Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av TAK-771 hos japanska personer med primära immunbristsjukdomar (PID)

5 september 2024 uppdaterad av: Takeda

En fas 3, öppen, icke-kontrollerad studie för att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten och effektiviteten av TAK-771 hos japanska försökspersoner med primära immunbristsjukdomar (PID)

Huvudsyftet med studien är att kontrollera hur mycket TAK-771 som stannar i blodet över tid, biverkningar från studiebehandlingen eller TAK-771, hur mycket TAK-771-deltagare kan få utan att få biverkningar av det, och om TAK -771 förbättrar symtom på primära immunbristsjukdomar (PID). Detta kommer att hjälpa studiesponsorn (Takeda) att ta fram den bästa dosen att ge människor i framtiden.

Deltagarna kommer att behandlas med TAK-771 i totalt 27 eller 30 veckor. Behandlingsperioden består av två perioder som kallas epok 1 och epok 2. Under epok 1 kommer olika grupper av deltagare att få lägre till högre doser av TAK-771 under 3 till 6 veckor. Studieläkarna kommer att kontrollera biverkningar från varje dos av TAK-771. Under epok 2 kommer deltagarna att få TAK-771 en gång var 3 eller 4 veckor fram till slutet av 24 veckor.

Det blir många klinikbesök. Antalet besök beror på studieläkemedlets infusionscykler (var tredje eller var fjärde vecka).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu, Japan
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima, Japan
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japan
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japan
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume, Fukuoka, Japan
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan
        • National Center for Child Health and Development

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Var en japansk person.
  2. Deltagaren måste ha en dokumenterad diagnos av en form av primär humoral immunbrist som involverar antikroppsbildning och som kräver gammaglobulinersättning, enligt definitionen enligt International Union of Immunological Societies (IUIS) Committee 2017. Diagnosen måste bekräftas av medicinsk chef före behandling med TAK-771.
  3. Deltagaren har fått en stabil klinisk dos av intravenöst immunglobulin (IVIG) eller konventionellt subkutant immunglobulin (cSCIG), vilket motsvarar cirka 200 till 600 mg/kg kroppsvikt per 3 till 4 veckors period för IVIG och cirka 50 till 200 mg/ kg kroppsvikt per vecka för cSCIG baserat på beskrivningen i bipacksedeln, konsekvent under en period på minst 3 månader före screening, eller Deltagaren har fått TAK-664 med fast dos och doseringsfrekvens minst 3 månader före inskrivning. Det vill säga, deltagaren är på väg att slutföra studien TAK-664-3001 eller delta i studien TAK-664-3002.
  4. Deltagare som har fått IVIG eller cSCIG hade alla dalvärden i serum av totalt immunglobulin G (IgG) >=5 g/L inom 1 månad före screeningen/registreringen.

  5. Lågnivåerna i serum vid screening/registrering uppfyller något av följande:

    1. IVIG-behandlade eller cSCIG-behandlade deltagare Deltagare som hade serumdalvärden av IgG >=5 g/L vid de sista 2 punkterna i screeningproceduren före den första administreringen av TAK-771.
    2. TAK-664-behandlade deltagare Deltagare som hade serumdalvärden av IgG >=5 g/L vid de sista 2 punkterna i TAK-664-studier före den första administreringen av TAK-771.
  6. Deltagaren är villig och kan följa användningen av digitala verktyg och applikationer.

Exklusions kriterier

  1. Deltagaren har en känd historia av eller är positiv till screening/registrering för ett eller flera av följande: hepatit B ytantigen (HBsAg), polymeraskedjereaktion (PCR) för hepatit C-virus (HCV), PCR för humant immunbristvirus (HIV) ) Typ 1/2 För deltagare som byter från TAK-664-studier, kommer behörigheten att bekräftas på nytt efter att resultatet av specialitetstestet som genomfördes vid vecka 1 blir tillgängligt.

