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Eine Studie über CAP-1002 bei ambulanten und nicht ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (HOPE-3)

26. August 2026 aktualisiert von: Capricor Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von humanen allogenen aus der Kardiosphäre stammenden Zellen zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

HOPE-3 ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Zelltherapie namens CAP-1002 bei Studienteilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und eingeschränkter Skelettmuskelfunktion. Nicht gehfähige und gehfähige Jungen und junge Männer, die die Eignungskriterien erfüllen, werden nach dem Zufallsprinzip entweder CAP-1002 oder Placebo alle 3 Monate für insgesamt 4 Dosen während eines Zeitraums von 12 Monaten erhalten. Alle Teilnehmer sind berechtigt, CAP-1002 für weitere 12 Monate als Teil eines offenen, erweiterten Bewertungszeitraums zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bis zu 68 geeignete Studienteilnehmer werden im Verhältnis 1:1 entweder CAP-1002 oder Placebo zugeteilt. Die Studie umfasst Besuche beim Screening, Baseline/Tag 1, Woche 4 und den Monaten 3, 6, 9 und 12 mit IV-Infusionen von CAP-1002 oder Placebo an Tag 1 und den Monaten 3, 6 und 9.

Die primäre Analyse der Wirksamkeit und Sicherheit wird in Monat 12 nach 4 Verabreichungen von CAP-1002 oder Placebo durchgeführt.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die durchschnittliche Veränderung der Funktion der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert, wie durch die vollständige Leistung des oberen Extremitätentests, Version 2.0 [PUL 2.0], zum 12-Monats-Zeitpunkt bewertet. Zu den sekundären Endpunkten, die nach 12 Monaten bewertet wurden, gehören die Beurteilung von Veränderungen der Herzmuskelfunktion und -struktur durch kardiale Magnetresonanztomographie [cMRI], Veränderungen der Hand-zu-Mund-Funktion [essen Sie 10 Bisse, bewertet durch die Duchenne Video Assessment (DVA )] und Lebensqualitätseinschätzungen.

Sicherheitsbewertungen umfassen unerwünschte Ereignisse, Begleitmedikationen, körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen und klinische Labortests.

Nach den ersten 4 Infusionen sind alle Probanden berechtigt, an einem 12-monatigen Open-Label-Extended-Assessment-Zeitraum teilzunehmen und bis zu 4 zusätzliche IV-Infusionen von CAP-1002 einmal alle 3 Monate zu erhalten. Eine Analyse der erweiterten Sicherheit und Wirksamkeit wird durchgeführt, nachdem alle Probanden den Besuch im 24. Monat abgeschlossen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

106

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
        • Rare Disease Research NC LLC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Probanden, die zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 10 Jahre alt sind und bereit und in der Lage sind, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie zu erteilen und bei denen DMD diagnostiziert wurde, wie vom Prüfarzt bestätigt
  2. Genetisch bestätigtes DMD
  3. Die Leistung des Eingangselements für den Test der oberen Extremitäten (PUL) erzielt eine Punktzahl von 2-6 und eine PUL-Gesamtpunktzahl von weniger als oder gleich 40
  4. Reduzierte Geh-/Lauffähigkeit (wenn gehfähig): Probanden müssen mehr als 10 Sekunden für das 10-Meter-Gehen/Laufen benötigen (d. h. Geschwindigkeit < 1 Meter/Sekunde)
  5. Wenn nicht gehfähig, Verlust der unabhängigen Gehfähigkeit zwischen dem 10. und 18. Lebensjahr
  6. Behandlung mit systemischen Glukokortikoiden für mindestens 12 Monate und in stabiler Dosis mindestens 6 Monate vor Studienteilnahme, mit Ausnahme von gewichtsbasierten oder toxizitätsbezogenen Anpassungen
  7. Aktuelle und aktuelle Impfungen
  8. Angemessener venöser Zugang für parenterale IP-Infusionen und routinemäßige Blutentnahmen
  9. Vom Ermittler als willens und fähig eingeschätzt, die Anforderungen der Studie zu erfüllen
  10. Sexuell aktive Personen und ihre fruchtbaren Partner müssen der Anwendung wirksamer Verhütungsmethoden zustimmen

Ausschlusskriterien:

  1. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) kleiner oder gleich 35 % vor der Randomisierung
  2. Ellenbogen-Flexionskontrakturen > 30° in beiden Extremitäten
  3. Body-Mass-Index (BMI) > 45
  4. Prozent vorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC%) < 35 % innerhalb von 6 Monaten vor Randomisierung
  5. Unfähigkeit, eine konsistente PUL 2.0-Messung innerhalb von ± 2 Punkten ohne Schulterdomäne oder innerhalb von ± 3 Punkten mit Schulterdomäne während paarweiser Tests beim Screening durchzuführen
  6. Risiko einer kurzfristigen respiratorischen Dekompensation nach Einschätzung des Prüfarztes oder die Notwendigkeit der Einleitung einer nicht-invasiven Beatmungsunterstützung bei Tag und Nacht, definiert durch Serumbikarbonat ≥ 29 mmol/L beim Screening
  7. Vorgeschichte einer nicht DMD-bedingten chronischen Atemwegserkrankung, die eine laufende oder intermittierende Behandlung erfordert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Asthma, Bronchitis und Tuberkulose
  8. Akute Atemwegserkrankung innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening und während des Screenings
  9. Beginn der nächtlichen nicht-invasiven Beatmung innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  10. Geplante oder erwartete Thorax- oder Wirbelsäulenchirurgie innerhalb von 6 Monaten nach der Randomisierung
  11. Geplante oder erwartete Operation an den unteren Extremitäten innerhalb von 6 Monaten nach der Randomisierung, falls ambulant
  12. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO) oder Rinderprodukte
  13. Beginn der Behandlung mit Metformin oder Insulin innerhalb von 3 Monaten vor Randomisierung
  14. Beginn der Behandlung mit einer von der FDA zugelassenen Exon-Skipping-Therapie zur Behandlung von DMD und/oder nicht gewichtsbasierten Anpassungen innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung
  15. Behandlung mit menschlichem Wachstumshormon innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung, es sei denn mit einer stabilen Dosis, die eine gewichtsbasierte Dosisanpassung (wie vom Prüfer des Zentrums festgelegt) für mindestens 24 Monate vor der Randomisierung ermöglicht
  16. Behandlung mit einem Zelltherapieprodukt innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung; jede vorherige Exposition gegenüber CAP-1002 wird ausgeschlossen
  17. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung
  18. Vorgeschichte oder aktueller Konsum von Drogen oder Alkohol, die die Fähigkeit zur Einhaltung der Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten
  19. Unfähigkeit, den Untersuchungsplan und den Zeitplan für Nachsorgeuntersuchungen aus irgendeinem Grund nach Ermessen des Prüfarztes einzuhalten
  20. Unfähigkeit, sich einer Herz-MRT zu unterziehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo

Kohorte A: Ungefähr 29 Probanden erhalten alle 3 Monate eine Placebolösung als intravenöse Infusion

Kohorte B: Ungefähr 22 Teilnehmer erhalten alle 3 Monate eine Placebolösung als intravenöse Infusion
Biologisch: Placebo
Placebo
Experimental: Deramiocel (CAP-1002)

Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months

Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision.
Biologisch: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
Andere Namen:
  • Aus der Kardiosphäre stammende Zellen (CDCs)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Funktion der oberen Extremität
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert im Performance of the Upper Limb Test, Version 2 (PUL 2.0) Gesamtpunktzahl. Die Items werden auf einer dreistufigen Skala bewertet: 0 = nicht in der Lage, das Item durchzuführen, 1 = beeinträchtigt oder führt mit Kompensation durch, 2 = führt die Aufgabe ohne Kompensation durch. Die prozentuale Veränderung vom Ausgangswert wird als Veränderung vom Ausgangswert geteilt durch den Ausgangswert auf Probandenebene berechnet.
Nach 12 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Hand-zu-Mund-Funktion im Rahmen des funktionellen Essens
Zeitfenster: Im 12. Monat
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Fähigkeit, 10 Bissen zu essen, bewertet durch Duchenne Video Assessment (DVA) unter Verwendung einer Videoaufzeichnung des Patienten, der die Aufgabe zu Hause ausführt. Physiotherapeuten bewerten die Bewegungsqualität des Patienten im Video anhand von Scorecards mit vordefinierten kompensatorischen Bewegungskriterien.
Im 12. Monat
Veränderung des globalen statistischen Tests (Gesamt -GST), die die Funktion der oberen Gliedmaßen, die Herzmuskelfunktion und das von Patienten gemeldete Maß für den Schweregrad der Erkrankung kombinieren
Zeitfenster: Im Monat 12
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamt-GST, die den puls 2,0-Score, die LVEF-Bewertung durch CMRI und den globalen Eindruck von Schweregrad (PGI-S) kombiniert, und den Patienten des Patienten
Im Monat 12
Änderung der Herzfunktion und -struktur durch Beurteilung der linksventrikulären Ejektionsfraktion
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert der linksventrikulären Ejektionsfraktion, beurteilt durch kardiale Magnetresonanztomographie (cMRI) und zentral beurteilt
Nach 12 Monaten
Veränderung der mittleren (Ellbogen) oberen Gliedmaßenfunktion
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert in der mittleren [Ellenbogen] oberen Extremitätenfunktion im Performance of the Upper Limb-Test, Version 2 (PUL 2.0); Items werden auf einer dreistufigen Skala bewertet: 0=kann das Item nicht durchführen, 1=eingeschränkt oder führt mit Kompensation aus, 2=führt die Aufgabe ohne Kompensation aus. Die prozentuale Veränderung vom Ausgangswert wird als Veränderung vom Ausgangswert geteilt durch den Ausgangswert auf Probandenebene berechnet.
Nach 12 Monaten
Veränderung der Anzahl der Segmente mit Myokardnarben (nur Kohorte B)
Zeitfenster: nach 12 Monaten
Änderung der Anzahl der Segmente mit myokardialer Narbenbildung, beobachtet durch Late-Gadolinium-Enhancement (LGE)
nach 12 Monaten
Veränderung der Herzfunktion und -struktur durch Beurteilung des linksventrikulären endsystolischen Volumens
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des linksventrikulären indexierten end-systolischen Volumens, bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie (cMRI)
Nach 12 Monaten
Änderung der Herzfunktion und -struktur durch Beurteilung der linksventrikulären Ejektionsfraktion bei Probanden mit dokumentierter Kardiomyopathie
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Mittlere Veränderung des linksventrikulären Auswurfsanteils vom Ausgangswert, bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie (cMRI) bei Patienten mit dokumentierter Kardiomyopathie zum Ausgangszeitpunkt.
Nach 12 Monaten
Veränderung in einem globalen statistischen Test (kardialer GST), der Bewertungen der Herzmuskelfunktion und -struktur kombiniert
Zeitfenster: Im Monat 12
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im kardialen GST, der LVEF, LV-endsystolisches Volumenindex und LV-enddiastolisches Volumenindex kombiniert
Im Monat 12
Veränderung des prozentualen Anteils von Narbengewebe im Herzmuskel (nur Kohorte B)
Zeitfenster: nach 12 Monaten
Änderung des prozentualen Anteils von Myokardnarben, wie durch Late Gadolinium Enhancement (LGE) beobachtet
nach 12 Monaten
Veränderungen des kardialen Entzündungsbiomarkers, Kreatinkinase-MB-Isoenzym [CK-MB]
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der CK-MB-Blutspiegel - MB-Fraktion (% des Gesamt-CK).
Nach 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Capricor Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Hauptermittler: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAP-1002-DMD-04

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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