- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05126758
Um estudo do CAP-1002 em pacientes ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (HOPE-3)
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a eficácia e a segurança de células derivadas de cardiosfera alogênicas humanas para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Até 68 participantes elegíveis do estudo serão randomizados para CAP-1002 ou placebo em uma proporção de 1:1. O estudo incluirá visitas na triagem, linha de base/dia 1, semana 4 e meses 3, 6, 9 e 12 com infusões IV de CAP-1002 ou placebo no dia 1 e nos meses 3, 6 e 9.
A análise primária de eficácia e segurança será realizada no Mês 12 após 4 administrações de CAP-1002 ou placebo.
O endpoint primário de eficácia é a alteração média da linha de base na função do membro superior, conforme avaliado pelo teste completo de desempenho do membro superior, versão 2.0 [PUL 2.0] no período de 12 meses. Os desfechos secundários avaliados no período de 12 meses incluem avaliação de alterações na função e estrutura do músculo cardíaco por ressonância magnética cardíaca [cMRI], alterações na função mão-boca [comer 10 mordidas avaliadas pela Avaliação de Vídeo Duchenne (DVA )] e avaliações de qualidade de vida.
As avaliações de segurança incluirão eventos adversos, medicações concomitantes, exame físico, sinais vitais e testes laboratoriais clínicos.
Após as 4 infusões iniciais, todos os indivíduos serão elegíveis para participar de um período de avaliação estendido de rótulo aberto de 12 meses e receber até 4 infusões IV adicionais de CAP-1002 uma vez a cada 3 meses. Uma análise de segurança e eficácia estendidas será realizada após todos os indivíduos terem concluído a visita do Mês 24.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Kevin Berth
- Número de telefone: 858-727-1755
- E-mail: clinicaltrialsgov@capricor.com
Locais de estudo
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Recrutamento
- Phoenix Children's Hospital
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Investigador principal:
- Saunder Bernes, MD
-
Contato:
- Sean Patino
- Número de telefone: 602-933-0641
- E-mail: spatino@phoenixchildrens.com
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Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Recrutamento
- Arkansas Children's Hospital
-
Investigador principal:
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
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Contato:
- Ankita Patel
- Número de telefone: 501-364-1035
- E-mail: patelA1@archildrens.org
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-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Recrutamento
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Contato:
- Mariah Stechschulte
- Número de telefone: 760-576-6113
- E-mail: mastechschulte@health.ucsd.edu
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Investigador principal:
- Chamindra Laverty, MD
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Recrutamento
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
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Investigador principal:
- Leigh M Ramos-Platt, MD
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Contato:
- Martha Arellano-Garcia
- Número de telefone: 323-361-5812
- E-mail: margarcia@chla.usc.edu
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- University of California, Davis
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Investigador principal:
- Craig McDonald, MD
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Contato:
- Raymundo Billena
- Número de telefone: 916-734-6306
- E-mail: rjbillena@ucdavis.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado
-
Contato:
- Amelia Decker
- Número de telefone: 720-777-5990
- E-mail: amelia.decker@childrenscolorado.org
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Investigador principal:
- Susan Apkon, MD
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Recrutamento
- Rare Disease Research, LLC
-
Investigador principal:
- Han Phan, MD
-
Contato:
- Owen Glogovsky
- Número de telefone: 678-883-6897
- E-mail: owen.glogovsky@rarediseaseresearch.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Investigador principal:
- Katheryn Gambetta, MD
-
Contato:
- Richa Mehta
- Número de telefone: 312-227-5542
- E-mail: rmehta@luriechildrens.org
-
Contato:
- Pedro Lara
- Número de telefone: 312-227-3736
- E-mail: plara@luriechildrens.org
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Contato:
- Elizabeth Gaffney
- Número de telefone: 319-384-9618
- E-mail: Elizabeth-Gaffney@uiowa.edu
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Investigador principal:
- Katherine Mathews, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
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Investigador principal:
- Partha Ghosh, MD
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Contato:
- Gabriela Almanzar
- Número de telefone: 617-919-7039
- E-mail: Gabriela.Almanzar@childrens.harvard.edu
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-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Recrutamento
- University of Missouri Health Care
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Contato:
- Anne Bonnett
- Número de telefone: 573-884-6119
- E-mail: BonnettA@health.missouri.edu
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Investigador principal:
- Jane A Emerson, MD
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Saint Louis Children's Hospital
-
Contato:
- Michelle Brown
- Número de telefone: 314-362-1146
- E-mail: brownmichelle@wustl.edu
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Investigador principal:
- Arun Varadhachary, MD
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New York
-
East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
- Recrutamento
- Stony Brook Clinical Research Center
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Investigador principal:
- Simona Treidler, MD
-
Contato:
- Christine Pol
- Número de telefone: 631-444-9083
- E-mail: Christiana.Pol@stonybrookmedicine.edu
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-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Recrutamento
- Akron Children's Hospital
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Investigador principal:
- Kathryn Mosher, MD
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Contato:
- Hilary Tonni
- Número de telefone: 330-543-4734
- E-mail: HTonni@akronchildrens.org
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Investigador principal:
- Cuixia Tian, MD
-
Contato:
- Angela Edmondson
- Número de telefone: 513-636-9285
- E-mail: Angela.edmondson@cchmc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Recrutamento
- Children's Health Specialty Care Pavilion
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Investigador principal:
- Susan Iannaccone, MD
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Contato:
- Karla Castro Ochoa
- Número de telefone: 214-456-9501
- E-mail: Karla.CastroOchoa@UTSouthwestern.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Recrutamento
- University of Utah Hospital
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Contato:
- Sarah Moldt
- Número de telefone: 801-585-9399
- E-mail: sarah.moldt@hsc.utah.edu
-
Investigador principal:
- Russell Butterfield, MD
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-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Recrutamento
- University of Virginia Children's Hospital
-
Contato:
- Chelsea Masterson
- Número de telefone: 434-982-4302
- E-mail: CDM5FA@uvahealth.org
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Investigador principal:
- Rebecca J Scharf, MD
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Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Seattle Children's
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Investigador principal:
- Seth Perlman, MD
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Contato:
- Richard Torres
- Número de telefone: 206-987-5420
- E-mail: Richard.torres@seattlechildrens.org
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Children's Wisconsin
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Investigador principal:
- Matthew Harmelink, MD
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Contato:
- Rebecca Rehborg
- Número de telefone: 414-266-3355
- E-mail: rrehborg@mcw.edu
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino com pelo menos 10 anos de idade no momento do consentimento que desejam e são capazes de fornecer consentimento informado para participar do estudo e diagnosticados com DMD conforme confirmado pelo investigador
- DMD geneticamente confirmada
- Desempenho das pontuações do item de entrada do teste de membro superior (PUL) de 2 a 6 e pontuação total do PUL menor ou igual a 40
- Capacidade reduzida de caminhar/correr (se for ambulatorial): os sujeitos devem levar mais de 10 segundos para caminhar/correr 10 metros (isto é, velocidade < 1 metro/segundo)
- Se não for capaz de andar, perda da deambulação independente entre 10 e 18 anos de idade
- Tratamento com glicocorticóides sistêmicos por pelo menos 12 meses e em uma dose estável pelo menos 6 meses antes da participação no estudo, exceto para ajustes baseados no peso ou relacionados à toxicidade
- Imunizações atuais e atualizadas
- Acesso venoso adequado para infusões IP parenterais e coleta de sangue de rotina
- Avaliado pelo Investigador como disposto e capaz de cumprir os requisitos do ensaio
- Sujeitos sexualmente ativos e seus parceiros férteis devem concordar em usar método(s) eficaz(is) de contracepção
Critério de exclusão:
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) menor ou igual a 35% antes da randomização
- Contraturas em flexão do cotovelo > 30° em ambas as extremidades
- Índice de massa corporal (IMC) > 45
- Porcentagem da capacidade vital forçada prevista (CVF%) < 35% dentro de 6 meses antes da randomização
- Incapacidade de realizar medição PUL 2.0 consistente dentro de ± 2 pontos sem domínio do ombro ou dentro de ± 3 pontos com domínio do ombro durante o teste pareado na triagem
- Risco de descompensação respiratória a curto prazo no julgamento do investigador, ou a necessidade de início de suporte ventilatório não invasivo diurno e noturno, conforme definido por bicarbonato sérico ≥ 29 mmol/L na triagem
- História de doença respiratória crônica não relacionada à DMD que requer tratamento contínuo ou intermitente, incluindo, entre outros, asma, bronquite e tuberculose
- Doença respiratória aguda dentro de 30 dias antes da triagem e durante a triagem
- Início da ventilação não invasiva noturna dentro de 30 dias antes da triagem
- Cirurgia torácica ou espinhal planejada ou antecipada dentro dos 6 meses após a randomização
- Cirurgia de membro inferior planejada ou antecipada dentro dos 6 meses após a randomização, se ambulatorial
- Hipersensibilidade conhecida ao dimetil sulfóxido (DMSO) ou produtos bovinos
- Início do tratamento com metformina ou insulina dentro de 3 meses antes da randomização
- Início do tratamento com uma terapia de salto de exon aprovada pela FDA para o tratamento de DMD e/ou ajustes não baseados em peso dentro de 12 meses antes da randomização
- Tratamento com hormônio de crescimento humano dentro de 3 meses antes da randomização, a menos que em uma dose estável que permita ajustes de dose com base no peso (conforme determinado pelo investigador do centro) por pelo menos 24 meses antes da randomização
- Tratamento com um produto de terapia celular dentro de 12 meses antes da randomização; qualquer exposição anterior ao CAP-1002 será excluída
- Tratamento com um produto experimental dentro de 6 meses antes da randomização
- Histórico ou uso atual de drogas ou álcool que possam prejudicar a capacidade de cumprir a participação no estudo
- Incapacidade de cumprir o plano de investigação e o cronograma de visitas de acompanhamento por qualquer motivo, a critério do investigador
- Incapacidade de se submeter a uma ressonância magnética cardíaca
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: CAP-1002
Coorte A: Aproximadamente 29 indivíduos receberão tratamento ativo CAP-1002A que consiste em 150 milhões de células derivadas da cardiosfera (CDCs) por meio de infusão intravenosa a cada 3 meses Coorte B: Aproximadamente 22 participantes receberão tratamento ativo CAP-1002B que consiste em 150 milhões de células derivadas da cardiosfera (CDCs) por meio de infusão intravenosa a cada 3 meses |
Coorte A: CAP-1002A fabricado em Los Angeles, CA; Coorte B: CAP-1002B fabricado em San Diego, CA
Outros nomes:
|
Comparador de Placebo: Placebo
Coorte A: Aproximadamente 29 indivíduos receberão uma solução de placebo por infusão intravenosa a cada 3 meses Coorte B: Aproximadamente 22 participantes receberão uma solução de placebo por infusão intravenosa a cada 3 meses |
Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na função do membro superior
Prazo: No mês 12
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Alteração média da linha de base no desempenho do teste de membro superior, versão 2 (PUL 2.0) Pontuação total.
Os itens são pontuados em uma escala de três pontos: 0=incapaz de realizar o item, 1=prejudicado ou executa com compensação, 2=realiza a tarefa sem compensação
|
No mês 12
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Mudança na função e estrutura do músculo cardíaco pela avaliação da fração de ejeção do ventrículo esquerdo
Prazo: No Mês 12
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Alteração média da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo conforme avaliada por Ressonância Magnética Cardíaca (cMRI)
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No Mês 12
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Mudança na função e estrutura do músculo cardíaco pela avaliação do volume sistólico final do ventrículo esquerdo
Prazo: No Mês 12
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Alteração média desde a linha de base no volume sistólico final do ventrículo esquerdo conforme avaliado por Ressonância Magnética Cardíaca (cMRI)
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No Mês 12
|
Mudança na função e estrutura do músculo cardíaco pela avaliação do volume diastólico final do ventrículo esquerdo
Prazo: No Mês 12
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Alteração média desde a linha de base no volume diastólico final do ventrículo esquerdo, conforme avaliado por Ressonância Magnética Cardíaca (cMRI)
|
No Mês 12
|
Alteração na função do cotovelo e nível distal do membro superior
Prazo: No Mês 12
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Alteração média desde a linha de base no meio [cotovelo] mais nível distal da função do membro superior no teste Performance of the Upper Limb, versão 2 (PUL 2.0); os itens são pontuados em uma escala de três pontos: 0=incapaz de executar o item, 1=deficiente ou realiza com compensação, 2=realiza a tarefa sem compensação
|
No Mês 12
|
Mudança na função mão-a-boca no contexto da alimentação funcional
Prazo: No Mês 12
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Mudança média da linha de base na capacidade funcional de comer 10 mordidas avaliada por Duchenne Video Assessment (DVA) usando um registro de vídeo do paciente realizando a tarefa em casa.
Os fisioterapeutas pontuam a qualidade do movimento do paciente no vídeo usando cartões de pontuação com critérios de movimento compensatório pré-especificados.
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No Mês 12
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Alteração na função mão-a-boca
Prazo: No Mês 12
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Alteração média desde a linha de base no item 7 [mão na boca] no teste Performance of the Upper Limb, versão 2 (PUL 2.0); os itens são pontuados em uma escala de três pontos: 0=incapaz de executar o item, 1=deficiente ou realiza com compensação, 2=realiza a tarefa sem compensação
|
No Mês 12
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Número de pacientes com perda total da função mão-boca
Prazo: No Mês 12
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Proporção de pacientes com perda total da função mão-a-boca avaliada pelo item 7 [mão-a-boca] no teste Performance of the Upper Limb, versão 2 (PUL 2.0)
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No Mês 12
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Alterações na função do membro superior relatadas pelo paciente
Prazo: No Mês 12
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Alteração média desde a linha de base no questionário DMD UL PROM (DMD UL PROM).
O paciente ou cuidador avalia a dificuldade percebida na realização das atividades da vida diária em uma escala de 3 níveis: 0=impossível sem ajuda, 1=consegue realizar a tarefa com dificuldade, 2= consegue realizar a tarefa com facilidade.
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No Mês 12
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Alterações no biomarcador de inflamação cardíaca, isoenzima MB da creatina quinase [CK-MB]
Prazo: Nos meses 1, 3, 6, 9, 12
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Alteração média desde a linha de base nos níveis sanguíneos de CK-MB - fração MB (% do total de CK).
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Nos meses 1, 3, 6, 9, 12
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Avaliação dos efeitos modificadores da doença de CAP-1002
Prazo: No Mês 24
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Alteração média desde a linha de base entre os pacientes inicialmente randomizados para CAP-1002 ou placebo no teste de desempenho completo do membro superior, versão 2 (PUL 2.0) no mês 24 na fase aberta do estudo.
os itens do PUL 2.0 são pontuados em uma escala de três pontos: 0=incapaz de realizar o item, 1=deficiente ou realiza com compensação, 2=realiza a tarefa sem compensação
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No Mês 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Investigador principal: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CAP-1002-DMD-04
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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