Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAK-771 hos japanske mennesker med primære immunsviktsykdommer (PID)

5. september 2024 oppdatert av: Takeda

En fase 3, åpen, ikke-kontrollert studie for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og tolerabiliteten og effekten av TAK-771 hos japanske personer med primære immunsviktsykdommer (PID)

Hovedmålet med studien er å sjekke hvor mye TAK-771 som forblir i blodet over tid, bivirkning fra studiebehandlingen eller TAK-771, hvor mye TAK-771 deltakere kan få uten å få bivirkninger av det, og om TAK -771 forbedrer symptomer på primære immunsviktsykdommer (PID). Dette vil hjelpe studiesponsoren (Takeda) til å finne den beste dosen å gi folk i fremtiden.

Deltakerne vil bli behandlet med TAK-771 i totalt 27 eller 30 uker. Behandlingsperioden består av to perioder kalt epoke 1 og epoke 2. I epoke 1 vil ulike grupper av deltakere motta lavere til høyere doser av TAK-771 i 3 til 6 uker. Studielegene vil sjekke for bivirkninger fra hver dose av TAK-771. I epoke 2 vil deltakerne motta TAK-771 en gang i 3 eller 4 uker til slutten av 24 uker.

Det blir mange klinikkbesøk. Antall besøk vil avhenge av infusjonssyklusene til studiemedikamentet (hver 3. eller 4. uke).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japan
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japan
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japan
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume, Fukuoka, Japan
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan
        • National Center for Child Health and Development

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Vær en japansk person.
  2. Deltakeren må ha en dokumentert diagnose av en form for primær humoral immunsvikt som involverer antistoffdannelse og som krever gammaglobulin-erstatning, som definert i henhold til International Union of Immunological Societies (IUIS) Committee 2017. Diagnosen må bekreftes av medisinsk direktør før behandling med TAK-771.
  3. Deltakeren har mottatt en stabil klinisk dose av intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) eller konvensjonelt subkutant immunglobulin (cSCIG), som tilsvarer ca. 200 til 600 mg/kg kroppsvekt per 3 til 4 ukers periode for IVIG og ca. 50 til 200 mg/ kg kroppsvekt per uke for cSCIG basert på beskrivelsen i pakningsvedlegget, konsekvent over en periode på minst 3 måneder før screening, eller Deltakeren har mottatt TAK-664 med fast dose og doseringsfrekvens minst 3 måneder før registrering. Det vil si at deltakeren er i ferd med å fullføre studie TAK-664-3001 eller delta i studie TAK-664-3002.
  4. Deltaker som har fått IVIG eller cSCIG hadde alle bunnnivåer i serum av totalt immunglobulin G (IgG) >=5 g/l innen 1 måned før screeningen/registreringen.

  5. Laveste serumnivåer ved screening/registrering oppfyller ett av følgende:

    1. IVIG-behandlede eller cSCIG-behandlede deltakere Deltaker som hadde serumbunnnivåer av IgG >=5 g/L ved de siste 2 punktene i screeningsprosedyren før første administrasjon av TAK-771.
    2. TAK-664-behandlede deltakere Deltaker som hadde serumbunnnivåer av IgG >=5 g/L ved de siste 2 punktene i TAK-664-studier før første administrering av TAK-771.
  6. Deltaker er villig og i stand til å etterleve bruk av digitale verktøy og applikasjoner.

Eksklusjonskriterier

  1. Deltakeren har en kjent historie med eller er positiv til screening/registrering for ett eller flere av følgende: hepatitt B overflateantigen (HBsAg), polymerasekjedereaksjon (PCR) for hepatitt C-virus (HCV), PCR for humant immunsviktvirus (HIV) ) Type 1/2 For deltakere som bytter fra TAK-664-studier, vil kvalifikasjonen bli bekreftet på nytt etter at resultatet av spesialitetstesten utført i uke 1 blir tilgjengelig.

  2. Unormale laboratorieverdier ved screening/registrering som oppfyller ett av følgende kriterier (unormale tester kan gjentas én gang for å avgjøre om de er vedvarende):

    • Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) >2,5 ganger øvre normalgrense (ULN) for testlaboratoriet
    • Vedvarende alvorlig nøytropeni (definert som et absolutt antall nøytrofile [ANC] =<500/mm^3)
  3. Deltakeren har nedsatt nyrefunksjon definert ved eGFR <60 ml/min/1,73m^2.
  4. Deltakeren har blitt diagnostisert med, eller hatt en malignitet (annet enn tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen) med mindre den sykdomsfrie perioden før screening overstiger 5 år.
  5. Deltakeren får antikoagulasjonsbehandling eller har en historie med trombotiske episoder (inkludert dyp venetrombose, hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli) innen 12 måneder før screening/registrering eller en historie med trombofili.
  6. Deltakeren har unormalt proteintap (proteintapende enteropati, nefrotisk syndrom)
  7. Deltakeren har anemi som vil utelukke flebotomi for laboratoriestudier i henhold til standard praksis på stedet.
  8. Deltakeren har en pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner (urticaria, pustevansker, alvorlig hypotensjon eller anafylaksi) etter infusjoner av IVIG, subkutan immunglobulin (SCIG) og/eller immunserumglobulin.
  9. Deltakeren har immunglobulin A (IgA) mangel (serum IgA mindre enn 0,07 g/l) og historie med overfølsomhet, eller historie med bekreftede anti-IgA antistoffer, eller begge deler.
  10. Deltakeren bruker forebyggende (profylaktisk) systemisk antibakteriell antibiotika i doser som er tilstrekkelige til å behandle eller forebygge bakterielle infeksjoner, og kan ikke stoppe disse antibiotikaene ved screening/registrering.
  11. Deltakeren har aktiv infeksjon og får antibiotikabehandling for behandling av infeksjon på tidspunktet for screening/registrering eller hadde en alvorlig bakteriell infeksjon innen 3 måneder før screening/registrering
  12. Deltakeren har en blødningsforstyrrelse, eller et blodplateantall mindre enn 20 000/mikroL, eller etter utforskerens oppfatning, vil ha betydelig risiko for økt blødning eller blåmerker som følge av subkutan (SC) terapi.
  13. Deltakeren har totalt protein >9 g/dL eller myelom, eller makroglobulinemi (IgM) eller paraproteinemi.
  14. Deltakeren har en kjent allergi mot hyaluronidase
  15. Deltakeren har alvorlig dermatitt som vil utelukke tilstrekkelige steder for sikker produktadministrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Epoke 1: TAK-771 Opptrappingsperiode
TAK-771 inkluderte IGI 10 % og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20). Deltakerne fikk subkutan infusjon av rHuPH20-løsning i en dose på 80 U/g IgG først, etterfulgt av SC-infusjon av 10 % IGI innen 10 minutter etter fullført infusjon av rHuPH20-løsning. Dosen på 10 % IGI ble økt fra 1/3 av full dose til full dose på 3 uker for deltakere som fikk TAK-771 en gang hver 3. uke, eller fra 1/4 av full dose til full dose på 6 uker for deltakere som mottok TAK-771 en gang hver 4. uke.
Legemiddel: TAK-771
Intervensjonsbeskrivelse; Immunglobulininfusjon (IGI) 10 % og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20)
Andre navn:
  • Immunglobulininfusjon 10 % (menneske) med rekombinant human hyaluronidase
Eksperimentell: Epoke 2: TAK-771 full dose behandlingsperiode
TAK-771 inkluderte immunglobulininfusjon (IGI) 10 % og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20). Deltakerne fikk subkutan infusjon av rHuPH20-løsning i en dose på 80 U/g IgG først, etterfulgt av SC-infusjon av 10 % IGI innen 10 minutter etter fullført infusjon av rHuPH20-løsning, hver 3. eller 4. uke i opptil uke 27 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller uke 25 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall.
Legemiddel: TAK-771
Intervensjonsbeskrivelse; Immunglobulininfusjon (IGI) 10 % og rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20)
Andre navn:
  • Immunglobulininfusjon 10 % (menneske) med rekombinant human hyaluronidase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Epoke 2: Trough-nivåer i serum av totale IgG-antistoffer etter administrering av TAK-771
Tidsramme: Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Dataene ble rapportert ved uke 7, 11, 15, 19, 23, 27 og 31 for 4-ukers intervall og ved uke 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 og 28 for 3-ukers intervall .
Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Epoke 2: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av totale serumnivåer av IgG- og IgG-underklasser
Tidsramme: Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Epoke 2: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) av totale serumnivåer av IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Epoke 2: Area Under the Curve (AUC) av totale serumnivåer av IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
AUC er uttrykt som gram*dag per liter/gram per kilogram [(g*dag/L)/(g/kg)].
Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Epoke 2: Halveringstid for totale serumnivåer av IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: På flere tidspunkter etter infusjon fra uke 7 for deltakere med 4-ukers eller uke 4 med 3-ukers doseringsintervall opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers doseringsintervall
På flere tidspunkter etter infusjon fra uke 7 for deltakere med 4-ukers eller uke 4 med 3-ukers doseringsintervall opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers doseringsintervall
Epoke 2: Tilsynelatende total clearance (CL/F) av totale serumnivåer av IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Epoke 2: Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vz/F) av totale serumnivåer av IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Epoke 2: Minimumskonsentrasjon (Cmin) av totale serumnivåer av IgG- og IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4)
Tidsramme: Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Pre-infusjon ved uke 27 for deltakere med 4-ukers eller uke 25 med 3-ukers doseringsintervall og etter infusjon ved flere tidspunkter opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall og opp til uke 28 med 3-ukers dosering intervall.
Epoke 2: Trough-nivåer i serum av IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4) etter administrering av TAK-771
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 7, uke 11, uke 15, uke 19, uke 23, uke 27 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 4, uke 7, uke 10, uke 16, uke 19, uke 22, uke 25 og uke 28)
4-ukers doseringsintervall (uke 7, uke 11, uke 15, uke 19, uke 23, uke 27 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 4, uke 7, uke 10, uke 16, uke 19, uke 22, uke 25 og uke 28)
Epoke 1 og 2: Lavnivåer av anti-Clostridium Tetani Toxoid-antistoff etter administrering av TAK-771
Tidsramme: Fra uke 1, til slutten av prøveperioden (EOS: uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall)
Fra uke 1, til slutten av prøveperioden (EOS: uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall)
Epoke 1 og 2: Lavnivåer av anti-HBV-antistoff etter administrering av TAK-771
Tidsramme: Fra uke 1, til slutten av prøveperioden (EOS: uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall)
Fra uke 1, til slutten av prøveperioden (EOS: uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall)
Epoke 1 og 2: Lavnivåer av anti-HIB-antistoff etter administrering av TAK-771
Tidsramme: Fra uke 1, til slutten av forsøket (EOS: Uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall).
Fra uke 1, til slutten av forsøket (EOS: Uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall).
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
TEAE er definert som bivirkninger (AE) med utbrudd etter dato-klokkeslett for første dose av undersøkelsesprodukt (IP), eller medisinske tilstander tilstede før starten av IP, men økt i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP .
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med TAK-771-relaterte og TAK-771-ikke-relaterte TEAE-er
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
TEAEer er definert som AEer med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller medisinske tilstander tilstede før starten av IP, men økt i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP.
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med alvorlige og ikke-seriøse TEAE
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
TEAEer er definert som AEer med start etter dato-klokkeslett for første dose av IP, eller medisinske tilstander tilstede før starten av IP, men økt i alvorlighetsgrad eller forhold etter dato-klokkeslett for første dose av IP. Alvorlig TEAE = enhver uheldig klinisk manifestasjon av tegn, symptomer, utfall (relatert til IP eller ikke) ved enhver dose: resulterer i død, var livstruende, krever innleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt abnormitet/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. AESI = etterforsker-rapporterte overfølsomhetsreaksjoner, hendelser med forstyrret koagulasjon som blødning/hyperkoagulerbar AESI.
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med alvorlig TEAE
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med lokale og systemiske TEAE
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med TEAE som fører til for tidlig seponering fra studien
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med infusjonsassosiert TEAE
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametre registrert som TEAE
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn og kroppsvekt registrert som TEAE
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Epoke 2: Prosentandel av deltakere som utvikler anti-rHuPH20-bindende antistofftitere på større enn eller lik 1:160
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 7, uke 19 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 4, uke 16 og uke 28)
4-ukers doseringsintervall (uke 7, uke 19 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 4, uke 16 og uke 28)
Epoke 2: Prosentandel av deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer mot rHuPH20
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 7, uke 19 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 4, uke 16 og uke 28)
4-ukers doseringsintervall (uke 7, uke 19 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 4, uke 16 og uke 28)
Prosentandel av deltakere som opplevde toleransehendelser relatert til infusjonen av TAK-771
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Tolerabilitetshendelser er definert som et tilfelle at infusjonshastigheten reduseres, eller at infusjonen avbrytes eller stoppes, på grunn av en TEAE relatert til TAK-771 infusjon.
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Epoke 1: Antall uker for å nå sluttdoseintervall (3 uker eller 4 uker)
Tidsramme: Opp til uke 4 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 3 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Antall uker for å nå endelig doseintervall er definert som behandlingsvarigheten av epoke 1.
Opp til uke 4 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 3 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Epoke 2: Prosentandel av deltakere som oppnår et behandlingsintervall på 3 eller 4 uker
Tidsramme: Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Epoke 2: Prosentandel av deltakere som opprettholder et behandlingsintervall på 3 eller 4 uker
Tidsramme: Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Årlig rate av validerte akutte alvorlige bakterieinfeksjoner (ASBI) per deltaker per år
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Den årlige raten for validerte ASBI-er beregnes som gjennomsnittlig antall ASBI-er per deltaker per år.
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Årlig rate av alle infeksjoner per deltaker per år
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Årsraten for alle infeksjoner er beregnet som gjennomsnittlig antall infeksjoner per deltaker per år.
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Utnyttelse av helseressurs: dager som ikke kan gå på skole/arbeid eller utføre normale daglige aktiviteter på grunn av sykdom/infeksjon
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Helseressursutnyttelse: dager med antibiotika
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Helseressursutnyttelse: Antall sykehusinnleggelser på grunn av sykdom/infeksjon per år
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Helseressursutnyttelse: Oppholdslengde i dager med sykehusinnleggelser på grunn av sykdom/infeksjon per deltaker per år
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Utnyttelse av helseressurs: Antall akutte (haster eller ikke-planlagte) legebesøk på grunn av sykdom/infeksjon
Tidsramme: Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Fra uke 1 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opp til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Infusjonsparametre i epoke 2: Antall infusjonssteder per infusjon
Tidsramme: Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Totalt antall infusjonssteder injisert i epoke 2 / Totalt antall infusjoner administrert i epoke 2.
Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Infusjonsparametre i epoke 2: Antall infusjonssteder per måned
Tidsramme: Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Totalt antall infusjonssteder injisert i epoke 2 / (varighet av epoke 2 / 30.4375), hvor varigheten av epoke 2 beregnes som sluttdatoen for epoke 2 - startdatoen for epoke 2 + 1.
Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Infusjonsparametre i epoke 2: Varighet av individuelle infusjoner
Tidsramme: Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Sluttdato og klokkeslett for infusjon i epoke 2 - Startdato og klokkeslett for infusjon i epoke 2, for hver infusjon per deltaker.
Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Infusjonsparametre i epoke 2: Maksimal infusjonshastighet per sted
Tidsramme: Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Maksimal infusjonshastighet resultater fra CRF / antall infusjonssteder/kropp.
Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Infusjonsparametre i epoke 2: Infusjonsvolum per sted
Tidsramme: Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Infusjonsvolum per sted er planlagt. Doseresultater fra CRF / antall infusjonssteder/kropp.
Fra uke 7 til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller fra uke 4 til uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Livskvalitet (QOL): Pediatric Quality of Life Inventory (PEDS-QL)
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
PEDS-QL er et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument (HR QoL) designet spesielt for en pediatrisk populasjon. Den fanger opp følgende domener: generell helse/aktiviteter, følelser/emosjonell, sosial funksjon, skolefunksjon. I denne studien vil 2-7 år (forelder som observatør), 8-13 år (deltaker som observatør) for PEDS-QL helsespørreskjema bli analysert. Høyere skårer indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domener av PEDS-QL. Dette modulære instrumentet bruker en 5-punkts skala: fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid). Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Fire dimensjoner (fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon) blir skåret.
4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
QOL: Short Form-36 Health Survey versjon 2 (SF-36 v2)
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
SF-36 er et generisk livskvalitetsinstrument som har blitt mye brukt for å vurdere helserelatert livskvalitet (HR QoL) til deltakere. I denne studien vil 14 år og eldre (deltaker som observatør) for SF-36 helsespørreskjema bli analysert. Generiske instrumenter brukes i generelle populasjoner for å vurdere et bredt spekter av domener som gjelder for en rekke helsetilstander, tilstander og sykdommer. SF-36 består av 36 elementer som er aggregert i 8 multi-item skalaer (fysisk funksjon, rolle - fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rolle - emosjonell og mental helse), med skårer fra 0 til 100. Høyere score indikerer bedre HR QoL. Fysisk komponentsammendrag (PCS).
4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
QOL: EuroQoL (Livskvalitet)-5 dimensjoner 3 nivåer (EQ-5D-3L) Helsespørreskjemaindekspoeng
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
EQ-5D-3L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall og ble administrert til alle deltakere for å vurdere effekten av behandlingen på deltakernes livskvalitet. Deltakerne velger svar for hver av de følgende 3-nivådimensjonene: 1) mobilitet; 2) egenomsorg; 3) vanlige aktiviteter; 4) smerte/ubehag; 5) angst/depresjon brukt til å beregne en indeksscore som strekker seg fra 0 (verst tenkelige helsetilstand) til 1 (best tenkelige helsetilstand). En økning i EQ-5D-3L indekspoengsum indikerer forbedring.
4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
QOL: EuroQoL (Livskvalitet)-5 dimensjoner 3 nivåer (EQ-5D-3L) Health Questionnaire Visual Analogue Scale (VAS) Score
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
EQ-5D-3L er et standardisert instrument for bruk som et mål på helseutfall og ble administrert til alle deltakere for å vurdere effekten av behandlingen på deltakernes livskvalitet. EQ-5D-3L inkluderer en visuell analog skala (VAS), en vertikal skala som lar deltakerne indikere helsetilstanden den dagen, og varierer fra 0 (dårligst tenkelig) til 100 (best tenkelig), med høyere score som indikerer bedre helsetilstand.
4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
Behandlingspreferanse
Tidsramme: Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Spørreskjema for behandlingspreferanser er et selvadministrert spørreskjema utviklet for å vurdere deltakernes preferanse for administrering av ny subkutan immunglobulin (SCIG) terapi. Det er 4 punkter på spørreskjemaet, som undersøker en deltakers preferanse på klinikken/sykehuset/hjemmet for å motta immunglobulin (IG) terapi, deltakerens vurdering av frekvens og administreringsmåte, og deltakerens preferanse for å fortsette å motta IGSC behandling.
Opp til uke 31 for deltakere med 4-ukers doseringsintervall eller opptil uke 28 for deltakere med 3-ukers doseringsintervall
Behandlingstilfredshet: Spørreskjema for Medisinering-9 (TSQM-9)
Tidsramme: 4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) er en global tilfredshetsskala som brukes til å vurdere det generelle nivået på deltakerens tilfredshet eller misnøye med medisinene sine. I denne studien vil 2-12 år (forelder som observatør), 13 år og eldre (deltaker som observatør) for TSQM helse spørreskjema bli analysert. TSQM-9 er et 9-elements, validert, selvadministrert instrument som brukes til å vurdere deltakerens tilfredshet med medisinering. De tre domenene som vurderes er effektivitet, bekvemmelighet og global tilfredshet. Poengsummen til hvert av de 3 domenene er basert på en algoritme for å lage en poengsum på 0 til 100. Høyere poengsum indikerte større tilfredshet i det domenet.
4-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 31); 3-ukers doseringsintervall (uke 1 og uke 28)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

28. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

28. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

25. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata fra denne spesifikke studien vil ikke bli delt ettersom det er en rimelig sannsynlighet for at individuelle pasienter kan bli reidentifisert (på grunn av det begrensede antallet studiedeltakere/studiesteder).

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere