen arpeuman segmenttien lukumäärässä (vain kohortti B)
Aikaikkuna: 12. kuukauden kohdalla
|
Muutos sydänlihaskudoksen arpeutumisen segmenttien lukumäärässä myöhäisen gadoliniumvahvistuksen (LGE) havaintojen perusteella
|
12. kuukauden kohdalla
|
|
Muutos sydänlihaksen toiminnassa ja rakenteessa vasemman kammion loppusystolisen tilavuuden arvioinnilla
Aikaikkuna: 12 kuukauden kohdalla
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteeseen verrattuna vasemman kammion indeksoidussa endsystolisessa tilavuudessa, mitattuna sydänmagneettikuvauksella (cMRI)
|
12 kuukauden kohdalla
|
|
Sydänlihaksen toiminnan ja rakenteen muutos arvioimalla vasemman kammion ejektiofraktiota potilailla, joilla on dokumentoitu kardiomyopatia
Aikaikkuna: 12 kuukauden jälkeen
|
Keskiarvoinen muutos lähtötasosta vasemman kammion ejektiofraktiossa, joka mitataan sydämen magneettikuvauksella (cMRI) potilailla, joilla on dokumentoitu kardiomyopatia lähtötasolla.
|
12 kuukauden jälkeen
|
|
Muutos globaalissa tilastollisessa testissä (Cardiac GST), joka yhdistää sydänlihaksen toiminnan ja rakenteen arvioinnit
Aikaikkuna: 12 kuukauden kohdalla
|
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta sydämen GST:ssä, joka yhdistää LVEF:n, LV:n lopposystolisen tilavuusindeksin ja LV:n loppodiastolisen tilavuusindeksin
|
12 kuukauden kohdalla
|
|
Muutos sydänlihasarpion prosenttiosuudessa (vain Kohortti B)
Aikaikkuna: 12 kuukauden kohdalla
|
Myokardiumin arpeuman prosentuaalisen muutoksen havainnointi myöhäisen gadoliniumvahvistuksen (LGE) avulla
|
12 kuukauden kohdalla
|
|
Sydämen tulehdusbiomarkkerin, kreatiinikinaasi MB-isentsyymin [CK-MB], muutokset
Aikaikkuna: 12. kuukauden kohdalla
|
Keskimääräinen muutos CK-MB-veritasojen perusarvosta - MB-fraktio (% kokonais-CK:sta).
|
12. kuukauden kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Päätutkija: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 19. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Lihasdystrofiat
- Lihassairaudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAP-1002-DMD-04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .