Duchenne 근이영양증을 가진 보행 및 비보행 환자의 CAP-1002에 대한 연구 (HOPE-3)
Duchenne 근이영양증 치료를 위한 인간 동종 심장권 유래 세포의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
연구 개요
상태
개입 / 치료
상세 설명
최대 68명의 적격 연구 참가자가 1:1 비율로 CAP-1002 또는 위약에 무작위 배정됩니다. 시험은 1일과 3, 6, 9개월에 CAP-1002 또는 위약의 IV 주입과 함께 스크리닝, 기준선/1일, 4주 및 3, 6, 9, 12개월 방문을 포함할 것입니다.
효능 및 안전성의 1차 분석은 CAP-1002 또는 위약의 4회 투여 후 12개월째에 수행될 것이다.
1차 유효성 종점은 12개월 시점에서 전체 상지 성능 테스트 버전 2.0[PUL 2.0]에 의해 평가된 상지 기능의 기준선으로부터의 평균 변화입니다. 12개월 시점에서 평가된 이차 종점에는 심장 자기 공명 영상[cMRI]에 의한 심장 근육 기능 및 구조의 변화 평가, 손에서 입으로 가져가는 기능의 변화[Duchenne 비디오 평가(DVA )], 삶의 질 평가.
안전성 평가에는 부작용, 수반되는 약물, 신체 검사, 활력 징후 및 임상 실험실 테스트가 포함됩니다.
초기 4회 주입 후 모든 피험자는 12개월의 공개 확장 평가 기간에 참여할 수 있으며 3개월마다 한 번씩 CAP-1002를 최대 4회 추가 IV 주입을 받을 수 있습니다. 연장된 안전성 및 효능에 대한 분석은 모든 피험자가 24개월차 방문을 완료한 후에 수행될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- University of Missouri Health Care
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
- Rare Disease Research NC LLC
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- Children's Health Specialty Care Pavilion
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Wisconsin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 임상시험 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 제공할 의사와 능력이 있고 조사자가 확인한 대로 DMD로 진단된 동의 시점에 최소 10세의 남성 피험자
- 유 전적으로 확인 된 DMD
- 상지 테스트(PUL) 항목 항목 점수 2-6 및 총 PUL 점수 40 이하의 성능
- 걷기/달리기 능력 감소(보행이 가능한 경우): 대상은 10미터 걷기/달리기에 10초 이상 소요되어야 합니다(즉, 속도 < 1미터/초).
- 보행이 불가능한 경우, 10세에서 18세 생일 사이에 독립적인 보행 상실
- 체중 기반 또는 독성 관련 조정을 제외하고 연구 참여 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량으로 최소 12개월 동안 전신 글루코코르티코이드를 사용한 치료
- 현재 및 최신 예방 접종
- 비경구 IP 주입 및 일상적인 혈액 수집을 위한 적절한 정맥 접근
- 임상시험의 요건을 준수할 의향과 능력이 있는 것으로 연구자가 평가함
- 성적으로 활동적인 피험자와 가임 가능한 파트너는 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 무작위화 전 35% 이하인 좌심실 박출률(LVEF)
- 양쪽 사지에서 팔꿈치 굽힘 수축 > 30°
- 체질량 지수(BMI) > 45
- 무작위화 전 6개월 이내에 예측된 강제 폐활량(FVC%) < 35%의 백분율
- 스크리닝 시 쌍을 이룬 테스트 동안 어깨 영역이 없는 ±2점 내에서 또는 어깨 영역이 있는 ±3점 내에서 일관된 PUL 2.0 측정을 수행할 수 없음
- 조사자의 판단에 따른 단기 호흡 대상부전의 위험, 또는 스크리닝 시 혈청 중탄산염 ≥ 29mmol/L로 정의된 주야간 비침습 인공호흡기 지원의 시작 필요성
- 천식, 기관지염 및 결핵을 포함하되 이에 국한되지 않는 지속적인 또는 간헐적 치료가 필요한 비 DMD 관련 만성 호흡기 질환의 병력
- 스크리닝 전 30일 이내 및 스크리닝 중 급성 호흡기 질환
- 스크리닝 전 30일 이내에 야간 비침습적 환기 시작
- 무작위 배정 후 6개월 이내에 계획되었거나 예상되는 흉부 또는 척추 수술
- 걸을 수 있는 경우 무작위 배정 후 6개월 이내에 하지 수술을 계획했거나 예상한 경우
- 디메틸 설폭사이드(DMSO) 또는 소 제품에 대한 알려진 과민성
- 무작위 배정 전 3개월 이내에 메트포르민 또는 인슐린 치료 시작
- 무작위화 전 12개월 이내에 DMD 및/또는 비체중 기반 조정의 치료를 위해 FDA 승인된 엑손 건너뛰기 요법으로 치료 시작
- 무작위화 전 최소 24개월 동안 체중 기반 투여량 조정(현장 조사관이 결정한 대로)을 허용하는 안정적인 투여량이 아닌 한, 무작위화 전 3개월 이내에 인간 성장 호르몬 치료
- 무작위화 전 12개월 이내에 세포치료제를 사용한 치료; CAP-1002에 대한 이전 노출은 제외됩니다.
