補体阻害剤治療未経験または最近補体阻害剤治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者におけるポゼリマブとセムジシラン併用療法の有効性と安全性を評価するためのラブリズマブ対照非劣性研究 (ACCESS-1)
2026年4月24日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
補体阻害剤治療を受けていない、または最近補体阻害剤治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるポゼリマブとセムジシラン併用療法の有効性と安全性を評価する無作為化非盲検ラブリズマブ対照非劣性研究
この調査の主な目的は次のとおりです。
活動性発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者で、補体阻害薬による治療を受けていないか受けていない患者を対象に、ポゼリマブとセムジシランの併用治療とラブリズマブ治療の 26 週間の治療期間にわたる溶血および赤血球（RBC）輸血に対する効果を評価すること最近受けた補体阻害剤療法
この研究の二次的な目的は次のとおりです。
以下について、ポゼリマブとセムジシランの併用療法とラブリズマブ療法の効果を評価します。
- 溶血の対策
- 輸血パラメータ
- ヘモグロビン値
- 臨床転帰評価（COA）によって評価される疲労
- COA によって評価される健康関連の生活の質 (HRQoL)
- 安全性と忍容性
- 補体活性化
- 血清中の総ポゼリマブと総ラブリズマブの濃度、および血漿中のセムジシランと総補体因子 5 (C5) タンパク質の濃度を評価する
- ポゼリマブとセムジシランの免疫原性を評価する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
202
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Whittier、California、アメリカ、90602
- The Oncology Institute of Hope & Innovation
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- St James Hospital
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Turin、イタリア、10126
- Hematology Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Firenze
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Florence、Firenze、イタリア、50139
- Aou Careggi
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Roma
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Rome、Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - IRCCS
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Jaipur、インド、302017
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
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Kerala
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Kannur、Kerala、インド、670103
- Malabar Cancer Center, Kerala
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Kochi、Kerala、インド、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、インド、400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110085
- Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
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Punjab
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Chandigarh、Punjab、インド、708248
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research (PGIMER)
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Uttar Pradesh
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Lucknow、Uttar Pradesh、インド、226014
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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Lucknow、Uttar Pradesh、インド、226003
- King George Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Thessaloniki、ギリシャ、57010
- George Papanikolaou Hospital
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Antioquia
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Medellín、Antioquia、コロンビア、050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Singapore、シンガポール、119074
- National University Hospital
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Murcia、スペイン、30008
- Hospital General JM Morales Meseguer
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Salamanca、スペイン、37007
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
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Vizcaya
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Bilbao、Vizcaya、スペイン、48013
- Hospital Universitario Basurto
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Bangkok、タイ、10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Chiang Mai、タイ、50200
- Chaing Mai University
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Khon Kaen、タイ、40002
- Faculty of Medicine Khon Kaen University
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Changwat Songkhla
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Hat Yai、Changwat Songkhla、タイ、90110
- Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Prince of Songkla University
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34418
- Istanbul University
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege university
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Budapest、ハンガリー、1083
- Semmelweis University
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Central Luzon
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Quezon、Central Luzon、フィリピン、1011
- St Lukes Medical Center
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-
São Paulo、ブラジル、08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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São Paulo、ブラジル、01321-001
- A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo, BP Mirante
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São Paulo
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Santo André、São Paulo、ブラジル、09060-650
- Centro de Estudos e Pesquisas em Hematologia e Oncologia
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Lima、ペルー、15072
- Clinica San Felipe
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Bydgoszcz、ポーランド、85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
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Warsaw、ポーランド、02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-214
- University Clinical Center Medical University of Gdansk
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Pahang
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Kuantan、Pahang、マレーシア、25200
- Hospital Tg Ampuan Afzan
-
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Sabah
-
Kota Kinabalu、Sabah、マレーシア、88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
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Selangor
-
Ampang、Selangor、マレーシア、68000
- Hospital Ampang
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Nuevo León
-
Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
- Servicio de Hematologia del Hospital Universitario de la Uanl
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Amman、ヨルダン、11942
- Jordan University Hospital (JUH)
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Cluj
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Cluj-Napoca、Cluj、ルーマニア、400015
- Ion Chiricuta Oncology Institute
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Dolj
-
Craiova、Dolj、ルーマニア、200143
- Municipal Hospital Filantropia
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Mureș County
-
Târgu Mureş、Mureș County、ルーマニア、540136
- Targu Mures Clinical County Emergency Hospital
-
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Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Changhua、台湾、500-06
- Changhua Christian Hospital
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Hualien City、台湾、97002
- Hualien Tzu Chi Hospital
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Kaohsiung City、台湾、80756
- Kaohsiung Medical University Hospital
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Taichung、台湾、4070
- Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
-
Tainan、台湾、704
- National Cheng Kung University Hospital
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Taipei、台湾、114
- Tri-Service General Hospital
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Taipei、台湾、100229
- National Taiwan University Hospital
-
-
Central Taiwan
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Taichung、Central Taiwan、台湾、40447
- China Medical University Hospital
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Hunan Province
-
Taoyuan、Hunan Province、台湾、33305
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
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-
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Aichi-ken
-
Nagoya、Aichi-ken、日本、466-8650
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
-
-
Gifu
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Ōgaki、Gifu、日本、503-8502
- Ogaki Municipal Hospital
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-
Ibaraki
-
Tsukuba、Ibaraki、日本、305-8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
Osaka
-
Moriguchi、Osaka、日本、570-8540
- Matsushita Memorial Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinagawa-ku、Tokyo、日本、141-8625
- NTT Medical Center Tokyo
-
-
-
-
-
Busan、韓国、49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul、韓国、06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul、韓国、03722
- Severance Hospital
-
Seoul、韓国、07985
- Ewha Womans University Mokdong Hospital
-
Seoul、韓国、02841
- Korea University Hospital
-
Seoul、韓国、065791
- Seoul St. Mary's Hospital - The Catholic University of Korea
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon、Gyeonggi-do、韓国、16499
- Ajou University Medical Center
-
Suwon、Gyeonggi-do、韓国、16247
- St. Vincent Hospital
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-
Namdong-Gu
-
Incheon、Namdong-Gu、韓国、21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -プロトコルに記載されているPNH顆粒球を用いた高感度フローサイトメトリー検査によって確認されたPNHの診断
- -プロトコルに記載されている1つ以上のPNH関連の徴候または症状の存在によって定義される活動性疾患
- -スクリーニング訪問時のLDHレベル≥2×ULN
主な除外基準:
- -スクリーニング前3か月以内のエクリズマブ、スクリーニング前6か月以内のラブリズマブ、またはスクリーニング前のそれぞれの薬剤の5半減期以内の他の補体阻害剤による前治療
- 臓器移植の受領、骨髄移植またはその他の血液移植の既往
- -スクリーニング訪問時の体重が40キログラム未満
- -治療期間中の治験薬以外の補体阻害剤療法の計画的使用
- -現在の現地の処方情報（入手可能な場合）によると、ラブリズマブの髄膜炎菌ワクチン接種要件を満たしていない スクリーニング訪問前の5年以内の髄膜炎菌ワクチン接種の最低文書
- -髄膜炎菌ワクチン接種の禁忌
- -髄膜炎菌予防のために抗生物質を服用できない（利用可能な場合、地域のラブリズマブ処方情報、または国のガイドライン/地域の慣行で必要な場合、または予防接種が研究治療開始から2週間未満の場合に必要な場合）
- -スクリーニングから2週間以内またはスクリーニング期間中の抗生物質、抗ウイルス剤、または抗真菌剤による継続的な全身治療を必要とする活動中の進行中の感染症または最近の感染症
- -活動的で、制御されていない、進行中の全身性自己免疫疾患の記録された病歴
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホートA
ランダム化された 1:1
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プロトコルに従って静脈内（IV）投与
他の名前：
プロトコルに従って IV および皮下 (SC) で投与
他の名前：
プロトコルごとに管理された SC
他の名前：
|
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実験的：コホートB
ランダム化された 1:1
|
プロトコルに従って IV および皮下 (SC) で投与
他の名前：
プロトコルごとに管理された SC
他の名前：
プロトコールに従って投与されたIV
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) の変化率
時間枠：ベースラインから 26 週目まで
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コホートA
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ベースラインから 26 週目まで
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輸血の回避
時間枠：ベースライン後の 1 日目から 26 週目まで
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コホート B プロトコールに従って赤血球 (RBC) 輸血を必要としない
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ベースライン後の 1 日目から 26 週目まで
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溶血の適切な制御
時間枠：第8週から26週目まで、包括的
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コホートBLDH≤1.5×ULNごとに
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第8週から26週目まで、包括的
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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画期的な溶血
時間枠：ベースライン後の 1 日目から 26 週目まで
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コホート A および B LDH ≥2 × ULN (プロトコルに従って)
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ベースライン後の 1 日目から 26 週目まで
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ヘモグロビンの安定化
時間枠：1日目（ベースライン後）から26週目まで
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コホートAおよびB 赤血球輸血を受けておらず、プロトコールに従ってヘモグロビンレベルが低下していない患者
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1日目（ベースライン後）から26週目まで
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LDHの正常化
時間枠：第 8 週から第 26 週まで
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コホート A および B LDH ≤1.0 × ULN（プロトコルごと）
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第 8 週から第 26 週まで
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輸血の回避
時間枠：1日目から26週目まで
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コホート A ベースライン後のヘモグロビン値に基づくプロトコール アルゴリズムに従って RBC 輸血を必要としない。
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1日目から26週目まで
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慢性疾患治療の機能評価 (FACIT) - 疲労スケールによって測定された疲労の変化
時間枠：ベースラインから 26 週目まで
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コホート A および B の FACIT 疲労スケールは、過去 1 週間の通常の日常活動における個人の疲労レベルを評価する 13 項目の自己申告型の PRO 尺度です。
このアンケートは、がんやその他の慢性疾患を持つ患者の健康関連の生活の質 (QoL) を測定する質問をまとめた FACIT 測定システムの一部です。
FACIT 疲労は、0 (まったくない) から 4 (非常に強い) の範囲のリッカート スケールを使用して疲労のレベルを評価します。
スコアの範囲は 0 ～ 52 で、スコアが高いほど疲労が大きいことを示します。
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ベースラインから 26 週目まで
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EORTC-QLC-C30 における世界的健康状態 (GHS)/QoL スケール スコアの変化
時間枠：ベースラインから 26 週目まで
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コホート A および B EORTC-QLQ-C30 は、全体的な健康状態/生活の質、機能的尺度 (身体的、役割、感情的、認知的、および社会的)、症状尺度 (疲労、吐き気と嘔吐、痛み)、および 7 つの単一項目 (呼吸困難、不眠症、食欲不振、便秘、下痢、睡眠、経済的困難) を含む、複数項目と単一の尺度の両方で構成される 30 項目の被験者の自己申告質問票です。
参加者は項目を 4 段階で評価します。1 は「まったく思わない」、4 は「非常にそう思う」です。
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ベースラインから 26 週目まで
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LDHの変化率
時間枠：ベースラインから 26 週目まで
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コホートB
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ベースラインから 26 週目まで
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輸血された赤血球の割合
時間枠：ベースライン後 1 日目から 26 週目まで
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コホート A および B プロトコルごとのアルゴリズム
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ベースライン後 1 日目から 26 週目まで
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輸血された赤血球の単位数
時間枠：ベースライン後 1 日目から 26 週目まで
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コホート A および B プロトコルごとのアルゴリズム
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ベースライン後 1 日目から 26 週目まで
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最初のLDHまでの時間 ≤1.5 × ULN
時間枠：26週目まで
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コホートAおよびB
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26週目まで
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最初のLDHまでの時間 ≤1.0 × ULN
時間枠：26週目まで
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コホートAおよびB
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26週目まで
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LDH ≤1.5 × ULN の日の割合
時間枠：第 8 週から第 26 週までの間 (両端を含む)
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コホートAおよびB
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第 8 週から第 26 週までの間 (両端を含む)
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ヘモグロビンレベルの変化
時間枠：ベースラインから 26 週目まで
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コホートAおよびB
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ベースラインから 26 週目まで
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治療により緊急に発生した重篤な有害事象（SAE）の発生率と重症度
時間枠：最長26週間
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コホートAおよびB
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最長26週間
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特に関心のある治療中に発生した有害事象 (TEAE) の発生率と重症度
時間枠：最長26週間
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コホートAおよびB
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最長26週間
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治療中止につながるTEAEの発生率と重症度
時間枠：最長26週間
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コホートAおよびB
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最長26週間
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合計CH50の変化
時間枠：ベースラインから 26 週目まで
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コホートAおよびB
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ベースラインから 26 週目まで
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合計 CH50 の変化率
時間枠：ベースラインから 26 週目まで
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コホートAおよびB
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ベースラインから 26 週目まで
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血漿中の総C5濃度
時間枠：最大60週間
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コホートAおよびB
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最大60週間
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血清中の総ポゼリマブ濃度
時間枠：最大60週間
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コホートAおよびB
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最大60週間
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血漿中のセムジシランの濃度
時間枠：最大60週間
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コホートAおよびB
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最大60週間
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血清中の総ラブリズマブ濃度
時間枠：最長34週間
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コホートA
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最長34週間
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血清中の総エクリズマブ濃度
時間枠：最大30週間
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コホートB
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最大30週間
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ポゼリマブに対する治療緊急抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：最大60週間
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コホートAおよびB
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最大60週間
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セムジシランに対する治療緊急性ADAの発生率
時間枠：最大60週間
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コホートAおよびB
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最大60週間
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溶血の適切な制御の維持
時間枠：第8週から26週目まで、包括的
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コホートAおよびBLDH≤1.5×ULN
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第8週から26週目まで、包括的
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溶血の適切な制御
時間枠：第8週から26週目まで、包括的
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コホートALDH≤1.5×ULN
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第8週から26週目まで、包括的
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身体機能の変化（PF）がんの生活の質の研究と治療のための欧州組織のスコアアンケート（EORTC-QLQ-C30）
時間枠：ベースラインから26週目まで
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Cohort A and B EORTC-QLQ-C30 is a 30-item subject self-report questionnaire composed of both multi-item and single scales, including global health status/quality of life, functional Scales (physical, role, emotional, cognitive, and social), symptom scales (fatigue, nausea and vomiting, and pain), and 7 single items (dyspnea, insomnia, appetite loss, constipation,下痢、睡眠、財政難）。
参加者は4ポイントスケールでアイテムを評価し、1は「まったくない」、4は「非常に」と評価されています。
|
ベースラインから26週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月1日
一次修了 (推定)
2026年10月12日
研究の完了 (推定)
2026年10月26日
試験登録日
最初に提出
2021年11月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月12日
最初の投稿 (実際)
2021年11月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月24日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R3918-PNH-2021
- 2020-004486-40 (EudraCT番号)
- 2023-509657-31-00 (Ctis：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
Regeneron が主要な保健当局 (例: FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から製品と適応症の販売承認を取得し、研究結果を公開した場合 (例:科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ) は、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて、Regeneron が後援する臨床試験からの個々の患者または集計レベルのデータへのアクセスの提案を提出できます。
Regeneron の独立調査依頼の評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf にあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。