Ravulizumab 对照非劣效性研究评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗未接受过补体抑制剂治疗或近期未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿成年患者的疗效和安全性 (ACCESS-1)
2026年4月24日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
一项随机、开放标签、Ravulizumab 对照、非劣效性研究，以评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗未接受补体抑制剂治疗或近期未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效和安全性
该研究的主要目标是：
评估 pozelimab 和 cemdisiran 联合治疗与 ravulizumab 治疗在 26 周治疗期间对未经补体抑制剂治疗或未接受过补体抑制剂治疗的活动性阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者溶血和红细胞 (RBC) 输注的影响最近接受过补体抑制剂治疗
该研究的次要目标是：
评估 pozelimab 和 cemdisiran 联合治疗与 ravulizumab 治疗对以下方面的影响：
- 溶血措施
- 输血参数
- 血红蛋白水平
- 通过临床结果评估 (COA) 评估的疲劳
- COA 评估的健康相关生活质量 (HRQoL)
- 安全性和耐受性
- 补体激活
- 评估血清中总 pozelimab 和总 ravulizumab 的浓度以及血浆中 cemdisiran 和总补体因子 5 (C5) 蛋白的浓度
- 评估 pozelimab 和 cemdisiran 的免疫原性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
202
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Budapest、匈牙利、1083
- Semmelweis University
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-
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-
-
Jaipur、印度、302017
- Bhagwan Mahaveer Cancer Hospital and Research Centre (BMCHRC)
-
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Kerala
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Kannur、Kerala、印度、670103
- Malabar Cancer Center, Kerala
-
Kochi、Kerala、印度、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre Aims
-
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Maharashtra
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Mumbai、Maharashtra、印度、400022
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi、National Capital Territory of Delhi、印度、110085
- Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Center (RGCIRC) - Rohini Campus
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Punjab
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Chandigarh、Punjab、印度、708248
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research (PGIMER)
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Uttar Pradesh
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Lucknow、Uttar Pradesh、印度、226014
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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Lucknow、Uttar Pradesh、印度、226003
- King George Hospital
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Changhua、台湾、500-06
- Changhua Christian Hospital
-
Hualien City、台湾、97002
- Hualien Tzu Chi Hospital
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Kaohsiung City、台湾、80756
- Kaohsiung Medical University Hospital
-
Taichung、台湾、4070
- Taichung Veterans General Hospital (VGHTC)
-
Tainan、台湾、704
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei、台湾、114
- Tri-Service General Hospital
-
Taipei、台湾、100229
- National Taiwan University Hospital
-
-
Central Taiwan
-
Taichung、Central Taiwan、台湾、40447
- China Medical University Hospital
-
-
Hunan Province
-
Taoyuan、Hunan Province、台湾、33305
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
-
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-
Antioquia
-
Medellín、Antioquia、哥伦比亚、050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34418
- Istanbul University
-
Izmir、土耳其（türkiye）、35100
- Ege university
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-
-
Nuevo León
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Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
- Servicio de Hematologia del Hospital Universitario de la Uanl
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-
São Paulo、巴西、08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo、巴西、01321-001
- A Beneficencia Portuguesa de Sao Paulo, BP Mirante
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São Paulo
-
Santo André、São Paulo、巴西、09060-650
- Centro de Estudos e Pesquisas em Hematologia e Oncologia
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-
Thessaloniki、希腊、57010
- George Papanikolaou Hospital
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Turin、意大利、10126
- Hematology Citta della Salute e della Scienza di Torino
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-
Firenze
-
Florence、Firenze、意大利、50139
- Aou Careggi
-
-
Roma
-
Rome、Roma、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - IRCCS
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-
-
-
-
Singapore、新加坡、119074
- National University Hospital
-
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-
Aichi-ken
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Nagoya、Aichi-ken、日本、466-8650
- Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
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Gifu
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Ōgaki、Gifu、日本、503-8502
- Ogaki Municipal Hospital
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-
Ibaraki
-
Tsukuba、Ibaraki、日本、305-8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
Osaka
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Moriguchi、Osaka、日本、570-8540
- Matsushita Memorial Hospital
-
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Tokyo
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Shinagawa-ku、Tokyo、日本、141-8625
- NTT Medical Center Tokyo
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Bydgoszcz、波兰、85-168
- Szpital Uniwersytecki Nr2 Bydgoszcz
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Warsaw、波兰、02-776
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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-
Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-214
- University Clinical Center Medical University of Gdansk
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Bangkok、泰国、10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Chiang Mai、泰国、50200
- Chaing Mai University
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Khon Kaen、泰国、40002
- Faculty of Medicine Khon Kaen University
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai、Changwat Songkhla、泰国、90110
- Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Prince of Songkla University
-
-
-
-
-
Lima、秘鲁、15072
- Clinica San Felipe
-
-
-
-
-
Amman、约旦、11942
- Jordan University Hospital (JUH)
-
-
-
-
Cluj
-
Cluj-Napoca、Cluj、罗马尼亚、400015
- Ion Chiricuta Oncology Institute
-
-
Dolj
-
Craiova、Dolj、罗马尼亚、200143
- Municipal Hospital Filantropia
-
-
Mureș County
-
Târgu Mureş、Mureș County、罗马尼亚、540136
- Targu Mures Clinical County Emergency Hospital
-
-
-
-
California
-
Whittier、California、美国、90602
- The Oncology Institute of Hope & Innovation
-
-
-
-
-
Leeds、英国、LS9 7TF
- St James Hospital
-
-
-
-
Central Luzon
-
Quezon、Central Luzon、菲律宾、1011
- St Lukes Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Murcia、西班牙、30008
- Hospital General JM Morales Meseguer
-
Salamanca、西班牙、37007
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
-
-
Vizcaya
-
Bilbao、Vizcaya、西班牙、48013
- Hospital Universitario Basurto
-
-
-
-
-
Busan、韩国、49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul、韩国、06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul、韩国、03722
- Severance Hospital
-
Seoul、韩国、07985
- Ewha Womans University Mokdong Hospital
-
Seoul、韩国、02841
- Korea University Hospital
-
Seoul、韩国、065791
- Seoul St. Mary's Hospital - The Catholic University of Korea
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon、Gyeonggi-do、韩国、16499
- Ajou University Medical Center
-
Suwon、Gyeonggi-do、韩国、16247
- St. Vincent Hospital
-
-
Namdong-Gu
-
Incheon、Namdong-Gu、韩国、21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
-
-
-
Pahang
-
Kuantan、Pahang、马来西亚、25200
- Hospital Tg Ampuan Afzan
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu、Sabah、马来西亚、88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Selangor
-
Ampang、Selangor、马来西亚、68000
- Hospital Ampang
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- PNH 的诊断通过使用方案中描述的 PNH 粒细胞的高灵敏度流式细胞术测试确认
- 活动性疾病，定义为存在方案中描述的 1 种或多种 PNH 相关体征或症状
- 筛选访视时 LDH 水平≥2 × ULN
关键排除标准：
- 筛选前 3 个月内使用 eculizumab，筛选前 6 个月内使用 ravulizumab，或筛选前各药物 5 个半衰期内的其他补体抑制剂的既往治疗
- 接受器官移植、骨髓移植或其他血液移植史
- 筛选访视时体重<40公斤
- 计划在治疗期间使用研究药物以外的任何补体抑制剂疗法
- 根据当前的当地处方信息（如有）且至少在筛查访视前 5 年内没有满足脑膜炎球菌疫苗接种要求
- 接受脑膜炎奈瑟球菌疫苗接种的任何禁忌症
- 无法服用抗生素预防脑膜炎球菌（如果当地拉武利珠单抗处方信息（如有）或国家指南/当地实践有此要求，或在研究治疗开始后不到 2 周接种疫苗时有必要）
- 在筛选后 2 周内或筛选期间需要使用抗生素、抗病毒药或抗真菌药进行持续全身治疗的任何活动性持续感染或近期感染
- 有记录的活动性、不受控制的、持续的全身性自身免疫性疾病病史
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：A组
随机 1:1
|
根据方案进行静脉注射 (IV)
其他名称：
根据方案进行静脉注射和皮下注射 (SC)
其他名称：
根据协议管理 SC
其他名称：
|
|
实验性的：B组
随机 1:1
|
根据方案进行静脉注射和皮下注射 (SC)
其他名称：
根据协议管理 SC
其他名称：
根据方案进行静脉注射
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
乳酸脱氢酶 (LDH) 的百分比变化
大体时间：从基线到第 26 周
|
A组
|
从基线到第 26 周
|
|
避免输血
大体时间：从基线后第 1 天到第 26 周
|
B 组 不需要按照方案输注红细胞 (RBC)
|
从基线后第 1 天到第 26 周
|
|
充分控制溶血
大体时间：从第8周到第26周，包括
|
每次访问时队列B LDH≤1.5×ULN
|
从第8周到第26周，包括
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
突破性溶血
大体时间：从基线后第 1 天到第 26 周
|
根据方案，队列 A 和 B LDH ≥2 × ULN
|
从基线后第 1 天到第 26 周
|
|
血红蛋白稳定
大体时间：从第 1 天（基线后）到第 26 周
|
A 组和 B 组 未接受红细胞输注且按照方案血红蛋白水平没有下降的患者
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从第 1 天（基线后）到第 26 周
|
|
LDH 正常化
大体时间：第 8 周至第 26 周（含）之间
|
根据方案，队列 A 和 B LDH ≤1.0 × ULN
|
第 8 周至第 26 周（含）之间
|
|
避免输血
大体时间：第 1 天至第 26 周
|
根据基于基线后血红蛋白值的方案算法，队列 A 不需要红细胞输血。
|
第 1 天至第 26 周
|
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通过慢性病治疗功能评估 (FACIT) 疲劳量表测量的疲劳变化
大体时间：从基线到第 26 周
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A 组和 B 组 FACIT-疲劳量表是一项包含 13 项的自我报告 PRO 测量，用于评估个人在过去一周的日常活动中的疲劳程度。
该问卷是 FACIT 测量系统的一部分，该系统是测量癌症和其他慢性病患者健康相关生活质量 (QoL) 的问题汇编。
FACIT-疲劳使用李克特量表评估疲劳程度，范围从 0（完全不）到 4（非常）。
分数范围为 0 至 52，分数越高表示疲劳程度越高。
|
从基线到第 26 周
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EORTC-QLC-C30 上全球健康状况 (GHS)/QoL 量表评分的变化
大体时间：从基线到第 26 周
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A组和B组EORTC-QLQ-C30是一份由多项目和单项目组成的30项受试者自我报告问卷，包括总体健康状况/生活质量、功能量表（身体、角色、情绪、认知和社交）、症状量表（疲劳、恶心呕吐和疼痛）和7个单项目（呼吸困难、失眠、食欲不振、便秘、腹泻、睡眠和经济困难）。
参与者对项目进行 4 分制评分，1 分表示“完全不”，4 分表示“非常”。
|
从基线到第 26 周
|
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LDH 变化百分比
大体时间：从基线到第 26 周
|
B组
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从基线到第 26 周
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红细胞输注率
大体时间：基线后第 1 天至第 26 周
|
队列 A 和 B 按协议算法
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基线后第 1 天至第 26 周
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输注红细胞单位数
大体时间：基线后第 1 天至第 26 周
|
队列 A 和 B 按协议算法
|
基线后第 1 天至第 26 周
|
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首次 LDH ≤1.5 × ULN 的时间
大体时间：截至第 26 周
|
A 组和 B 组
|
截至第 26 周
|
|
首次 LDH 的时间≤1.0 × ULN
大体时间：截至第 26 周
|
A 组和 B 组
|
截至第 26 周
|
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LDH ≤1.5 × ULN 的天数百分比
大体时间：第 8 周至第 26 周（含）之间
|
A 组和 B 组
|
第 8 周至第 26 周（含）之间
|
|
血红蛋白水平的变化
大体时间：从基线到第 26 周
|
A 组和 B 组
|
从基线到第 26 周
|
|
治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度
大体时间：长达 26 周
|
A 组和 B 组
|
长达 26 周
|
|
特别关注的治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度
大体时间：长达 26 周
|
A 组和 B 组
|
长达 26 周
|
|
导致治疗停止的 TEAE 的发生率和严重程度
大体时间：长达 26 周
|
A 组和 B 组
|
长达 26 周
|
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CH50 总量变化
大体时间：从基线到第 26 周
|
A 组和 B 组
|
从基线到第 26 周
|
|
CH50 总量变化百分比
大体时间：从基线到第 26 周
|
A 组和 B 组
|
从基线到第 26 周
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血浆中总C5浓度
大体时间：长达 60 周
|
A 组和 B 组
|
长达 60 周
|
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血清中波泽利单抗总浓度
大体时间：长达 60 周
|
A 组和 B 组
|
长达 60 周
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血浆中西地西兰的浓度
大体时间：长达 60 周
|
A 组和 B 组
|
长达 60 周
|
|
血清中拉维珠单抗总浓度
大体时间：长达 34 周
|
A组
|
长达 34 周
|
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血清中总依库丽单抗浓度
大体时间：长达 30 周
|
B组
|
长达 30 周
|
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波泽利玛治疗中出现抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：长达 60 周
|
A 组和 B 组
|
长达 60 周
|
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西姆地西兰治疗中紧急 ADA 的发生率
大体时间：长达 60 周
|
A 组和 B 组
|
长达 60 周
|
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维持足够的溶血控制
大体时间：从第8周到第26周，包括
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队列A和B LDH≤1.5×ULN
|
从第8周到第26周，包括
|
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充分控制溶血
大体时间：从第8周到第26周，包括
|
同类ldh≤1.5×ULN
|
从第8周到第26周，包括
|
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欧洲研究和治疗癌症生活质量质量调查表（EORTC-QLQ-C30）的身体机能变化（PF）分数（PF）得分
大体时间：从基线到第26周
|
Cohort A and B EORTC-QLQ-C30 is a 30-item subject self-report questionnaire composed of both multi-item and single scales, including global health status/quality of life, functional Scales (physical, role, emotional, cognitive, and social), symptom scales (fatigue, nausea and vomiting, and pain), and 7 single items (dyspnea, insomnia, appetite loss, constipation,腹泻，睡眠和经济困难）。
参与者以4分制评分项目，其中1个“根本不”，4个为“非常”。
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从基线到第26周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月1日
初级完成 (估计的)
2026年10月12日
研究完成 (估计的)
2026年10月26日
研究注册日期
首次提交
2021年11月12日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月12日
首次发布 (实际的)
2021年11月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月24日
最后验证
2026年4月1日
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其他研究编号
- R3918-PNH-2021
- 2020-004486-40 (EudraCT编号)
- 2023-509657-31-00 (克蒂斯：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享
IPD 共享时间框架
当 Regeneron 获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症的营销授权时，已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保了保护参与者隐私的能力。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以提交一份提案，以通过 Vivli 访问再生元赞助的临床试验中的个体患者或汇总水平数据。
Regeneron 的独立研究请求评估标准可在以下网址找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.