Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование TAK-771 у японцев с первичными иммунодефицитами (PID)

5 сентября 2024 г. обновлено: Takeda

Фаза 3, открытое, неконтролируемое исследование для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости, а также эффективности TAK-771 у японских субъектов с первичными иммунодефицитными заболеваниями (PID)

Основная цель исследования - проверить, сколько TAK-771 остается в их крови с течением времени, побочный эффект от исследуемого лечения или TAK-771, сколько TAK-771 могут принимать участники, не получая от него побочных эффектов, и если TAK -771 улучшает симптомы первичных иммунодефицитных заболеваний (ВЗОМТ). Это поможет спонсору исследования (Такеда) разработать наилучшую дозу для людей в будущем.

Участники будут лечиться TAK-771 в течение всего 27 или 30 недель. Период лечения состоит из двух периодов, называемых Эпохой 1 и Эпохой 2. В Эпоху 1 разные группы участников будут получать дозы TAK-771 от более низких до более высоких в течение от 3 до 6 недель. Врачи-исследователи проверят наличие побочных эффектов от каждой дозы TAK-771. В Эпоху 2 участники будут получать TAK-771 один раз в 3 или 4 недели до конца 24 недель.

Будет много визитов в клинику. Количество посещений будет зависеть от циклов инфузии исследуемого препарата (каждые 3 или 4 недели).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Fukuoka, Япония
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Япония
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Япония
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama, Япония
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka, Япония
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Япония
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Япония
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume, Fukuoka, Япония
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Япония
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Япония
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Япония
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Япония
        • National Center for Child Health and Development

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  1. Будь японцем.
  2. Участник должен иметь задокументированный диагноз формы первичного гуморального иммунодефицита, связанной с образованием антител и требующей замены гаммаглобулина, как это определено в соответствии с Комитетом Международного союза иммунологических обществ (IUIS) 2017 года. Диагноз должен быть подтвержден медицинским директором до лечения TAK-771.
  3. Участник получал стабильную клиническую дозу внутривенного иммуноглобулина (ВВИГ) или обычного подкожного иммуноглобулина (кПСКИГ), что эквивалентно примерно 200–600 мг/кг массы тела в течение 3–4-недельного периода для ВВИГ и примерно 50–200 мг/кг. кг массы тела в неделю для cSCIG на основе описания в листке-вкладыше, постоянно в течение периода не менее 3 месяцев до скрининга, или участник получал TAK-664 с фиксированной дозой и частотой приема не менее 3 месяцев до скрининга. зачисление. То есть участник собирается завершить исследование TAK-664-3001 или участвовать в исследовании TAK-664-3002.
  4. У участника, который получал IVIG или cSCIG, все минимальные уровни общего иммуноглобулина G (IgG) в сыворотке >=5 г/л в течение 1 месяца до скрининга/зачисления.

  5. Минимальные уровни сыворотки при скрининге/регистрации соответствуют одному из следующих условий:

    1. Участники, получавшие лечение IVIG или cSCIG Участник, у которого минимальные уровни IgG в сыворотке >=5 г/л в последние 2 точки процедуры скрининга перед первым введением TAK-771.
    2. Участники, получавшие TAK-664 Участник, у которого минимальные уровни IgG в сыворотке >=5 г/л в последних 2 точках исследований TAK-664 перед первым введением TAK-771.
  6. Участник желает и может соблюдать правила использования цифровых инструментов и приложений.

Критерий исключения

  1. Участник имеет известную историю или положительный результат при скрининге/регистрации на один или несколько из следующих признаков: поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), полимеразная цепная реакция (ПЦР) на вирус гепатита С (ВГС), ПЦР на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ ) Тип 1/2 Для участников, переходящих с исследований TAK-664, право на участие будет подтверждено после того, как станут доступны результаты специального теста, проведенного на неделе 1.

  2. Аномальные лабораторные показатели при скрининге/зачислении, соответствующие любому из следующих критериев (аномальные тесты могут быть повторены один раз, чтобы определить, являются ли они стойкими):

    • Стойкая аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) для испытательной лаборатории
    • Стойкая тяжелая нейтропения (определяемая как абсолютное количество нейтрофилов [ANC] = <500/мм^3)
  3. У участника имеется нарушение функции почек, определяемое рСКФ <60 мл/мин/1,73 м^2.
  4. У участницы было диагностировано или было злокачественное новообразование (кроме адекватно пролеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи или рака in situ шейки матки), за исключением случаев, когда период без признаков заболевания до скрининга не превышает 5 лет.
  5. Участник получает антикоагулянтную терапию или имеет в анамнезе тромботические эпизоды (включая тромбоз глубоких вен, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения, легочную эмболию) в течение 12 месяцев до скрининга/зачисления или тромбофилию в анамнезе.
  6. У участника аномальная потеря белка (белковая энтеропатия, нефротический синдром)
  7. У участника анемия, которая исключает флеботомию для лабораторных исследований в соответствии со стандартной практикой на месте.
  8. У участника в анамнезе гиперчувствительность или стойкие реакции (крапивница, затрудненное дыхание, тяжелая гипотензия или анафилаксия) после введения ВВИГ, подкожного иммуноглобулина (SCIG) и/или инфузии глобулина иммуносыворотки.
  9. У участника дефицит иммуноглобулина А (IgA) (сывороточный IgA менее 0,07 г/л) и гиперчувствительность в анамнезе, или подтвержденные антитела к IgA в анамнезе, или и то, и другое.
  10. Участник получает профилактические (профилактические) системные антибактериальные антибиотики в дозах, достаточных для лечения или предотвращения бактериальных инфекций, и не может прекратить прием этих антибиотиков во время скрининга/зачисления.
  11. Участник имеет активную инфекцию и получает антибиотикотерапию для лечения инфекции во время скрининга/зачисления или имел серьезную бактериальную инфекцию в течение 3 месяцев до скрининга/зачисления
  12. У участника имеется нарушение свертываемости крови или количество тромбоцитов менее 20 000/мкл, или, по мнению исследователя, существует значительный риск повышенного кровотечения или кровоподтеков в результате подкожной (п/к) терапии.
  13. У участника общий белок >9 г/дл, или миелома, или макроглобулинемия (IgM), или парапротеинемия.
  14. У участника есть известная аллергия на гиалуронидазу.
  15. У участника тяжелый дерматит, который не позволяет использовать адекватные места для безопасного введения продукта.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эпоха 1: Период нарастания ТАК-771
ТАК-771 включал 10% IGI и рекомбинантную гиалуронидазу человека (rHuPH20). Участникам сначала вводили подкожную инфузию раствора rHuPH20 в дозе 80 ЕД/г IgG, а затем подкожно вводили 10% IGI в течение 10 минут после завершения инфузии раствора rHuPH20. Доза 10% IGI была увеличена с 1/3 полной дозы до полной дозы за 3 недели для участников, получавших ТАК-771 один раз каждые 3 недели, или с 1/4 полной дозы до полной дозы за 6 недель для участников, которые получал ТАК-771 один раз в 4 недели.
Лекарство: ТАК-771
Описание вмешательства; Инфузия иммуноглобулина (IGI) 10% и рекомбинантная человеческая гиалуронидаза (rHuPH20)
Другие имена:
  • Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека
Экспериментальный: Эпоха 2: Период лечения полной дозой ТАК-771
ТАК-771 включал 10% инфузию иммуноглобулина (IGI) и рекомбинантную гиалуронидазу человека (rHuPH20). Участники сначала получали подкожную инфузию раствора rHuPH20 в дозе 80 ЕД/г IgG, а затем подкожную инфузию 10% IGI в течение 10 минут после завершения инфузии раствора rHuPH20, каждые 3 или 4 недели до 27 недели. участники с 4-недельным интервалом дозирования или 25-я неделя для участников с 3-недельным интервалом дозирования.
Лекарство: ТАК-771
Описание вмешательства; Инфузия иммуноглобулина (IGI) 10% и рекомбинантная человеческая гиалуронидаза (rHuPH20)
Другие имена:
  • Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эпоха 2: Минимальные уровни общего количества антител IgG в сыворотке крови после введения ТАК-771.
Временное ограничение: До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Данные были представлены на 7, 11, 15, 19, 23, 27 и 31 неделе для 4-недельного интервала и на 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 и 28 неделе для 3-недельного интервала. .
До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эпоха 2: Максимальная концентрация (Cmax) общих уровней сыворотки IgG и подклассов IgG
Временное ограничение: Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Эпоха 2: Время достижения максимальной концентрации (Tmax) общих уровней сыворотки IgG и подклассов IgG (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4)
Временное ограничение: Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Эпоха 2: Площадь под кривой (AUC) общих уровней сыворотки IgG и подклассов IgG (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4)
Временное ограничение: Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
AUC выражается в виде грамм*день на литр/грамм на килограмм [(г*день/л)/(г/кг)].
Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Эпоха 2: Период полувыведения общего уровня IgG и подклассов IgG в сыворотке (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4)
Временное ограничение: В различные моменты времени после инфузии, начиная с 7-й недели для участников с 4-недельным интервалом или с 4-й недели с 3-недельным интервалом дозирования до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным интервалом дозирования.
В различные моменты времени после инфузии, начиная с 7-й недели для участников с 4-недельным интервалом или с 4-й недели с 3-недельным интервалом дозирования до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным интервалом дозирования.
Эпоха 2: кажущийся общий клиренс (CL/F) общих уровней сыворотки IgG и подклассов IgG (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4)
Временное ограничение: Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Эпоха 2: Видимый объем распределения (Vz/F) общих уровней IgG и подклассов IgG в сыворотке (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4)
Временное ограничение: Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Эпоха 2: Минимальная концентрация (Cmin) общих уровней сыворотки IgG и подклассов IgG (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4)
Временное ограничение: Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Предварительная инфузия на 27-й неделе для участников с 4-недельным интервалом или 25-й недели с 3-недельным интервалом дозирования и после инфузии в несколько точек времени до 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования и до 28 недели с 3-недельным дозированием интервал.
Эпоха 2: Минимальные уровни подклассов IgG в сыворотке (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4) после введения TAK-771.
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (7-я неделя, 11-я неделя, 15-я неделя, 19-я неделя, 23-я неделя, 27-я неделя и 31-я неделя); 3-недельный интервал дозирования (4-я неделя, 7-я неделя, 10-я неделя, 16-я неделя, 19-я неделя, 22-я неделя, 25-я неделя и 28-я неделя)
4-недельный интервал дозирования (7-я неделя, 11-я неделя, 15-я неделя, 19-я неделя, 23-я неделя, 27-я неделя и 31-я неделя); 3-недельный интервал дозирования (4-я неделя, 7-я неделя, 10-я неделя, 16-я неделя, 19-я неделя, 22-я неделя, 25-я неделя и 28-я неделя)
Эпохи 1 и 2: Минимальные уровни антител к анатоксину Clostridium Tetani после введения ТАК-771
Временное ограничение: С 1-й недели до конца исследования (EOS: 31-я неделя для участников с 4-недельным интервалом дозирования или 28-я неделя для участников с 3-недельным интервалом дозирования)
С 1-й недели до конца исследования (EOS: 31-я неделя для участников с 4-недельным интервалом дозирования или 28-я неделя для участников с 3-недельным интервалом дозирования)
Эпохи 1 и 2: Минимальные уровни антител против HBV после введения TAK-771
Временное ограничение: С 1-й недели до конца исследования (EOS: 31-я неделя для участников с 4-недельным интервалом дозирования или 28-я неделя для участников с 3-недельным интервалом дозирования)
С 1-й недели до конца исследования (EOS: 31-я неделя для участников с 4-недельным интервалом дозирования или 28-я неделя для участников с 3-недельным интервалом дозирования)
Эпохи 1 и 2: Минимальные уровни антител против HIB после введения TAK-771
Временное ограничение: С 1-й недели до окончания исследования (EOS: 31-я неделя для участников с 4-недельным интервалом дозирования или 28-я неделя для участников с 3-недельным интервалом дозирования).
С 1-й недели до окончания исследования (EOS: 31-я неделя для участников с 4-недельным интервалом дозирования или 28-я неделя для участников с 3-недельным интервалом дозирования).
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
TEAE определяются как нежелательные явления (НЯ), возникшие после даты и времени приема первой дозы исследуемого продукта (ИП), или медицинские состояния, присутствующие до начала ИП, но увеличившиеся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени приема первой дозы ИП. .
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с TEAE, связанными с TAK-771 и не связанными с TAK-771
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
TEAE определяются как НЯ, возникшие после даты и времени приема первой дозы ИП, или медицинские состояния, имевшие место до начала ИП, но увеличившиеся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени приема первой дозы ИП.
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с серьезными и несерьезными TEAE
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
TEAE определяются как НЯ, возникшие после даты и времени приема первой дозы ИП, или медицинские состояния, имевшие место до начала ИП, но увеличившиеся по тяжести или взаимосвязи после даты и времени приема первой дозы ИП. Серьезное TEAE = любое неблагоприятное клиническое проявление признаков, симптомов, исходов (связанных с ИП или нет) при любой дозе: приводило к смерти, было опасным для жизни, требовало стационарного лечения/продления госпитализации, приводило к стойкой/значительной инвалидности/недееспособности, врожденное аномалия/врожденный дефект, важное медицинское событие. AESI = реакции гиперчувствительности, сообщаемые исследователем, явления нарушения коагуляции, такие как кровотечение/гиперкоагуляция AESI.
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с тяжелыми TEAE
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с местными и системными TEAE
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с TEAE, приводящими к преждевременному прекращению исследования
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с ПВЛЛНЯ, связанными с инфузией
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с клинически значимыми изменениями клинических лабораторных показателей, зарегистрированными как TEAE
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Процент участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности и массы тела, зарегистрированными как TEAE
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Эпоха 2: Процент участников, у которых титры анти-rHuPH20-связывающих антител превышают или равны 1:160.
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (7-я неделя, 19-я неделя и 31-я неделя); 3-недельный интервал дозирования (4-я неделя, 16-я неделя и 28-я неделя)
4-недельный интервал дозирования (7-я неделя, 19-я неделя и 31-я неделя); 3-недельный интервал дозирования (4-я неделя, 16-я неделя и 28-я неделя)
Эпоха 2: Процент участников, у которых вырабатываются нейтрализующие антитела к rHuPH20
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (7-я неделя, 19-я неделя и 31-я неделя); 3-недельный интервал дозирования (4-я неделя, 16-я неделя и 28-я неделя)
4-недельный интервал дозирования (7-я неделя, 19-я неделя и 31-я неделя); 3-недельный интервал дозирования (4-я неделя, 16-я неделя и 28-я неделя)
Процент участников, у которых наблюдались явления переносимости, связанные с инфузией ТАК-771
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
События переносимости определяются как случаи, когда скорость инфузии снижается или инфузия прерывается или прекращается из-за TEAE, связанного с инфузией TAK-771.
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Эпоха 1: количество недель до достижения окончательного интервала приема дозы (3 недели или 4 недели)
Временное ограничение: До 4-й недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 3-й недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Количество недель для достижения конечного интервала дозирования определяется как продолжительность лечения Эпохи 1.
До 4-й недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 3-й недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Эпоха 2: Процент участников, достигших интервала лечения в 3 или 4 недели.
Временное ограничение: До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Эпоха 2: Процент участников, которые сохраняют интервал лечения 3 или 4 недели.
Временное ограничение: До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Годовой уровень подтвержденных острых серьезных бактериальных инфекций (ASBI) на одного участника в год
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Годовой уровень подтвержденных ASBI рассчитывается как среднее количество ASBI на одного участника в год.
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Годовой уровень всех инфекций на участника в год
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Годовой уровень всех инфекций рассчитывается как среднее количество инфекций на одного участника в год.
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Использование ресурсов здравоохранения: дни, в течение которых невозможно посещать школу/работу или выполнять нормальную повседневную деятельность из-за болезни/инфекции
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Использование ресурсов здравоохранения: дни антибиотиков
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Использование ресурсов здравоохранения: количество госпитализаций по причине заболеваний/инфекций в год
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Использование ресурсов здравоохранения: продолжительность пребывания в днях госпитализаций по причине заболевания/инфекции на участника в год
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Использование ресурсов здравоохранения: количество острых (срочных или внеплановых) посещений врача в связи с заболеванием/инфекцией
Временное ограничение: С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
С 1 по 31 неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Параметры инфузии в эпоху 2: количество мест инфузии на инфузию
Временное ограничение: С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Общее количество мест для инфузий, введенных в Эпоху 2 / Общее количество инфузий, проведенных в Эпоху 2.
С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Параметры инфузии в эпоху 2: количество мест инфузии в месяц
Временное ограничение: С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Общее количество мест инфузии, введенных в Эпоху 2 / (продолжительность Эпохи 2 / 30,4375), где продолжительность Эпохи 2 рассчитывается как дата окончания Эпохи 2 — дата начала Эпохи 2 + 1.
С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Параметры инфузии в эпоху 2: продолжительность отдельных инфузий
Временное ограничение: С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Дата и время окончания инфузии в эпоху 2 — дата и время начала инфузии в эпоху 2 для каждой инфузии на участника.
С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Параметры инфузии в эпоху 2: максимальная скорость инфузии на участок
Временное ограничение: С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Максимальная скорость инфузии зависит от CRF/количества мест инфузии/тело.
С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Параметры инфузии в эпоху 2: объем инфузии на участок
Временное ограничение: С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Объем инфузии на одно место запланирован. Доза рассчитывается исходя из CRF/количества мест инфузии/тело.
С 7-й по 31-ю неделю для участников с 4-недельным интервалом дозирования или с 4-й по 28-ю неделю для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Качество жизни (QOL): педиатрический опросник качества жизни (PEDS-QL)
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
PEDS-QL — это общий инструмент оценки качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), разработанный специально для педиатрической популяции. Он охватывает следующие области: общее состояние здоровья/деятельность, чувства/эмоциональные состояния, социальное функционирование, школьное функционирование. В этом исследовании будут проанализированы анкеты здоровья PEDS-QL в возрасте 2–7 лет (родитель в качестве наблюдателя) и 8–13 лет (участник в качестве наблюдателя). Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (QOL) по всем доменам PEDS-QL. В этом модульном инструменте используется 5-балльная шкала: от 0 (никогда) до 4 (почти всегда). Элементы переоцениваются и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Оцениваются четыре измерения (физическое, эмоциональное, социальное и школьное функционирование).
4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
QOL: Краткое медицинское обследование формы 36, версия 2 (SF-36 v2)
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
SF-36 — это общий инструмент оценки качества жизни, который широко используется для оценки качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL) участников. В этом исследовании будут проанализированы анкеты здоровья SF-36 для детей в возрасте 14 лет и старше (участник в качестве наблюдателя). Общие инструменты используются среди населения в целом для оценки широкого спектра областей, применимых к различным состояниям здоровья, состояниям и заболеваниям. Шкала SF-36 состоит из 36 пунктов, которые объединены в 8 многопунктовых шкал (физическое функционирование, роль – физическая, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, роль – эмоциональное и психическое здоровье) с баллами от 0. до 100. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни HR. Сводка физических компонентов (PCS).
4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
QOL: EuroQoL (Качество жизни) - 5 измерений, 3 уровня (EQ-5D-3L) Оценка индекса опросника здоровья
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
EQ-5D-3L представляет собой стандартизированный инструмент для использования в качестве показателя состояния здоровья, который вводился всем участникам для оценки влияния лечения на качество жизни участников. Участники выбирают ответ по каждому из следующих трехуровневых измерений: 1) мобильность; 2) уход за собой; 3) обычная деятельность; 4) боль/дискомфорт; 5) тревога/депрессия, используемая для расчета индекса от 0 (наихудшее состояние здоровья, которое можно себе представить) до 1 (наилучшее состояние здоровья, которое можно себе представить). Увеличение показателя индекса EQ-5D-3L указывает на улучшение.
4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
QOL: EuroQoL (качество жизни) - 5 измерений, 3 уровня (EQ-5D-3L). Оценка по визуально-аналоговой шкале (ВАШ) по опроснику здоровья.
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
EQ-5D-3L представляет собой стандартизированный инструмент для использования в качестве показателя состояния здоровья, который вводился всем участникам для оценки влияния лечения на качество жизни участников. EQ-5D-3L включает в себя визуальную аналоговую шкалу (VAS), вертикальную шкалу, которая позволяет участникам указать состояние своего здоровья в тот день и варьируется от 0 (худшее, что можно вообразить) до 100 (лучшее, что можно вообразить), при этом более высокие баллы указывают на лучшее. состояние здоровья.
4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
Предпочтение лечения
Временное ограничение: До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Анкета о предпочтениях в отношении лечения представляет собой анкету для самостоятельного заполнения, разработанную для оценки предпочтений участников в отношении введения новой терапии подкожным иммуноглобулином (SCIG). Анкета состоит из 4 пунктов, в которых исследуются предпочтения участника в клинике/больнице/домашнем режиме приема терапии иммуноглобулином (ИГ), оценка участника по частоте и методу введения, а также предпочтение участника продолжать прием иммуноглобулина (ИГ). Лечение ИГСК.
До 31 недели для участников с 4-недельным интервалом дозирования или до 28 недели для участников с 3-недельным интервалом дозирования
Удовлетворенность лечением: Анкета по лекарствам-9 (TSQM-9)
Временное ограничение: 4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)
Опросник удовлетворенности лечением (TSQM) представляет собой глобальную шкалу удовлетворенности, используемую для оценки общего уровня удовлетворенности или неудовлетворенности участников принимаемыми ими лекарствами. В этом исследовании будут проанализированы опросники здоровья TSQM в возрасте от 2 до 12 лет (родитель в качестве наблюдателя), 13 лет и старше (участник в качестве наблюдателя). TSQM-9 — это проверенный инструмент для самостоятельного применения, состоящий из 9 пунктов, который используется для оценки удовлетворенности участников лечением. Оценивались три области: эффективность, удобство и глобальное удовлетворение. Оценка каждого из трех доменов основана на алгоритме, позволяющем получить оценку от 0 до 100. Более высокий балл указывает на большее удовлетворение в этой области.
4-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 31); 3-недельный интервал дозирования (неделя 1 и неделя 28)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 января 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 августа 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

25 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (Идентификатор реестра: jRCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Деидентифицированные данные об отдельных участниках этого конкретного исследования не будут переданы, поскольку существует разумная вероятность того, что отдельные пациенты могут быть повторно идентифицированы (из-за ограниченного числа участников исследования/центров исследования).

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из соответствующих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанными на https://vivli.org/ourmember/takeda/. В случае одобрения запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения о совместном использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться