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Uno studio sul TAK-771 nei giapponesi con malattie da immunodeficienza primaria (PID)

5 settembre 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3, in aperto, non controllato per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità e l'efficacia di TAK-771 in soggetti giapponesi con malattie da immunodeficienza primaria (PID)

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto TAK-771 rimane nel sangue nel tempo, gli effetti collaterali del trattamento in studio o TAK-771, quanto TAK-771 i partecipanti possono ricevere senza ottenere effetti collaterali da esso e se TAK -771 migliora i sintomi delle malattie da immunodeficienza primaria (PID). Ciò aiuterà lo sponsor dello studio (Takeda) a elaborare la dose migliore da somministrare alle persone in futuro.

I partecipanti saranno trattati con TAK-771 per un totale di 27 o 30 settimane. Il periodo di trattamento è composto da due periodi chiamati Epoch 1 ed Epoch 2. In Epoch 1, diversi gruppi di partecipanti riceveranno dosi da più basse a più alte di TAK-771 per 3-6 settimane. I medici dello studio verificheranno gli effetti collaterali di ciascuna dose di TAK-771. In Epoch 2, i partecipanti riceveranno TAK-771 una volta ogni 3 o 4 settimane fino alla fine delle 24 settimane.

Ci saranno molte visite cliniche. Il numero di visite dipenderà dai cicli di infusione del farmaco in studio (ogni 3 o 4 settimane).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Giappone
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Giappone
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama, Giappone
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka, Giappone
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Giappone
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Giappone
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume, Fukuoka, Giappone
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone
        • National Center for Child Health and Development

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Sii una persona giapponese.
  2. Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di una forma di immunodeficienza umorale primaria che coinvolge la formazione di anticorpi e richiede la sostituzione di gammaglobuline, come definito secondo il Comitato 2017 dell'Unione internazionale delle società immunologiche (IUIS). La diagnosi deve essere confermata dal Direttore Medico prima del trattamento con TAK-771.
  3. - Il partecipante ha ricevuto una dose clinica stabile di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) o immunoglobuline sottocutanee convenzionali (cSCIG), che è equivalente a circa 200-600 mg/kg di peso corporeo per un periodo di 3-4 settimane per IVIG e a circa 50-200 mg/ kg di peso corporeo alla settimana per cSCIG in base alla descrizione nel foglietto illustrativo, costantemente per un periodo di almeno 3 mesi prima dello screening, o Il partecipante ha ricevuto TAK-664 con dose fissa e frequenza di somministrazione almeno 3 mesi prima di iscrizione. Cioè, il partecipante sta per completare lo studio TAK-664-3001 o partecipare allo studio TAK-664-3002.
  4. - Il partecipante che ha ricevuto IVIG o cSCIG presentava tutti i livelli sierici minimi di immunoglobulina G totale (IgG) >= 5 g/L entro 1 mese prima dello screening/arruolamento.

  5. I livelli sierici minimi allo screening/arruolamento soddisfano uno dei seguenti criteri:

    1. Partecipanti trattati con IVIG o trattati con cSCIG Partecipante che presentava livelli sierici minimi di IgG >=5 g/L negli ultimi 2 punti della procedura di screening prima della prima somministrazione di TAK-771.
    2. Partecipanti trattati con TAK-664 Partecipante che presentava livelli sierici minimi di IgG >=5 g/L negli ultimi 2 punti negli studi sul TAK-664 prima della prima somministrazione di TAK-771.
  6. Il partecipante è disposto e in grado di rispettare l'uso di strumenti e applicazioni digitali.

Criteri di esclusione

  1. - Il partecipante ha una storia nota o è positivo allo screening/arruolamento per uno o più dei seguenti: antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), reazione a catena della polimerasi (PCR) per il virus dell'epatite C (HCV), PCR per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) ) Tipo 1/2 Per i partecipanti che stanno passando dagli studi TAK-664, l'idoneità sarà riconfermata dopo che saranno disponibili i risultati del test di specialità condotto alla Settimana 1.

  2. Valori di laboratorio anomali allo screening/arruolamento che soddisfano uno dei seguenti criteri (i test anomali possono essere ripetuti una volta per determinare se sono persistenti):

    • Persistente alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) >2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per il laboratorio di analisi
    • Neutropenia grave persistente (definita come conta assoluta dei neutrofili [ANC] =<500/mm^3)
  3. Il partecipante presenta una compromissione della funzionalità renale definita da eGFR <60 mL/min/1,73 m^2.
  4. - Al partecipante è stato diagnosticato o ha avuto un tumore maligno (diverso dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato della pelle o carcinoma in situ della cervice) a meno che il periodo libero da malattia prima dello screening non superi i 5 anni.
  5. - Il partecipante sta ricevendo una terapia anticoagulante o ha una storia di episodi trombotici (inclusi trombosi venosa profonda, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare, embolia polmonare) entro 12 mesi prima dello screening/arruolamento o una storia di trombofilia.
  6. Il partecipante ha una perdita proteica anomala (enteropatia proteino-disperdente, sindrome nefrosica)
  7. - Il partecipante ha un'anemia che precluderebbe la flebotomia per gli studi di laboratorio secondo la pratica standard presso il sito.
  8. - Il partecipante ha una storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti (orticaria, difficoltà respiratorie, ipotensione grave o anafilassi) a seguito di infusioni di IVIG, immunoglobuline sottocutanee (SCIG) e/o immunoglobuline sieriche
  9. - Il partecipante ha un deficit di immunoglobulina A (IgA) (IgA sierica inferiore a 0,07 g/L) e storia di ipersensibilità, o storia di anticorpi anti-IgA confermati, o entrambi.
  10. - Il partecipante assume antibiotici antibatterici sistemici preventivi (profilattici) a dosi sufficienti per trattare o prevenire le infezioni batteriche e non può interrompere questi antibiotici al momento dello screening/arruolamento.
  11. - Il partecipante ha un'infezione attiva e sta ricevendo una terapia antibiotica per il trattamento dell'infezione al momento dello screening/arruolamento o ha avuto un'infezione batterica grave nei 3 mesi precedenti lo screening/arruolamento
  12. - Il partecipante ha un disturbo della coagulazione o una conta piastrinica inferiore a 20.000/microL o, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbe a rischio significativo di aumento del sanguinamento o lividi a seguito della terapia sottocutanea (SC).
  13. - Il partecipante ha proteine ​​totali >9 g/dL o mieloma, o macroglobulinemia (IgM) o paraproteinemia.
  14. Il partecipante ha un'allergia nota alla ialuronidasi
  15. - Il partecipante ha una grave dermatite che precluderebbe siti adeguati per la somministrazione sicura del prodotto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Epoca 1: periodo di accelerazione del TAK-771
TAK-771 includeva IGI 10% e ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20). I partecipanti hanno ricevuto prima un'infusione sottocutanea della soluzione di rHuPH20 alla dose di 80 U/g di IgG, seguita da un'infusione SC di IGI al 10% entro 10 minuti dal completamento dell'infusione della soluzione di rHuPH20. La dose di IGI al 10% è stata aumentata da 1/3 della dose intera a dose intera in 3 settimane per i partecipanti che hanno ricevuto TAK-771 una volta ogni 3 settimane, o da 1/4 della dose intera a dose intera in 6 settimane per i partecipanti che hanno ricevuto ha ricevuto TAK-771 una volta ogni 4 settimane.
Droga: TAK-771
Descrizione dell'intervento; Infusione di immunoglobuline (IGI) 10% e ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20)
Altri nomi:
  • Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante
Sperimentale: Epoca 2: Periodo di trattamento a dose completa di TAK-771
TAK-771 includeva infusione di immunoglobuline (IGI) al 10% e ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20). I partecipanti hanno ricevuto prima un'infusione sottocutanea della soluzione di rHuPH20 alla dose di 80 U/g di IgG, seguita da un'infusione SC di IGI al 10% entro 10 minuti dal completamento dell'infusione della soluzione di rHuPH20, ogni 3 o 4 settimane fino alla settimana 27 per partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o settimana 25 per partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane.
Droga: TAK-771
Descrizione dell'intervento; Infusione di immunoglobuline (IGI) 10% e ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20)
Altri nomi:
  • Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Epoca 2: Livelli sierici minimi degli anticorpi IgG totali dopo la somministrazione di TAK-771
Lasso di tempo: Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
I dati sono stati riportati alle settimane 7, 11, 15, 19, 23, 27 e 31 per l'intervallo di 4 settimane e alle settimane 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 e 28 per l'intervallo di 3 settimane .
Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Epoca 2: Concentrazione massima (Cmax) dei livelli sierici totali di IgG e sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Epoca 2: tempo alla concentrazione massima (Tmax) dei livelli sierici totali delle sottoclassi IgG e IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4)
Lasso di tempo: Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Epoca 2: Area sotto la curva (AUC) dei livelli sierici totali delle sottoclassi IgG e IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4)
Lasso di tempo: Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
L'AUC è espressa in grammi*giorno per litro/grammi per chilogrammo [(g*giorno/L)/(g/kg)].
Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Epoca 2: Emivita dei livelli sierici totali delle sottoclassi IgG e IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4)
Lasso di tempo: In più punti temporali post-infusione dalla Settimana 7 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla Settimana 4 con intervallo di dosaggio di 3 settimane fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con intervallo di dosaggio di 3 settimane
In più punti temporali post-infusione dalla Settimana 7 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla Settimana 4 con intervallo di dosaggio di 3 settimane fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Epoca 2: Clearance totale apparente (CL/F) dei livelli sierici totali delle sottoclassi IgG e IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4)
Lasso di tempo: Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Epoca 2: volume apparente di distribuzione (Vz/F) dei livelli sierici totali delle sottoclassi IgG e IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4)
Lasso di tempo: Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Epoca 2: concentrazione minima (Cmin) dei livelli sierici totali delle sottoclassi IgG e IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4)
Lasso di tempo: Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Pre-infusione alla Settimana 27 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o Settimana 25 con intervallo di dosaggio di 3 settimane e post infusione in più punti temporali fino alla Settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane e fino alla Settimana 28 con dosaggio di 3 settimane intervallo.
Epoca 2: Livelli sierici minimi delle sottoclassi di IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4) dopo la somministrazione di TAK-771
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 7, Settimana 11, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 4, Settimana 7, Settimana 10, Settimana 16, Settimana 19, Settimana 22, Settimana 25 e Settimana 28)
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 7, Settimana 11, Settimana 15, Settimana 19, Settimana 23, Settimana 27 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 4, Settimana 7, Settimana 10, Settimana 16, Settimana 19, Settimana 22, Settimana 25 e Settimana 28)
Epoca 1 e 2: Livelli minimi dell'anticorpo anti-tossoide anti-Clostridium Tetani dopo la somministrazione di TAK-771
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 fino alla fine dello studio (EOS: settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane)
Dalla settimana 1 fino alla fine dello studio (EOS: settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane)
Epoca 1 e 2: Livelli minimi di anticorpi anti-HBV dopo la somministrazione di TAK-771
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 fino alla fine dello studio (EOS: settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane)
Dalla settimana 1 fino alla fine dello studio (EOS: settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane)
Epoca 1 e 2: Livelli minimi di anticorpi anti-HIB dopo la somministrazione di TAK-771
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 fino alla fine dello studio (EOS: settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane).
Dalla settimana 1 fino alla fine dello studio (EOS: settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane).
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
I TEAE sono definiti come eventi avversi (EA) con esordio successivo alla data-ora della prima dose del prodotto sperimentale (IP) o condizioni mediche presenti prima dell'inizio dell'IP ma aumentate in gravità o relazione dopo la data-ora della prima dose di IP .
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con TEAE correlati a TAK-771 e non correlati a TAK-771
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
I TEAE sono definiti come eventi avversi con esordio successivo alla data-ora della prima dose di IP, o condizioni mediche presenti prima dell'inizio dell'IP ma aumentate in gravità o relazione dopo la data-ora della prima dose di IP.
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con TEAE gravi e non gravi
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
I TEAE sono definiti come eventi avversi con esordio successivo alla data-ora della prima dose di IP, o condizioni mediche presenti prima dell'inizio dell'IP ma aumentate in gravità o relazione dopo la data-ora della prima dose di IP. TEAE gravi = qualsiasi manifestazione clinica indesiderata di segni, sintomi, esiti (correlati o meno all'IP) a qualsiasi dosaggio: provoca la morte, è stato pericoloso per la vita, richiede ricovero/prolungamento del ricovero, ha provocato disabilità/incapacità persistente/significativa, congenita anomalia/difetto congenito, evento medico importante. AESI = reazioni di ipersensibilità segnalate dallo sperimentatore, eventi di disturbi della coagulazione come AESI sanguinamento/ipercoagulabilità.
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con TEAE gravi
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con TEAE locali e sistemici
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con TEAE che hanno portato all'interruzione prematura dello studio
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con TEAE associati all'infusione
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio clinici registrati come TEAE
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali e nel peso corporeo registrati come TEAE
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Epoca 2: percentuale di partecipanti che sviluppano titoli anticorpali leganti anti-rHuPH20 superiori o uguali a 1:160
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 7, Settimana 19 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 4, Settimana 16 e Settimana 28)
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 7, Settimana 19 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 4, Settimana 16 e Settimana 28)
Epoca 2: percentuale di partecipanti che sviluppano anticorpi neutralizzanti contro rHuPH20
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 7, Settimana 19 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 4, Settimana 16 e Settimana 28)
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 7, Settimana 19 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 4, Settimana 16 e Settimana 28)
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi di tollerabilità correlati all'infusione di TAK-771
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Gli eventi di tollerabilità sono definiti come il caso in cui la velocità di infusione viene ridotta o l'infusione viene interrotta o interrotta a causa di un TEAE correlato all'infusione di TAK-771.
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Epoca 1: numero di settimane per raggiungere l'intervallo di dose finale (3 settimane o 4 settimane)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 3 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Il numero di settimane per raggiungere l’intervallo di dose finale è definito come durata del trattamento dell’Epoca 1.
Fino alla settimana 4 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 3 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Epoca 2: percentuale di partecipanti che raggiungono un intervallo di trattamento di 3 o 4 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Epoca 2: percentuale di partecipanti che mantengono un intervallo di trattamento di 3 o 4 settimane
Lasso di tempo: Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Tasso annuo di infezioni batteriche acute gravi convalidate (ASBI) per partecipante all'anno
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Il tasso annuale di ASBI convalidati è calcolato come il numero medio di ASBI per partecipante all'anno.
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Tasso annuo di tutte le infezioni per partecipante all'anno
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Il tasso annuale di tutte le infezioni è calcolato come il numero medio di infezioni per partecipante all’anno.
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Utilizzo delle risorse sanitarie: giorni in cui non è possibile frequentare la scuola/lavoro o svolgere le normali attività quotidiane a causa di malattia/infezione
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Utilizzo delle risorse sanitarie: giornate sugli antibiotici
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Utilizzo delle risorse sanitarie: numero di ricoveri ospedalieri per malattia/infezione all'anno
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Utilizzo delle risorse sanitarie: durata del soggiorno in giorni di ricovero per malattia/infezione per partecipante per anno
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Utilizzo delle risorse sanitarie: numero di visite mediche acute (urgenti o non programmate) dovute a malattia/infezione
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Dalla settimana 1 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Parametri di infusione nell'epoca 2: numero di siti di infusione per infusione
Lasso di tempo: Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Numero totale di siti di infusione iniettati nell'Epoca 2 / Numero totale di infusioni somministrate nell'Epoca 2.
Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Parametri di infusione nell'epoca 2: numero di siti di infusione al mese
Lasso di tempo: Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Numero totale di siti di infusione iniettati nell'Epoca 2 / (durata dell'Epoca 2 / 30,4375), dove la durata dell'Epoca 2 è calcolata come la data di fine dell'Epoca 2 - la data di inizio dell'Epoca 2 + 1.
Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Parametri di infusione nell'epoca 2: durata delle singole infusioni
Lasso di tempo: Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Data e ora di fine dell'infusione nell'Epoca 2 - Data e ora di inizio dell'infusione nell'Epoca 2, per ciascuna infusione per partecipante.
Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Parametri di infusione nell'epoca 2: velocità di infusione massima per sito
Lasso di tempo: Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
La velocità di infusione massima risulta da CRF/numero di siti di infusione/corpo.
Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Parametri di infusione nell'epoca 2: volume di infusione per sito
Lasso di tempo: Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
È previsto il volume di infusione per sito Risultati della dose da CRF/numero di siti di infusione/corpo.
Dalla settimana 7 alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o dalla settimana 4 alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Qualità della vita (QOL): Inventario pediatrico della qualità della vita (PEDS-QL)
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
Il PEDS-QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Cattura i seguenti ambiti: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. In questo studio verranno analizzati 2-7 anni (genitore come osservatore), 8-13 anni (partecipante come osservatore) per il questionario sanitario PEDS-QL. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (QOL) per tutti gli ambiti del PEDS-QL. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi vengono invertiti con punteggio e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vengono valutate quattro dimensioni (funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico).
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
QOL: Short Form-36 Health Survey Versione 2 (SF-36 v2)
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
L'SF-36 è uno strumento generico per la qualità della vita ampiamente utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) dei partecipanti. In questo studio, verranno analizzati i soggetti di età pari o superiore a 14 anni (partecipante come osservatore) per il questionario sulla salute SF-36. Gli strumenti generici vengono utilizzati nella popolazione generale per valutare un’ampia gamma di domini applicabili a una varietà di stati di salute, condizioni e malattie. L'SF-36 è composto da 36 item aggregati in 8 scale multi-item (funzionamento fisico, ruolo - fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo - emotivo e salute mentale), con punteggi che vanno da 0 a 100. Punteggi più alti indicano una migliore QoL delle risorse umane. Riepilogo dei componenti fisici (PCS).
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
QOL: EuroQoL (Qualità della Vita)-5 Dimensioni 3 Livelli (EQ-5D-3L) Punteggio dell'indice del questionario sulla salute
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
L'EQ-5D-3L è uno strumento standardizzato da utilizzare come misura dei risultati sanitari ed è stato somministrato a tutti i partecipanti per valutare l'effetto del trattamento sulla qualità della vita dei partecipanti. I partecipanti selezionano la risposta per ciascuna delle seguenti dimensioni a 3 livelli: 1) mobilità; 2) cura di sé; 3) attività abituali; 4) dolore/disagio; 5) ansia/depressione utilizzata per calcolare un punteggio indice compreso tra 0 (peggiore stato di salute immaginabile) e 1 (miglior stato di salute immaginabile). Un aumento del punteggio dell'indice EQ-5D-3L indica un miglioramento.
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
QOL: EuroQoL (Qualità della Vita)-5 Dimensioni 3 Livelli (EQ-5D-3L) Punteggio del Questionario sulla Salute Visual Analogue Scale (VAS)
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
L'EQ-5D-3L è uno strumento standardizzato da utilizzare come misura dei risultati sanitari ed è stato somministrato a tutti i partecipanti per valutare l'effetto del trattamento sulla qualità della vita dei partecipanti. L'EQ-5D-3L include una scala analogica visiva (VAS), una scala verticale che consente ai partecipanti di indicare il loro stato di salute quel giorno, e varia da 0 (peggiore immaginabile) a 100 (migliore immaginabile), con punteggi più alti che indicano un miglioramento stato di salute.
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
Preferenza di trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Il questionario sulle preferenze di trattamento è un questionario autosomministrato sviluppato per valutare la preferenza dei partecipanti verso la somministrazione di una nuova terapia con immunoglobuline sottocutanee (SCIG). Ci sono 4 voci nel questionario, che indagano la preferenza di un partecipante sull'ambiente clinico/ospedaliero/domestico di ricevere la terapia con immunoglobuline (IG), la valutazione del partecipante sulla frequenza e il metodo di somministrazione e la preferenza del partecipante di continuare a ricevere la terapia con immunoglobuline (IG). Trattamento IGSC.
Fino alla settimana 31 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 4 settimane o fino alla settimana 28 per i partecipanti con intervallo di dosaggio di 3 settimane
Soddisfazione del trattamento: questionario per i farmaci-9 (TSQM-9)
Lasso di tempo: Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)
Il Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) è una scala di soddisfazione globale utilizzata per valutare il livello generale di soddisfazione o insoddisfazione dei partecipanti rispetto ai farmaci assunti. In questo studio verranno analizzati i soggetti di età compresa tra 2 e 12 anni (genitore come osservatore), di età pari o superiore a 13 anni (partecipante come osservatore) per il questionario sulla salute TSQM. TSQM-9 è uno strumento a 9 item, validato e autosomministrato, utilizzato per valutare la soddisfazione dei partecipanti rispetto ai farmaci. I tre ambiti valutati sono efficacia, convenienza e soddisfazione globale. Il punteggio di ciascuno dei 3 domini si basa su un algoritmo per creare un punteggio da 0 a 100. Un punteggio più alto indicava una maggiore soddisfazione in quell’ambito.
Intervallo di dosaggio di 4 settimane (Settimana 1 e Settimana 31); Intervallo di dosaggio di 3 settimane (Settimana 1 e Settimana 28)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

28 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

28 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi in quanto vi è una ragionevole probabilità che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati (a causa del numero limitato di partecipanti allo studio/siti dello studio).

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Gli IPD provenienti da studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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