Um estudo do CAP-1002 em pacientes ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (HOPE-3)
26 de agosto de 2026 atualizado por: Capricor Inc.
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a eficácia e a segurança de células derivadas de cardiosfera alogênicas humanas para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
O HOPE-3 é um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que avalia a segurança e a eficácia de uma terapia celular chamada CAP-1002 em participantes do estudo com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e função muscular esquelética prejudicada.
Meninos e homens jovens não ambulatoriais e ambulatoriais que atendem aos critérios de elegibilidade serão designados aleatoriamente para receber CAP-1002 ou placebo a cada 3 meses para um total de 4 doses durante um período de 12 meses.
Todos os participantes serão elegíveis para receber o CAP-1002 por mais 12 meses como parte de um período de avaliação estendido de rótulo aberto.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Até 68 participantes elegíveis do estudo serão randomizados para CAP-1002 ou placebo em uma proporção de 1:1. O estudo incluirá visitas na triagem, linha de base/dia 1, semana 4 e meses 3, 6, 9 e 12 com infusões IV de CAP-1002 ou placebo no dia 1 e nos meses 3, 6 e 9.
A análise primária de eficácia e segurança será realizada no Mês 12 após 4 administrações de CAP-1002 ou placebo.
O endpoint primário de eficácia é a alteração média da linha de base na função do membro superior, conforme avaliado pelo teste completo de desempenho do membro superior, versão 2.0 [PUL 2.0] no período de 12 meses. Os desfechos secundários avaliados no período de 12 meses incluem avaliação de alterações na função e estrutura do músculo cardíaco por ressonância magnética cardíaca [cMRI], alterações na função mão-boca [comer 10 mordidas avaliadas pela Avaliação de Vídeo Duchenne (DVA )] e avaliações de qualidade de vida.
As avaliações de segurança incluirão eventos adversos, medicações concomitantes, exame físico, sinais vitais e testes laboratoriais clínicos.
Após as 4 infusões iniciais, todos os indivíduos serão elegíveis para participar de um período de avaliação estendido de rótulo aberto de 12 meses e receber até 4 infusões IV adicionais de CAP-1002 uma vez a cada 3 meses. Uma análise de segurança e eficácia estendidas será realizada após todos os indivíduos terem concluído a visita do Mês 24.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
106
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- University of Missouri Health Care
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino com pelo menos 10 anos de idade no momento do consentimento que desejam e são capazes de fornecer consentimento informado para participar do estudo e diagnosticados com DMD conforme confirmado pelo investigador
- DMD geneticamente confirmada
- Desempenho das pontuações do item de entrada do teste de membro superior (PUL) de 2 a 6 e pontuação total do PUL menor ou igual a 40
- Capacidade reduzida de caminhar/correr (se for ambulatorial): os sujeitos devem levar mais de 10 segundos para caminhar/correr 10 metros (isto é, velocidade < 1 metro/segundo)
- Se não for capaz de andar, perda da deambulação independente entre 10 e 18 anos de idade
- Tratamento com glicocorticóides sistêmicos por pelo menos 12 meses e em uma dose estável pelo menos 6 meses antes da participação no estudo, exceto para ajustes baseados no peso ou relacionados à toxicidade
- Imunizações atuais e atualizadas
- Acesso venoso adequado para infusões IP parenterais e coleta de sangue de rotina
- Avaliado pelo Investigador como disposto e capaz de cumprir os requisitos do ensaio
- Sujeitos sexualmente ativos e seus parceiros férteis devem concordar em usar método(s) eficaz(is) de contracepção
Critério de exclusão:
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) menor ou igual a 35% antes da randomização
- Contraturas em flexão do cotovelo > 30° em ambas as extremidades
- Índice de massa corporal (IMC) > 45
- Porcentagem da capacidade vital forçada prevista (CVF%) < 35% dentro de 6 meses antes da randomização
- Incapacidade de realizar medição PUL 2.0 consistente dentro de ± 2 pontos sem domínio do ombro ou dentro de ± 3 pontos com domínio do ombro durante o teste pareado na triagem
- Risco de descompensação respiratória a curto prazo no julgamento do investigador, ou a necessidade de início de suporte ventilatório não invasivo diurno e noturno, conforme definido por bicarbonato sérico ≥ 29 mmol/L na triagem
- História de doença respiratória crônica não relacionada à DMD que requer tratamento contínuo ou intermitente, incluindo, entre outros, asma, bronquite e tuberculose
- Doença respiratória aguda dentro de 30 dias antes da triagem e durante a triagem
- Início da ventilação não invasiva noturna dentro de 30 dias antes da triagem
- Cirurgia torácica ou espinhal planejada ou antecipada dentro dos 6 meses após a randomização
- Cirurgia de membro inferior planejada ou antecipada dentro dos 6 meses após a randomização, se ambulatorial
- Hipersensibilidade conhecida ao dimetil sulfóxido (DMSO) ou produtos bovinos
- Início do tratamento com metformina ou insulina dentro de 3 meses antes da randomização
- Início do tratamento com uma terapia de salto de exon aprovada pela FDA para o tratamento de DMD e/ou ajustes não baseados em peso dentro de 12 meses antes da randomização
- Tratamento com hormônio de crescimento humano dentro de 3 meses antes da randomização, a menos que em uma dose estável que permita ajustes de dose com base no peso (conforme determinado pelo investigador do centro) por pelo menos 24 meses antes da randomização
- Tratamento com um produto de terapia celular dentro de 12 meses antes da randomização; qualquer exposição anterior ao CAP-1002 será excluída
- Tratamento com um produto experimental dentro de 6 meses antes da randomização
- Histórico ou uso atual de drogas ou álcool que possam prejudicar a capacidade de cumprir a participação no estudo
- Incapacidade de cumprir o plano de investigação e o cronograma de visitas de acompanhamento por qualquer motivo, a critério do investigador
- Incapacidade de se submeter a uma ressonância magnética cardíaca
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Coorte A: Aproximadamente 29 indivíduos receberão uma solução de placebo por infusão intravenosa a cada 3 meses Coorte B: Aproximadamente 22 participantes receberão uma solução de placebo por infusão intravenosa a cada 3 meses |
Placebo
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Experimental: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na função do membro superior
Prazo: Ao mês 12
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Alteração percentual média em relação à linha de base no teste de Desempenho do Membro Superior, versão 2.0 (PUL 2.0) Pontuação Total.
Os itens são pontuados numa escala de três pontos: 0=incapaz de realizar o item, 1=comprometido ou realiza com compensação, 2=realiza a tarefa sem compensação. A alteração percentual em relação à linha de base é calculada como a alteração em relação à linha de base dividida pela pontuação da linha de base ao nível do sujeito. |
Ao mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na função mão-a-boca no contexto da alimentação funcional
Prazo: No Mês 12
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Mudança média da linha de base na capacidade funcional de comer 10 mordidas avaliada por Duchenne Video Assessment (DVA) usando um registro de vídeo do paciente realizando a tarefa em casa.
Os fisioterapeutas pontuam a qualidade do movimento do paciente no vídeo usando cartões de pontuação com critérios de movimento compensatório pré-especificados.
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No Mês 12
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Mudança no teste estatístico global (GST total) combinando a função dos membros superiores, a função muscular cardíaca e a medida relatada pelo paciente da gravidade da doença
Prazo: No mês 12
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Mudança média da linha de base no GST total que combina a pontuação do PUL 2.0, a avaliação da LVEF por CMRI e a impressão global de gravidade do paciente (PGI-S)
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No mês 12
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Alteração na função e estrutura do músculo cardíaco através da avaliação da fração de ejeção do ventrículo esquerdo
Prazo: Ao mês 12
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Alteração média em relação à linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo avaliada por Ressonância Magnética Cardíaca (cMRI) e avaliada centralmente
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Ao mês 12
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Alteração na função do membro superior a nível do cotovelo
Prazo: No Mês 12
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Alteração percentual média em relação à linha de base na função de membro superior de nível médio [cotovelo] no teste Performance of the Upper Limb, versão 2 (PUL 2.0); os itens são pontuados numa escala de três pontos: 0=incapaz de realizar o item, 1=comprometido ou realiza com compensação, 2=realiza a tarefa sem compensação.
A alteração percentual em relação à linha de base é calculada como a alteração em relação à linha de base dividida pela pontuação da linha de base ao nível do sujeito.
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No Mês 12
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Alteração no número de segmentos de cicatrização miocárdica (apenas na coorte B)
Prazo: ao Mês 12
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Alteração no número de segmentos de cicatrização miocárdica observada por realce tardio de gadolínio (LGE)
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ao Mês 12
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Alteração na função e estrutura do músculo cardíaco através da avaliação do volume telesistólico do ventrículo esquerdo
Prazo: Ao mês 12
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Variação média em relação ao valor basal no volume sistólico final indexado do ventrículo esquerdo, avaliada por Ressonância Magnética Cardíaca (RMC)
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Ao mês 12
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Alteração da função e estrutura do músculo cardíaco através da avaliação da fração de ejeção ventricular esquerda em sujeitos com cardiomiopatia documentada
Prazo: No Mês 12
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Alteração média em relação à linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo avaliada por Ressonância Magnética Cardíaca (RMC) em doentes com cardiomiopatia documentada na linha de base.
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No Mês 12
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Alteração num teste estatístico global (GST Cardíaco) que combina avaliações da função e estrutura do músculo cardíaco
Prazo: Aos 12 meses
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Alteração média em relação à linha de base no GST cardíaco que combina FEVVE, índice de volume sistólico final do VE e índice de volume diastólico final do VE
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Aos 12 meses
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Alteração na percentagem de cicatrização miocárdica (apenas Grupo B)
Prazo: no Mês 12
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Alteração na percentagem de cicatriz miocárdica observada por realce tardio de gadolínio (LGE)
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no Mês 12
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Alterações no biomarcador de inflamação cardíaca, isoenzima MB da creatina quinase [CK-MB]
Prazo: Ao Mês 12
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Alteração média em relação à linha de base nos níveis sanguíneos de CK-MB - fração MB (% da CK total).
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Ao Mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Investigador principal: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
18 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
19 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de agosto de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distrofias Musculares
- Doenças Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
Outros números de identificação do estudo
- CAP-1002-DMD-04
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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