Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van TAK-771 bij Japanse mensen met primaire immunodeficiëntieziekten (PID)

5 september 2024 bijgewerkt door: Takeda

Een fase 3, open-label, niet-gecontroleerd onderzoek om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid en werkzaamheid van TAK-771 bij Japanse proefpersonen met primaire immunodeficiëntieziekten (PID) te evalueren

Het belangrijkste doel van de studie is na te gaan hoeveel TAK-771 in de loop van de tijd in hun bloed blijft, de bijwerking van de studiebehandeling of TAK-771, hoeveel TAK-771-deelnemers kunnen krijgen zonder er bijwerkingen van te krijgen, en of TAK-771 -771 verbetert de symptomen van primaire immunodeficiëntieziekten (PID). Dit zal de studiesponsor (Takeda) helpen om de beste dosis uit te werken die mensen in de toekomst kunnen geven.

De deelnemers worden in totaal 27 of 30 weken behandeld met TAK-771. De behandelingsperiode bestaat uit twee perioden genaamd Epoch 1 en Epoch 2. In Epoch 1 zullen verschillende groepen deelnemers gedurende 3 tot 6 weken lagere tot hogere doses TAK-771 krijgen. De onderzoeksartsen zullen controleren op bijwerkingen van elke dosis TAK-771. In Tijdperk 2 zullen deelnemers TAK-771 eenmaal per 3 of 4 weken ontvangen tot het einde van 24 weken.

Er zullen veel kliniekbezoeken zijn. Het aantal bezoeken hangt af van de infusiecycli van het onderzoeksgeneesmiddel (elke 3 of 4 weken).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japan
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japan
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japan
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume, Fukuoka, Japan
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan
        • National Center for Child Health and Development

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Wees een Japanner.
  2. De deelnemer moet een gedocumenteerde diagnose hebben van een vorm van primaire humorale immunodeficiëntie met antilichaamvorming en vervanging van gammaglobuline, zoals gedefinieerd volgens de International Union of Immunological Societies (IUIS) Committee 2017. De diagnose moet voorafgaand aan de TAK-771-behandeling worden bevestigd door de medisch directeur.
  3. De deelnemer heeft een stabiele klinische dosis intraveneus immunoglobuline (IVIG) of conventioneel subcutaan immunoglobuline (cSCIG) gekregen, wat overeenkomt met ongeveer 200 tot 600 mg/kg lichaamsgewicht per periode van 3 tot 4 weken voor IVIG en ongeveer 50 tot 200 mg/kg kg lichaamsgewicht per week voor cSCIG op basis van de beschrijving in de bijsluiter, consistent gedurende een periode van ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening, of de deelnemer heeft TAK-664 ontvangen met een vaste dosis en doseringsfrequentie ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening inschrijving. Dat wil zeggen, de deelnemer staat op het punt onderzoek TAK-664-3001 af te ronden of deel te nemen aan onderzoek TAK-664-3002.
  4. Deelnemer die IVIG of cSCIG heeft gekregen, had alle serum-dalspiegels van totaal immunoglobuline G (IgG) >=5 g/L binnen 1 maand voorafgaand aan de screening/inschrijving.

  5. Serum-dalspiegels bij screening/registratie voldoen aan een van de volgende:

    1. Met IVIG behandelde of met cSCIG behandelde deelnemers Deelnemer die serumdalspiegels van IgG >=5 g/L had op de laatste 2 punten in de screeningprocedure vóór de eerste toediening van TAK-771.
    2. Met TAK-664 behandelde deelnemers Deelnemer die serum-dalspiegels van IgG >=5 g/L had op de laatste 2 punten in TAK-664-onderzoeken vóór de eerste toediening van TAK-771.
  6. Deelnemer is bereid en in staat zich te houden aan het gebruik van digitale hulpmiddelen en applicaties.

Uitsluitingscriteria

  1. Deelnemer heeft een bekende geschiedenis van of is positief bij screening/inschrijving voor een of meer van de volgende: hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), polymerasekettingreactie (PCR) voor hepatitis C-virus (HCV), PCR voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV ) Type 1/2 Voor deelnemers die overstappen van TAK-664-onderzoeken, wordt de geschiktheid opnieuw bevestigd nadat het resultaat van de specialiteitstest die in week 1 is uitgevoerd, beschikbaar is.

  2. Abnormale laboratoriumwaarden bij screening/registratie die voldoen aan een van de volgende criteria (abnormale tests kunnen één keer worden herhaald om te bepalen of ze persistent zijn):

    • Persistent alanineaminotransferase (ALAT) en aspartaataminotransferase (AST) >2,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) voor het testlaboratorium
    • Aanhoudende ernstige neutropenie (gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen [ANC] =<500/mm^3)
  3. Deelnemer heeft een nierfunctiestoornis gedefinieerd door eGFR <60 ml/min/1,73m^2.
  4. Deelnemer is gediagnosticeerd met of heeft een maligniteit gehad (anders dan adequaat behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoom in situ van de cervix), tenzij de ziektevrije periode voorafgaand aan de screening langer is dan 5 jaar.
  5. Deelnemer krijgt antistollingstherapie of heeft een voorgeschiedenis van trombotische episodes (waaronder diepe veneuze trombose, myocardinfarct, cerebrovasculair accident, longembolie) binnen 12 maanden voorafgaand aan screening/inschrijving of een voorgeschiedenis van trombofilie.
  6. Deelnemer heeft abnormaal eiwitverlies (eiwitverliezende enteropathie, nefrotisch syndroom)
  7. Deelnemer heeft bloedarmoede die flebotomie voor laboratoriumonderzoek zou uitsluiten volgens de standaardpraktijk op de locatie.
  8. Deelnemer heeft een doorlopende voorgeschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties (urticaria, ademhalingsmoeilijkheden, ernstige hypotensie of anafylaxie) na IVIG, subcutane immunoglobuline (SCIG) en/of Immune Serum Globuline-infusies
  9. Deelnemer heeft immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie (serum IgA minder dan 0,07 g/l) en voorgeschiedenis van overgevoeligheid, of voorgeschiedenis van bevestigde anti-IgA-antilichamen, of beide.
  10. Deelnemer gebruikt preventieve (profylactische) systemische antibacteriële antibiotica in doses die voldoende zijn om bacteriële infecties te behandelen of te voorkomen, en kan deze antibiotica niet stoppen op het moment van screening/inschrijving.
  11. Deelnemer heeft actieve infectie en krijgt antibiotische therapie voor de behandeling van infectie op het moment van screening/inschrijving of had een ernstige bacteriële infectie binnen de 3 maanden voorafgaand aan screening/inschrijving
  12. Deelnemer heeft een bloedingsstoornis, of een aantal bloedplaatjes van minder dan 20.000/microL, of zou naar de mening van de onderzoeker een aanzienlijk risico lopen op meer bloedingen of blauwe plekken als gevolg van subcutane (SC) therapie.
  13. Deelnemer heeft totaal eiwit >9 g/dL of myeloom, of macroglobulinemie (IgM) of paraproteïnemie.
  14. Deelnemer heeft een bekende allergie voor hyaluronidase
  15. Deelnemer heeft ernstige dermatitis die geschikte locaties voor veilige producttoediening onmogelijk maakt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tijdperk 1: TAK-771 opstartperiode
TAK-771 omvatte IGI 10% en recombinant menselijk hyaluronidase (rHuPH20). Deelnemers kregen eerst een subcutane infusie van rHuPH20-oplossing in een dosis van 80 U/g IgG, gevolgd door SC-infusie van 10% IGI binnen 10 minuten na voltooiing van de infusie van rHuPH20-oplossing. De dosis van 10% IGI werd verhoogd van 1/3 van de volledige dosis naar volledige dosis in 3 weken voor deelnemers die TAK-771 eenmaal per 3 weken kregen, of van 1/4 van de volledige dosis naar volledige dosis in 6 weken voor deelnemers die ontving TAK-771 eenmaal per 4 weken.
Geneesmiddel: TAK-771
Interventiebeschrijving; Immuunglobuline-infusie (IGI) 10% en recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20)
Andere namen:
  • Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase
Experimenteel: Tijdvak 2: TAK-771 behandelingsperiode met volledige dosis
TAK-771 omvatte Immune Globulin Infusion (IGI) 10% en Recombinant Human Hyaluronidase (rHuPH20). Deelnemers kregen eerst een subcutane infusie van rHuPH20-oplossing in een dosis van 80 U/g IgG, gevolgd door SC-infusie van 10% IGI binnen 10 minuten na voltooiing van de infusie van rHuPH20-oplossing, elke 3 of 4 weken tot week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken.
Geneesmiddel: TAK-771
Interventiebeschrijving; Immuunglobuline-infusie (IGI) 10% en recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20)
Andere namen:
  • Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdperk 2: Serumdalniveaus van totale IgG-antilichamen na toediening van TAK-771
Tijdsspanne: Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
De gegevens werden gerapporteerd in week 7, 11, 15, 19, 23, 27 en 31 voor een interval van 4 weken en in week 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 en 28 voor een interval van 3 weken .
Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdperk 2: Maximale concentratie (Cmax) van totale serumniveaus van IgG- en IgG-subklassen
Tijdsspanne: Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Tijdvak 2: Tijd tot maximale concentratie (Tmax) van totale serumniveaus van IgG- en IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4)
Tijdsspanne: Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Tijdperk 2: Area Under the Curve (AUC) van totale serumniveaus van IgG- en IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4)
Tijdsspanne: Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
AUC wordt uitgedrukt als gram*dag per liter/gram per kilogram [(g*dag/l)/(g/kg)].
Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Tijdperk 2: Halfwaardetijd van totale serumniveaus van IgG- en IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4)
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen na de infusie vanaf week 7 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 4 met een doseringsinterval van 3 weken tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een doseringsinterval van 3 weken
Op meerdere tijdstippen na de infusie vanaf week 7 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 4 met een doseringsinterval van 3 weken tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een doseringsinterval van 3 weken
Tijdperk 2: Schijnbare totale klaring (CL/F) van totale serumniveaus van IgG- en IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4)
Tijdsspanne: Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Tijdperk 2: Schijnbaar distributievolume (Vz/F) van totale serumniveaus van IgG- en IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4)
Tijdsspanne: Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Tijdperk 2: Minimale concentratie (Cmin) van totale serumniveaus van IgG- en IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4)
Tijdsspanne: Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Pre-infusie in week 27 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 25 met een doseringsinterval van 3 weken en na infusie op meerdere tijdstippen tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken en tot week 28 met een dosering van 3 weken interval.
Tijdperk 2: Serumdalniveaus van IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4) na toediening van TAK-771
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 7, week 11, week 15, week 19, week 23, week 27 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 4, week 7, week 10, week 16, week 19, week 22, week 25 en week 28)
Doseringsinterval van 4 weken (week 7, week 11, week 15, week 19, week 23, week 27 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 4, week 7, week 10, week 16, week 19, week 22, week 25 en week 28)
Tijdperk 1 en 2: Dalniveaus van anti-Clostridium Tetani Toxoïde antilichaam na toediening van TAK-771
Tijdsspanne: Vanaf week 1 tot het einde van de proef (EOS: week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken)
Vanaf week 1 tot het einde van de proef (EOS: week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken)
Tijdvak 1 en 2: Dalniveaus van anti-HBV-antilichamen na toediening van TAK-771
Tijdsspanne: Vanaf week 1 tot het einde van de proef (EOS: week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken)
Vanaf week 1 tot het einde van de proef (EOS: week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken)
Tijdvak 1 en 2: Dalniveaus van anti-HIB-antilichaam na toediening van TAK-771
Tijdsspanne: Vanaf week 1 tot het einde van de proef (EOS: week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken).
Vanaf week 1 tot het einde van de proef (EOS: week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken).
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die optreden na de datum en tijd van de eerste dosis van het onderzoeksproduct (IP), of medische aandoeningen die aanwezig waren vóór het begin van de IP, maar die in ernst of samenhang toenamen na de datum en tijd van de eerste dosis IP. .
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met TAK-771-gerelateerde en TAK-771-niet-gerelateerde TEAE's
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of medische aandoeningen die aanwezig zijn vóór het begin van de IP, maar die in ernst of samenhang toenemen na de datum-tijd van de eerste dosis IP.
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met ernstige en niet-ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen na de datum-tijd van de eerste dosis IP, of medische aandoeningen die aanwezig zijn vóór het begin van de IP, maar die in ernst of samenhang toenemen na de datum-tijd van de eerste dosis IP. Ernstige TEAE=elke ongewenste klinische manifestatie van tekenen, symptomen, uitkomsten (al dan niet gerelateerd aan IP) bij welke dosis dan ook: resulteert in de dood, was levensbedreigend, vereist ziekenhuisopname/verlenging van de ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende/significante invaliditeit/ongeschiktheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking, belangrijke medische gebeurtenis. AESI=door de onderzoeker gerapporteerde overgevoeligheidsreacties, gevallen van verstoorde stolling zoals bloedingen/hypercoaguleerbare AESI.
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met lokale en systemische TEAE's
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met TEAE's die leiden tot voortijdige stopzetting van de studie
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met infusiegerelateerde TEAE's
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumparameters geregistreerd als TEAE's
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Percentage deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale functies en lichaamsgewicht geregistreerd als TEAE's
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Tijdvak 2: Percentage deelnemers dat anti-rHuPH20-bindende antilichaamtiters ontwikkelt van groter dan of gelijk aan 1:160
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 7, week 19 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 4, week 16 en week 28)
Doseringsinterval van 4 weken (week 7, week 19 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 4, week 16 en week 28)
Tijdvak 2: Percentage deelnemers dat neutraliserende antilichamen tegen rHuPH20 ontwikkelt
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 7, week 19 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 4, week 16 en week 28)
Doseringsinterval van 4 weken (week 7, week 19 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 4, week 16 en week 28)
Percentage deelnemers dat verdraagzaamheidsgebeurtenissen heeft ervaren die verband houden met de infusie van TAK-771
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Verdraagbaarheidsgebeurtenissen worden gedefinieerd als een geval waarin de infusiesnelheid wordt verlaagd, of dat de infusie wordt onderbroken of gestopt vanwege een TEAE die verband houdt met de TAK-771-infusie.
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Tijdvak 1: Aantal weken tot het uiteindelijke dosisinterval wordt bereikt (3 weken of 4 weken)
Tijdsspanne: Tot week 4 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 3 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Het aantal weken voordat het uiteindelijke dosisinterval wordt bereikt, wordt gedefinieerd als de behandelingsduur van Epoch 1.
Tot week 4 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 3 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Tijdvak 2: Percentage deelnemers dat een behandelinterval van 3 of 4 weken bereikt
Tijdsspanne: Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Tijdvak 2: Percentage deelnemers dat een behandelinterval van 3 of 4 weken aanhoudt
Tijdsspanne: Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Jaarlijks aantal gevalideerde acute ernstige bacteriële infecties (ASBI's) per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Het jaarlijkse aantal gevalideerde ASBI's wordt berekend als het gemiddelde aantal ASBI's per deelnemer per jaar.
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Jaarlijks percentage van alle infecties per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Het jaarcijfer van alle besmettingen wordt berekend als het gemiddelde aantal besmettingen per deelnemer per jaar.
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Gebruik van gezondheidszorgmiddelen: dagen waarop u niet naar school/werk kunt gaan of normale dagelijkse activiteiten kunt uitvoeren vanwege ziekte/infectie
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Gebruik van hulpbronnen in de gezondheidszorg: dagen waarop antibiotica worden gebruikt
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Gebruik van gezondheidszorgmiddelen: aantal ziekenhuisopnames vanwege ziekte/infectie per jaar
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Gebruik van gezondheidszorgmiddelen: verblijfsduur in dagen van ziekenhuisopnames vanwege ziekte/infectie per deelnemer per jaar
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Gebruik van gezondheidszorgmiddelen: aantal acute (dringende of ongeplande) artsenbezoeken vanwege ziekte/infectie
Tijdsspanne: Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Van week 1 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Infusieparameters in tijdperk 2: aantal infusieplaatsen per infusie
Tijdsspanne: Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Totaal aantal infusieplaatsen geïnjecteerd in tijdperk 2 / Totaal aantal toegediende infusies in tijdperk 2.
Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Infusieparameters in tijdperk 2: aantal infusieplaatsen per maand
Tijdsspanne: Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Totaal aantal infusieplaatsen geïnjecteerd in Epoch 2 / (duur van Epoch 2 / 30,4375), waarbij de duur van Epoch 2 wordt berekend als de einddatum van Epoch 2 - de startdatum van Epoch 2 + 1.
Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Infusieparameters in tijdperk 2: duur van individuele infusies
Tijdsspanne: Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Einddatum en -tijd van de infusie in Epoch 2 - Startdatum en -tijd van de infusie in Epoch 2, voor elke infusie per deelnemer.
Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Infusieparameters in tijdperk 2: maximale infusiesnelheid per locatie
Tijdsspanne: Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Maximale infusiesnelheid is het resultaat van CRF/aantal infusieplaatsen/lichaam.
Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Infusieparameters in tijdperk 2: infusievolume per locatie
Tijdsspanne: Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Infusievolume per plaats is gepland. Dosisresultaten op basis van CRF/aantal infusieplaatsen/lichaam.
Van week 7 tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of van week 4 tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Kwaliteit van leven (QOL): Inventarisatie van de kwaliteit van leven bij kinderen (PEDS-QL)
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
De PEDS-QL is een generiek instrument voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR QoL), speciaal ontworpen voor pediatrische patiënten. Het omvat de volgende domeinen: algemene gezondheid/activiteiten, gevoelens/emotioneel, sociaal functioneren, schoolfunctioneren. In deze studie zullen 2-7 jaar (ouder als waarnemer), 8-13 jaar (deelnemer als waarnemer) voor de PEDS-QL-gezondheidsvragenlijst worden geanalyseerd. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven (QOL) voor alle domeinen van de PEDS-QL. Dit modulaire instrument maakt gebruik van een 5-puntsschaal: van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden als volgt omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Er wordt gescoord op vier dimensies (fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren).
Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
QOL: Korte Formulier-36 Gezondheidsenquête versie 2 (SF-36 v2)
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
De SF-36 is een generiek levenskwaliteitsinstrument dat op grote schaal wordt gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR QoL) van deelnemers te beoordelen. In deze studie zullen 14 jaar en ouder (deelnemer als waarnemer) de SF-36 gezondheidsvragenlijst analyseren. Generieke instrumenten worden in de algemene bevolking gebruikt om een ​​breed scala aan domeinen te beoordelen die van toepassing zijn op een verscheidenheid aan gezondheidstoestanden, aandoeningen en ziekten. De SF-36 bestaat uit 36 ​​items die zijn samengevoegd in 8 schalen met meerdere items (fysiek functioneren, rol - fysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rol - emotionele en mentale gezondheid), met scores variërend van 0 tot 100. Hogere scores duiden op een betere HR-kwaliteit van leven. Samenvatting van fysieke componenten (PCS).
Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
QOL: EuroQoL (Kwaliteit van leven)-5 dimensies 3 niveaus (EQ-5D-3L) Gezondheidsvragenlijst Indexscore
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
De EQ-5D-3L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor de gezondheidsresultaten en werd aan alle deelnemers afgenomen om het effect van de behandeling op de levenskwaliteit van de deelnemers te beoordelen. Deelnemers selecteren een antwoord voor elk van de volgende drie dimensies: 1) mobiliteit; 2) zelfzorg; 3) gebruikelijke activiteiten; 4) pijn/ongemak; 5) angst/depressie gebruikt om een ​​indexscore te berekenen variërend van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) tot 1 (best denkbare gezondheidstoestand). Een stijging van de EQ-5D-3L-indexscore duidt op verbetering.
Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
QOL: EuroQoL (Kwaliteit van leven)-5 dimensies 3 niveaus (EQ-5D-3L) Gezondheidsvragenlijst Visueel-analoge schaal (VAS) Score
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
De EQ-5D-3L is een gestandaardiseerd instrument voor gebruik als maatstaf voor de gezondheidsresultaten en werd aan alle deelnemers afgenomen om het effect van de behandeling op de levenskwaliteit van de deelnemers te beoordelen. De EQ-5D-3L bevat een visueel analoge schaal (VAS), een verticale schaal waarmee de deelnemers hun gezondheidstoestand die dag kunnen aangeven, en varieert van 0 (slechtst denkbaar) tot 100 (best denkbaar), waarbij hogere scores een betere indicatie geven gezondheidstoestand.
Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
Behandelingsvoorkeur
Tijdsspanne: Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
De behandelingsvoorkeurenvragenlijst is een zelf in te vullen vragenlijst die is ontwikkeld om de voorkeur van deelnemers ten aanzien van de toediening van nieuwe subcutane immunoglobuline (SCIG) therapie te beoordelen. Er staan ​​4 items op de vragenlijst, die de voorkeur van een deelnemer onderzoeken wat betreft de kliniek/ziekenhuis/thuisomgeving voor het ontvangen van de immunoglobuline (IG)-therapie, de beoordeling van de deelnemer over de frequentie en wijze van toediening, en de voorkeur van de deelnemer om de behandeling met immunoglobulinen te blijven ontvangen. IGSC-behandeling.
Tot week 31 voor deelnemers met een doseringsinterval van 4 weken of tot week 28 voor deelnemers met een doseringsinterval van 3 weken
Tevredenheid over de behandeling: Vragenlijst voor medicatie-9 (TSQM-9)
Tijdsspanne: Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)
Behandelingstevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM) is een globale tevredenheidsschaal die wordt gebruikt om het algehele niveau van tevredenheid of ontevredenheid van deelnemers over hun medicijnen te beoordelen. In dit onderzoek zullen 2-12 jaar (ouder als waarnemer), 13 jaar en ouder (deelnemer als waarnemer) voor de TSQM-gezondheidsvragenlijst worden geanalyseerd. TSQM-9 is een gevalideerd, zelfbeheerd instrument met 9 items dat wordt gebruikt om de tevredenheid van deelnemers over medicatie te beoordelen. De drie beoordeelde domeinen zijn effectiviteit, gemak en mondiale tevredenheid. De score van elk van de 3 domeinen is gebaseerd op een algoritme om een ​​score van 0 tot 100 te creëren. Een hogere score duidde op een grotere tevredenheid op dat domein.
Doseringsinterval van 4 weken (week 1 en week 31); Doseringsinterval van 3 weken (week 1 en week 28)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 januari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

25 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (Register-ID: jRCT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers aan dit specifieke onderzoek zullen niet worden gedeeld, aangezien er een redelijke kans bestaat dat individuele patiënten opnieuw kunnen worden geïdentificeerd (vanwege het beperkte aantal deelnemers aan het onderzoek/onderzoekslocaties).

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD uit in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/ Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren