Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование CAP-1002 у амбулаторных и неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (HOPE-3)

26 августа 2026 г. обновлено: Capricor Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности аллогенных клеток, полученных из кардиосферы человека, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

HOPE-3 — это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности клеточной терапии под названием CAP-1002 у участников исследования с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) и нарушением функции скелетных мышц. Неамбулаторные и амбулаторные мальчики и юноши, отвечающие критериям приемлемости, будут случайным образом распределены для получения либо CAP-1002, либо плацебо каждые 3 месяца, всего 4 дозы в течение 12-месячного периода. Все участники будут иметь право на получение CAP-1002 в течение дополнительных 12 месяцев в рамках открытого расширенного периода оценки.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

До 68 подходящих участников исследования будут рандомизированы либо в группу CAP-1002, либо в группу плацебо в соотношении 1:1. Испытание будет включать визиты на скрининг, исходный уровень/день 1, неделю 4 и месяцы 3, 6, 9 и 12 с внутривенными вливаниями CAP-1002 или плацебо в день 1 и месяцы 3, 6 и 9.

Первичный анализ эффективности и безопасности проводят через 12 месяцев после 4 введений CAP-1002 или плацебо.

Первичной конечной точкой эффективности является среднее изменение по сравнению с исходным уровнем функции верхних конечностей, оцененное с помощью полного теста «Производительность верхних конечностей», версия 2.0 [PUL 2.0] через 12 месяцев. Вторичные конечные точки, оцениваемые через 12 месяцев, включают оценку изменений функции и структуры сердечной мышцы с помощью магнитно-резонансной томографии сердца [кМРТ], изменения функции «из рук в рот» [съесть 10 кусочков, оцениваемые с помощью видеооценки Дюшенна (DVA). )] и оценки качества жизни.

Оценка безопасности будет включать нежелательные явления, сопутствующие лекарства, медицинский осмотр, основные показатели жизнедеятельности и клинические лабораторные исследования.

После первоначальных 4 инфузий все субъекты будут иметь право участвовать в 12-месячном открытом расширенном периоде оценки и получать до 4 дополнительных внутривенных инфузий CAP-1002 каждые 3 месяца. Анализ расширенной безопасности и эффективности будет проведен после того, как все субъекты завершат визит через 24 месяца.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

106

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Rare Disease Research NC LLC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты мужского пола в возрасте не менее 10 лет на момент получения согласия, которые желают и могут дать информированное согласие на участие в исследовании и имеют диагноз МДД, подтвержденный исследователем.
  2. Генетически подтвержденный МДД
  3. Выполнение входного элемента теста верхних конечностей (PUL) оценивается от 2 до 6 баллов, а общий балл PUL меньше или равен 40.
  4. Снижение способности ходить/бегать (при передвижении): субъекту требуется более 10 секунд для 10-метровой ходьбы/бега (т. е. скорость < 1 м/с).
  5. Если не амбулаторный, потеря самостоятельного передвижения между 10 и 18 годами рождения.
  6. Лечение системными глюкокортикоидами в течение как минимум 12 месяцев и в стабильной дозе не менее чем за 6 месяцев до участия в исследовании, за исключением корректировок, основанных на весе или связанных с токсичностью.
  7. Текущие и актуальные прививки
  8. Адекватный венозный доступ для парентеральных внутрибрюшинных инфузий и рутинного забора крови
  9. По оценке следователя, готовый и способный выполнить требования судебного разбирательства
  10. Сексуально активные субъекты и их репродуктивные партнеры должны дать согласие на использование эффективных методов контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) меньше или равна 35% до рандомизации
  2. Контрактуры локтевого сгибания > 30° в обеих конечностях
  3. Индекс массы тела (ИМТ) > 45
  4. Процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ%) <35% в течение 6 месяцев до рандомизации
  5. Невозможность последовательного измерения PUL 2.0 в пределах ± 2 баллов без плечевого домена или в пределах ± 3 баллов с плечевым доменом во время парного тестирования при скрининге
  6. Риск краткосрочной дыхательной декомпенсации по мнению исследователя или необходимость начала дневной и ночной неинвазивной искусственной вентиляции легких, что определяется уровнем бикарбоната в сыворотке ≥ 29 ммоль/л при скрининге.
  7. История хронических респираторных заболеваний, не связанных с МДД, требующих постоянного или периодического лечения, включая, помимо прочего, астму, бронхит и туберкулез.
  8. Острое респираторное заболевание в течение 30 дней до скрининга и во время скрининга
  9. Начало ночной неинвазивной вентиляции в течение 30 дней до скрининга
  10. Планируемая или ожидаемая операция на грудной клетке или позвоночнике в течение 6 месяцев после рандомизации
  11. Запланированная или ожидаемая операция на нижних конечностях в течение 6 месяцев после рандомизации, если она проводится амбулаторно.
  12. Известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО) или продуктам из крупного рогатого скота.
  13. Начало лечения метформином или инсулином в течение 3 месяцев до рандомизации
  14. Начало лечения одобренной FDA терапией с пропуском экзона для лечения МДД и/или коррекцией, не основанной на весе, в течение 12 месяцев до рандомизации.
  15. Лечение гормоном роста человека в течение 3 месяцев до рандомизации, за исключением случаев, когда стабильная доза позволяет корректировать дозу в зависимости от веса (как определено исследователем в центре) в течение как минимум 24 месяцев до рандомизации.
  16. Лечение продуктом клеточной терапии в течение 12 месяцев до рандомизации; любое предварительное воздействие CAP-1002 будет исключено
  17. Лечение исследуемым продуктом в течение 6 месяцев до рандомизации
  18. История или текущее употребление наркотиков или алкоголя, которые могут ухудшить возможность участия в испытании.
  19. Неспособность соблюдать план исследования и график контрольных посещений по любой причине, по мнению исследователя.
  20. Невозможность пройти МРТ сердца

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо

Когорта А: примерно 29 субъектов будут получать раствор плацебо посредством внутривенной инфузии каждые 3 месяца.

Когорта B: примерно 22 участника будут получать раствор плацебо посредством внутривенной инфузии каждые 3 месяца.
Биологический: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: Deramiocel (CAP-1002)

Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision.
Биологический: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Другие имена:
  • Кардиосферные клетки (CDC)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функции верхней конечности
Временное ограничение: На 12-м месяце
Среднее процентное изменение от исходного уровня по общему баллу теста функции верхних конечностей, версия 2.0 (PUL 2.0). Пункты оцениваются по трехбалльной шкале: 0=неспособен выполнить пункт, 1=нарушено или выполняется с компенсацией, 2=выполняет задачу без компенсации. Процентное изменение от исходного уровня рассчитывается как изменение от исходного уровня, деленное на исходный балл на уровне субъекта.
На 12-м месяце

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функции «руки в рот» в контексте функционального питания
Временное ограничение: В 12 месяце
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной способности съесть 10 кусочков, оцененное с помощью видеооценки Дюшенна (DVA) с использованием видеозаписи пациента, выполняющего задание дома. Физиотерапевты оценивают качество движений пациента на видео, используя оценочные карточки с заранее заданными критериями компенсаторного движения.
В 12 месяце
Изменение глобального статистического теста (общее GST), сочетание функции верхней конечности, функции сердечных мышц и пациента, сообщившая о показателе тяжести заболевания
Временное ограничение: В 12 месяце
Среднее изменение от базового уровня в общем GST, которое сочетает в себе оценку PUL 2.0, оценку LVEF с помощью CMRI и глобальное впечатление пациента (PGI-S)
В 12 месяце
Изменение функции и структуры сердечной мышцы путем оценки фракции выброса левого желудочка
Временное ограничение: Через 12 месяцев
Среднее изменение от исходного уровня фракции выброса левого желудочка по данным магнитно-резонансной томографии сердца (МРТ сердца) с централизованной оценкой
Через 12 месяцев
Изменение функции верхней конечности на среднем уровне (локоть)
Временное ограничение: Через 12 месяцев
Среднее процентное изменение от исходного уровня функции верхней конечности среднего уровня [локтевого сустава] в тесте Performance of the Upper Limb версии 2.0 (PUL 2.0); пункты оцениваются по трехбалльной шкале: 0=неспособен выполнить пункт, 1=нарушение или выполнение с компенсацией, 2=выполнение задачи без компенсации. Процентное изменение от исходного уровня рассчитывается как изменение от исходного уровня, деленное на исходный балл на уровне субъекта.
Через 12 месяцев
Изменение количества сегментов рубцевания миокарда (только для когорты B)
Временное ограничение: на 12-м месяце
Изменение количества сегментов рубцевания миокарда, наблюдаемое при позднем контрастировании гадолинием (LGE)
на 12-м месяце
Изменение функции и структуры сердечной мышцы путем оценки конечно-систолического объема левого желудочка
Временное ограничение: На 12 месяце
Среднее изменение от исходного уровня индексированного конечно-систолического объема левого желудочка по данным магнитно-резонансной томографии сердца (МРТ сердца)
На 12 месяце
Изменение функции и структуры сердечной мышцы путем оценки фракции выброса левого желудочка у пациентов с документированной кардиомиопатией
Временное ограничение: Через 12 месяцев
Среднее изменение от исходного уровня фракции выброса левого желудочка, оцененное с помощью магнитно-резонансной томографии сердца (МРТ сердца) у пациентов с документированной кардиомиопатией на исходном уровне.
Через 12 месяцев
Изменение в глобальном статистическом тесте (Cardiac GST), объединяющем оценку функции и структуры сердечной мышцы
Временное ограничение: Через 12 месяцев
Среднее изменение от исходного уровня по комбинированному кардиальному GST, объединяющему ФВ ЛЖ, индекс конечного систолического объёма ЛЖ и индекс конечного диастолического объёма ЛЖ
Через 12 месяцев
Изменение процента рубцевания миокарда (только для когорты B)
Временное ограничение: через 12 месяцев
Изменение процента рубцевания миокарда, наблюдаемое при позднем контрастном усилении гадолинием (ПКУГ)
через 12 месяцев
Изменения в биомаркере сердечного воспаления, изоферменте креатинкиназы MB [CK-MB]
Временное ограничение: Через 12 месяцев
Среднее изменение от исходного уровня в крови КК-МБ - фракция МБ (% от общего КК).
Через 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Capricor Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Главный следователь: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 июня 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 ноября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 ноября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAP-1002-DMD-04

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться