Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAK-771 hos japanske mennesker med primære immundefektsygdomme (PID)

5. september 2024 opdateret af: Takeda

Et fase 3, åbent, ikke-kontrolleret studie til evaluering af farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten og effektiviteten af ​​TAK-771 hos japanske forsøgspersoner med primære immundefektsygdomme (PID)

Hovedformålet med undersøgelsen er at kontrollere, hvor meget TAK-771 forbliver i blodet over tid, bivirkning fra undersøgelsesbehandlingen eller TAK-771, hvor meget TAK-771 deltagere kan få uden at få bivirkninger af det, og om TAK -771 forbedrer symptomer på primære immundefektsygdomme (PID). Dette vil hjælpe studiesponsoren (Takeda) med at finde frem til den bedste dosis at give folk i fremtiden.

Deltagerne vil blive behandlet med TAK-771 i i alt 27 eller 30 uger. Behandlingsperioden består af to perioder kaldet epoke 1 og epoke 2. I epoke 1 vil forskellige grupper af deltagere modtage lavere til højere doser af TAK-771 i 3 til 6 uger. Undersøgelsens læger vil tjekke for bivirkninger fra hver dosis af TAK-771. I epoke 2 vil deltagerne modtage TAK-771 én gang hver 3. eller 4. uge indtil udgangen af ​​24 uger.

Der vil være mange klinikbesøg. Antallet af besøg vil afhænge af infusionscyklusserne for undersøgelseslægemidlet (hver 3. eller 4. uge).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japan
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japan
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japan
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume, Fukuoka, Japan
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan
        • National Center for Child Health and Development

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Vær en japansk person.
  2. Deltageren skal have en dokumenteret diagnose af en form for primær humoral immundefekt, der involverer antistofdannelse og kræver gammaglobulin-erstatning, som defineret i henhold til International Union of Immunological Societies (IUIS) Committee 2017. Diagnosen skal bekræftes af lægen inden behandling med TAK-771.
  3. Deltageren har modtaget en stabil klinisk dosis af intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) eller konventionelt subkutant immunglobulin (cSCIG), hvilket svarer til ca. 200 til 600 mg/kg legemsvægt pr. 3 til 4 ugers periode for IVIG og ca. 50 til 200 mg/ kg kropsvægt pr. uge for cSCIG baseret på beskrivelsen i indlægssedlen, konsekvent over en periode på mindst 3 måneder før screening, eller Deltageren har modtaget TAK-664 med fast dosis og doseringsfrekvens mindst 3 måneder før tilmelding. Det vil sige, at deltageren er ved at gennemføre undersøgelse TAK-664-3001 eller deltage i undersøgelse TAK-664-3002.
  4. Deltager, der har modtaget IVIG eller cSCIG, havde alle dalniveauer i serum af totalt immunglobulin G (IgG) >=5 g/l inden for 1 måned før screeningen/tilmeldingen.

  5. Laveste serumniveauer ved screening/tilmelding opfylder en af ​​følgende:

    1. IVIG-behandlede eller cSCIG-behandlede deltagere Deltager, som havde serum-dalniveauer af IgG >=5 g/L ved de sidste 2 punkter i screeningsproceduren før den første administration af TAK-771.
    2. TAK-664-behandlede deltagere Deltager, som havde serum-dalniveauer af IgG >=5 g/L ved de sidste 2 punkter i TAK-664-undersøgelser før den første administration af TAK-771.
  6. Deltageren er villig og i stand til at efterleve brugen af ​​digitale værktøjer og applikationer.

Eksklusionskriterier

  1. Deltageren har en kendt historie med eller er positiv til screening/tilmelding for et eller flere af følgende: hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), polymerasekædereaktion (PCR) for hepatitis C-virus (HCV), PCR for humant immundefektvirus (HIV) ) Type 1/2 For deltagere, der skifter fra TAK-664-studier, vil berettigelsen blive bekræftet igen, efter at resultatet af specialtesten, der blev udført i uge 1, er tilgængelig.

  2. Unormale laboratorieværdier ved screening/tilmelding, der opfylder et af følgende kriterier (unormale tests kan gentages én gang for at afgøre, om de er vedvarende):

    • Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) >2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) for testlaboratoriet
    • Vedvarende alvorlig neutropeni (defineret som et absolut neutrofiltal [ANC] =<500/mm^3)
  3. Deltageren har tilstedeværelse af nedsat nyrefunktion defineret ved eGFR <60 ml/min/1,73 m^2.
  4. Deltageren er blevet diagnosticeret med eller har haft en malignitet (bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen), medmindre den sygdomsfri periode forud for screeningen overstiger 5 år.
  5. Deltageren modtager antikoagulationsbehandling eller har en historie med trombotiske episoder (inklusive dyb venetrombose, myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli) inden for 12 måneder før screening/indskrivning eller en historie med trombofili.
  6. Deltageren har unormalt proteintab (proteintabende enteropati, nefrotisk syndrom)
  7. Deltageren har anæmi, der ville udelukke flebotomi til laboratorieundersøgelser i henhold til standardpraksis på stedet.
  8. Deltageren har en igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner (urticaria, vejrtrækningsbesvær, svær hypotension eller anafylaksi) efter IVIG, subkutan immunglobulin (SCIG) og/eller immunserumglobulin-infusioner
  9. Deltageren har immunglobulin A (IgA) mangel (serum IgA mindre end 0,07 g/l) og historie med overfølsomhed eller historie med bekræftede anti-IgA antistoffer eller begge dele.
  10. Deltageren er på forebyggende (profylaktisk) systemisk antibakteriel antibiotika i doser, der er tilstrækkelige til at behandle eller forebygge bakterielle infektioner, og kan ikke stoppe disse antibiotika på tidspunktet for screening/tilmelding.
  11. Deltageren har aktiv infektion og modtager antibiotikabehandling til behandling af infektion på tidspunktet for screening/tilmelding eller havde en alvorlig bakteriel infektion inden for de 3 måneder før screening/tilmelding
  12. Deltageren har en blødningsforstyrrelse eller et trombocyttal på mindre end 20.000/mikroL, eller ville efter investigatorens mening være i betydelig risiko for øget blødning eller blå mærker som følge af subkutan (SC) behandling.
  13. Deltageren har totalt protein >9 g/dL eller myelom, eller makroglobulinæmi (IgM) eller paraproteinæmi.
  14. Deltageren har en kendt allergi over for hyaluronidase
  15. Deltageren har alvorlig dermatitis, som ville udelukke passende steder til sikker produktadministration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Epoke 1: TAK-771 Opstigningsperiode
TAK-771 inkluderede IGI 10% og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20). Deltagerne modtog subkutan infusion af rHuPH20-opløsning i en dosis på 80 U/g IgG først, efterfulgt af SC-infusion af 10 % IGI inden for 10 minutter efter afslutning af infusionen af ​​rHuPH20-opløsning. Dosis på 10 % IGI blev øget fra 1/3 af fuld dosis til fuld dosis på 3 uger for deltagere, der fik TAK-771 én gang hver 3. uge, eller fra 1/4 af fuld dosis til fuld dosis på 6 uger for deltagere, som modtog TAK-771 en gang hver 4. uge.
Medicin: TAK-771
Interventionsbeskrivelse; Immunglobulininfusion (IGI) 10 % og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20)
Andre navne:
  • Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase
Eksperimentel: Epoke 2: TAK-771 fulddosisbehandlingsperiode
TAK-771 inkluderede immunglobulininfusion (IGI) 10% og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20). Deltagerne modtog subkutan infusion af rHuPH20-opløsning i en dosis på 80 U/g IgG først, efterfulgt af SC-infusion af 10 % IGI inden for 10 minutter efter afslutning af infusionen af ​​rHuPH20-opløsning, hver 3. eller 4. uge i op til uge 27 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval eller uge 25 for deltagere med 3-ugers doseringsinterval.
Medicin: TAK-771
Interventionsbeskrivelse; Immunglobulininfusion (IGI) 10 % og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20)
Andre navne:
  • Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Epoke 2: Trough-niveauer i serum af totale IgG-antistoffer efter administration af TAK-771
Tidsramme: Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Dataene blev rapporteret i uge 7, 11, 15, 19, 23, 27 og 31 for 4-ugers interval og i uge 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 og 28 for 3-ugers interval .
Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Epoke 2: Maksimal koncentration (Cmax) af samlede serumniveauer af IgG- og IgG-underklasser
Tidsramme: Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Epoke 2: Tid til maksimal koncentration (Tmax) af samlede serumniveauer af IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Epoke 2: Area Under the Curve (AUC) af samlede serumniveauer af IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
AUC er udtrykt som gram*dag pr. liter/gram pr. kilogram [(g*dag/L)/(g/kg)].
Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Epoke 2: Halveringstid for samlede serumniveauer af IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: På flere tidspunkter efter infusion fra uge 7 for deltagere med 4-ugers eller uge 4 med 3-ugers doseringsinterval op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers doseringsinterval
På flere tidspunkter efter infusion fra uge 7 for deltagere med 4-ugers eller uge 4 med 3-ugers doseringsinterval op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers doseringsinterval
Epoke 2: Tilsyneladende total clearance (CL/F) af totale serumniveauer af IgG og IgG underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Epoke 2: Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F) af samlede serumniveauer af IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Epoke 2: Minimumskoncentration (Cmin) af samlede serumniveauer af IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Præ-infusion i uge 27 for deltagere med 4-ugers eller uge 25 med 3-ugers doseringsinterval og post-infusion på flere tidspunkter op til uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval og op til uge 28 med 3-ugers dosering interval.
Epoke 2: Laveste serumniveauer af IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4) efter administration af TAK-771
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 7, uge ​​11, uge ​​15, uge ​​19, uge ​​23, uge ​​27 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 4, uge ​​7, uge ​​10, uge ​​16, uge ​​19, uge ​​22, uge ​​25 og uge 28)
4-ugers doseringsinterval (uge 7, uge ​​11, uge ​​15, uge ​​19, uge ​​23, uge ​​27 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 4, uge ​​7, uge ​​10, uge ​​16, uge ​​19, uge ​​22, uge ​​25 og uge 28)
Epoke 1 og 2: Laveste niveauer af anti-Clostridium Tetani Toxoid-antistof efter administration af TAK-771
Tidsramme: Fra uge 1, op til slutningen af ​​forsøget (EOS: Uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval eller uge 28 for deltagere med 3-ugers doseringsinterval)
Fra uge 1, op til slutningen af ​​forsøget (EOS: Uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval eller uge 28 for deltagere med 3-ugers doseringsinterval)
Epoke 1 og 2: Lavværdier af anti-HBV-antistof efter administration af TAK-771
Tidsramme: Fra uge 1, op til slutningen af ​​forsøget (EOS: Uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval eller uge 28 for deltagere med 3-ugers doseringsinterval)
Fra uge 1, op til slutningen af ​​forsøget (EOS: Uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval eller uge 28 for deltagere med 3-ugers doseringsinterval)
Epoke 1 og 2: Lavværdier af anti-HIB-antistof efter administration af TAK-771
Tidsramme: Fra uge 1, til slutningen af ​​forsøget (EOS: Uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval eller uge 28 for deltagere med 3-ugers doseringsinterval).
Fra uge 1, til slutningen af ​​forsøget (EOS: Uge 31 for deltagere med 4-ugers doseringsinterval eller uge 28 for deltagere med 3-ugers doseringsinterval).
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
TEAE'er er defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af undersøgelsesprodukt (IP), eller medicinske tilstande tilstede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP .
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med TAK-771-relaterede og TAK-771-ikke-relaterede TEAE'er
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
TEAE'er er defineret som AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller medicinske tilstande tilstede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP.
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med alvorlige og ikke-alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
TEAE'er er defineret som AE'er med indtræden efter dato-tidspunkt for første dosis af IP, eller medicinske tilstande tilstede før starten af ​​IP, men øget i sværhedsgrad eller forhold efter dato-tidspunkt for første dosis af IP. Alvorlig TEAE = enhver uønsket klinisk manifestation af tegn, symptomer, udfald (relateret til IP eller ej) ved enhver dosis: resulterer i død, var livstruende, kræver indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende/betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet, medfødt abnormitet/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. AESI=investigator-rapporterede overfølsomhedsreaktioner, hændelser med forstyrret koagulation som blødning/hyperkoagulerbar AESI.
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med svære TEAE'er
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med lokale og systemiske TEAE'er
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med TEAE'er, der fører til for tidlig afbrydelse af undersøgelsen
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med infusionsassocierede TEAE'er
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieparametre registreret som TEAE'er
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn og kropsvægt registreret som TEAE'er
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Epoke 2: Procentdel af deltagere, der udvikler anti-rHuPH20-bindende antistoftitre på større end eller lig med 1:160
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 7, uge ​​19 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 4, uge ​​16 og uge 28)
4-ugers doseringsinterval (uge 7, uge ​​19 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 4, uge ​​16 og uge 28)
Epoke 2: Procentdel af deltagere, der udvikler neutraliserende antistoffer mod rHuPH20
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 7, uge ​​19 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 4, uge ​​16 og uge 28)
4-ugers doseringsinterval (uge 7, uge ​​19 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 4, uge ​​16 og uge 28)
Procentdel af deltagere, der oplevede tolerabilitetshændelser relateret til infusionen af ​​TAK-771
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Tolerabilitetshændelser defineres som et tilfælde, hvor infusionshastigheden reduceres, eller at infusionen afbrydes eller stoppes på grund af en TEAE relateret til TAK-771 infusion.
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Epoke 1: Antal uger til at nå endeligt dosisinterval (3 uger eller 4 uger)
Tidsramme: Op til uge 4 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 3 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Antallet af uger til at nå det endelige dosisinterval er defineret som behandlingsvarigheden af ​​epoke 1.
Op til uge 4 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 3 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Epoke 2: Procentdel af deltagere, der opnår et behandlingsinterval på 3 eller 4 uger
Tidsramme: Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Epoke 2: Procentdel af deltagere, der opretholder et behandlingsinterval på 3 eller 4 uger
Tidsramme: Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Årlig rate af validerede akutte alvorlige bakterielle infektioner (ASBI'er) pr. deltager pr. år
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Den årlige rate for validerede ASBI'er beregnes som det gennemsnitlige antal ASBI'er pr. deltager pr. år.
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Årlig rate af alle infektioner pr. deltager pr. år
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Den årlige rate for alle infektioner er beregnet som det gennemsnitlige antal infektioner pr. deltager pr. år.
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Sundhedsressourceudnyttelse: Dage, hvor du ikke kan gå i skole/arbejde eller udføre normale daglige aktiviteter på grund af sygdom/infektion
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Sundhedsressourceudnyttelse: dage om antibiotika
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Sundhedsressourceudnyttelse: Antal indlæggelser på grund af sygdom/infektion pr. år
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Sundhedsressourceudnyttelse: Opholdslængde i dage med indlæggelser på grund af sygdom/infektion pr. deltager pr. år
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Sundhedsressourceudnyttelse: Antal akutte (haster eller ikke-planlagte) lægebesøg på grund af sygdom/infektion
Tidsramme: Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Fra uge 1 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Infusionsparametre i epoke 2: Antal infusionssteder pr. infusion
Tidsramme: Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Samlet antal infusionssteder injiceret i epoke 2 / Samlet antal infusioner administreret i epoke 2.
Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Infusionsparametre i epoke 2: Antal infusionssteder pr. måned
Tidsramme: Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Samlet antal infusionssteder injiceret i epoke 2 / (varighed af epoke 2 / 30.4375), hvor varigheden af ​​epoke 2 beregnes som slutdatoen for epoke 2 - startdatoen for epoke 2 + 1.
Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Infusionsparametre i epoke 2: Varighed af individuelle infusioner
Tidsramme: Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Slutdato og -tidspunkt for infusion i epoke 2 - Startdato og -tidspunkt for infusion i epoke 2, for hver infusion pr. deltager.
Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Infusionsparametre i epoke 2: Maksimal infusionshastighed pr. sted
Tidsramme: Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Maksimal infusionshastighed resultater fra CRF/antal infusionssteder/krop.
Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Infusionsparametre i epoke 2: Infusionsvolumen pr. sted
Tidsramme: Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Infusionsvolumen pr. sted er planlagt. Dosisresultater fra CRF/antal infusionssteder/krop.
Fra uge 7 til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller fra uge 4 op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Livskvalitet (QOL): Pediatric Quality of Life Inventory (PEDS-QL)
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
PEDS-QL er et generisk sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument (HR QoL) designet specifikt til en pædiatrisk population. Den fanger følgende domæner: generel sundhed/aktiviteter, følelser/følelsesmæssig, social funktion, skolefunktion. I denne undersøgelse vil 2-7 år (forælder som observatør), 8-13 år (deltager som observatør) for PEDS-QL sundhedsspørgeskema blive analyseret. Højere score indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domæner af PEDS-QL. Dette modulære instrument bruger en 5-punkts skala: fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Fire dimensioner (fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion) bedømmes.
4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
QOL: Short Form-36 Health Survey Version 2 (SF-36 v2)
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
SF-36 er et generisk livskvalitetsinstrument, der er blevet brugt i vid udstrækning til at vurdere deltagernes sundhedsrelateret livskvalitet (HR QoL). I denne undersøgelse vil 14 år og ældre (deltager som observatør) for SF-36 sundhedsspørgeskema blive analyseret. Generiske instrumenter bruges i almindelige befolkninger til at vurdere en bred vifte af domæner, der er relevante for en række forskellige sundhedstilstande, tilstande og sygdomme. SF-36 består af 36 elementer, der er aggregeret i 8 multi-item skalaer (fysisk funktion, rolle - fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle - følelsesmæssig og mental sundhed), med scorer fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre HR QoL. Fysisk komponentresumé (PCS).
4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
QOL: EuroQoL (Livskvalitet)-5 Dimensioner 3 Niveauer (EQ-5D-3L) Sundhedsspørgeskemaindeksscore
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
EQ-5D-3L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsudbytte og blev administreret til alle deltagere for at vurdere effekten af ​​behandlingen på deltagernes livskvalitet. Deltagerne vælger svar for hver af følgende 3-niveaus dimensioner: 1) mobilitet; 2) egenomsorg; 3) sædvanlige aktiviteter; 4) smerte/ubehag; 5) angst/depression brugt til at beregne en indeksscore fra 0 (værst tænkelige helbredstilstand) til 1 (bedst tænkelige sundhedstilstand). En stigning i EQ-5D-3L indeksscore indikerer forbedring.
4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
QOL: EuroQoL (Livskvalitet)-5 Dimensioner 3 Niveauer (EQ-5D-3L) Sundhedsspørgeskema Visual Analogue Scale (VAS) Score
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
EQ-5D-3L er et standardiseret instrument til brug som et mål for helbredsudbytte og blev administreret til alle deltagere for at vurdere effekten af ​​behandlingen på deltagernes livskvalitet. EQ-5D-3L inkluderer en visuel analog skala (VAS), en lodret skala, der giver deltagerne mulighed for at angive deres helbredstilstand den dag, og spænder fra 0 (værst tænkelige) til 100 (bedst tænkelige), med højere score, der indikerer bedre sundhedstilstand.
4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
Behandlingspræference
Tidsramme: Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Behandlingspræference spørgeskema er et selvadministreret spørgeskema udviklet til at vurdere deltagernes præference for administration af ny subkutan immunglobulin (SCIG) behandling. Der er 4 punkter på spørgeskemaet, som undersøger en deltagers præference på klinikken/hospitalet/hjemmeområdet for at modtage immunglobulin (IG) terapien, deltagerens vurdering af hyppigheden og administrationsmåden og deltagerens præference for fortsat at modtage IGSC behandling.
Op til uge 31 for deltagere med 4 ugers doseringsinterval eller op til uge 28 for deltagere med 3 ugers doseringsinterval
Behandlingstilfredshed: Spørgeskema til medicin-9 (TSQM-9)
Tidsramme: 4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) er en global tilfredshedsskala, der bruges til at vurdere det overordnede niveau af deltagernes tilfredshed eller utilfredshed med deres medicin. I denne undersøgelse vil 2-12 år (forælder som observatør), 13 år og ældre (deltager som observatør) til TSQM sundhedsspørgeskema blive analyseret. TSQM-9 er et 9-element, valideret, selvadministreret instrument, der bruges til at vurdere deltagernes tilfredshed med medicin. De tre vurderede domæner er effektivitet, bekvemmelighed og global tilfredshed. Scoren for hvert af de 3 domæner er baseret på en algoritme til at skabe en score på 0 til 100. Højere score indikerede større tilfredshed på dette område.
4-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 31); 3-ugers doseringsinterval (uge 1 og uge 28)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

28. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2021

Først opslået (Faktiske)

9. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata fra denne særlige undersøgelse vil ikke blive delt, da der er en rimelig sandsynlighed for, at individuelle patienter kan genidentificeres (på grund af det begrænsede antal undersøgelsesdeltagere/undersøgelsessteder).

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TAK-771

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner