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Duchenne 근이영양증을 가진 보행 및 비보행 환자의 CAP-1002에 대한 연구 (HOPE-3)

2024년 3월 29일 업데이트: Capricor Inc.

Duchenne 근이영양증 치료를 위한 인간 동종 심장권 유래 세포의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험

HOPE-3는 Duchenne 근이영양증(DMD) 및 골격근 기능 장애가 있는 연구 참가자를 대상으로 CAP-1002라는 세포 요법의 안전성과 효능을 평가하는 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험입니다. 자격 기준을 충족하는 비보행 및 보행 소년과 청년은 12개월 동안 총 4회 용량에 대해 3개월마다 CAP-1002 또는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다. 모든 참가자는 공개 레이블 확장 평가 기간의 일부로 추가 12개월 동안 CAP-1002를 받을 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

최대 68명의 적격 연구 참가자가 1:1 비율로 CAP-1002 또는 위약에 무작위 배정됩니다. 시험은 1일과 3, 6, 9개월에 CAP-1002 또는 위약의 IV 주입과 함께 스크리닝, 기준선/1일, 4주 및 3, 6, 9, 12개월 방문을 포함할 것입니다.

효능 및 안전성의 1차 분석은 CAP-1002 또는 위약의 4회 투여 후 12개월째에 수행될 것이다.

1차 유효성 종점은 12개월 시점에서 전체 상지 성능 테스트 버전 2.0[PUL 2.0]에 의해 평가된 상지 기능의 기준선으로부터의 평균 변화입니다. 12개월 시점에서 평가된 이차 종점에는 심장 자기 공명 영상[cMRI]에 의한 심장 근육 기능 및 구조의 변화 평가, 손에서 입으로 가져가는 기능의 변화[Duchenne 비디오 평가(DVA )], 삶의 질 평가.

안전성 평가에는 부작용, 수반되는 약물, 신체 검사, 활력 징후 및 임상 실험실 테스트가 포함됩니다.

초기 4회 주입 후 모든 피험자는 12개월의 공개 확장 평가 기간에 참여할 수 있으며 3개월마다 한 번씩 CAP-1002를 최대 4회 ​​추가 IV 주입을 받을 수 있습니다. 연장된 안전성 및 효능에 대한 분석은 모든 피험자가 24개월차 방문을 완료한 후에 수행될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

102

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • 모병
        • Phoenix Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Saunder Bernes, MD
        • 연락하다:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • 연락하다:
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • 모병
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Chamindra Laverty, MD
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
        • 수석 연구원:
          • Leigh M Ramos-Platt, MD
        • 연락하다:
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모병
        • University of California, Davis
        • 수석 연구원:
          • Craig McDonald, MD
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 수석 연구원:
          • Katheryn Gambetta, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Katherine Mathews, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • 모병
        • University of Missouri Health Care
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jane A Emerson, MD
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Saint Louis Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Arun Varadhachary, MD
    • New York
      • East Setauket, New York, 미국, 11733
        • 모병
        • Stony Brook Clinical Research Center
        • 수석 연구원:
          • Simona Treidler, MD
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • 모병
        • Akron Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kathryn Mosher, MD
        • 연락하다:
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Cuixia Tian, MD
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • 모병
        • Children's Health Specialty Care Pavilion
        • 수석 연구원:
          • Susan Iannaccone, MD
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • 모병
        • University of Utah Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Russell Butterfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • 모병
        • University of Virginia Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rebecca J Scharf, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Children's Wisconsin
        • 수석 연구원:
          • Matthew Harmelink, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 임상시험 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 제공할 의사와 능력이 있고 조사자가 확인한 대로 DMD로 진단된 동의 시점에 최소 10세의 남성 피험자
  2. 유 전적으로 확인 된 DMD
  3. 상지 테스트(PUL) 항목 항목 점수 2-6 및 총 PUL 점수 40 이하의 성능
  4. 걷기/달리기 능력 감소(보행이 가능한 경우): 대상은 10미터 걷기/달리기에 10초 이상 소요되어야 합니다(즉, 속도 < 1미터/초).
  5. 보행이 불가능한 경우, 10세에서 18세 생일 사이에 독립적인 보행 상실
  6. 체중 기반 또는 독성 관련 조정을 제외하고 연구 참여 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량으로 최소 12개월 동안 전신 글루코코르티코이드를 사용한 치료
  7. 현재 및 최신 예방 접종
  8. 비경구 IP 주입 및 일상적인 혈액 수집을 위한 적절한 정맥 접근
  9. 임상시험의 요건을 준수할 의향과 능력이 있는 것으로 연구자가 평가함
  10. 성적으로 활동적인 피험자와 가임 가능한 파트너는 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 무작위화 전 35% 이하인 좌심실 박출률(LVEF)
  2. 양쪽 사지에서 팔꿈치 굽힘 수축 > 30°
  3. 체질량 지수(BMI) > 45
  4. 무작위화 전 6개월 이내에 예측된 강제 폐활량(FVC%) < 35%의 백분율
  5. 스크리닝 시 쌍을 이룬 테스트 동안 어깨 영역이 없는 ±2점 내에서 또는 어깨 영역이 있는 ±3점 내에서 일관된 PUL 2.0 측정을 수행할 수 없음
  6. 조사자의 판단에 따른 단기 호흡 대상부전의 위험, 또는 스크리닝 시 혈청 중탄산염 ≥ 29mmol/L로 정의된 주야간 비침습 인공호흡기 지원의 시작 필요성
  7. 천식, 기관지염 및 결핵을 포함하되 이에 국한되지 않는 지속적인 또는 간헐적 치료가 필요한 비 DMD 관련 만성 호흡기 질환의 병력
  8. 스크리닝 전 30일 이내 및 스크리닝 중 급성 호흡기 질환
  9. 스크리닝 전 30일 이내에 야간 비침습적 환기 시작
  10. 무작위 배정 후 6개월 이내에 계획되었거나 예상되는 흉부 또는 척추 수술
  11. 걸을 수 있는 경우 무작위 배정 후 6개월 이내에 하지 수술을 계획했거나 예상한 경우
  12. 디메틸 설폭사이드(DMSO) 또는 소 제품에 대한 알려진 과민성
  13. 무작위 배정 전 3개월 이내에 메트포르민 또는 인슐린 치료 시작
  14. 무작위화 전 12개월 이내에 DMD 및/또는 비체중 기반 조정의 치료를 위해 FDA 승인된 엑손 건너뛰기 요법으로 치료 시작
  15. 무작위화 전 최소 24개월 동안 체중 기반 투여량 조정(현장 조사관이 결정한 대로)을 허용하는 안정적인 투여량이 아닌 한, 무작위화 전 3개월 이내에 인간 성장 호르몬 치료
  16. 무작위화 전 12개월 이내에 세포치료제를 사용한 치료; CAP-1002에 대한 이전 노출은 제외됩니다.
  17. 무작위 배정 전 6개월 이내에 연구 제품을 사용한 치료
  18. 시험 참여를 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 약물 또는 알코올의 이력 또는 현재 사용
  19. 조사관의 판단에 따라 어떤 이유로든 조사 계획 및 후속 방문 일정을 준수할 수 없는 경우
  20. 심장 MRI를 받을 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CAP-1002

코호트 A: 약 29명의 피험자가 3개월마다 정맥 주입을 통해 1억 5천만 개의 심장권 유래 세포(CDC)로 구성된 CAP-1002A 활성 치료를 받게 됩니다.

코호트 B: 약 22명의 참가자가 3개월마다 정맥 주입을 통해 1억 5천만 개의 심장권 유래 세포(CDC)로 구성된 CAP-1002B 활성 치료를 받게 됩니다.
생물학적: CAP-1002
코호트 A: 캘리포니아주 로스앤젤레스에서 제조된 CAP-1002A; 코호트 B: 캘리포니아주 샌디에고에서 제조된 CAP-1002B
다른 이름들:
  • 심장권 유래 세포(CDC)
위약 비교기: 위약

코호트 A: 약 29명의 피험자가 3개월마다 정맥 주입을 통해 위약 용액을 투여받게 됩니다.

코호트 B: 약 22명의 참가자가 3개월마다 정맥 주입을 통해 위약 솔루션을 받게 됩니다.
생물학적: 위약
위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
상지 기능의 변화
기간: 12개월째
상지 테스트 성능, 버전 2(PUL 2.0) 총점의 기준선 대비 평균 변화입니다. 항목은 3점 척도로 점수가 매겨집니다. 0=항목을 수행할 수 없음, 1=손상되었거나 보상을 받고 수행함, 2=보상 없이 작업을 수행함
12개월째

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
좌심실 박출률 평가에 의한 심근 기능 및 구조 변화
기간: 12개월째
심장 자기 공명(cMRI)에 의해 평가된 좌심실 박출률의 기준선으로부터의 평균 변화
12개월째
좌심실 수축기말 용적 평가에 의한 심근 기능 및 구조 변화
기간: 12개월째
심장자기공명(cMRI)으로 평가한 좌심실 수축기말 부피의 기준선 대비 평균 변화
12개월째
좌심실 이완기말 용적 평가를 통한 심근 기능 및 구조 변화
기간: 12개월째
심장자기공명(cMRI)에 의해 평가된 좌심실 이완기 말 부피의 기준선으로부터의 평균 변화
12개월째
팔꿈치 및 원위부 상지 기능의 변화
기간: 12개월째
Performance of the Upper Limb 테스트 버전 2(PUL 2.0)에서 중간[팔꿈치] 및 원위부 상지 기능의 기준선으로부터의 평균 변화; 항목은 3점 척도로 점수가 매겨집니다: 0=항목을 수행할 수 없음, 1=장애가 있거나 보상을 받고 수행, 2=보상 없이 작업을 수행
12개월째
기능적 식사의 맥락에서 손에서 입으로 기능의 변화
기간: 12개월째
집에서 작업을 수행하는 환자의 비디오 기록을 사용하여 Duchenne 비디오 평가(DVA)에 의해 평가된 10개 바이트를 먹는 기능적 능력의 기준선으로부터의 평균 변화. 물리 치료사는 미리 지정된 보상 운동 기준이 있는 스코어카드를 사용하여 비디오에서 환자의 운동 품질을 평가합니다.
12개월째
손 대 입 기능의 변화
기간: 12개월째
Performance of the Upper Limb 테스트, 버전 2(PUL 2.0)의 항목 7[hand-to-mouth] 기준선에서 평균 변화; 항목은 3점 척도로 점수가 매겨집니다: 0=항목을 수행할 수 없음, 1=장애가 있거나 보상을 받고 수행, 2=보상 없이 작업을 수행
12개월째
손에서 입으로 기능을 완전히 상실한 환자 수
기간: 12개월째
Performance of the Upper Limb test, version 2(PUL 2.0)에서 항목 7[hand-to-mouth]로 평가한 손-입 기능의 총 상실 환자 비율
12개월째
환자가 보고한 상지 기능의 변화
기간: 12개월째
Duchenne Muscular Dystrophy Upper Limb Patient-Reported Outcome Measures(DMD UL PROM) 설문지의 기준선에서 평균 변화. 환자 또는 간병인은 일상 생활 활동을 수행하는 데 인지된 어려움을 3단계 척도로 평가합니다: 0=도움 없이는 불가능, 1=어렵게 작업을 수행할 수 있음, 2= 작업을 쉽게 수행할 수 있음.
12개월째
심장 염증 바이오마커인 크레아틴 키나아제 MB 동종효소[CK-MB]의 변화
기간: 1, 3, 6, 9, 12개월에
CK-MB 혈액 수준의 기준선으로부터의 평균 변화 - MB 분율(총 CK의 %).
1, 3, 6, 9, 12개월에
CAP-1002의 질병조절 효과 평가
기간: 24개월째
시험의 공개 라벨 단계에서 24개월째 전체 상지 성능 테스트, 버전 2(PUL 2.0)에서 CAP-1002 또는 위약에 처음 무작위 배정된 환자들 사이의 기준선으로부터의 평균 변화. PUL 2.0의 항목은 3점 척도로 점수가 매겨집니다. 0=항목을 수행할 수 없음, 1=장애가 있거나 보상을 받고 수행, 2=보상 없이 작업을 수행
24개월째

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Capricor Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • 수석 연구원: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 22일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 11월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 11월 16일

처음 게시됨 (실제)

2021년 11월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 29일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAP-1002-DMD-04

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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