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Une étude du TAK-771 chez les Japonais atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PID)

5 septembre 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude de phase 3, ouverte et non contrôlée pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du TAK-771 chez des sujets japonais atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PID)

L'objectif principal de l'étude est de vérifier la quantité de TAK-771 qui reste dans leur sang au fil du temps, les effets secondaires du traitement à l'étude ou du TAK-771, la quantité de TAK-771 que les participants peuvent recevoir sans en ressentir les effets secondaires, et si le TAK -771 améliore les symptômes des maladies d'immunodéficience primaire (PID). Cela aidera le sponsor de l'étude (Takeda) à déterminer la meilleure dose à administrer aux patients à l'avenir.

Les participants seront traités avec TAK-771 pendant 27 ou 30 semaines au total. La période de traitement est composée de deux périodes appelées Époque 1 et Époque 2. À l'Époque 1, différents groupes de participants recevront des doses inférieures à supérieures de TAK-771 pendant 3 à 6 semaines. Les médecins de l'étude vérifieront les effets secondaires de chaque dose de TAK-771. À l'époque 2, les participants recevront le TAK-771 une fois toutes les 3 ou 4 semaines jusqu'à la fin des 24 semaines.

Il y aura de nombreuses visites à la clinique. Le nombre de visites dépendra des cycles de perfusion du médicament à l'étude (toutes les 3 ou 4 semaines).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japon
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japon
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama, Japon
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japon
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japon
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japon
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume, Fukuoka, Japon
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japon
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japon
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japon
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japon
        • National Center for Child Health and Development

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  1. Soyez une personne japonaise.
  2. Le participant doit avoir un diagnostic documenté d'une forme d'immunodéficience humorale primaire impliquant la formation d'anticorps et nécessitant le remplacement de la gammaglobuline, telle que définie selon le Comité 2017 de l'Union internationale des sociétés d'immunologie (IUIS). Le diagnostic doit être confirmé par le directeur médical avant le traitement par TAK-771.
  3. Le participant a reçu une dose clinique stable d'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) ou d'immunoglobuline sous-cutanée conventionnelle (cSCIG), qui équivaut à environ 200 à 600 mg/kg de poids corporel par période de 3 à 4 semaines pour l'IgIV et à environ 50 à 200 mg/ kg de poids corporel par semaine pour cSCIG sur la base de la description dans la notice, de manière constante sur une période d'au moins 3 mois avant le dépistage, ou le participant a reçu du TAK-664 avec une dose et une fréquence de dosage fixes au moins 3 mois avant inscription. Autrement dit, le participant est sur le point de terminer l'étude TAK-664-3001 ou de participer à l'étude TAK-664-3002.
  4. Le participant qui a reçu des IVIG ou des cSCIG avait tous les taux sériques résiduels d'immunoglobuline G totale (IgG)> = 5 g / L dans le mois précédant le dépistage / l'inscription.

  5. Les niveaux sériques résiduels au moment du dépistage/de l'inscription répondent à l'un des critères suivants :

    1. Participants traités par IVIG ou cSCIG Participant qui avait des taux sériques résiduels d'IgG> = 5 g / L aux 2 derniers points de la procédure de dépistage avant la première administration de TAK-771.
    2. Participants traités par TAK-664 Participant qui avait des taux sériques résiduels d'IgG >= 5 g/L aux 2 derniers points des études TAK-664 avant la première administration de TAK-771.
  6. Le participant est disposé et capable de se conformer à l'utilisation d'outils et d'applications numériques.

Critère d'exclusion

  1. Le participant a des antécédents connus ou est positif lors du dépistage / de l'inscription pour un ou plusieurs des éléments suivants : antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le virus de l'hépatite C (VHC), PCR pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH ) Type 1/2 Pour les participants qui quittent les études TAK-664, l'éligibilité sera reconfirmée une fois que le résultat du test de spécialité effectué à la semaine 1 sera disponible.

  2. Valeurs de laboratoire anormales lors du dépistage/de l'inscription répondant à l'un des critères suivants (les tests anormaux peuvent être répétés une fois pour déterminer s'ils sont persistants) :

    • Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) persistantes > 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour le laboratoire d'analyse
    • Neutropénie sévère persistante (définie comme un nombre absolu de neutrophiles [ANC] = <500/mm^3)
  3. Le participant présente une insuffisance de la fonction rénale définie par un DFGe < 60 mL/min/1,73 m^2.
  4. Le participant a reçu un diagnostic ou a eu une malignité (autre qu'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou un carcinome in situ du col de l'utérus correctement traité) à moins que la période sans maladie avant le dépistage ne dépasse 5 ans.
  5. Le participant reçoit un traitement anticoagulant ou a des antécédents d'épisodes thrombotiques (y compris thrombose veineuse profonde, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire) dans les 12 mois précédant le dépistage/l'inscription ou des antécédents de thrombophilie.
  6. Le participant présente une perte anormale de protéines (entéropathie exsudative, syndrome néphrotique)
  7. Le participant a une anémie qui empêcherait une phlébotomie pour des études de laboratoire conformément à la pratique standard sur le site.
  8. Le participant a des antécédents d'hypersensibilité ou de réactions persistantes (urticaire, difficultés respiratoires, hypotension sévère ou anaphylaxie) suite à des perfusions d'IgIV, d'immunoglobuline sous-cutanée (SCIG) et/ou d'immunoglobuline sérique
  9. Le participant a un déficit en immunoglobuline A (IgA) (IgA sérique inférieur à 0,07 g/L) et des antécédents d'hypersensibilité, ou des antécédents d'anticorps anti-IgA confirmés, ou les deux.
  10. Le participant prend des antibiotiques antibactériens systémiques préventifs (prophylactiques) à des doses suffisantes pour traiter ou prévenir les infections bactériennes, et ne peut pas arrêter ces antibiotiques au moment du dépistage/de l'inscription.
  11. Le participant a une infection active et reçoit une antibiothérapie pour le traitement de l'infection au moment du dépistage/de l'inscription ou a eu une infection bactérienne grave dans les 3 mois précédant le dépistage/l'inscription
  12. Le participant a un trouble de la coagulation ou une numération plaquettaire inférieure à 20 000/microL ou, de l'avis de l'investigateur, serait exposé à un risque important d'hémorragie ou d'ecchymoses à la suite d'une thérapie sous-cutanée (SC).
  13. Le participant a des protéines totales> 9 g / dL ou un myélome, ou une macroglobulinémie (IgM) ou une paraprotéinémie.
  14. Le participant a une allergie connue à la hyaluronidase
  15. Le participant a une dermatite sévère qui empêcherait des sites adéquats pour une administration sûre du produit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Époque 1 : Période de montée en puissance du TAK-771
TAK-771 comprenait de l'IGI à 10 % et de la hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20). Les participants ont d'abord reçu une perfusion sous-cutanée de solution de rHuPH20 à une dose de 80 U/g d'IgG, suivie d'une perfusion SC de 10 % d'IGI dans les 10 minutes suivant la fin de la perfusion de solution de rHuPH20. La dose d'IGI à 10 % a été augmentée de 1/3 de la dose complète à la dose complète en 3 semaines pour les participants ayant reçu du TAK-771 une fois toutes les 3 semaines, ou de 1/4 de la dose complète à la dose complète en 6 semaines pour les participants qui reçu le TAK-771 une fois toutes les 4 semaines.
Médicament: TAK-771
Descriptif de l'intervention ; Infusion d'immunoglobulines (IGI) à 10 % et hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20)
Autres noms:
  • Infusion d'immunoglobulines à 10 % (humaines) avec hyaluronidase humaine recombinante
Expérimental: Époque 2 : Période de traitement à dose complète de TAK-771
TAK-771 comprenait une perfusion d'immunoglobulines (IGI) à 10 % et de la hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20). Les participants ont d'abord reçu une perfusion sous-cutanée de solution de rHuPH20 à une dose de 80 U/g d'IgG, suivie d'une perfusion SC de 10 % d'IGI dans les 10 minutes suivant la fin de la perfusion de solution de rHuPH20, toutes les 3 ou 4 semaines jusqu'à la semaine 27 pendant participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou la semaine 25 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines.
Médicament: TAK-771
Descriptif de l'intervention ; Infusion d'immunoglobulines (IGI) à 10 % et hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20)
Autres noms:
  • Infusion d'immunoglobulines à 10 % (humaines) avec hyaluronidase humaine recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Époque 2 : Taux sériques résiduels d'anticorps IgG totaux après administration de TAK-771
Délai: Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Les données ont été rapportées aux semaines 7, 11, 15, 19, 23, 27 et 31 pour un intervalle de 4 semaines et aux semaines 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 et 28 pour un intervalle de 3 semaines. .
Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Époque 2 : Concentration maximale (Cmax) des niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG et d'IgG
Délai: Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Époque 2 : délai jusqu'à la concentration maximale (Tmax) des taux sériques totaux des sous-classes d'IgG et d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4)
Délai: Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Époque 2 : aire sous la courbe (ASC) des taux sériques totaux des sous-classes d'IgG et d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4)
Délai: Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
L'ASC est exprimée en grammes*jour par litre/grammes par kilogramme [(g*jour/L)/(g/kg)].
Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Époque 2 : Demi-vie des taux sériques totaux des sous-classes d'IgG et d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4)
Délai: À plusieurs moments après la perfusion, à partir de la semaine 7 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 avec un intervalle de dosage de 3 semaines jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un intervalle de dosage de 3 semaines
À plusieurs moments après la perfusion, à partir de la semaine 7 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 avec un intervalle de dosage de 3 semaines jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Époque 2 : Clairance totale apparente (CL/F) des niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG et d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4)
Délai: Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Époque 2 : Volume apparent de distribution (Vz/F) des niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG et d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4)
Délai: Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Époque 2 : Concentration minimale (Cmin) des niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG et d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4)
Délai: Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Pré-perfusion à la semaine 27 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou à la semaine 25 avec un intervalle de dosage de 3 semaines et après la perfusion à plusieurs moments jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines et jusqu'à la semaine 28 avec un dosage de 3 semaines intervalle.
Époque 2 : niveaux résiduels sériques des sous-classes d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4) après l'administration de TAK-771
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 7, semaine 11, semaine 15, semaine 19, semaine 23, semaine 27 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 4, semaine 7, semaine 10, semaine 16, semaine 19, semaine 22, semaine 25 et semaine 28)
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 7, semaine 11, semaine 15, semaine 19, semaine 23, semaine 27 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 4, semaine 7, semaine 10, semaine 16, semaine 19, semaine 22, semaine 25 et semaine 28)
Époques 1 et 2 : niveaux minimums d'anticorps anti-toxoïde anti-Clostridium Tetani après administration de TAK-771
Délai: De la semaine 1 jusqu'à la fin de l'essai (EOS : semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines)
De la semaine 1 jusqu'à la fin de l'essai (EOS : semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines)
Époques 1 et 2 : niveaux minimum d'anticorps anti-VHB après administration de TAK-771
Délai: De la semaine 1 jusqu'à la fin de l'essai (EOS : semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines)
De la semaine 1 jusqu'à la fin de l'essai (EOS : semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines)
Époques 1 et 2 : niveaux minimums d'anticorps anti-HIB après l'administration de TAK-771
Délai: De la semaine 1 jusqu'à la fin de l'essai (EOS : semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines).
De la semaine 1 jusqu'à la fin de l'essai (EOS : semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines).
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Les TEAE sont définis comme des événements indésirables (EI) apparaissant après la date-heure de la première dose du produit expérimental (IP), ou des conditions médicales présentes avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation ont augmenté après la date-heure de la première dose d'IP. .
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des TEAE liés au TAK-771 et non liés au TAK-771
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Les TEAE sont définis comme des EI apparaissant après la date-heure de la première dose d'IP, ou des problèmes médicaux présents avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation ont augmenté après la date-heure de la première dose d'IP.
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des TEAE graves et non graves
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Les TEAE sont définis comme des EI apparaissant après la date-heure de la première dose d'IP, ou des problèmes médicaux présents avant le début de l'IP mais dont la gravité ou la relation ont augmenté après la date-heure de la première dose d'IP. EIIT grave = toute manifestation clinique indésirable de signes, de symptômes ou d'issues (liées ou non à l'IP) à n'importe quelle dose : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation/une prolongation de l'hospitalisation, entraîne une invalidité/une incapacité persistante/importante, congénitale. anomalie/anomalie congénitale, événement médical important. AESI = réactions d'hypersensibilité signalées par l'investigateur, événements de troubles de la coagulation tels que saignements/AESI hypercoagulables.
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des TEAE graves
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des TEAE locaux et systémiques
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des TEAE conduisant à un arrêt prématuré de l'étude
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des TEAE associés à la perfusion
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique enregistrés comme TEAE
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Pourcentage de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux et le poids corporel enregistrés comme TEAE
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Époque 2 : Pourcentage de participants qui développent des titres d'anticorps de liaison anti-rHuPH20 supérieurs ou égaux à 1 : 160
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 7, semaine 19 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 4, semaine 16 et semaine 28)
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 7, semaine 19 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 4, semaine 16 et semaine 28)
Époque 2 : Pourcentage de participants qui développent des anticorps neutralisants contre rHuPH20
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 7, semaine 19 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 4, semaine 16 et semaine 28)
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 7, semaine 19 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 4, semaine 16 et semaine 28)
Pourcentage de participants ayant connu des événements de tolérance liés à la perfusion de TAK-771
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Les événements de tolérance sont définis comme un cas où le débit de perfusion est réduit, ou où la perfusion est interrompue ou arrêtée, en raison d'un TEAE lié à la perfusion de TAK-771.
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Époque 1 : nombre de semaines pour atteindre l'intervalle de dose final (3 semaines ou 4 semaines)
Délai: Jusqu'à la semaine 4 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 3 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Le nombre de semaines pour atteindre l'intervalle de dose final est défini comme la durée du traitement de l'époque 1.
Jusqu'à la semaine 4 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 3 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Époque 2 : Pourcentage de participants qui atteignent un intervalle de traitement de 3 ou 4 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Époque 2 : Pourcentage de participants qui maintiennent un intervalle de traitement de 3 ou 4 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Taux annuel d'infections bactériennes aiguës graves (ASBI) validées par participant et par an
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Le taux annuel d'ASBI validés est calculé comme le nombre moyen d'ASBI par participant et par an.
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Taux annuel de toutes les infections par participant et par an
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Le taux annuel de toutes les infections est calculé comme le nombre moyen d’infections par participant et par an.
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Utilisation des ressources de santé : jours sans possibilité d'aller à l'école/au travail ou d'effectuer des activités quotidiennes normales en raison d'une maladie/infection
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Utilisation des ressources de santé : journées sous antibiotiques
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Utilisation des ressources de santé : nombre d'hospitalisations dues à une maladie/infection par an
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Utilisation des ressources de santé : durée du séjour en jours d'hospitalisation en raison d'une maladie/infection par participant et par an
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Utilisation des ressources de santé : nombre de visites médicales aiguës (urgentes ou imprévues) en raison d'une maladie/infection
Délai: De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
De la semaine 1 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Paramètres de perfusion à l'époque 2 : nombre de sites de perfusion par perfusion
Délai: De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Nombre total de sites de perfusion injectés à l'époque 2 / Nombre total de perfusions administrées à l'époque 2.
De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Paramètres de perfusion à l'époque 2 : nombre de sites de perfusion par mois
Délai: De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Nombre total de sites de perfusion injectés à l'époque 2 / (durée de l'époque 2 / 30,4375), où la durée de l'époque 2 est calculée comme la date de fin de l'époque 2 - la date de début de l'époque 2 + 1.
De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Paramètres de perfusion à l'époque 2 : durée des perfusions individuelles
Délai: De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Date et heure de fin de perfusion à l'époque 2 - Date et heure de début de perfusion à l'époque 2, pour chaque perfusion par participant.
De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Paramètres de perfusion à l'époque 2 : débit de perfusion maximal par site
Délai: De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Le débit de perfusion maximum résulte du CRF/nombre de sites de perfusion/corps.
De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Paramètres de perfusion à l'époque 2 : volume de perfusion par site
Délai: De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Le volume de perfusion par site est programmé. Résultats de dose provenant du CRF / nombre de sites de perfusion/corps.
De la semaine 7 à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou de la semaine 4 à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Qualité de vie (QOL) : inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PEDS-QL)
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
Le PEDS-QL est un instrument générique de qualité de vie liée à la santé (HR QoL) conçu spécifiquement pour une population pédiatrique. Il englobe les domaines suivants : santé générale/activités, sentiments/émotions, fonctionnement social, fonctionnement scolaire. Dans cette étude, 2 à 7 ans (parent en tant qu'observateur), 8 à 13 ans (participant en tant qu'observateur) pour le questionnaire de santé PEDS-QL sera analysé. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie (QOL) pour tous les domaines du PEDS-QL. Cet instrument modulaire utilise une échelle de 5 points : de 0 (jamais) à 4 (presque toujours). Les éléments sont notés inversés et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 comme suit : 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Quatre dimensions (fonctionnement physique, émotionnel, social et scolaire) sont notées.
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
QdV : Enquête sur la santé abrégée 36, version 2 (SF-36 v2)
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
Le SF-36 est un instrument générique de qualité de vie qui a été largement utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la santé (HR QoL) des participants. Dans cette étude, les personnes de 14 ans et plus (participant en tant qu'observateur) au questionnaire de santé SF-36 seront analysées. Les instruments génériques sont utilisés dans la population générale pour évaluer un large éventail de domaines applicables à une variété d'états de santé, de pathologies et de maladies. Le SF-36 se compose de 36 items regroupés en 8 échelles multi-items (fonctionnement physique, rôle - physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle - santé émotionnelle et mentale), avec des scores allant de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie RH. Résumé des composants physiques (PCS).
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle d'administration de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
QdV : EuroQoL (Qualité de Vie) -5 Dimensions 3 Niveaux (EQ-5D-3L) Score de l'Indice du Questionnaire de Santé
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle de dosage de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
L'EQ-5D-3L est un instrument standardisé destiné à être utilisé comme mesure des résultats en matière de santé et a été administré à tous les participants pour évaluer l'effet du traitement sur la qualité de vie des participants. Les participants sélectionnent la réponse pour chacune des dimensions à 3 niveaux suivantes : 1) mobilité ; 2) prendre soin de soi ; 3) activités habituelles ; 4) douleur/inconfort ; 5) anxiété/dépression utilisée pour calculer un indice allant de 0 (pire état de santé imaginable) à 1 (meilleur état de santé imaginable). Une augmentation du score de l’indice EQ-5D-3L indique une amélioration.
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle de dosage de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
QdV : EuroQoL (Qualité de Vie) -5 Dimensions 3 Niveaux (EQ-5D-3L) Score du questionnaire de santé sur l'échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle de dosage de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
L'EQ-5D-3L est un instrument standardisé destiné à être utilisé comme mesure des résultats en matière de santé et a été administré à tous les participants pour évaluer l'effet du traitement sur la qualité de vie des participants. L'EQ-5D-3L comprend une échelle visuelle analogique (EVA), une échelle verticale qui permet aux participants d'indiquer leur état de santé ce jour-là, et va de 0 (le pire imaginable) à 100 (le meilleur imaginable), les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé. état de santé.
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle de dosage de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
Préférence de traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Le questionnaire sur les préférences de traitement est un questionnaire auto-administré développé pour évaluer la préférence des participants envers l'administration d'un nouveau traitement par immunoglobulines sous-cutanées (SCIG). Le questionnaire comporte 4 éléments, qui étudient la préférence d'un participant concernant le contexte clinique/hôpital/domicile pour recevoir le traitement par immunoglobulines (IG), l'évaluation du participant sur la fréquence et la méthode d'administration, et la préférence du participant de continuer à recevoir le traitement. Traitement IGSC.
Jusqu'à la semaine 31 pour les participants avec un intervalle de dosage de 4 semaines ou jusqu'à la semaine 28 pour les participants avec un intervalle de dosage de 3 semaines
Satisfaction au traitement : questionnaire sur les médicaments-9 (TSQM-9)
Délai: Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle de dosage de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)
Le questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) est une échelle de satisfaction globale utilisée pour évaluer le niveau global de satisfaction ou d'insatisfaction des participants à l'égard de leurs médicaments. Dans cette étude, les 2 à 12 ans (parent en tant qu'observateur), 13 ans et plus (participant en tant qu'observateur) pour le questionnaire de santé TSQM seront analysés. TSQM-9 est un instrument auto-administré validé en 9 éléments utilisé pour évaluer la satisfaction des participants à l'égard des médicaments. Les trois domaines évalués sont l'efficacité, la commodité et la satisfaction globale. Le score de chacun des 3 domaines est basé sur un algorithme pour créer un score de 0 à 100. Un score plus élevé indiquait une plus grande satisfaction dans ce domaine.
Intervalle d'administration de 4 semaines (semaine 1 et semaine 31) ; Intervalle de dosage de 3 semaines (semaine 1 et semaine 28)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 janvier 2022

Achèvement primaire (Réel)

28 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

28 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2021

Première publication (Réel)

9 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

25 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants individuels de cette étude particulière ne seront pas partagées car il existe une probabilité raisonnable que des patients individuels puissent être réidentifiés (en raison du nombre limité de participants à l'étude/sites d'étude).

Critères d'accès au partage IPD

L'IPD des études éligibles sera partagé avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/ Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour atteindre les objectifs de recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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