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Un estudio de CAP-1002 en pacientes ambulatorios y no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (HOPE-3)

26 de agosto de 2026 actualizado por: Capricor Inc.

Un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de las células derivadas de la cardiosfera alogénica humana para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

HOPE-3 es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad y la eficacia de una terapia celular llamada CAP-1002 en participantes del estudio con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y deterioro de la función del músculo esquelético. Los niños y hombres jóvenes no ambulatorios y ambulatorios que cumplan con los criterios de elegibilidad serán asignados al azar para recibir CAP-1002 o placebo cada 3 meses por un total de 4 dosis durante un período de 12 meses. Todos los participantes serán elegibles para recibir CAP-1002 por 12 meses adicionales como parte de un período de evaluación extendido de etiqueta abierta.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Hasta 68 participantes elegibles del estudio serán aleatorizados para recibir CAP-1002 o placebo en una proporción de 1:1. El ensayo incluirá visitas en la selección, línea base/día 1, semana 4 y meses 3, 6, 9 y 12 con infusiones IV de CAP-1002 o placebo el día 1 y los meses 3, 6 y 9.

El análisis primario de eficacia y seguridad se realizará en el Mes 12 después de 4 administraciones de CAP-1002 o placebo.

El criterio principal de valoración de la eficacia es el cambio medio desde el inicio en la función de las extremidades superiores evaluada mediante la prueba completa Performance of the Upper Limb, versión 2.0 [PUL 2.0] en el punto temporal de 12 meses. Los criterios de valoración secundarios evaluados en el punto de tiempo de 12 meses incluyen la evaluación de los cambios en la función y estructura del músculo cardíaco mediante imágenes de resonancia magnética cardíaca [cMRI], cambios en la función mano a boca [comer 10 bocados evaluados por Duchenne Video Assessment (DVA )], y evaluaciones de la calidad de vida.

Las evaluaciones de seguridad incluirán eventos adversos, medicamentos concomitantes, examen físico, signos vitales y pruebas de laboratorio clínico.

Después de las 4 infusiones iniciales, todos los sujetos serán elegibles para participar en un período de evaluación extendido abierto de 12 meses y recibir hasta 4 infusiones IV adicionales de CAP-1002 una vez cada 3 meses. Se realizará un análisis de seguridad y eficacia extendida después de que todos los sujetos hayan completado la visita del Mes 24.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

106

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
        • Rare Disease Research NC LLC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos de al menos 10 años de edad en el momento del consentimiento que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado para participar en el ensayo y diagnosticados con DMD según lo confirme el investigador
  2. DMD genéticamente confirmado
  3. Rendimiento de la prueba de miembros superiores (PUL) puntajes de elementos de entrada de 2 a 6 y puntaje PUL total menor o igual a 40
  4. Capacidad reducida para caminar/correr (si es ambulatorio): los sujetos deben tomar más de 10 segundos para la caminata/carrera de 10 metros (es decir, velocidad < 1 metro/segundo)
  5. Si no es ambulatorio, pérdida de la deambulación independiente entre los 10 y los 18 años
  6. Tratamiento con glucocorticoides sistémicos durante al menos 12 meses y en una dosis estable al menos 6 meses antes de la participación en el estudio, excepto ajustes basados ​​en el peso o relacionados con la toxicidad
  7. Vacunas vigentes y al día
  8. Acceso venoso adecuado para infusiones IP parenterales y extracción de sangre de rutina
  9. Evaluado por el investigador como dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del ensayo
  10. Los sujetos sexualmente activos y sus parejas que son fértiles deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos efectivos.

Criterio de exclusión:

  1. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior o igual al 35 % antes de la aleatorización
  2. Contracturas en flexión del codo > 30° en ambas extremidades
  3. Índice de masa corporal (IMC) > 45
  4. Porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC%) < 35 % en los 6 meses anteriores a la aleatorización
  5. Incapacidad para realizar una medición consistente de PUL 2.0 dentro de ± 2 puntos sin el dominio del hombro o dentro de ± 3 puntos con el dominio del hombro durante las pruebas pareadas en la selección
  6. Riesgo de descompensación respiratoria a corto plazo a juicio del investigador, o la necesidad de iniciar soporte ventilatorio no invasivo diurno y nocturno según lo definido por bicarbonato sérico ≥ 29 mmol/L en la selección
  7. Historial de enfermedad respiratoria crónica no relacionada con DMD que requiera tratamiento continuo o intermitente, incluidos, entre otros, asma, bronquitis y tuberculosis
  8. Enfermedad respiratoria aguda dentro de los 30 días anteriores a la selección y durante la misma
  9. Inicio de ventilación no invasiva nocturna dentro de los 30 días anteriores a la selección
  10. Cirugía torácica o espinal planificada o anticipada dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización
  11. Cirugía planificada o anticipada de las extremidades inferiores dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización, si es ambulatoria
  12. Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO) o productos bovinos
  13. Inicio de tratamiento con metformina o insulina en los 3 meses anteriores a la aleatorización
  14. Inicio de tratamiento con una terapia de omisión de exón aprobada por la FDA para el tratamiento de DMD y/o ajustes no basados ​​en el peso dentro de los 12 meses anteriores a la aleatorización
  15. Tratamiento con hormona de crecimiento humana dentro de los 3 meses previos a la aleatorización, a menos que esté en una dosis estable que permita ajustes de dosis basados ​​en el peso (según lo determine el investigador del sitio) durante al menos 24 meses antes de la aleatorización
  16. Tratamiento con un producto de terapia celular dentro de los 12 meses anteriores a la aleatorización; se excluirá cualquier exposición previa a CAP-1002
  17. Tratamiento con un producto en investigación dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización
  18. Historial o uso actual de drogas o alcohol que podría afectar la capacidad de cumplir con la participación en el ensayo
  19. Incapacidad para cumplir con el plan de investigación y el programa de visitas de seguimiento por cualquier motivo, a juicio del investigador
  20. Incapacidad para someterse a una resonancia magnética cardíaca

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo

Cohorte A: Aproximadamente 29 sujetos recibirán una solución de placebo mediante infusión intravenosa cada 3 meses.

Cohorte B: Aproximadamente 22 participantes recibirán una solución de placebo mediante infusión intravenosa cada 3 meses.
Biológico: Placebo
Placebo
Experimental: Deramiocel (CAP-1002)

Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision.
Biológico: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Otros nombres:
  • Células derivadas de cardiosfera (CDC)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función del miembro superior
Periodo de tiempo: A los 12 meses
Cambio porcentual medio respecto al valor basal en la puntuación total de la prueba de rendimiento del miembro superior, versión 2 (PUL 2.0). Los ítems se puntúan en una escala de tres puntos: 0=incapaz de realizar el ítem, 1=deteriorado o realiza con compensación, 2=realiza la tarea sin compensación. El cambio porcentual respecto al valor basal se calcula como el cambio respecto al valor basal dividido por la puntuación basal a nivel del sujeto.
A los 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función mano a boca en el contexto de la alimentación funcional
Periodo de tiempo: En el Mes 12
Cambio medio desde el inicio en la capacidad funcional de comer 10 bocados evaluado por Duchenne Video Assessment (DVA) utilizando un registro de video del paciente realizando la tarea en casa. Los fisioterapeutas califican la calidad del movimiento del paciente en el video mediante tarjetas de puntuación con criterios de movimiento compensatorio preespecificados.
En el Mes 12
Cambio en la prueba estadística global (GST total) Combinando la función de las extremidades superiores, la función del músculo cardíaco y la medida de la gravedad de la enfermedad de los pacientes informó
Periodo de tiempo: Al mes 12
Cambio medio desde el inicio en el GST total que combina la puntuación PUL 2.0, la evaluación de la FEVI por CMRI y la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Al mes 12
Cambio en la función y estructura del músculo cardíaco mediante la evaluación de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: A los 12 meses
Cambio medio desde el valor basal en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo evaluada mediante Resonancia Magnética Cardíaca (RMC) y evaluada centralmente
A los 12 meses
Cambio en la función de la extremidad superior a nivel medio (codo)
Periodo de tiempo: A los 12 meses
Cambio porcentual medio desde el inicio en la función de la extremidad superior de nivel medio [codo] en la prueba de rendimiento de la extremidad superior, versión 2 (PUL 2.0); los ítems se puntúan en una escala de tres puntos: 0=incapaz de realizar el ítem, 1=deteriorado o realiza con compensación, 2=realiza la tarea sin compensación. El cambio porcentual desde el inicio se calcula como el cambio desde el inicio dividido por la puntuación basal a nivel del sujeto.
A los 12 meses
Cambio en el número de segmentos de cicatrización miocárdica (solo Cohorte B)
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Cambio en el número de segmentos de cicatrización miocárdica observados mediante realce tardío con gadolinio (RTG)
a los 12 meses
Cambio en la función y estructura del músculo cardíaco mediante la evaluación del volumen telesistólico del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: A los 12 meses
Cambio medio desde el valor basal en el volumen telediastólico del ventrículo izquierdo indexado evaluado mediante resonancia magnética cardiaca (RMC)
A los 12 meses
Cambio en la función y estructura del músculo cardíaco mediante la evaluación de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en sujetos con miocardiopatía documentada
Periodo de tiempo: A los 12 meses
Cambio medio respecto al valor basal en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo evaluada mediante resonancia magnética cardiaca (cMRI) en sujetos con miocardiopatía documentada en el valor basal.
A los 12 meses
Cambio en una prueba estadística global (Cardiac GST) que combina evaluaciones de la función y estructura del músculo cardíaco
Periodo de tiempo: Al mes 12
Cambio medio desde el inicio en GST cardiaco que combina FEVI, índice de volumen telesistólico del VI e índice de volumen telediastólico del VI
Al mes 12
Cambio en el porcentaje de cicatrización miocárdica (solo Cohorte B)
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Cambio en el porcentaje de cicatrización miocárdica observado mediante realce tardío con gadolinio (LGE)
a los 12 meses
Cambios en el biomarcador de inflamación cardíaca, isoenzima MB de la creatina quinasa [CK-MB]
Periodo de tiempo: Al mes 12
Cambio medio respecto al valor basal en los niveles sanguíneos de CK-MB - fracción MB (% de la CK total).
Al mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Capricor Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Investigador principal: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de junio de 2022

Finalización primaria (Actual)

18 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

19 de noviembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAP-1002-DMD-04

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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