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原発性免疫不全症（PID）の日本人におけるTAK-771の研究

2024年9月5日 更新者：Takeda

原発性免疫不全症（PID）の日本人被験者におけるTAK-771の薬物動態、安全性と忍容性、および有効性を評価するための第3相非盲検非対照試験

この研究の主な目的は、TAK-771 が時間の経過とともにどれだけ血中に留まるか、研究治療または TAK-771 による副作用、TAK-771 参加者が副作用を受けずに受け取ることができる量を確認することです。 -771 は、原発性免疫不全疾患 (PID) の症状を改善します。 これは、研究スポンサー (Takeda) が将来人々に投与する最適な用量を決定するのに役立ちます。

参加者は、TAK-771 で合計 27 週間または 30 週間治療を受けます。 治療期間は、エポック 1 およびエポック 2 と呼ばれる 2 つの期間で構成されます。エポック 1 では、参加者のさまざまなグループが、TAK-771 の低用量から高用量まで 3 ～ 6 週間投与されます。 治験担当医師は、TAK-771 の各投与による副作用をチェックします。 エポック 2 では、参加者は 24 週の終わりまで 3 週間または 4 週間に 1 回、TAK-771 を受け取ります。

通院も多くなります。 通院回数は、治験薬の注入サイクル (3 週間または 4 週間ごと) によって異なります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Fukuoka、日本
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu、日本
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima、日本
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama、日本
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka、日本
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu、Fukuoka、日本
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume、Fukuoka、日本
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto、Nagano、日本
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本
        • National Center for Child Health and Development

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  1. 日本人であること。
  2. 参加者は、国際免疫学会 (IUIS) 委員会 2017 に従って定義されているように、抗体形成を含み、ガンマグロブリン置換を必要とする一次体液性免疫不全の診断書を持っている必要があります。 診断は、TAK-771 治療の前にメディカルディレクターによって確認されなければなりません。
  3. -参加者は、静脈内免疫グロブリン（IVIG）または従来の皮下免疫グロブリン（cSCIG）の安定した臨床用量を受けています。これは、IVIGの場合は3〜4週間あたり約200〜600 mg / kg体重に相当し、約50〜200 mg /添付文書の説明に基づいて、cSCIG について 1 週間あたりの kg 体重、スクリーニング前の少なくとも 3 か月間一貫して、または参加者は固定用量および投与頻度で TAK-664 を少なくとも 3 か月前に投与されていた登録。 つまり、参加者はTAK-664-3001試験を完了しようとしているか、TAK-664-3002試験に参加しようとしています。
  4. -IVIGまたはcSCIGを受けている参加者は、スクリーニング/登録前の1か月以内に総免疫グロブリンG（IgG）のすべての血清トラフレベルが5 g / L以上でした。

  5. スクリーニング/登録時の血清トラフレベルは、次のいずれかを満たしています。

    1. IVIG治療またはcSCIG治療を受けた参加者 TAK-771の最初の投与前のスクリーニング手順の最後の2つの時点で、IgGの血清トラフレベルが5 g / L以上であった参加者。
    2. TAK-664 治療を受けた参加者 TAK-771 の最初の投与前に、TAK-664 試験の最後の 2 点で IgG の血清トラフ値が 5 g/L 以上であった参加者。
  6. 参加者は、デジタル ツールとアプリケーションの使用に同意し、遵守することができます。

除外基準

  1. -参加者は、次の1つ以上のスクリーニング/登録で陽性であるか、既知の病歴を持っています：B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎ウイルス（HCV）のポリメラーゼ連鎖反応（PCR）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）のPCR ) タイプ 1/2 TAK-664 試験からの参加者については、第 1 週に実施される専門試験の結果が判明次第、適格性を再確認します。

  2. 以下の基準のいずれかを満たすスクリーニング/登録時の異常な臨床検査値（異常な検査は、それらが持続するかどうかを判断するために1回繰り返すことができます）：

    • -永続的なアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）は、検査ラボの正常上限（ULN）の2.5倍を超えています
    • 持続性の重度の好中球減少症 (絶対好中球数 [ANC] =<500/mm^3 として定義)
  3. -参加者は、eGFR <60 mL/min/1.73m^2 で定義される腎機能障害の存在を持っています。
  4. 参加者は、スクリーニング前の無病期間が5年を超えない限り、悪性腫瘍（適切に治療された基底細胞または皮膚の扁平上皮癌または子宮頸部の上皮内癌以外）と診断されているか、または持っていました。
  5. -参加者は抗凝固療法を受けているか、スクリーニング/登録前の12か月以内に血栓性エピソード（深部静脈血栓症、心筋梗塞、脳血管障害、肺塞栓症を含む）の病歴がある、または血栓症の病歴がある。
  6. 参加者に異常なタンパク質損失がある（タンパク質損失性腸症、ネフローゼ症候群）
  7. -参加者は、サイトでの標準的な慣行に従って、実験室での研究のための瀉血を妨げる貧血を患っています。
  8. -参加者は、IVIG、皮下免疫グロブリン（SCIG）、および/または免疫血清グロブリン注入後の過敏症または持続的な反応（蕁麻疹、呼吸困難、重度の低血圧、またはアナフィラキシー）の進行中の病歴を持っています
  9. -参加者は免疫グロブリンA（IgA）欠乏症（血清IgAが0.07g / L未満）および過敏症の病歴、または確認された抗IgA抗体の病歴、またはその両方を持っています。
  10. -参加者は、予防的（予防的）全身抗菌性抗生物質を使用しており、細菌感染を治療または予防するのに十分な用量であり、スクリーニング/登録時にこれらの抗生物質を止めることはできません。
  11. -参加者は活動的な感染症を患っており、スクリーニング/登録時に感染症の治療のために抗生物質療法を受けているか、スクリーニング/登録前の3か月以内に深刻な細菌感染症にかかっていました
  12. -参加者は、出血性疾患、または血小板数が20,000 / microL未満であるか、研究者の意見では、皮下（SC）療法の結果として出血またはあざが増加する重大なリスクがあります。
  13. -参加者は総タンパク質が9 g / dLを超えるか、骨髄腫、またはマクログロブリン血症（IgM）またはパラタンパク血症を患っています。
  14. -参加者はヒアルロニダーゼに対する既知のアレルギーを持っています
  15. -参加者は、安全な製品投与のための適切な部位を妨げる重度の皮膚炎を患っています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エポック 1: TAK-771 の立ち上げ期間
TAK-771 には、IGI 10% および組換えヒト ヒアルロニダーゼ (rHuPH20) が含まれていました。 参加者は、最初に 80 U/g IgG の用量で rHuPH20 溶液の皮下注入を受け、続いて rHuPH20 溶液の注入完了から 10 分以内に 10% IGI の皮下注入を受けました。 10% IGI の用量は、TAK-771 を 3 週間に 1 回投与した参加者では 3 週間で全用量の 1/3 から全用量まで増加し、以下の参加者では全用量の 1/4 から 6 週間で全用量まで増加しました。 TAK-771 を 4 週間に 1 回投与されました。
薬：TAK-771
介入の説明;免疫グロブリン注入 (IGI) 10% および組換えヒト ヒアルロニダーゼ (rHuPH20)
他の名前：
  • 組換えヒトヒアルロニダーゼを含む免疫グロブリン注入10％（ヒト）
実験的：エポック 2: TAK-771 の全用量治療期間
TAK-771 には、免疫グロブリン注入 (IGI) 10% および組換えヒト ヒアルロニダーゼ (rHuPH20) が含まれていました。 参加者は、最初に 80 U/g IgG の用量で rHuPH20 溶液の皮下注入を受け、続いて rHuPH20 溶液の注入完了から 10 分以内に 10% IGI の皮下注入を 27 週目まで 3 週間または 4 週間ごとに受けました。 4週間の投与間隔を持つ参加者、または3週間の投与間隔を持つ参加者の場合は25週目。
薬：TAK-771
介入の説明;免疫グロブリン注入 (IGI) 10% および組換えヒト ヒアルロニダーゼ (rHuPH20)
他の名前：
  • 組換えヒトヒアルロニダーゼを含む免疫グロブリン注入10％（ヒト）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エポック 2: TAK-771 投与後の総 IgG 抗体の血清トラフ レベル
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
データは、4 週間間隔では 7、11、15、19、23、27、および 31 週目に報告され、3 週間間隔では 4、7、10、13、16、19、22、25、28 週目に報告されました。 。
4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エポック 2: IgG および IgG サブクラスの総血清レベルの最大濃度 (Cmax)
時間枠：投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
エポック 2: IgG および IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4) の総血清レベルの最大濃度 (Tmax) までの時間
時間枠：投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
エポック 2: IgG および IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4) の総血清レベルの曲線下面積 (AUC)
時間枠：投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
AUC は、リットルあたりのグラム * 日/キログラムあたりのグラム [(g * 日/L)/(g/kg)] として表されます。
投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
エポック 2: IgG および IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4) の総血清レベルの半減期
時間枠：注入後の複数の時点で、4週間の投与間隔の参加者は7週目から、3週間の投与間隔の参加者は4週目から、4週間の投与間隔の参加者は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者は28週目まで
注入後の複数の時点で、4週間の投与間隔の参加者は7週目から、3週間の投与間隔の参加者は4週目から、4週間の投与間隔の参加者は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者は28週目まで
エポック 2: IgG および IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4) の総血清レベルの見かけの総クリアランス (CL/F)
時間枠：投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
エポック 2: IgG および IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4) の総血清レベルの見かけの分布容積 (Vz/F)
時間枠：投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
エポック 2: IgG および IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4) の総血清レベルの最小濃度 (Cmin)
時間枠：投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
投与間隔が4週間の参加者は27週目、投与間隔が3週間の参加者は25週目、投与間隔が4週間の参加者は31週目まで、投与間隔が3週間の参加者は28週目までの複数の時点で注入後間隔。
エポック 2: TAK-771 投与後の IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4) の血清トラフ レベル
時間枠：4週間の投与間隔（7週目、11週目、15週目、19週目、23週目、27週目、および31週目）。 3週間の投与間隔（4週目、7週目、10週目、16週目、19週目、22週目、25週目、および28週目）
4週間の投与間隔（7週目、11週目、15週目、19週目、23週目、27週目、および31週目）。 3週間の投与間隔（4週目、7週目、10週目、16週目、19週目、22週目、25週目、および28週目）
エポック 1 および 2: TAK-771 投与後の抗クロストリジウム破傷風トキソイド抗体のトラフ レベル
時間枠：1週目から試験終了まで（EOS：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目）
1週目から試験終了まで（EOS：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目）
エポック 1 および 2: TAK-771 投与後の抗 HBV 抗体のトラフレベル
時間枠：1週目から試験終了まで（EOS：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目）
1週目から試験終了まで（EOS：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目）
エポック 1 および 2: TAK-771 投与後の抗 HIB 抗体のトラフ レベル
時間枠：1週目から試験終了まで（EOS：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目）。
1週目から試験終了まで（EOS：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目）。
治療中に発現した有害事象（TEAE）のある参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
TEAE は、治験薬 (IP) の初回投与日時以降に発症する有害事象 (AE)、または IP の開始前に存在したが、IP の初回投与日時以降に重症度または関連性が増加した病状として定義されます。 。
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
TAK-771 関連および TAK-771 非関連 TEAE を有する参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
TEAEは、IPの初回投与日時以降に発症するAE、またはIPの開始前に存在したが、IPの初回投与日時以降に重症度または関連性が増加するAEとして定義されます。
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
重篤な TEAE と非重篤な TEAE を患う参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
TEAEは、IPの初回投与日時以降に発症するAE、またはIPの開始前に存在したが、IPの初回投与日時以降に重症度または関連性が増加するAEとして定義されます。 重篤な TEAE = あらゆる用量での兆候、症状、転帰 (IP に関連するかどうかに関係なく) の望ましくない臨床症状: 死亡に至る、生命を脅かす、入院/入院の延長が必要、持続的/重大な障害/無能力を引き起こす、先天性異常/先天異常、重要な医療事故。 AESI=研究者が報告した過敏反応、出血/凝固亢進AESIとしての凝固障害の事象。
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
重度のTEAEを有する参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
局所的および全身的 TEAE を持つ参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
研究の早期中止につながるTEAEを有する参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
注入に関連したTEAEを有する参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
臨床検査パラメータの臨床的に重大な変化がTEAEとして記録された参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
バイタルサインと体重の臨床的に重大な変化がTEAEとして記録された参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
エポック 2: 1:160 以上の抗 rHuPH20 結合抗体力価を発現した参加者の割合
時間枠：4 週間の投与間隔 (7 週目、19 週目、および 31 週目)。 3週間の投与間隔（4週目、16週目、28週目）
4 週間の投与間隔 (7 週目、19 週目、および 31 週目)。 3週間の投与間隔（4週目、16週目、28週目）
エポック 2: rHuPH20 に対する中和抗体を開発した参加者の割合
時間枠：4 週間の投与間隔 (7 週目、19 週目、および 31 週目)。 3週間の投与間隔（4週目、16週目、28週目）
4 週間の投与間隔 (7 週目、19 週目、および 31 週目)。 3週間の投与間隔（4週目、16週目、28週目）
TAK-771の注入に関連した忍容性事象を経験した参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
忍容性イベントは、TAK-771 注入に関連する TEAE により注入速度が低下する場合、または注入が中断または停止される場合として定義されます。
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
エポック 1: 最終投与間隔に達するまでの週数 (3 週間または 4 週間)
時間枠：4週間の投与間隔の参加者は4週目まで、3週間の投与間隔の参加者は3週目まで
最終投与間隔に達するまでの週数をエポック 1 の治療期間として定義します。
4週間の投与間隔の参加者は4週目まで、3週間の投与間隔の参加者は3週目まで
エポック 2: 3 週間または 4 週間の治療間隔を達成した参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
エポック 2: 3 週間または 4 週間の治療間隔を維持した参加者の割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
参加者あたりの検証済み急性重篤細菌感染症（ASBI）の年間発生率
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
検証された ASBI の年率は、参加者あたりの年間の ASBI の平均数として計算されます。
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
参加者あたりの年間全感染者数の年間割合
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
すべての感染の年間率は、参加者あたりの年間平均感染数として計算されます。
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
医療リソースの利用: 病気/感染症により、学校/仕事に出席できない日、または通常の日常活動ができない日
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
医療リソースの利用: 抗生物質を服用する日々
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
医療リソースの利用状況: 病気/感染症による年間入院者数
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
医療リソースの利用状況: 参加者 1 人あたりの年間の病気/感染症による入院日数での滞在期間
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
医療リソースの利用状況: 病気/感染症による急性期(緊急または予定外)の医師の訪問数
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
4週間の投与間隔の参加者の場合は1週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
エポック 2 の注入パラメータ: 注入あたりの注入部位の数
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
エポック 2 で注入された注入部位の総数 / エポック 2 で投与された注入の総数。
4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
エポック 2 の注入パラメータ: 1 か月あたりの注入部位の数
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
エポック 2 で注入された注入部位の総数 / (エポック 2 の期間 / 30.4375)、 ここで、エポック 2 の期間は、エポック 2 の終了日 - エポック 2 + 1 の開始日として計算されます。
4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
エポック 2 の注入パラメータ: 個々の注入の期間
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
エポック 2 での注入の終了日時 - 参加者ごとの各注入の、エポック 2 での注入の開始日時。
4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
エポック 2 の注入パラメータ: 部位ごとの最大注入速度
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
最大注入速度は、CRF / 身体あたりの注入部位の数から求められます。
4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
エポック 2 の注入パラメータ: 部位ごとの注入量
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
部位あたりの注入量は、CRF / 身体あたりの注入部位の数からスケジュールされた用量です。
4週間の投与間隔の参加者の場合は7週目から31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は4週目から28週目まで
生活の質 (QOL): 小児の生活の質インベントリ (PEDS-QL)
時間枠：4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（第1週と第28週）
PEDS-QL は、小児集団向けに特別に設計された汎用の健康関連の生活の質 (HR QoL) 手段です。 これは、一般的な健康/活動、感情/感情、社会的機能、学校の機能などの領域を捉えます。 この研究では、PEDS-QL健康アンケートの2〜7歳（親が観察者）、8〜13歳（参加者が観察者）を分析します。 スコアが高いほど、PEDS-QL のすべての領域で生活の質 (QOL) が向上していることを示します。 このモジュール式計測器は、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のスケールを使用します。 項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。 4 つの側面 (身体的、感情的、社会的、および学校の​​機能) がスコアリングされます。
4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（第1週と第28週）
QOL: 短縮形式-36 健康調査バージョン 2 (SF-36 v2)
時間枠：4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（第1週と第28週）
SF-36 は、参加者の健康関連の生活の質 (HR QoL) を評価するために広く使用されている一般的な生活の質の測定手段です。 この研究では、SF-36 健康アンケートの 14 歳以上 (観察者としての参加者) が分析されます。 汎用機器は、さまざまな健康状態、症状、疾患に適用できる幅広い領域を評価するために一般集団で使用されています。 SF-36 は 8 つの多項目スケール (身体機能、役割 - 身体的、体の痛み、一般的な健康状態、活力、社会的機能、役割 - 感情的、精神的健康) に集約された 36 項目で構成され、スコアは 0 から 0 までの範囲です。 100まで。 スコアが高いほど、HR QoL が優れていることを示します。 物理コンポーネントの概要 (PCS)。
4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（第1週と第28週）
QOL：EuroQoL（生活の質）-5次元3段階（EQ-5D-3L）健康アンケート指数スコア
時間枠：4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（1週目と28週目）
EQ-5D-3L は、健康転帰の尺度として使用するための標準化された機器であり、参加者の生活の質に対する治療の効果を評価するためにすべての参加者に投与されました。 参加者は、次の 3 レベルの各次元について回答を選択します。1) 機動性。 2）セルフケア。 3) 通常の活動。 4）痛み/不快感。 5) 不安/うつ病は、0 (想像できる最悪の健康状態) から 1 (想像できる最高の健康状態) までの範囲のインデックス スコアを計算するために使用されます。 EQ-5D-3L インデックス スコアの増加は改善を示します。
4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（1週目と28週目）
QOL: EuroQoL (生活の質) - 5 次元 3 レベル (EQ-5D-3L) 健康アンケート Visual Analogue Scale (VAS) スコア
時間枠：4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（1週目と28週目）
EQ-5D-3L は、健康転帰の尺度として使用するための標準化された機器であり、参加者の生活の質に対する治療の効果を評価するためにすべての参加者に投与されました。 EQ-5D-3L には、参加者がその日の健康状態を示すことができる垂直スケールであるビジュアル アナログ スケール (VAS) が含まれており、範囲は 0 (想像できる最悪) から 100 (想像できる最高) までで、スコアが高いほど良好であることを示します。健康状態。
4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（1週目と28週目）
治療の好み
時間枠：4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
治療希望アンケートは、新しい皮下免疫グロブリン (SCIG) 療法の投与に対する参加者の好みを評価するために開発された自己記入式アンケートです。 アンケートには 4 つの項目があり、免疫グロブリン (IG) 療法を受ける診療所/病院/自宅環境に関する参加者の好み、投与の頻度と方法に関する参加者の評価、免疫グロブリン (IG) 療法を受け続けることに対する参加者の好みを調査します。 IGSC治療。
4週間の投与間隔の参加者の場合は31週目まで、3週間の投与間隔の参加者の場合は28週目まで
治療の満足度: 投薬に関するアンケート-9 (TSQM-9)
時間枠：4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（1週目と28週目）
投薬に対する治療満足度アンケート (TSQM) は、参加者の投薬に対する全体的な満足度または不満度を評価するために使用される世界的な満足度尺度です。 この研究では、TSQM健康アンケートの2〜12歳（保護者が観察者）、13歳以上（観察者としての参加者）が分析されます。 TSQM-9 は、投薬に対する参加者の満足度を評価するために使用される 9 項目の検証済みの自己投与手段です。 評価される 3 つの領域は、有効性、利便性、および全体的な満足度です。 3 つのドメインのそれぞれのスコアは、0 ～ 100 のスコアを作成するアルゴリズムに基づいています。 スコアが高いほど、その分野での満足度が高いことを示します。
4週間の投与間隔（第1週と第31週）。 3週間の投与間隔（1週目と28週目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年1月24日

一次修了 (実際)

2023年8月28日

研究の完了 (実際)

2023年8月28日

試験登録日

最初に提出

2021年11月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月8日

最初の投稿 (実際)

2021年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年11月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年9月5日

最終確認日

2024年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (レジストリ識別子：jRCT)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この特定の研究の匿名化された個々の参加者データは、個々の患者が再特定される可能性が合理的にあるため、共有されません (研究参加者/研究サイトの数が限られているため)。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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