- 무작위 배정 전 6개월 이내에 연구 제품을 사용한 치료
- 시험 참여를 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 약물 또는 알코올의 이력 또는 현재 사용
- 조사관의 판단에 따라 어떤 이유로든 조사 계획 및 후속 방문 일정을 준수할 수 없는 경우
- 심장 MRI를 받을 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
코호트 A: 약 29명의 피험자가 3개월마다 정맥 주입을 통해 위약 용액을 투여받게 됩니다. 코호트 B: 약 22명의 참가자가 3개월마다 정맥 주입을 통해 위약 솔루션을 받게 됩니다. |
위약
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실험적: Deramiocel (CAP-1002)
Cohort A: Approximatetly 29 subjects will receive deramiocel (CAP-1002A) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Cohort B: Approximately 22 participants will receive deramiocel (CAP-1002B) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months Open-Label Extension: After completion of the double-blind, placebo-controlled phase, subjects will receive deramiocel (CAP-1002) active treatment consisting of 150 million cardiosphere-derived cells (CDCs) via intravenous infusion every 3 months for 12 months followed by the long-term open label extension phase which continues deramiocel administration every 3 months until sponsor decision. |
Cohort A: CAP-1002A manufactured in Los Angeles, CA; Cohort B: CAP-1002B manufactured in San Diego, CA; Open-Label Extension: CAP-1002A or CAP-1002B
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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상지 기능의 변화
기간: 12개월 시점
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성능 상지 검사, 버전 2(PUL 2.0) 총점의 기준선 대비 평균 백분율 변화.
항목은 3점 척도로 채점됩니다: 0=항목 수행 불가, 1=손상됨 또는 보상하며 수행, 2=보상 없이 과제 수행.
기준선 대비 백분율 변화는 대상자 수준에서 기준선 점수로 나눈 기준선 대비 변화로 계산됩니다.
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12개월 시점
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기능적 식사의 맥락에서 손에서 입으로 기능의 변화
기간: 12개월째
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집에서 작업을 수행하는 환자의 비디오 기록을 사용하여 Duchenne 비디오 평가(DVA)에 의해 평가된 10개 바이트를 먹는 기능적 능력의 기준선으로부터의 평균 변화.
물리 치료사는 미리 지정된 보상 운동 기준이 있는 스코어카드를 사용하여 비디오에서 환자의 운동 품질을 평가합니다.
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12개월째
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상지 기능, 심장 근육 기능 및 환자가보고 된 질병 심각도의 측정
기간: 12 개월에
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PUL 2.0 점수, CMRI의 LVEF 평가 및 환자 글로벌 심각도 (PGI-S)를 결합한 총 GST의 기준선에서 평균 변화
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12 개월에
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좌심실 박출률 평가를 통한 심근 기능과 구조의 변화
기간: 12개월 시점
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심장 자기 공명 영상(cMRI)으로 중앙 평가된 좌심실 구혈률의 기저선 대비 평균 변화
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12개월 시점
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중간 수준(팔꿈치) 상지 기능 변화
기간: 12개월 시점에서
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Performance of the Upper Limb test, version 2 (PUL 2.0)에서 중간 수준 [팔꿈치] 상지 기능의 기준선 대비 평균 백분율 변화; 항목은 3점 척도로 채점됨: 0=항목 수행 불가, 1=손상 또는 보상적 수행, 2=보상 없이 과제 수행.
기준선 대비 백분율 변화는 대상자 수준에서 기준선 점수로 나눈 기준선 대비 변화로 계산됨.
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12개월 시점에서
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심근 흉터 분절 수 변화(코호트 B만 해당)
기간: 12개월에
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늦은 가돌리늄 조영증강(LGE)으로 관찰된 심근 반흔 분절 수의 변화
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12개월에
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좌심실 수축기말 용적 평가를 통한 심근 기능 및 구조의 변화
기간: 12개월 시점
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심장 자기 공명 영상(cMRI)으로 평가된 좌심실 지표화된 수축기말 용적의 기저선 대비 평균 변화
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12개월 시점
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심근증이 확인된 피험자에서 좌심실 박출률 평가를 통한 심장 근육 기능과 구조의 변화
기간: 12개월 시점
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기저선 대비 좌심실 박출률의 평균 변화 (Cardiac Magnetic Resonance (cMRI)로 평가됨, 기저선에서 심근병증이 확인된 대상자에서)
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12개월 시점
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심장 근육 기능과 구조 평가를 결합한 전역 통계 검사(심장 GST)의 변화
기간: 12개월 시점에
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좌심실 구혈율, 좌심실 수축기말 용적 지수, 좌심실 이완기말 용적 지수를 결합한 심장 GST의 기준선 대비 평균 변화
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12개월 시점에
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심근 흉터 비율의 변화 (코호트 B에 한정)
기간: 12개월 시점
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늦은 가돌리늄 조영증강(LGE)으로 관찰된 심근 흉터 비율의 변화
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12개월 시점
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심장 염증 바이오마커인 크레아틴 키나제 MB 아이소효소[CK-MB]의 변화
기간: 12개월 시점에
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기준선 대비 CK-MB 혈중 수준 변화 평균 - MB 분획 (총 CK의 %).
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12개월 시점에
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- 수석 연구원: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
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