  2. Onormala laboratorievärden vid screening/registrering som uppfyller något av följande kriterier (onormala tester kan upprepas en gång för att avgöra om de är ihållande):

    • Persistent alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) >2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN) för testlaboratoriet
    • Ihållande svår neutropeni (definierad som ett absolut antal neutrofiler [ANC] =<500/mm^3)
  3. Deltagaren har en njurfunktionsnedsättning definierad av eGFR <60 ml/min/1,73 m^2.
  4. Deltagaren har diagnostiserats med eller haft en malignitet (annat än adekvat behandlat basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen) om inte den sjukdomsfria perioden före screening överstiger 5 år.
  5. Deltagaren får antikoagulationsbehandling eller har en historia av trombotiska episoder (inklusive djup ventrombos, hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli) inom 12 månader före screening/inskrivning eller en historia av trombofili.
  6. Deltagaren har onormal proteinförlust (proteinförlorande enteropati, nefrotiskt syndrom)
  7. Deltagaren har anemi som skulle utesluta flebotomi för laboratoriestudier enligt standardpraxis på platsen.
  8. Deltagaren har en pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner (urtikaria, andningssvårigheter, allvarlig hypotoni eller anafylaxi) efter infusioner av IVIG, subkutant immunglobulin (SCIG) och/eller immunserumglobulin
  9. Deltagaren har immunglobulin A (IgA)-brist (serum-IgA mindre än 0,07 g/l) och tidigare överkänslighet, eller tidigare bekräftade anti-IgA-antikroppar, eller båda.
  10. Deltagaren tar förebyggande (profylaktisk) systemisk antibakteriella antibiotika i doser som är tillräckliga för att behandla eller förebygga bakteriella infektioner, och kan inte stoppa dessa antibiotika vid tidpunkten för screening/registrering.
  11. Deltagaren har aktiv infektion och får antibiotikabehandling för behandling av infektion vid tidpunkten för screening/registrering eller hade en allvarlig bakterieinfektion inom 3 månader före screening/registrering
  12. Deltagaren har en blödningsrubbning, eller ett trombocytantal som är mindre än 20 000/mikroL, eller enligt utredarens åsikt, löper betydande risk för ökad blödning eller blåmärken som ett resultat av subkutan (SC) behandling.
  13. Deltagaren har totalt protein >9 g/dL eller myelom, eller makroglobulinemi (IgM) eller paraproteinemi.
  14. Deltagaren har en känd allergi mot hyaluronidas
  15. Deltagaren har allvarlig dermatit som skulle utesluta lämpliga platser för säker produktadministration.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Epok 1: TAK-771 Upprampningsperiod
TAK-771 inkluderade IGI 10 % och rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20). Deltagarna fick subkutan infusion av rHuPH20-lösning i en dos av 80 U/g IgG först, följt av SC-infusion av 10 % IGI inom 10 minuter efter avslutad infusion av rHuPH20-lösning. Dosen på 10 % IGI ökades från 1/3 av full dos till full dos på 3 veckor för deltagare som fick TAK-771 en gång var tredje vecka, eller från 1/4 av full dos till full dos på 6 veckor för deltagare som fick TAK-771 en gång var fjärde vecka.
Läkemedel: TAK-771
Interventionsbeskrivning; Immunglobulininfusion (IGI) 10 % och rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20)
Andra namn:
  • Immunglobulininfusion 10 % (human) med rekombinant humant hyaluronidas
Experimentell: Epok 2: TAK-771 Full Dos Treatment Period
TAK-771 inkluderade immunglobulininfusion (IGI) 10 % och rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20). Deltagarna fick subkutan infusion av rHuPH20-lösning i en dos av 80 U/g IgG först, följt av SC-infusion av 10 % IGI inom 10 minuter efter avslutad infusion av rHuPH20-lösning, var 3:e eller 4:e vecka i upp till vecka 27 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller Vecka 25 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall.
Läkemedel: TAK-771
Interventionsbeskrivning; Immunglobulininfusion (IGI) 10 % och rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20)
Andra namn:
  • Immunglobulininfusion 10 % (human) med rekombinant humant hyaluronidas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Epok 2: Trough-nivåer i serum av totala IgG-antikroppar efter administrering av TAK-771
Tidsram: Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Data rapporterades vid vecka 7, 11, 15, 19, 23, 27 och 31 för 4-veckorsintervall och vid vecka 4, 7, 10, 13, 16, 19, 22, 25 och 28 för 3-veckorsintervall .
Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Epok 2: Maximal koncentration (Cmax) av totala serumnivåer av IgG- och IgG-underklasser
Tidsram: Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Epok 2: Tid till maximal koncentration (Tmax) av totala serumnivåer av IgG- och IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4)
Tidsram: Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Epok 2: Area Under the Curve (AUC) av totala serumnivåer av IgG- och IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4)
Tidsram: Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
AUC uttrycks som gram*dag per liter/gram per kilogram [(g*dag/L)/(g/kg)].
Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Epok 2: Halveringstid för totala serumnivåer av IgG- och IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4)
