Studie TAK-771 u japonských lidí s primárními onemocněními imunitního systému (PID)

Kritéria pro zařazení

1. Být Japoncem.
2. Účastník musí mít zdokumentovanou diagnózu formy primární humorální imunodeficience zahrnující tvorbu protilátek a vyžadující náhradu gamaglobulinu, jak je definováno podle výboru Mezinárodní unie imunologických společností (IUIS) z roku 2017. Diagnózu musí potvrdit lékař před léčbou TAK-771.
3. Účastník dostával stabilní klinickou dávku intravenózního imunoglobulinu (IVIG) nebo konvenčního subkutánního imunoglobulinu (cSCIG), což odpovídá přibližně 200 až 600 mg/kg tělesné hmotnosti za období 3 až 4 týdnů pro IVIG a přibližně 50 až 200 mg/ kg tělesné hmotnosti za týden pro cSCIG na základě popisu v příbalovém letáku, konzistentně po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem, nebo účastník dostával TAK-664 s pevnou dávkou a frekvencí dávkování alespoň 3 měsíce před screeningem zápis. To znamená, že účastník se chystá dokončit studii TAK-664-3001 nebo se účastní studie TAK-664-3002.
4. Účastník, který dostával IVIG nebo cSCIG, měl všechny sérové ​​minimální hladiny celkového imunoglobulinu G (IgG) >=5 g/l během 1 měsíce před screeningem/zařazením.

5. Minimální hladiny séra při screeningu/registraci splňují jednu z následujících podmínek:

   1. Účastníci léčení IVIG nebo cSCIG Účastník, který měl minimální sérové ​​hladiny IgG >=5 g/l v posledních 2 bodech screeningového postupu před prvním podáním TAK-771.
   2. Účastníci léčení TAK-664 Účastník, který měl minimální hladiny IgG v séru >=5 g/l v posledních 2 bodech ve studiích TAK-664 před prvním podáním TAK-771.
6. Účastník je ochoten a schopen dodržovat používání digitálních nástrojů a aplikací.

Kritéria vyloučení

1. Účastník má známou anamnézu nebo je pozitivní při screeningu/registraci na jeden nebo více z následujících: povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), polymerázová řetězová reakce (PCR) pro virus hepatitidy C (HCV), PCR pro virus lidské imunodeficience (HIV) ) Typ 1/2 Pro účastníky, kteří přecházejí ze studií TAK-664, bude způsobilost znovu potvrzena poté, co bude k dispozici výsledek speciálního testu provedeného v 1. týdnu.

2. Abnormální laboratorní hodnoty při screeningu/zařazení splňující jedno z následujících kritérií (abnormální testy lze jednou zopakovat, aby se zjistilo, zda přetrvávají):

   • Perzistentní alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) >2,5násobek horní hranice normy (ULN) pro testovací laboratoř
   • Přetrvávající těžká neutropenie (definovaná jako absolutní počet neutrofilů [ANC] =<500/mm^3)
3. Účastník má přítomnost poruchy funkce ledvin definované eGFR <60 ml/min/1,73 m^2.
4. Účastníkovi byla diagnostikována nebo měla malignita (jiná než adekvátně léčený bazaliom nebo spinocelulární karcinom kůže nebo karcinom in situ děložního čípku), pokud období bez onemocnění před screeningem nepřesáhne 5 let.
5. Účastník podstupuje antikoagulační léčbu nebo má v anamnéze trombotické epizody (včetně hluboké žilní trombózy, infarktu myokardu, cerebrovaskulární příhody, plicní embolie) během 12 měsíců před screeningem/zařazením nebo má v anamnéze trombofilii.
6. Účastník má abnormální ztrátu bílkovin (enteropatie se ztrátou bílkovin, nefrotický syndrom)
7. Účastník má anémii, která by vylučovala flebotomii pro laboratorní studie podle standardní praxe na místě.
8. Účastník má v anamnéze přecitlivělost nebo přetrvávající reakce (kopřivka, dýchací potíže, těžká hypotenze nebo anafylaxe) po IVIG, subkutánním imunoglobulinu (SCIG) a/nebo infuzích imunosérového globulinu
9. Účastník má deficit imunoglobulinu A (IgA) (sérové ​​IgA méně než 0,07 g/l) a anamnézu přecitlivělosti nebo anamnézu potvrzených anti-IgA protilátek nebo obojí.
10. Účastník užívá preventivní (profylaktická) systémová antibakteriální antibiotika v dávkách dostatečných k léčbě nebo prevenci bakteriálních infekcí a nemůže tato antibiotika vysadit v době screeningu/zápisu.
11. Účastník má aktivní infekci a dostává antibiotickou terapii k léčbě infekce v době screeningu/zařazení nebo měl závažnou bakteriální infekci během 3 měsíců před screeningem/zařazením
12. Účastník má poruchu krvácivosti nebo počet krevních destiček nižší než 20 000/mikroL nebo podle názoru zkoušejícího bude mít významné riziko zvýšeného krvácení nebo modřin v důsledku subkutánní (SC) terapie.
13. Účastník má celkovou bílkovinu >9 g/dl nebo myelom nebo makroglobulinémii (IgM) nebo paraproteinémii.
14. Účastník má známou alergii na hyaluronidázu
15. Účastník má těžkou dermatitidu, která by znemožňovala dostatečná místa pro bezpečné podání produktu.