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Un estudio de CAP-1002 en pacientes ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (HOPE-3)

29 de marzo de 2024 actualizado por: Capricor Inc.

Un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de las células derivadas de la cardiosfera alogénica humana para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

HOPE-3 es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad y la eficacia de una terapia celular llamada CAP-1002 en participantes del estudio con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y deterioro de la función del músculo esquelético. Los niños y hombres jóvenes no ambulatorios y ambulatorios que cumplan con los criterios de elegibilidad serán asignados al azar para recibir CAP-1002 o placebo cada 3 meses por un total de 4 dosis durante un período de 12 meses. Todos los participantes serán elegibles para recibir CAP-1002 por 12 meses adicionales como parte de un período de evaluación extendido de etiqueta abierta.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Hasta 68 participantes elegibles del estudio serán aleatorizados para recibir CAP-1002 o placebo en una proporción de 1:1. El ensayo incluirá visitas en la selección, línea base/día 1, semana 4 y meses 3, 6, 9 y 12 con infusiones IV de CAP-1002 o placebo el día 1 y los meses 3, 6 y 9.

El análisis primario de eficacia y seguridad se realizará en el Mes 12 después de 4 administraciones de CAP-1002 o placebo.

El criterio principal de valoración de la eficacia es el cambio medio desde el inicio en la función de las extremidades superiores evaluada mediante la prueba completa Performance of the Upper Limb, versión 2.0 [PUL 2.0] en el punto temporal de 12 meses. Los criterios de valoración secundarios evaluados en el punto de tiempo de 12 meses incluyen la evaluación de los cambios en la función y estructura del músculo cardíaco mediante imágenes de resonancia magnética cardíaca [cMRI], cambios en la función mano a boca [comer 10 bocados evaluados por Duchenne Video Assessment (DVA )], y evaluaciones de la calidad de vida.

Las evaluaciones de seguridad incluirán eventos adversos, medicamentos concomitantes, examen físico, signos vitales y pruebas de laboratorio clínico.

Después de las 4 infusiones iniciales, todos los sujetos serán elegibles para participar en un período de evaluación extendido abierto de 12 meses y recibir hasta 4 infusiones IV adicionales de CAP-1002 una vez cada 3 meses. Se realizará un análisis de seguridad y eficacia extendida después de que todos los sujetos hayan completado la visita del Mes 24.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

102

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Saunder Bernes, MD
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contacto:
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Investigador principal:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California, Davis
        • Investigador principal:
          • Craig McDonald, MD
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Susan Apkon, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Rare Disease Research, LLC
        • Investigador principal:
          • Han Phan, MD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Partha Ghosh, MD
        • Contacto:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Reclutamiento
        • University of Missouri Health Care
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
        • Reclutamiento
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • Investigador principal:
          • Simona Treidler, MD
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
        • Reclutamiento
        • Rare Disease Research NC LLC
        • Investigador principal:
          • Edward C Smith, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Akron Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Contacto:
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Cuixia Tian, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Reclutamiento
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Investigador principal:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • University of Utah Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's
        • Investigador principal:
          • Seth Perlman, MD
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Children's Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Contacto:
          • Rebecca Rehborg
          • Número de teléfono: 414-266-3355
          • Correo electrónico: rrehborg@mcw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos de al menos 10 años de edad en el momento del consentimiento que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado para participar en el ensayo y diagnosticados con DMD según lo confirme el investigador
  2. DMD genéticamente confirmado
  3. Rendimiento de la prueba de miembros superiores (PUL) puntajes de elementos de entrada de 2 a 6 y puntaje PUL total menor o igual a 40
  4. Capacidad reducida para caminar/correr (si es ambulatorio): los sujetos deben tomar más de 10 segundos para la caminata/carrera de 10 metros (es decir, velocidad < 1 metro/segundo)
  5. Si no es ambulatorio, pérdida de la deambulación independiente entre los 10 y los 18 años
  6. Tratamiento con glucocorticoides sistémicos durante al menos 12 meses y en una dosis estable al menos 6 meses antes de la participación en el estudio, excepto ajustes basados ​​en el peso o relacionados con la toxicidad
  7. Vacunas vigentes y al día
  8. Acceso venoso adecuado para infusiones IP parenterales y extracción de sangre de rutina
  9. Evaluado por el investigador como dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del ensayo
  10. Los sujetos sexualmente activos y sus parejas que son fértiles deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos efectivos.

Criterio de exclusión:

  1. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior o igual al 35 % antes de la aleatorización
  2. Contracturas en flexión del codo > 30° en ambas extremidades
  3. Índice de masa corporal (IMC) > 45
  4. Porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC%) < 35 % en los 6 meses anteriores a la aleatorización
  5. Incapacidad para realizar una medición consistente de PUL 2.0 dentro de ± 2 puntos sin el dominio del hombro o dentro de ± 3 puntos con el dominio del hombro durante las pruebas pareadas en la selección
  6. Riesgo de descompensación respiratoria a corto plazo a juicio del investigador, o la necesidad de iniciar soporte ventilatorio no invasivo diurno y nocturno según lo definido por bicarbonato sérico ≥ 29 mmol/L en la selección
  7. Historial de enfermedad respiratoria crónica no relacionada con DMD que requiera tratamiento continuo o intermitente, incluidos, entre otros, asma, bronquitis y tuberculosis
  8. Enfermedad respiratoria aguda dentro de los 30 días anteriores a la selección y durante la misma
  9. Inicio de ventilación no invasiva nocturna dentro de los 30 días anteriores a la selección
  10. Cirugía torácica o espinal planificada o anticipada dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización
  11. Cirugía planificada o anticipada de las extremidades inferiores dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización, si es ambulatoria
  12. Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO) o productos bovinos
  13. Inicio de tratamiento con metformina o insulina en los 3 meses anteriores a la aleatorización
  14. Inicio de tratamiento con una terapia de omisión de exón aprobada por la FDA para el tratamiento de DMD y/o ajustes no basados ​​en el peso dentro de los 12 meses anteriores a la aleatorización
  15. Tratamiento con hormona de crecimiento humana dentro de los 3 meses previos a la aleatorización, a menos que esté en una dosis estable que permita ajustes de dosis basados ​​en el peso (según lo determine el investigador del sitio) durante al menos 24 meses antes de la aleatorización
  16. Tratamiento con un producto de terapia celular dentro de los 12 meses anteriores a la aleatorización; se excluirá cualquier exposición previa a CAP-1002
  17. Tratamiento con un producto en investigación dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización
  18. Historial o uso actual de drogas o alcohol que podría afectar la capacidad de cumplir con la participación en el ensayo
  19. Incapacidad para cumplir con el plan de investigación y el programa de visitas de seguimiento por cualquier motivo, a juicio del investigador
  20. Incapacidad para someterse a una resonancia magnética cardíaca

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CAP-1002

Cohorte A: Aproximadamente 29 sujetos recibirán el tratamiento activo CAP-1002A que consta de 150 millones de células derivadas de la cardiosfera (CDC) mediante infusión intravenosa cada 3 meses.

Cohorte B: Aproximadamente 22 participantes recibirán el tratamiento activo CAP-1002B que consta de 150 millones de células derivadas de la cardiosfera (CDC) mediante infusión intravenosa cada 3 meses.
Biológico: CAP-1002
Cohorte A: CAP-1002A fabricado en Los Ángeles, CA; Cohorte B: CAP-1002B fabricado en San Diego, CA
Otros nombres:
  • Células derivadas de cardiosfera (CDC)
Comparador de placebos: Placebo

Cohorte A: Aproximadamente 29 sujetos recibirán una solución de placebo mediante infusión intravenosa cada 3 meses.

Cohorte B: Aproximadamente 22 participantes recibirán una solución de placebo mediante infusión intravenosa cada 3 meses.
Biológico: Placebo
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función del miembro superior.
Periodo de tiempo: En el mes 12
Cambio medio desde el inicio en la puntuación total de la prueba de rendimiento de las extremidades superiores, versión 2 (PUL 2.0). Los ítems se califican en una escala de tres puntos: 0 = incapaz de realizar el ítem, 1 = deficiente o se desempeña con compensación, 2 = realiza la tarea sin compensación
En el mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función y estructura del músculo cardíaco por evaluación de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo según lo evaluado por resonancia magnética cardíaca (cMRI)
En el Mes 12
Cambio en la función y estructura del músculo cardíaco mediante la evaluación del volumen sistólico final del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el inicio en el volumen sistólico final del ventrículo izquierdo según lo evaluado por resonancia magnética cardíaca (cMRI)
En el Mes 12
Cambio en la función y estructura del músculo cardíaco mediante la evaluación del volumen telediastólico del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el valor inicial en el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo según lo evaluado por resonancia magnética cardíaca (cMRI)
En el Mes 12
Cambio en la función del codo y del miembro superior a nivel distal
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el inicio en el [codo] medio más la función del miembro superior a nivel distal en la prueba Performance of the Upper Limb, versión 2 (PUL 2.0); los elementos se califican en una escala de tres puntos: 0 = incapaz de realizar el elemento, 1 = deteriorado o realiza con compensación, 2 = realiza la tarea sin compensación
En el Mes 12
Cambio en la función mano a boca en el contexto de la alimentación funcional
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el inicio en la capacidad funcional de comer 10 bocados evaluado por Duchenne Video Assessment (DVA) utilizando un registro de video del paciente realizando la tarea en casa. Los fisioterapeutas califican la calidad del movimiento del paciente en el video mediante tarjetas de puntuación con criterios de movimiento compensatorio preespecificados.
En el Mes 12
Cambio en la función mano a boca
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el inicio en el ítem 7 [mano a boca] en la prueba Performance of the Upper Limb, versión 2 (PUL 2.0); los elementos se califican en una escala de tres puntos: 0 = incapaz de realizar el elemento, 1 = deteriorado o realiza con compensación, 2 = realiza la tarea sin compensación
En el Mes 12
Número de pacientes con pérdida total de la función mano a boca
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Proporción de pacientes con pérdida total de la función mano a boca evaluada por el ítem 7 [mano a boca] en la prueba Performance of the Upper Limb, versión 2 (PUL 2.0)
En el Mes 12
Cambios en la función de las extremidades superiores informados por el paciente
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el inicio en el cuestionario de medidas de resultados informados por el paciente de la distrofia muscular de Duchenne en las extremidades superiores (DMD UL PROM). El paciente o cuidador evalúa la dificultad percibida para realizar las actividades de la vida diaria en una escala de 3 niveles: 0=imposible sin ayuda, 1=puede realizar la tarea con dificultad, 2=puede realizar la tarea con facilidad.
En el Mes 12
Cambios en el biomarcador de inflamación cardíaca, isoenzima MB de creatina quinasa [CK-MB]
Periodo de tiempo: En los meses 1, 3, 6, 9, 12
Cambio medio desde el inicio en los niveles sanguíneos de CK-MB - fracción MB (% de CK total).
En los meses 1, 3, 6, 9, 12
Evaluación de los efectos modificadores de la enfermedad de CAP-1002
Periodo de tiempo: En el Mes 24
Cambio medio desde el inicio entre los pacientes inicialmente aleatorizados a CAP-1002 o placebo en la prueba de rendimiento completo de las extremidades superiores, versión 2 (PUL 2.0) en el mes 24 en la fase abierta del ensayo. los elementos en PUL 2.0 se califican en una escala de tres puntos: 0 = incapaz de realizar el elemento, 1 = deteriorado o realiza con compensación, 2 = realiza la tarea sin compensación
En el Mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Capricor Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Investigador principal: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

19 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAP-1002-DMD-04

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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