Tidsram: Vid flera tidpunkter efter infusion från vecka 7 för deltagare med 4-veckors eller vecka 4 med 3-veckors doseringsintervall upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors doseringsintervall
Vid flera tidpunkter efter infusion från vecka 7 för deltagare med 4-veckors eller vecka 4 med 3-veckors doseringsintervall upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors doseringsintervall
Epok 2: Synbar total clearance (CL/F) av totala serumnivåer av IgG- och IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4)
Tidsram: Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Epok 2: Skenbar distributionsvolym (Vz/F) av totala serumnivåer av IgG- och IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4)
Tidsram: Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Epok 2: Minsta koncentration (Cmin) av totala serumnivåer av IgG- och IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4)
Tidsram: Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Pre-infusion vid vecka 27 för deltagare med 4-veckors eller vecka 25 med 3-veckors doseringsintervall och efter infusion vid flera tidpunkter upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall och upp till vecka 28 med 3-veckors dosering intervall.
Epok 2: Lågnivåer i serum av IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4) efter administrering av TAK-771
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 7, vecka 11, vecka 15, vecka 19, vecka 23, vecka 27 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 4, vecka 7, vecka 10, vecka 16, vecka 19, vecka 22, vecka 25 och vecka 28)
4-veckors doseringsintervall (vecka 7, vecka 11, vecka 15, vecka 19, vecka 23, vecka 27 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 4, vecka 7, vecka 10, vecka 16, vecka 19, vecka 22, vecka 25 och vecka 28)
Epok 1 och 2: Lägsta nivåer av anti-Clostridium Tetani Toxoid-antikropp efter administrering av TAK-771
Tidsram: Från vecka 1, till slutet av försöket (EOS: Vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller Vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall)
Från vecka 1, till slutet av försöket (EOS: Vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller Vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall)
Epok 1 och 2: Lägsta nivåer av anti-HBV-antikroppar efter administrering av TAK-771
Tidsram: Från vecka 1, till slutet av försöket (EOS: Vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller Vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall)
Från vecka 1, till slutet av försöket (EOS: Vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller Vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall)
Epok 1 och 2: Lägsta nivåer av anti-HIB-antikroppar efter administrering av TAK-771
Tidsram: Från vecka 1, till slutet av försöket (EOS: Vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller Vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall).
Från vecka 1, till slutet av försöket (EOS: Vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller Vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall).
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
TEAE definieras som biverkningar (AE) med debut efter datum och tidpunkt för den första dosen av undersökningsprodukt (IP), eller medicinska tillstånd som förekommer före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller samband efter datum och tidpunkt för första dosen av IP .
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med TAK-771-relaterade och TAK-771-icke-relaterade TEAE
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
TEAE definieras som biverkningar som debuterar efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller medicinska tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP.
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med allvarliga och icke-seriösa TEAE
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
TEAE definieras som biverkningar som debuterar efter datum och tidpunkt för första dosen av IP, eller medicinska tillstånd före starten av IP men ökade i svårighetsgrad eller förhållande efter datum och tidpunkt för första dosen av IP. Allvarlig TEAE=alla ogynnsamma kliniska manifestationer av tecken, symtom, resultat (relaterade till IP eller inte) vid vilken dos som helst: resulterar i död, var livshotande, kräver slutenvård/förlängning av sjukhusvistelse, resulterade i ihållande/betydande funktionsnedsättning/oförmåga, medfödd abnormitet/födelsefel, viktig medicinsk händelse. AESI=prövarerapporterade överkänslighetsreaktioner, händelser av störd koagulation som blödning/hyperkoagulerbar AESI.
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med allvarliga TEAE
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med lokala och systemiska TEAE
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med TEAE som leder till för tidigt avbrytande från studien
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med infusionsassocierade TEAE
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieparametrar registrerade som TEAE
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Andel deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken och kroppsvikt registrerade som TEAE
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Epok 2: Andel deltagare som utvecklar anti-rHuPH20-bindande antikroppstitrar på större än eller lika med 1:160
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 7, vecka 19 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 4, vecka 16 och vecka 28)
4-veckors doseringsintervall (vecka 7, vecka 19 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 4, vecka 16 och vecka 28)
Epok 2: Andel deltagare som utvecklar neutraliserande antikroppar mot rHuPH20
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 7, vecka 19 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 4, vecka 16 och vecka 28)
4-veckors doseringsintervall (vecka 7, vecka 19 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 4, vecka 16 och vecka 28)
Andel deltagare som upplevde tolerabilitetshändelser relaterade till infusionen av TAK-771
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Tolerabilitetshändelser definieras som ett fall där infusionshastigheten minskar, eller att infusionen avbryts eller stoppas, på grund av en TEAE relaterad till TAK-771-infusion.
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Epok 1: Antal veckor för att nå slutdosintervall (3 veckor eller 4 veckor)
Tidsram: Upp till vecka 4 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 3 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Antalet veckor för att nå det slutliga dosintervallet definieras som behandlingslängden för epok 1.
Upp till vecka 4 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 3 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Epok 2: Andel deltagare som uppnår ett behandlingsintervall på 3 eller 4 veckor
Tidsram: Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Epok 2: Andel deltagare som har ett behandlingsintervall på 3 eller 4 veckor
Tidsram: Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Årlig andel validerade akuta allvarliga bakterieinfektioner (ASBI) per deltagare och år
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Den årliga andelen validerade ASBIs beräknas som det genomsnittliga antalet ASBIs per deltagare och år.
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Årlig andel av alla infektioner per deltagare och år
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Den årliga andelen infektioner beräknas som medelantalet infektioner per deltagare och år.
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Vårdresursanvändning: dagar som inte kan gå i skolan/arbetet eller utföra normala dagliga aktiviteter på grund av sjukdom/infektion
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Vårdresursanvändning: dagar om antibiotika
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Vårdresursutnyttjande: Antal sjukhusinläggningar på grund av sjukdom/infektion per år
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Vårdresursutnyttjande: vistelsens längd i dagar av sjukhusvistelse på grund av sjukdom/infektion per deltagare och år
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Utnyttjande av vårdens resurser: Antal akuta (brådskande eller oplanerade) läkarbesök på grund av sjukdom/infektion
Tidsram: Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Från vecka 1 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Infusionsparametrar i epok 2: Antal infusionsställen per infusion
Tidsram: Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Totalt antal infusionsställen injicerade under epok 2 / Totalt antal infusioner administrerade under epok 2.
Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Infusionsparametrar i epok 2: Antal infusionsställen per månad
Tidsram: Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Totalt antal infusionsställen som injicerats under epok 2 / (varaktigheten av epok 2 / 30,4375), där varaktigheten av epok 2 beräknas som slutdatumet för epok 2 - startdatumet för epok 2 + 1.
Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Infusionsparametrar i epok 2: Varaktighet för individuella infusioner
Tidsram: Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Slutdatum och tid för infusion i epok 2 - Startdatum och tid för infusion i epok 2, för varje infusion per deltagare.
Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Infusionsparametrar i epok 2: Maximal infusionshastighet per plats
Tidsram: Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Maximal infusionshastighet resultat från CRF/antal infusionsställen/kropp.
Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Infusionsparametrar i epok 2: Infusionsvolym per plats
Tidsram: Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Infusionsvolym per plats är schemalagd. Dosresultat från CRF/antal infusionsställen/kropp.
Från vecka 7 till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller från vecka 4 till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Livskvalitet (QOL): Pediatric Quality of Life Inventory (PEDS-QL)
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
PEDS-QL är ett generiskt instrument för hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) speciellt utformat för en pediatrisk population. Den fångar följande domäner: allmän hälsa/aktiviteter, känslor/emotionell, social funktion, skolfunktion. I denna studie kommer 2-7 år (förälder som observatör), 8-13 år (deltagare som observatör) för PEDS-QL hälsoenkät att analyseras. Högre poäng indikerar bättre livskvalitet (QOL) för alla domäner av PEDS-QL. Detta modulära instrument använder en 5-gradig skala: från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid). Föremål omvänds poängsatta och omvandlas linjärt till en 0-100 skala enligt följande: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Fyra dimensioner (fysisk, emotionell, social och skolfunktion) poängsätts.
4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
QOL: Short Form-36 Health Survey version 2 (SF-36 v2)
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
SF-36 är ett generiskt livskvalitetsinstrument som har använts i stor utsträckning för att bedöma deltagares hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL). I denna studie kommer 14 år och äldre (deltagare som observatör) för SF-36 hälsoenkät att analyseras. Generiska instrument används i allmänna populationer för att bedöma ett brett spektrum av domäner som är tillämpliga på en mängd olika hälsotillstånd, tillstånd och sjukdomar. SF-36 består av 36 artiklar som är aggregerade i 8 multi-item skalor (fysisk funktion, roll - fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, roll - emotionell och mental hälsa), med poäng som sträcker sig från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre HR QoL. Sammanfattning av fysiska komponenter (PCS).
4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
QOL: EuroQoL (Livskvalitet)-5 dimensioner 3 nivåer (EQ-5D-3L) Indexpoäng för hälsofrågeformulär
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
EQ-5D-3L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat och administrerades till alla deltagare för att bedöma effekten av behandlingen på deltagarnas livskvalitet. Deltagarna väljer svar för var och en av följande 3-nivådimensioner: 1) rörlighet; 2) egenvård; 3) vanliga aktiviteter; 4) smärta/obehag; 5) ångest/depression som används för att beräkna ett indexpoäng som sträcker sig från 0 (sämsta tänkbara hälsotillstånd) till 1 (bästa tänkbara hälsotillstånd). En ökning av EQ-5D-3L-indexpoängen indikerar förbättring.
4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
QOL: EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions 3 Levels (EQ-5D-3L) Health Questionnaire Visual Analogue Scale (VAS) Poäng
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
EQ-5D-3L är ett standardiserat instrument för användning som ett mått på hälsoresultat och administrerades till alla deltagare för att bedöma effekten av behandlingen på deltagarnas livskvalitet. EQ-5D-3L inkluderar en visuell analog skala (VAS), en vertikal skala som låter deltagarna indikera sitt hälsotillstånd den dagen, och sträcker sig från 0 (sämst tänkbara) till 100 (bäst tänkbara), med högre poäng som indikerar bättre hälsotillstånd.
4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
Behandlingspreferens
Tidsram: Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Behandlingspreferensenkät är ett självadministrativt frågeformulär utvecklat för att bedöma deltagarnas preferenser för administrering av ny subkutan immunglobulinbehandling (SCIG). Det finns 4 punkter på frågeformuläret, som undersöker en deltagares preferens på kliniken/sjukhuset/hemmet för att få immunglobulinbehandlingen (IG), deltagarens betyg på frekvensen och administreringssättet och deltagarens preferens att fortsätta att få IGSC-behandling.
Upp till vecka 31 för deltagare med 4-veckors doseringsintervall eller upp till vecka 28 för deltagare med 3-veckors doseringsintervall
Behandlingstillfredsställelse: Frågeformulär för medicinering-9 (TSQM-9)
Tidsram: 4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) är en global nöjdhetsskala som används för att bedöma den övergripande nivån av deltagarnas tillfredsställelse eller missnöje med sina mediciner. I denna studie kommer 2-12 år (förälder som observatör), 13 år och äldre (deltagare som observatör) för TSQM hälsoenkät att analyseras. TSQM-9 är ett validerat, självadministrerat instrument med 9 punkter som används för att bedöma deltagarnas tillfredsställelse med medicinering. De tre domänerna som bedöms är effektivitet, bekvämlighet och global tillfredsställelse. Poängen för var och en av de 3 domänerna baseras på en algoritm för att skapa en poäng på 0 till 100. Högre poäng tydde på större tillfredsställelse inom den domänen.
4-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 31); 3-veckors doseringsintervall (vecka 1 och vecka 28)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 januari 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

28 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

28 augusti 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2021

Första postat (Faktisk)

9 december 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

25 november 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2024

Senast verifierad

1 september 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (Registeridentifierare: jRCT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella deltagares data från just denna studie kommer inte att delas eftersom det finns en rimlig sannolikhet att enskilda patienter kan återidentifieras (på grund av det begränsade antalet studiedeltagare/studieplatser).

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera