En studie av TAK-771 hos japanska personer med primära immunbristsjukdomar (PID)

Inklusionskriterier

1. Var en japansk person.
2. Deltagaren måste ha en dokumenterad diagnos av en form av primär humoral immunbrist som involverar antikroppsbildning och som kräver gammaglobulinersättning, enligt definitionen enligt International Union of Immunological Societies (IUIS) Committee 2017. Diagnosen måste bekräftas av medicinsk chef före behandling med TAK-771.
3. Deltagaren har fått en stabil klinisk dos av intravenöst immunglobulin (IVIG) eller konventionellt subkutant immunglobulin (cSCIG), vilket motsvarar cirka 200 till 600 mg/kg kroppsvikt per 3 till 4 veckors period för IVIG och cirka 50 till 200 mg/ kg kroppsvikt per vecka för cSCIG baserat på beskrivningen i bipacksedeln, konsekvent under en period på minst 3 månader före screening, eller Deltagaren har fått TAK-664 med fast dos och doseringsfrekvens minst 3 månader före inskrivning. Det vill säga, deltagaren är på väg att slutföra studien TAK-664-3001 eller delta i studien TAK-664-3002.
4. Deltagare som har fått IVIG eller cSCIG hade alla dalvärden i serum av totalt immunglobulin G (IgG) >=5 g/L inom 1 månad före screeningen/registreringen.

5. Lågnivåerna i serum vid screening/registrering uppfyller något av följande:

   1. IVIG-behandlade eller cSCIG-behandlade deltagare Deltagare som hade serumdalvärden av IgG >=5 g/L vid de sista 2 punkterna i screeningproceduren före den första administreringen av TAK-771.
   2. TAK-664-behandlade deltagare Deltagare som hade serumdalvärden av IgG >=5 g/L vid de sista 2 punkterna i TAK-664-studier före den första administreringen av TAK-771.
6. Deltagaren är villig och kan följa användningen av digitala verktyg och applikationer.

Exklusions kriterier

1. Deltagaren har en känd historia av eller är positiv till screening/registrering för ett eller flera av följande: hepatit B ytantigen (HBsAg), polymeraskedjereaktion (PCR) för hepatit C-virus (HCV), PCR för humant immunbristvirus (HIV) ) Typ 1/2 För deltagare som byter från TAK-664-studier, kommer behörigheten att bekräftas på nytt efter att resultatet av specialitetstestet som genomfördes vid vecka 1 blir tillgängligt.

2. Onormala laboratorievärden vid screening/registrering som uppfyller något av följande kriterier (onormala tester kan upprepas en gång för att avgöra om de är ihållande):

   • Persistent alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) >2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN) för testlaboratoriet
   • Ihållande svår neutropeni (definierad som ett absolut antal neutrofiler [ANC] =<500/mm^3)
3. Deltagaren har en njurfunktionsnedsättning definierad av eGFR <60 ml/min/1,73 m^2.
4. Deltagaren har diagnostiserats med eller haft en malignitet (annat än adekvat behandlat basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen) om inte den sjukdomsfria perioden före screening överstiger 5 år.
5. Deltagaren får antikoagulationsbehandling eller har en historia av trombotiska episoder (inklusive djup ventrombos, hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli) inom 12 månader före screening/inskrivning eller en historia av trombofili.
6. Deltagaren har onormal proteinförlust (proteinförlorande enteropati, nefrotiskt syndrom)
7. Deltagaren har anemi som skulle utesluta flebotomi för laboratoriestudier enligt standardpraxis på platsen.
8. Deltagaren har en pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner (urtikaria, andningssvårigheter, allvarlig hypotoni eller anafylaxi) efter infusioner av IVIG, subkutant immunglobulin (SCIG) och/eller immunserumglobulin
9. Deltagaren har immunglobulin A (IgA)-brist (serum-IgA mindre än 0,07 g/l) och tidigare överkänslighet, eller tidigare bekräftade anti-IgA-antikroppar, eller båda.
10. Deltagaren tar förebyggande (profylaktisk) systemisk antibakteriella antibiotika i doser som är tillräckliga för att behandla eller förebygga bakteriella infektioner, och kan inte stoppa dessa antibiotika vid tidpunkten för screening/registrering.
11. Deltagaren har aktiv infektion och får antibiotikabehandling för behandling av infektion vid tidpunkten för screening/registrering eller hade en allvarlig bakterieinfektion inom 3 månader före screening/registrering
12. Deltagaren har en blödningsrubbning, eller ett trombocytantal som är mindre än 20 000/mikroL, eller enligt utredarens åsikt, löper betydande risk för ökad blödning eller blåmärken som ett resultat av subkutan (SC) behandling.
13. Deltagaren har totalt protein >9 g/dL eller myelom, eller makroglobulinemi (IgM) eller paraproteinemi.
14. Deltagaren har en känd allergi mot hyaluronidas
15. Deltagaren har allvarlig dermatit som skulle utesluta lämpliga platser för säker produktadministration.