A TAK-771 vizsgálata primer immunhiányos betegségben (PID) szenvedő japán embereknél

Befogadási kritériumok

1. Légy japán.
2. A résztvevőnek dokumentált diagnózissal kell rendelkeznie a primer humorális immunhiány egy formájáról, amely antitestképződéssel jár, és gammaglobulinpótlást igényel, a Nemzetközi Immunológiai Társaságok (IUIS) bizottsága 2017. évi meghatározása szerint. A diagnózist az orvos igazgatónak meg kell erősítenie a TAK-771 kezelés előtt.
3. A résztvevő stabil klinikai dózisú intravénás immunglobulint (IVIG) vagy hagyományos szubkután immunglobulint (cSCIG) kapott, amely körülbelül 200-600 mg/testtömeg-kg-nak felel meg 3-4 hetes periódusonként IVIG esetén, és körülbelül 50-200 mg/ hetente testtömeg kg cSCIG esetében a betegtájékoztatóban található leírás alapján, következetesen a szűrést megelőző legalább 3 hónapon keresztül, vagy a Résztvevő fix dózisban és adagolási gyakorisággal kapott TAK-664-et legalább 3 hónappal a szűrést megelőzően. beiratkozás. Ez azt jelenti, hogy a résztvevő a TAK-664-3001 tanulmány befejezésére készül, vagy a TAK-664-3002 tanulmányban vesz részt.
4. Az IVIG-t vagy cSCIG-t kapott résztvevőnél a teljes immunglobulin G (IgG) összes szérum minimumszintje >=5 g/l volt a szűrést/beiratkozást megelőző 1 hónapon belül.

5. A szérum mélyponti szintjei a szűrés/beiratkozáskor megfelelnek a következők egyikének:

   1. IVIG-kezelt vagy cSCIG-kezelt résztvevők Az a résztvevő, akinek szérum legalacsonyabb IgG szintje >=5 g/l volt a szűrési eljárás utolsó 2 pontján a TAK-771 első beadása előtt.
   2. TAK-664-el kezelt résztvevők Az a résztvevő, akinek a szérum IgG minimális szintje >=5 g/l volt a TAK-664 vizsgálatok utolsó 2 pontján a TAK-771 első beadása előtt.
6. A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a digitális eszközök és alkalmazások használatának.

Kizárási kritériumok

1. A résztvevőnek ismert a kórtörténete, vagy pozitív a szűrés/beiratkozás a következők közül egy vagy többre: hepatitis B felületi antigén (HBsAg), polimeráz láncreakció (PCR) hepatitis C vírusra (HCV), PCR humán immunhiány vírusra (HIV) ) 1/2-es típus A TAK-664 vizsgálatról áttérő résztvevők alkalmasságát az 1. héten lefolytatott szakvizsga eredményének elérhetővé válását követően újra megerősítik.

2. Rendellenes laboratóriumi értékek a szűrés/beiratkozáskor, amelyek megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének (a kóros tesztek egyszer megismételhetők, hogy megállapítsák, tartósak-e):

   • Perzisztens alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 2,5-szerese a normál felső határának (ULN) a vizsgáló laboratóriumban
   • Tartós súlyos neutropenia (abszolút neutrofilszám [ANC] = <500/mm^3)
3. A résztvevő eGFR szerint <60 ml/perc/1,73 m^2 veseműködési zavarral rendelkezik.
4. A résztvevőnél rosszindulatú daganatot diagnosztizáltak, vagy rosszindulatú daganata volt (kivéve a megfelelően kezelt bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát vagy a méhnyak in situ karcinómáját), kivéve, ha a szűrést megelőző betegségmentes időszak meghaladja az 5 évet.
5. A résztvevő a szűrést/beiratkozást megelőző 12 hónapon belül véralvadásgátló kezelésben részesül, vagy kórtörténetében trombotikus epizódok (beleértve a mélyvénás trombózist, szívinfarktust, cerebrovaszkuláris balesetet, tüdőembóliát) szerepeltek, vagy thrombophilia szerepelt az anamnézisben.
6. A résztvevőnek kóros fehérjevesztése van (fehérjevesztéses enteropátia, nefrotikus szindróma)
7. A résztvevőnek vérszegénysége van, amely kizárná a flebotómiát a laboratóriumi vizsgálatokhoz a helyszínen szokásos gyakorlat szerint.
8. A résztvevőnek a kórtörténetében túlérzékenységi vagy tartós reakciók (urticaria, légzési nehézség, súlyos hipotenzió vagy anafilaxia) szerepelnek IVIG, szubkután immunglobulin (SCIG) és/vagy immunszérum globulin infúziók után.
9. A résztvevőnek immunglobulin A (IgA) hiánya (szérum IgA kevesebb, mint 0,07 g/l) és túlérzékenység, vagy igazolt anti-IgA antitestek előfordulása, vagy mindkettő.
10. A résztvevő megelőző (profilaktikus) szisztémás antibakteriális antibiotikumokat szed olyan dózisban, amely elegendő a bakteriális fertőzések kezelésére vagy megelőzésére, és nem tudja leállítani ezeket az antibiotikumokat a szűrés/beiratkozás időpontjában.
11. A résztvevő aktív fertőzésben szenved, és a szűrés/beiratkozás időpontjában fertőzés kezelésére antibiotikum-terápiát kap, vagy súlyos bakteriális fertőzése volt a szűrést/beiratkozást megelőző 3 hónapban
12. A résztvevőnek vérzési rendellenessége van, vagy thrombocytaszáma kevesebb, mint 20 000/mikroL, vagy a vizsgáló véleménye szerint a szubkután (SC) terápia következtében jelentős a fokozott vérzés vagy zúzódás kockázata.
13. A résztvevő összfehérje >9 g/dl vagy myeloma, vagy makroglobulinémia (IgM) vagy paraproteinémia.
14. A résztvevőnek ismert allergiája van a hialuronidázra
15. A résztvevőnek súlyos dermatitise van, amely kizárja a megfelelő helyeket a termék biztonságos beadásához.