Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av CAP-1002 hos ambulerande och icke-ambulerande patienter med Duchennes muskeldystrofi (HOPE-3)

29 mars 2024 uppdaterad av: Capricor Inc.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten hos humana allogena kardiosfärhärledda celler för behandling av Duchennes muskeldystrofi

HOPE-3 är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk studie som utvärderar säkerheten och effekten av en cellterapi som kallas CAP-1002 hos studiedeltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD) och nedsatt skelettmuskelfunktion. Icke-ambulerande och ambulerande pojkar och unga män som uppfyller behörighetskriterierna kommer att slumpmässigt tilldelas antingen CAP-1002 eller placebo var tredje månad för totalt 4 doser under en 12-månadersperiod. Alla deltagare kommer att vara berättigade att få CAP-1002 i ytterligare 12 månader som en del av en förlängd bedömningsperiod med öppen etikett.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Upp till 68 kvalificerade studiedeltagare kommer att randomiseras till antingen CAP-1002 eller placebo i förhållandet 1:1. Försöket kommer att omfatta besök vid screening, baslinje/dag 1, vecka 4 och månader 3, 6, 9 och 12 med IV-infusioner av CAP-1002 eller placebo på dag 1 och månader 3, 6 och 9.

Den primära analysen av effekt och säkerhet kommer att utföras vid månad 12 efter 4 administreringar av CAP-1002 eller placebo.

Det primära effektmåttet är den genomsnittliga förändringen från baslinjen i övre extremiteternas funktion som bedömts av det fullständiga testet för övre extremiteterna, version 2.0 [PUL 2.0] vid 12-månaderstiden. Sekundära effektmått utvärderade vid 12-månaderstiden inkluderar bedömning av förändringar i hjärtmuskelns funktion och struktur genom magnetisk resonanstomografi för hjärtat [cMRI], förändringar i hand-till-mun-funktion [ät 10-bites bedömd av Duchenne Video Assessment (DVA) )], och livskvalitetsbedömningar.

Säkerhetsutvärderingar kommer att omfatta biverkningar, samtidig medicinering, fysisk undersökning, vitala tecken och kliniska laboratorietester.

Efter de första 4 infusionerna kommer alla försökspersoner att vara berättigade att delta i en 12-månaders öppen utvärderingsperiod och få upp till 4 ytterligare IV-infusioner av CAP-1002 en gång var tredje månad. En analys av utökad säkerhet och effekt kommer att utföras efter att alla försökspersoner har genomfört månad 24-besöket.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

102

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Rekrytering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Saunder Bernes, MD
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • Huvudutredare:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • University of California, Davis
        • Huvudutredare:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Huvudutredare:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • Rekrytering
        • University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Saint Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, Förenta staterna, 11733
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Rekrytering
        • Akron Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Kathryn Mosher, MD
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Cuixia Tian, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • Rekrytering
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • Huvudutredare:
          • Susan Iannaccone, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • University of Utah Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • Rekrytering
        • University of Virginia Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Children's Wisconsin
        • Huvudutredare:
          • Matthew Harmelink, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga försökspersoner som är minst 10 år gamla vid tidpunkten för samtycke som är villiga och kan ge informerat samtycke för att delta i prövningen och diagnostiserats med DMD, vilket bekräftats av utredaren
  2. Genetiskt bekräftad DMD
  3. Utförande av Upper Limb-testet (PUL) posten poäng 2-6 och totala PUL poäng mindre än eller lika med 40
  4. Minskad förmåga att gå/springa (om ambulant): försökspersonerna måste ta mer än 10 sekunder för att gå/springa på 10 meter (d.v.s. hastighet < 1 meter/sekund)
  5. Om den inte är ambulerande, förlust av oberoende ambulering mellan 10 och 18 års födelsedag
  6. Behandling med systemiska glukokortikoider i minst 12 månader och i en stabil dos minst 6 månader före studiedeltagande, förutom viktbaserade eller toxicitetsrelaterade justeringar
  7. Aktuella och aktuella vaccinationer
  8. Adekvat venös åtkomst för parenterala IP-infusioner och rutinmässig blodinsamling
  9. Bedöms av utredaren som villig och kapabel att följa rättegångens krav
  10. Sexuellt aktiva försökspersoner och deras partners som är fertila måste gå med på att använda effektiva preventivmetoder

Exklusions kriterier:

  1. Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) mindre än eller lika med 35 % före randomisering
  2. Armbågsflexionskontrakturer > 30° i båda extremiteterna
  3. Body mass index (BMI) > 45
  4. Procent förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC%) < 35% inom 6 månader före randomisering
  5. Oförmåga att utföra konsekvent PUL 2.0-mätning inom ± 2 punkter utan axeldomän eller inom ± 3 punkter med axeldomän under parat test vid screening
  6. Risk för kortvarig respiratorisk dekompensation enligt utredarens bedömning, eller behovet av initiering av icke-invasiv ventilatorstöd dag och natt enligt definitionen av serumbikarbonat ≥ 29 mmol/L vid screening
  7. Historik av icke DMD-relaterad kronisk luftvägssjukdom som kräver pågående eller intermittent behandling, inklusive, men inte begränsat till, astma, bronkit och tuberkulos
  8. Akut luftvägssjukdom inom 30 dagar före screening och under screening
  9. Initiering av nattlig icke-invasiv ventilation inom 30 dagar före screening
  10. Planerad eller förväntad thorax- eller spinaloperation inom 6 månader efter randomisering
  11. Planerad eller förväntad nedre extremitetsoperation inom 6 månader efter randomisering, om ambulant
  12. Känd överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO) eller nötkreatursprodukter
  13. Inledning av behandling med metformin eller insulin inom 3 månader före randomisering
  14. Initiering av behandling med en FDA-godkänd exon skipping-terapi för behandling av DMD och/eller icke-viktbaserade justeringar inom 12 månader före randomisering
  15. Behandling med humant tillväxthormon inom 3 månader före randomisering, såvida inte på en stabil dos som tillåter viktbaserade dosjusteringar (som bestämts av platsutredaren) i minst 24 månader före randomisering
  16. Behandling med en cellterapiprodukt inom 12 månader före randomisering; all tidigare exponering för CAP-1002 kommer att exkluderas
  17. Behandling med en prövningsprodukt inom 6 månader före randomisering
  18. Historik eller aktuell användning av droger eller alkohol som kan försämra förmågan att följa deltagande i rättegången
  19. Oförmåga att följa undersökningsplanen och uppföljningsbesöksschemat av någon anledning, enligt utredarens bedömning
  20. Oförmåga att genomgå en hjärt-MR

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CAP-1002

Kohort A: Ungefär 29 försökspersoner kommer att få CAP-1002A aktiv behandling bestående av 150 miljoner kardiosfärhärledda celler (CDC) via intravenös infusion var tredje månad

Kohort B: Cirka 22 deltagare kommer att få CAP-1002B aktiv behandling bestående av 150 miljoner kardiosfärshärledda celler (CDC) via intravenös infusion var tredje månad
Biologisk: CAP-1002
Kohort A: CAP-1002A tillverkad i Los Angeles, Kalifornien; Kohort B: CAP-1002B tillverkad i San Diego, CA
Andra namn:
  • Cardiosphere-derived Cells (CDC)
Placebo-jämförare: Placebo

Kohort A: Cirka 29 försökspersoner kommer att få en placebolösning via intravenös infusion var tredje månad

Kohort B: Cirka 22 deltagare kommer att få en placebolösning via intravenös infusion var tredje månad
Biologisk: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i den övre extremitetens funktion
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Performance of the Upper Limb-test, version 2 (PUL 2.0) Total Score. Objekt bedöms på en tregradig skala: 0=kan inte utföra objektet, 1=försämrad eller utför med kompensation, 2=utför uppgift utan kompensation
Vid månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i hjärtmuskelns funktion och struktur genom bedömning av vänsterkammars ejektionsfraktion
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i vänster ventrikulär ejektionsfraktion, bedömd med hjärtmagnetisk resonans (cMRI)
Vid månad 12
Förändring i hjärtmuskelns funktion och struktur genom bedömning av den vänstra ventrikulära slutsystoliska volymen
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i den vänstra ventrikulära slutsystoliska volymen, bedömd med Cardiac Magnetic Resonance (cMRI)
Vid månad 12
Förändring i hjärtmuskelns funktion och struktur genom bedömning av den vänstra ventrikelns slutdiastoliska volym
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i den vänstra ventrikulära slutdiastoliska volymen, bedömd med Cardiac Magnetic Resonance (cMRI)
Vid månad 12
Förändring i armbåge och distal nivå av övre extremiteternas funktion
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i mitten av [armbågen] plus funktion på distal nivå av övre extremiteterna i Performance of Upper Limb-testet, version 2 (PUL 2.0); objekt bedöms på en tregradig skala: 0=kan inte utföra objektet, 1=försämrad eller utför med kompensation, 2=utför uppgift utan kompensation
Vid månad 12
Förändring i hand-till-mun-funktion i samband med funktionellt ätande
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i den funktionella förmågan att äta 10 tuggor utvärderad av Duchenne Video Assessment (DVA) med hjälp av en videoinspelning av patienten som utför uppgiften hemma. Sjukgymnaster bedömer patientens rörelsekvalitet i videon med hjälp av styrkort med fördefinierade kompensatoriska rörelsekriterier.
Vid månad 12
Ändring av hand-till-mun-funktion
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i punkt 7 [hand-till-mun] i Performance of the Upper Limb-test, version 2 (PUL 2.0); objekt bedöms på en tregradig skala: 0=kan inte utföra objektet, 1=försämrad eller utför med kompensation, 2=utför uppgift utan kompensation
Vid månad 12
Antal patienter med total förlust av hand-mot-mun-funktion
Tidsram: Vid månad 12
Andel patienter med total förlust av hand-till-mun-funktion enligt punkt 7 [hand-till-mun] i Performance of the Upper Limb-test, version 2 (PUL 2.0)
Vid månad 12
Förändringar i patientrapporterad funktion i övre extremiteterna
Tidsram: Vid månad 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Duchenne muskeldystrofi övre extremiteter Patient-rapporterade resultatmått (DMD UL PROM) frågeformulär. Patient eller vårdnadshavare utvärderar den upplevda svårigheten att utföra dagliga aktiviteter på en 3-nivåskala: 0=omöjligt utan hjälp, 1=kan utföra uppgiften med svårighet, 2=kan utföra uppgiften lätt.
Vid månad 12
Förändringar i biomarkör för hjärtinflammation, kreatinkinas MB isoenzym [CK-MB]
Tidsram: Vid månader 1, 3, 6, 9, 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i CK-MB-blodnivåer - MB-fraktion (% av total CK).
Vid månader 1, 3, 6, 9, 12
Utvärdering av sjukdomsmodifierande effekter av CAP-1002
Tidsram: Vid månad 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen mellan patienter som initialt randomiserades till antingen CAP-1002 eller placebo i full Performance of the Upper Limb-test, version 2 (PUL 2.0) vid månad 24 i den öppna fasen av studien. objekt i PUL 2.0 poängsätts på en tregradig skala: 0=kan inte utföra objektet, 1=försämrad eller utför med kompensation, 2=utför uppgift utan kompensation
Vid månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Capricor Inc.

Utredare

  • Studierektor: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Huvudutredare: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 juni 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2021

Första postat (Faktisk)

19 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAP-1002-DMD-04

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sjukdomar i nervsystemet

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera