보체억제제 치료 경험이 없거나 최근에 보체억제제 치료를 받지 않은 성인 발작성 야간혈색소뇨증 환자를 대상으로 포젤리맙과 켐디시란 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 라불리주맙 대조 비열등성 연구 (ACCESS-1)
2026년 4월 24일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
보체 억제제 치료 경험이 없거나 최근에 보체 억제제 치료를 받지 않은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 포젤리맙과 켐디시란 병용 요법의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 공개, Ravulizumab 대조, 비열등성 연구
연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.
보체 억제제 치료 경험이 없거나 치료를 받지 않은 활동성 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 26주 치료 기간 동안 포젤리맙과 셈디시란 병용 치료 대 라불리주맙 치료의 용혈 및 적혈구(RBC) 수혈에 대한 효과를 평가합니다. 최근에 보체 억제제 요법을 받았다
이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.
다음에 대한 포젤리맙 및 셈디시란 병용 요법 대 라불리주맙 요법의 효과를 평가하십시오.
- 용혈 대책
- 수혈 매개변수
- 헤모글로빈 수치
- 임상 결과 평가(COA)로 평가한 피로
- COA가 평가한 건강 관련 삶의 질(HRQoL)
- 안전성 및 내약성
- 보완 활성화
- 혈청 내 총 포젤리맙 및 총 라불리주맙 및 혈장 내 총 보체 인자 5(C5) 단백질 및 셈디시란의 농도를 평가하기 위해
- 포젤리맙과 셈디시란의 면역원성을 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
202
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Thessaloniki, 그리스, 57010
- George Papanikolaou Hospital
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Changhua, 대만, 500-06
- Changhua Christian Hospital
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Hualien City, 대만, 97002
- Hualien Tzu Chi Hospital
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Kaohsiung City, 대만, 80756
- Kaohsiung Medical University Hospital
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Taichung, 대만, 4070
- Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
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Tainan, 대만, 704
- National Cheng Kung University Hospital
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Taipei, 대만, 114
- Tri-Service General Hospital
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Taipei, 대만, 100229
- National Taiwan University Hospital
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Central Taiwan
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Taichung, Central Taiwan, 대만, 40447
- China Medical University Hospital
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Hunan Province
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Taoyuan, Hunan Province, 대만, 33305
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
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Busan, 대한민국, 49241
- Pusan National University Hospital
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Seoul, 대한민국, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital
-
Seoul, 대한민국, 07985
- Ewha Womans University Mokdong Hospital
-
Seoul, 대한민국, 02841
- Korea University Hospital
-
Seoul, 대한민국, 065791
- Seoul St. Mary's Hospital - The Catholic University of Korea
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Gyeonggi-do
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Suwon, Gyeonggi-do, 대한민국, 16499
- Ajou University Medical Center
-
Suwon, Gyeonggi-do, 대한민국, 16247
- St. Vincent Hospital
-
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Namdong-Gu
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Incheon, Namdong-Gu, 대한민국, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Cluj
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Cluj-Napoca, Cluj, 루마니아, 400015
- Ion Chiricuta Oncology Institute
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Dolj
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Craiova, Dolj, 루마니아, 200143
- Municipal Hospital Filantropia
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Mureș County
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Târgu Mureş, Mureș County, 루마니아, 540136
- Targu Mures Clinical County Emergency Hospital
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Pahang
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Kuantan, Pahang, 말레이시아, 25200
- Hospital Tg Ampuan Afzan
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, 말레이시아, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
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Selangor
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Ampang, Selangor, 말레이시아, 68000
- Hospital Ampang
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- Servicio de Hematologia del Hospital Universitario de la Uanl
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California
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Whittier, California, 미국, 90602
- The Oncology Institute of Hope & Innovation
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São Paulo, 브라질, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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São Paulo, 브라질, 01321-001
- A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo, BP Mirante
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, 브라질, 09060-650
- Centro de Estudos e Pesquisas em Hematologia e Oncologia
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Murcia, 스페인, 30008
- Hospital General JM Morales Meseguer
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Salamanca, 스페인, 37007
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
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Vizcaya
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Bilbao, Vizcaya, 스페인, 48013
- Hospital Universitario Basurto
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Singapore, 싱가포르, 119074
- National University Hospital
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- St James Hospital
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Amman, 요르단, 11942
- Jordan University Hospital (JUH)
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Turin, 이탈리아, 10126
- Hematology Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Firenze
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Florence, Firenze, 이탈리아, 50139
- Aou Careggi
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Roma
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Rome, Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - IRCCS
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Jaipur, 인도, 302017
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
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Kerala
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Kannur, Kerala, 인도, 670103
- Malabar Cancer Center, Kerala
-
Kochi, Kerala, 인도, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110085
- Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
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Punjab
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Chandigarh, Punjab, 인도, 708248
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research (PGIMER)
-
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Uttar Pradesh
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Lucknow, Uttar Pradesh, 인도, 226014
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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Lucknow, Uttar Pradesh, 인도, 226003
- King George Hospital
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, 일본, 466-8650
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
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Gifu
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Ōgaki, Gifu, 일본, 503-8502
- Ogaki Municipal Hospital
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Ibaraki
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Tsukuba, Ibaraki, 일본, 305-8576
- University of Tsukuba Hospital
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Osaka
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Moriguchi, Osaka, 일본, 570-8540
- Matsushita Memorial Hospital
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Tokyo
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Shinagawa-ku, Tokyo, 일본, 141-8625
- NTT Medical Center Tokyo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Antioquia
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Medellín, Antioquia, 콜롬비아, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Bangkok, 태국, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Chaing Mai University
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Khon Kaen, 태국, 40002
- Faculty of Medicine Khon Kaen University
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Changwat Songkhla
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Hat Yai, Changwat Songkhla, 태국, 90110
- Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Prince of Songkla University
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34418
- Istanbul University
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege university
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Lima, 페루, 15072
- Clinica San Felipe
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Bydgoszcz, 폴란드, 85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
-
Warsaw, 폴란드, 02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-214
- University Clinical Center Medical University of Gdansk
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Central Luzon
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Quezon, Central Luzon, 필리핀 제도, 1011
- St Lukes Medical Center
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Budapest, 헝가리, 1083
- Semmelweis University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 프로토콜에 기술된 PNH 과립구를 이용한 고감도 유세포분석 검사로 확인된 PNH 진단
- 프로토콜에 기술된 하나 이상의 PNH 관련 징후 또는 증상의 존재로 정의되는 활동성 질병
- 스크리닝 방문 시 LDH 수준 ≥2 × ULN
주요 제외 기준:
- 스크리닝 전 3개월 이내에 에쿨리주맙, 스크리닝 전 6개월 이내에 라불리주맙 또는 스크리닝 전 각 제제의 5 반감기 이내에 다른 보체 억제제를 사용한 이전 치료
- 장기 이식, 골수 이식 또는 기타 혈액 이식 이력
- 스크리닝 방문 시 체중 <40kg
- 치료 기간 동안 연구 약물 이외의 보체 억제제 요법의 계획된 사용
- 현재 현지 처방 정보(이용 가능한 경우) 및 스크리닝 방문 전 5년 이내에 수막구균 백신 접종에 대한 최소 문서에 따라 라불리주맙에 대한 수막구균 백신 접종 요건을 충족하지 않음
- Neisseria meningitidis 백신 접종에 대한 금기 사항
- 수막구균 예방을 위해 항생제를 복용할 수 없음(가능한 경우 현지 라불리주맙 처방 정보에서 요구하는 경우, 또는 국가 지침/현지 관행에서 필요한 경우 또는 백신 접종이 연구 치료 개시로부터 2주 미만일 때 필요한 경우)
- 활동성, 진행성 감염 또는 스크리닝 2주 이내 또는 스크리닝 기간 동안 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제로 지속적인 전신 치료가 필요한 최근 감염
- 활동적이고 통제되지 않으며 진행 중인 전신 자가면역 질환의 기록된 병력
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 코호트 A
무작위 1:1
|
프로토콜에 따라 정맥 주사(IV) 투여
다른 이름들:
프로토콜에 따라 IV 및 피하(SC) 투여
다른 이름들:
프로토콜에 따라 관리되는 SC
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 B
무작위 1:1
|
프로토콜에 따라 IV 및 피하(SC) 투여
다른 이름들:
프로토콜에 따라 관리되는 SC
다른 이름들:
프로토콜에 따라 IV 투여
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
젖산 탈수소효소(LDH)의 변화율
기간: 베이스라인부터 26주차까지
|
코호트 A
|
베이스라인부터 26주차까지
|
|
수혈 회피
기간: 기준일 이후 1일부터 26주차까지
|
코호트 B 프로토콜에 따라 적혈구(RBC) 수혈이 필요하지 않음
|
기준일 이후 1일부터 26주차까지
|
|
용혈의 적절한 제어
기간: 8 주차부터 26 주차까지
|
방문시 코호트 B LDH ≤1.5 × ULN
|
8 주차부터 26 주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
획기적인 용혈
기간: 기준선 후 1일부터 26주까지
|
프로토콜에 따른 코호트 A 및 B LDH ≥2 × ULN
|
기준선 후 1일부터 26주까지
|
|
헤모글로빈 안정화
기간: 1일차(기준선 이후)부터 26주차까지
|
코호트 A 및 B 적혈구 수혈을 받지 않고 프로토콜에 따라 헤모글로빈 수준의 감소가 없는 환자
|
1일차(기준선 이후)부터 26주차까지
|
|
LDH의 정상화
기간: 8주부터 26주까지 포함
|
프로토콜에 따른 코호트 A 및 B LDH ≤1.0 × ULN
|
8주부터 26주까지 포함
|
|
수혈 회피
기간: 1일차부터 26주차까지
|
코호트 A 기준선 후 헤모글로빈 값에 기반한 프로토콜 알고리즘에 따라 RBC 수혈이 필요하지 않습니다.
|
1일차부터 26주차까지
|
|
FACIT(Functional Assessment of Chronic Illness Therapy)-피로 척도에 의해 측정된 피로의 변화
기간: 베이스라인부터 26주차까지
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코호트 A 및 B FACIT-피로 척도는 지난 주 동안 일상적인 활동 동안 개인의 피로 수준을 평가하는 13개 항목의 자가 보고 PRO 측정입니다.
이 설문지는 암 및 기타 만성 질환 환자의 건강 관련 삶의 질(QoL)을 측정하는 질문 모음인 FACIT 측정 시스템의 일부입니다.
FACIT-fatigue는 0(전혀 아님)에서 4(매우 많이) 범위의 Likert 척도를 사용하여 피로 수준을 평가합니다.
점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 피로도가 높음을 나타냅니다.
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베이스라인부터 26주차까지
|
|
EORTC-QLC-C30의 글로벌 건강 상태(GHS)/QoL 척도 점수 변경
기간: 베이스라인부터 26주차까지
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코호트 A 및 B EORTC-QLQ-C30은 전체 건강 상태/삶의 질, 기능적 척도(신체적, 역할, 감정적, 인지적 및 사회적), 증상 척도(피로, 메스꺼움 및 구토, 통증) 및 7개의 단일 항목(호흡곤란, 불면증, 식욕 부진, 변비, 설사, 수면 및 재정적 어려움)을 포함하는 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30개 항목의 대상자 자기 보고 설문지입니다.
참가자는 항목을 4점 척도로 평가하며 1은 "전혀 그렇지 않다", 4는 "매우 그렇다"입니다.
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베이스라인부터 26주차까지
|
|
LDH의 변화율
기간: 베이스라인부터 26주차까지
|
코호트 B
|
베이스라인부터 26주차까지
|
|
적혈구 수혈 비율
기간: 기준선 후 1일차부터 26주차까지
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코호트 A 및 B 프로토콜 알고리즘 당
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기준선 후 1일차부터 26주차까지
|
|
수혈된 적혈구 단위 수
기간: 기준선 후 1일차부터 26주차까지
|
코호트 A 및 B 프로토콜 알고리즘 당
|
기준선 후 1일차부터 26주차까지
|
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첫 번째 LDH까지의 시간 ≤1.5 × ULN
기간: 26주까지
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코호트 A 및 B
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26주까지
|
|
첫 번째 LDH까지의 시간 ≤1.0 × ULN
기간: 26주까지
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코호트 A 및 B
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26주까지
|
|
LDH ≤1.5 × ULN 일수의 백분율
기간: 8주차부터 26주차까지 포함
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코호트 A 및 B
|
8주차부터 26주차까지 포함
|
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헤모글로빈 수치의 변화
기간: 베이스라인부터 26주차까지
|
코호트 A 및 B
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베이스라인부터 26주차까지
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치료 발생 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 중증도
기간: 최대 26주
|
코호트 A 및 B
|
최대 26주
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특별한 관심이 있는 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률 및 중증도
기간: 최대 26주
|
코호트 A 및 B
|
최대 26주
|
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치료 중단으로 이어지는 TEAE의 발생률 및 중증도
기간: 최대 26주
|
코호트 A 및 B
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최대 26주
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총 증감 CH50
기간: 베이스라인부터 26주차까지
|
코호트 A 및 B
|
베이스라인부터 26주차까지
|
|
총 CH50의 백분율 변화
기간: 베이스라인부터 26주차까지
|
코호트 A 및 B
|
베이스라인부터 26주차까지
|
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혈장 내 총 C5 농도
기간: 최대 60주
|
코호트 A 및 B
|
최대 60주
|
|
혈청 내 총 포젤리맙 농도
기간: 최대 60주
|
코호트 A 및 B
|
최대 60주
|
|
혈장 내 cemdisiran 농도
기간: 최대 60주
|
코호트 A 및 B
|
최대 60주
|
|
혈청 내 총 라불리주맙 농도
기간: 최대 34주
|
코호트 A
|
최대 34주
|
|
혈청 내 총 에쿨리주맙 농도
기간: 최대 30주
|
코호트 B
|
최대 30주
|
|
포젤리맙에 대한 응급 항약물 항체(ADA) 치료 발생률
기간: 최대 60주
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집단 A와 B
|
최대 60주
|
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Cemdisiran에 대한 응급 ADA 치료 발생률
기간: 최대 60주
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집단 A와 B
|
최대 60주
|
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용혈의 적절한 제어 유지
기간: 8 주차부터 26 주차까지
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코호트 A 및 B LDH ≤1.5 × Uln
|
8 주차부터 26 주차까지
|
|
용혈의 적절한 제어
기간: 8 주차부터 26 주차까지
|
코호트 LDH ≤1.5 × Uln
|
8 주차부터 26 주차까지
|
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생명의 질 체계의 변화 (PF) 암 생명의 질의 연구 및 치료기구에서의 점수 (EORTC-QLQ-C30)
기간: 기준선에서 주 1 주까지 26
|
코호트 A와 B EORTC-QLQ-C30은 글로벌 건강 상태/삶의 질 (기능적 척도) (물리적, 역할, 정서적,인지 및 사회), 증상 척도 (피로, 나이지아 및 구토 및 통증) 및 7 개의 단일 항목 (dyspnea, insomnea, appetite, apptite, appleitate, insomnea)을 포함하여 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30 개 항목 대상 자체 보고서 설문지입니다. 설사, 수면 및 재정적 어려움).
참가자는 4 점 척도로 항목을 1 점으로, 4 점으로, 4는 "매우"로 평가합니다.
|
기준선에서 주 1 주까지 26
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 12일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 12일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R3918-PNH-2021
- 2020-004486-40 (EudraCT 번호)
- 2023-509657-31-00 (씨티스: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
Regeneron이 제품 및 적응증에 대해 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 시판 승인을 받은 경우 연구 결과를 공개적으로 제공했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록), 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 기능을 보장합니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험에서 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 액세스하기 위한 제안서를 제출할 수 있습니다.
Regeneron의 독립 연구 요청 평가 기준은 https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .